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Extensão Aberta do Estudo HOPE-2 (HOPE-2-OLE)

15 de outubro de 2025 atualizado por: Capricor Inc.

Extensão Open-Label do HOPE-2 Duchenne Muscular Dystrophy Trial

Este estudo de extensão aberto, multicêntrico e de Fase 2 fornecerá CAP-1002 a indivíduos que foram inscritos no estudo HOPE-2 e completaram 12 meses de acompanhamento. O ensaio irá explorar a segurança e eficácia de doze administrações intravenosas de CAP-1002, cada uma separada por três meses. Os indivíduos serão submetidos a uma triagem direcionada durante um período de triagem de 30 dias, os indivíduos elegíveis serão então submetidos a avaliações de segurança e eficácia de linha de base no dia 1 antes de sua primeira infusão de CAP-1002.

Os indivíduos concluirão as avaliações do estudo na Triagem; Dia 1; Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 e 36. As avaliações de segurança e eficácia serão realizadas antes da administração do CAP-1002 no Dia 1, Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 visitas do estudo, a menos que indicado de outra forma.

Todas as infusões de CAP-1002 serão conduzidas em ambiente ambulatorial no centro de investigação no Dia 1 e Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 e 33. Os indivíduos serão observados em ambiente ambulatorial por pelo menos duas horas após a infusão e, em seguida, liberados no mesmo dia, se medicamente liberados pelo investigador do centro.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de extensão aberto, multicêntrico e de Fase 2 fornecerá CAP-1002 a indivíduos que foram inscritos no estudo HOPE-2 e completaram 12 meses de acompanhamento. O ensaio irá explorar a segurança e eficácia de doze administrações intravenosas de CAP-1002, cada uma separada por três meses. Os indivíduos passarão por uma triagem direcionada durante um período de triagem de 30 dias para determinar a elegibilidade com base nos critérios de inclusão e exclusão do protocolo.

Os indivíduos elegíveis passarão por avaliações de segurança e eficácia de linha de base no Dia 1 antes de sua primeira infusão de CAP-1002. A administração do CAP-1002 (Dia 1) deve ocorrer no máximo 30 dias após a confirmação da elegibilidade.

Os indivíduos concluirão as avaliações do estudo na Triagem; Dia 1; Meses 3, 6, 9, 12 (± 14 dias, cada), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 e 36 (± 21 dias, cada). As avaliações de segurança e eficácia serão realizadas antes da administração do CAP-1002 no Dia 1, Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 e 33 visitas do estudo, a menos que indicado de outra forma.

Todas as infusões de CAP-1002 serão conduzidas em ambiente ambulatorial no centro de investigação no Dia 1 e Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 e 33. Antes de cada administração do CAP-1002, os medicamentos serão administrados ao sujeito conforme determinado pelo investigador com base nas diretrizes de pré-tratamento, conforme descrito no protocolo e/ou protocolos institucionais para minimizar o risco de possíveis reações alérgicas graves, como anafilaxia. Os indivíduos serão observados em ambiente ambulatorial por pelo menos duas horas após a infusão e, em seguida, liberados no mesmo dia, se medicamente liberados pelo investigador do centro. Se clinicamente indicado, uma visita pessoal não agendada será realizada no centro de investigação com avaliações direcionadas com base na apresentação de sinais e sintomas após qualquer infusão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Inscrição documentada no estudo HOPE-2 e conclusão do acompanhamento do estudo até o mês 12
  2. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado para participar do estudo se ≥ 18 anos de idade, e consentir com o consentimento informado dos pais ou responsáveis ​​se < 18 anos de idade
  3. Acesso venoso adequado para infusões intravenosas de CAP-1002 no julgamento do Investigador
  4. Avaliado pelo Investigador como disposto e capaz de cumprir os requisitos do ensaio

Critério de exclusão:

