一项评估皮下注射 Emicizumab 在出生至 12 个月大的无抑制剂血友病 A 参与者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学的研究 (HAVEN 7)
2026年7月3日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项 IIIb 期、多中心、开放标签、单组研究，旨在评估皮下注射 Emicizumab 在出生至 12 个月大的无抑制剂血友病 A 患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学
这是一项 IIIb 期、多中心、开放标签、单臂研究，针对从出生到 ≤12 月龄的重度血友病 A（内在因子 VIII [FVIII] 水平 < 1%），不含 FVIII 抑制剂。
该研究旨在评估以每 2 周 (Q2W) 一次 3 毫克/千克体重 (mg/kg) 给药 emicizumab 的疗效、安全性、药代动力学和药效学，持续 52 周。
经过 1 年的治疗后，参与者将在 7 年的长期治疗期间继续接受 emicizumab（1.5 mg/kg 每周一次 [QW]、3 mg/kg Q2W 或 6 mg/kg 每 4 周一次 [Q4W]）本研究框架下的随访期。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
55
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Tel Litwinsky、以色列、5262100
- Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Johannesburg、南非、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
-
-
-
-
-
Adana、土耳其（türkiye）、01130
- Adana Acibadem Hospital
-
Ankara、土耳其（türkiye）、06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Izmir、土耳其（türkiye）、35100
- Ege University, School of Medicine
-
Samsun、土耳其（türkiye）、55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Vienna、奥地利、1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051-140
- Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
-
-
-
-
-
Bonn、德国、53127
- Universitätsklinikum Bonn
-
Mörfelden-Walldorf、德国、64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
Campania
-
Naples、Campania、意大利、80123
- Aorn Santobono Pausilipon
-
-
Emilia-Romagna
-
Parma、Emilia-Romagna、意大利、43126
- AOU di Parma
-
-
Lombardy
-
Milan、Lombardy、意大利、20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Tuscany
-
Florence、Tuscany、意大利、50134
- AOU Careggi
-
-
-
-
-
Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires St-Luc
-
Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Paris、法国、75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0934
- University of Michigan
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow、英国、G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
-
Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat、Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 知情同意时从出生到≤12个月的年龄
- 知情同意时体重≥3公斤（kg）。 体重较低的患者可在体重达到 3 公斤后入组。 早产儿（胎龄<38周）只要体重达到3公斤即可入组。 对于早产儿，应报告校正胎龄。
- 根据当地标准做法强制接受维生素 K 预防
- 重症先天性血友病 A 的诊断（固有 FVIII 水平 <1%）
- 在 2 周的筛选期间局部评估的 FVIII 抑制剂测试呈阴性（即 <0.6 Bethesda 单位 [BU]/mL）
- 无记录的 FVIII 抑制剂史（即 <0.6 BU/mL）、FVIII 药物消除半衰期 <6 小时或 FVIII 回收率 <66%
- 以前未接受过治疗的患者或接受最低限度治疗的患者（即接受血友病相关治疗长达 5 天，例如血浆衍生的 FVIII、重组 FVIII、新鲜冷冻血浆、冷沉淀或全血制品）
- 记录自出生以来接受的血友病相关治疗的详细信息
- 记录出生后出血事件的详细信息
- 对于研究开始时从出生到 <3 个月大的患者：无论分娩方式如何，都没有活动性颅内出血的证据，筛查时头颅超声检查结果为阴性
- 足够的血液学、肝和肾功能，如方案中所定义
- 对于父母/看护人：愿意并有能力遵守研究方案要求、预定的访问、治疗计划、实验室测试、完成适用的问卷调查和其他研究程序
排除标准：
- 除严重血友病 A 以外的遗传性或获得性出血性疾病
- 入组时使用全身性免疫调节剂（例如干扰素）或计划在研究期间使用