  1. Cirurgia de grande porte planejada ou provável nos próximos 12 meses após a primeira infusão planejada
  2. Risco de descompensação respiratória a curto prazo no julgamento do investigador, ou a necessidade de iniciar suporte ventilatório não invasivo conforme definido por bicarbonato sérico ≥ 29 mmol/L
  3. Histórico de doença respiratória crônica não relacionada à DMD, incluindo, entre outros, asma, bronquite e tuberculose
  4. Doença respiratória aguda dentro de 60 dias antes da primeira infusão
  5. Hipersensibilidade conhecida ao dimetil sulfóxido (DMSO) ou produtos bovinos
  6. Tratamento com um produto experimental ≤ 6 meses antes da primeira infusão
  7. Histórico ou uso atual de drogas ou álcool que possam prejudicar a capacidade de cumprir a participação no estudo
  8. Incapacidade de cumprir o plano de investigação e o cronograma de visitas de acompanhamento por qualquer motivo, a critério do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Deramiocel
Os participantes receberão uma infusão intravenosa (IV) de deramiocel (150 milhões de Células Derivadas de Cardioesfera (CDCs) por infusão) a cada 3 meses
Biológico: Deramiocel (CAP-1002)
Infusão periférica de 150 milhões de células alogênicas derivadas da cardiosfera administradas a cada três meses
Outros nomes:
  • Células Derivadas de Cardiosfera Alogênicas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) desde a linha de base até o mês 12
Prazo: Linha de base até o mês 12
O evento adverso (EA) é definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo. AE grave: um EA que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte; faturamento da vida; incapacidade/incapacidade persistente/significativa; hospitalização inicial ou prolongada de internação; Anomalia congênita/defeito de nascimento ou foi considerado medicamente importante. TEAE: AE com início após o início do tratamento ou com a data de início antes da data de início do tratamento, mas agravando após a data de início do tratamento. Os chás incluíam chá graves e não graves.
Linha de base até o mês 12
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) por gravidade desde a linha de base até o mês 12
Prazo: Linha de base até o mês 12
A gravidade dos eventos adversos (EA) foi avaliada pelo investigador como grau 1 = leve (transitório ou leve desconforto; sem limitação de atividade; não é necessária intervenção/terapia médica), grau 2 = moderado (limitação leve a moderada na atividade - alguma assistência pode ser necessário; prolongamento da hospitalização), grau 4 = ameaça à vida (limitação extrema na atividade, assistência significativa necessária; intervenção médica/terapia significativa necessária; hospitalização, prolongamento da hospitalização ou cuidados paliativos) e grau 5 = morte.
Linha de base até o mês 12
Mudança da linha de base na capacidade funcional avaliada pelo desempenho do teste superior do membro, versão 2 (PUL 2.0).
Prazo: Linha de base, mês 12
A escala PUL 2.0 é uma escala de 22 itens usada para avaliar a alteração que ocorre no desempenho motor da horas extras do membro superior, quando um participante ainda é ambulante com o tempo que o participante perde toda a função do braço quando não está ambulante. O PUL 2.0 inclui um item de entrada para definir amplo nível funcional inicial e 22 itens subdivididos no nível do ombro (seis itens), nível médio (nove itens) e nível distal (sete itens). Cada dimensão (ombro, médio, distal) pode ser pontuada separadamente. Há pontuação máxima de 12 para o nível do ombro, 17 para o nível médio e 13 para o nível distal. A pontuação total foi calculada adicionando três pontuações de nível e variou de 0 a 42. A pontuação mais alta indica uma melhor função do membro superior.
Linha de base, mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) no mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
O evento adverso (EA) é definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo. AE grave: um EA que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte; faturamento da vida; incapacidade/incapacidade persistente/significativa; hospitalização inicial ou prolongada de internação; Anomalia congênita/defeito de nascimento ou foi considerado medicamente importante. TEAE: AE com início após o início do tratamento ou com a data de início antes da data de início do tratamento, mas agravando após a data de início do tratamento. Os chás incluíam chá graves e não graves.
Mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) por gravidade desde a linha de base até o mês 60
Prazo: Linha de base até o mês 60
A gravidade dos eventos adversos (EA) foi avaliada pelo investigador como grau 1 = leve (transitório ou leve desconforto; sem limitação de atividade; não é necessária intervenção/terapia médica), grau 2 = moderado (limitação leve a moderada na atividade - alguma assistência pode ser necessário; prolongamento da hospitalização), grau 4 = ameaça à vida (limitação extrema na atividade, assistência significativa necessária; intervenção médica/terapia significativa necessária; hospitalização, prolongamento da hospitalização ou cuidados paliativos) e grau 5 = morte.
Linha de base até o mês 60
Mudança da linha de base na função do membro superior, avaliado pelo desempenho do teste superior do membro, versão 2 (PUL 2.0) no mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