- 收到以下任何一项：在最后一次给药后 5 个药物消除半衰期内治疗血友病出血或降低血友病出血风险的研究药物；最近 30 天内或 5 个药物消除半衰期（以较短者为准）内的非血友病相关研究药物；同时在研药物
- 当前活动性严重出血，如颅内出血
- 研究期间计划进行的手术（不包括小手术，例如包皮环切术、CVAD 植入）
- 与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史
- 研究者判断为血栓性微血管病 (TMA) 高危患者（例如，既往有 TMA 病史或家族史，如血栓性血小板减少性紫癜、非典型溶血性尿毒症综合征）
- 既往或当前治疗血栓栓塞性疾病（当前未进行抗血栓治疗的患者既往导管相关血栓形成除外）或血栓栓塞性疾病迹象
- 任何可能使患者易患血栓事件的遗传性或获得性母体疾病（例如，遗传性血栓形成倾向抗磷脂综合征）
- 可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（例如，某些自身免疫性疾病）
- 已知感染 HIV、乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒
- 筛查前 14 天内出现需要抗生素或抗病毒治疗的严重感染
- 并发疾病、治疗、临床实验室检查异常、生命体征测量或身体检查结果可能会干扰研究的进行，或者研究者或申办者认为会妨碍患者安全参与和完成研究研究或研究结果的解释
- 父母或看护人不愿意接受血液或血液制品，或任何危及生命的标准护理治疗
- 研究者认为可能妨碍充分遵守研究方案的任何其他医疗、社会或其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：艾美珠单抗
|
最初，所有参与者将每周一次 (QW) 接受 4 次 3 毫克/千克 (mg/kg) emicizumab 皮下注射 (SC) 的负荷剂量，持续 4 周，然后是每 2 周一次 3 mg/kg emicizumab SC 维持给药方案 ( Q2W) 总共 52 周。 从治疗的第 17 周开始，如果个别参与者的出血控制不佳，他们的剂量可能会增加到 3 mg/kg SC QW。 在与治疗医师协商后的第 53 周门诊就诊时，父母/看护人可以选择他们的孩子继续维持 3 mg/kg SC Q2W 给药方案或切换到维持 1.5-mg/kg SC QW 或 6 -mg/kg SC 每 4 周一次 (Q4W) 给药方案用于随后的 7 年长期随访期。 在研究期间，参与者将接受 emicizumab 治疗，直到出现不可接受的毒性、因任何原因退出研究或方案中规定的其他标准，以先发生者为准。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
基于模型的出血治疗年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
使用负二项式回归模型将疗效期内治疗的出血次数估计为年化出血率（ABR），该模型考虑了不同的随访时间。
经治疗的出血被定义为随后直接使用血友病药物治疗的出血，据报道是“出血治疗”。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
经治疗出血的平均计算年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
疗效期内治疗的出血次数在此以计算的年化出血率 (ABR) 形式呈现，该出血率使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/疗效期内的天数）x 365.25。
经治疗的出血被定义为随后直接使用血友病药物治疗的出血，据报道是“出血治疗”。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
经治疗的出血的年化出血率中位数计算值
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
疗效期内治疗的出血次数在此以计算的年化出血率 (ABR) 形式呈现，该出血率使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/疗效期内的天数）x 365.25。
经治疗的出血被定义为随后直接使用血友病药物治疗的出血，据报道是“出血治疗”。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
基于模型的所有出血的年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
使用负二项式回归模型将疗效期内的所有出血次数估计为年化出血率（ABR），该模型考虑了不同的随访时间。
在此结果测量中，无论是否使用凝血因子治疗，都包括所有出血，但以下例外：不包括手术/程序引起的出血。
由于“所有出血”包括已处理的出血和未处理的出血，因此针对已处理的出血和未处理的出血分别实施72小时规则。
对于已处理的出血，72 小时规则意味着，如果在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内发生第二次出血，则同一类型和同一解剖位置的两次出血将被计为一次出血。
对于未经治疗的出血，72 小时规则是通过从出血本身计算 72 小时的免治疗期来实施的。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
所有出血的平均计算年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
有效期内的所有出血次数在此显示为计算的年化出血率 (ABR)，使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/有效期内的天数）x 365.25。
在此结果测量中，无论是否使用凝血因子治疗，都包括所有出血，但以下例外：不包括手术/程序引起的出血。
由于“所有出血”包括已处理的出血和未处理的出血，因此针对已处理的出血和未处理的出血分别实施72小时规则。
对于已处理的出血，72 小时规则意味着，如果在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内发生第二次出血，则同一类型和同一解剖位置的两次出血将被计为一次出血。