A escala PUL 2.0 é uma escala de 22 itens usada para avaliar a alteração que ocorre no desempenho motor da horas extras do membro superior, quando um participante ainda é ambulante com o tempo que o participante perde toda a função do braço quando não está ambulante. O PUL 2.0 inclui um item de entrada para definir amplo nível funcional inicial e 22 itens subdivididos no nível do ombro (seis itens), nível médio (nove itens) e nível distal (sete itens). Cada dimensão (ombro, médio, distal) pode ser pontuada separadamente. Há pontuação máxima de 12 para o nível do ombro, 17 para o nível médio e 13 para o nível distal. A pontuação total foi calculada adicionando três pontuações de nível e variou de 0 a 42. A pontuação mais alta indica uma melhor função do membro superior.
Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no nível distal (pulso e mão) Função do membro superior, avaliada pelo desempenho do teste superior do membro, versão 2 (PUL 2.0) no mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
A escala PUL 2.0 é uma escala de 22 itens usada para avaliar a alteração que ocorre no desempenho motor da horas extras do membro superior, quando um participante ainda é ambulante com o tempo que o participante perde toda a função do braço quando não está ambulante. O PUL 2.0 inclui um item de entrada para definir amplo nível funcional inicial e 22 itens subdivididos no nível do ombro (seis itens), nível médio (nove itens) e nível distal (sete itens). Cada dimensão (ombro, médio, distal) pode ser pontuada separadamente. Há pontuação máxima de 12 para o nível do ombro, 17 para o nível médio e 13 para o nível distal. A pontuação total foi calculada adicionando três pontuações de nível e variou de 0 a 42. A pontuação mais alta indica uma melhor função do membro superior.
Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no nível médio (cotovelo) avaliado pelo desempenho do teste superior dos membros, versão 2 (PUL 2.0) no mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
A escala PUL 2.0 é uma escala de 22 itens usada para avaliar a alteração que ocorre no desempenho motor da horas extras do membro superior, quando um participante ainda é ambulante com o tempo que o participante perde toda a função do braço quando não está ambulante. O PUL 2.0 inclui um item de entrada para definir amplo nível funcional inicial e 22 itens subdivididos no nível do ombro (seis itens), nível médio (nove itens) e nível distal (sete itens). Cada dimensão (ombro, médio, distal) pode ser pontuada separadamente. Há pontuação máxima de 12 para o nível do ombro, 17 para o nível médio e 13 para o nível distal. A pontuação total foi calculada adicionando três pontuações de nível e variou de 0 a 42. A pontuação mais alta indica uma melhor função do membro superior.
Linha de base, mês 12, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no parâmetro cardíaco: fração de ejeção ventricular esquerda (FEVE) no mês, 24, 36, 48 e 60
Prazo: Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
A LVEF é uma medida de quanto sangue o ventrículo esquerdo bombeia a cada contração. Mudança na FEVE da linha de base, medida por ressonância magnética cardíaca (CMRI)
Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no parâmetro cardíaco: Indexado por volumes sistólicos do ventrículo esquerdo (LV-ESVI) no mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no LV-ESVI, avaliada por ressonância magnética cardíaca (CMRI).
Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no parâmetro cardíaco: volumes diastólicos do ventrículo esquerdo indexados (LV-EDVI) no mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no LV-EDVI, avaliada por ressonância magnética cardíaca (CMRI.
Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no parâmetro cardíaco: Missa do ventrículo esquerdo (massa do VE) no mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
A mudança da linha de base na massa do VE foi avaliada por ressonância magnética cardíaca (CMRI).
Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no parâmetro cardíaco: volumes não indexados no mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base em volumes não indexados, avaliados por ressonância magnética cardíaca (CMRI)
Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no parâmetro cardíaco: Espessamento da parede diastólica final do ventrículo esquerdo (LVEDWT) no mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
A mudança da linha de base no LVEDWT foi avaliada por ressonância magnética cardíaca (CMRI).
Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Mudança da linha de base no parâmetro cardíaco: Espego da parede sistólica do ventrículo esquerdo (Lveswt) no mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
Prazo: Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60
A mudança da linha de base no LVESWT foi avaliada por ressonância magnética cardíaca (CMRI).
Linha de base, mês 24, mês 36, mês 48 e mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Capricor Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Investigador principal: Craig McDonald, MD, UC Davis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Real)

16 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

11 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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