对于未经治疗的出血，72 小时规则是通过从出血本身计算 72 小时的免治疗期来实施的。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
所有出血的年化出血率中位数计算值
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
有效期内的所有出血次数在此显示为计算的年化出血率 (ABR)，使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/有效期内的天数）x 365.25。
在此结果测量中，无论是否使用凝血因子治疗，都包括所有出血，但以下例外：不包括手术/程序引起的出血。
由于“所有出血”包括已处理的出血和未处理的出血，因此针对已处理的出血和未处理的出血分别实施72小时规则。
对于已处理的出血，72 小时规则意味着，如果在第一次出血的最后一次治疗后 72 小时内发生第二次出血，则同一类型和同一解剖位置的两次出血将被计为一次出血。
对于未经治疗的出血，72 小时规则是通过从出血本身计算 72 小时的免治疗期来实施的。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
基于模型的治疗自发性出血的年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
使用负二项式回归模型将疗效期内治疗的自发出血数量估计为年化出血率（ABR），该模型考虑了不同的随访时间。
经治疗的自发性出血被定义为经治疗的出血（出血后直接服用血友病药物，据报道是“出血治疗”），没有其他已知的影响因素，例如外伤或手术/手术。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
经治疗的自发性出血的平均计算年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
有效期内治疗的自发性出血数量在此显示为计算的年化出血率 (ABR)，该出血率使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/有效期内的天数）x 365.25 。
经治疗的自发性出血被定义为经治疗的出血（出血后直接服用血友病药物，据报道是“出血治疗”），没有其他已知的影响因素，例如外伤或手术/手术。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
经治疗的自发性出血的年化出血率中位数计算值
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
有效期内治疗的自发性出血数量在此显示为计算的年化出血率 (ABR)，该出血率使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/有效期内的天数）x 365.25 。
经治疗的自发性出血被定义为经治疗的出血（出血后直接服用血友病药物，据报道是“出血治疗”），没有其他已知的影响因素，例如外伤或手术/手术。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
基于模型的关节出血治疗年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
使用负二项式回归模型将疗效期内治疗的关节出血次数估计为年化出血率（ABR），该模型考虑了不同的随访时间。
经治疗的关节出血被定义为基于以下至少一种症状报告为“关节”类型的出血：关节上皮肤肿胀或发热加剧和/或疼痛加剧、运动范围减小或使用困难将关节与基线进行比较，出血后立即服用血友病药物，据报道是“出血治疗”。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
治疗关节出血的平均计算年化出血率
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
此处以计算出的年化出血率 (ABR) 形式显示疗效期内治疗的关节出血次数，该出血率使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/疗效期内的天数）x 365.25 。
经治疗的关节出血被定义为基于以下至少一种症状报告为“关节”类型的出血：关节上皮肤肿胀或发热加剧和/或疼痛加剧、运动范围减小或使用困难将关节与基线进行比较，出血后立即服用血友病药物，据报道是“出血治疗”。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
|
治疗关节出血的年化出血率中位数计算值
大体时间：从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
此处以计算出的年化出血率 (ABR) 形式显示疗效期内治疗的关节出血次数，该出血率使用以下公式对每个参与者进行年度化：ABR =（出血次数/疗效期内的天数）x 365.25 。
经治疗的关节出血被定义为基于以下至少一种症状报告为“关节”类型的出血：关节上皮肤肿胀或发热加剧和/或疼痛加剧、运动范围减小或使用困难将关节与基线进行比较，出血后立即服用血友病药物，据报道是“出血治疗”。
实施72小时规则：同一类型、同一解剖位置的两次出血，如果自第一次出血的最后一次治疗起72小时内发生第二次出血，则计为一次出血。
排除因手术/程序引起的出血。
|
从第一剂艾美珠单抗到临床截止日期或停药日期，以较早者为准（中位[范围，最小-最大]疗效期：101.9 [52.6-119.7]周）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Emicizumab 的血浆谷浓度（谷）
大体时间：在第 1、3、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周给药前
|
在第 1、3、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周给药前
|
|
|
抗 Emicizumab 抗体的发生率
大体时间：第 1、5、17、29、41 和 53 周，以及之后的临床指征直至研究完成（最多 8 年）
|
第 1、5、17、29、41 和 53 周，以及之后的临床指征直至研究完成（最多 8 年）
|
|
|
长期随访期间指定时间点的血友病关节健康评分 (HJHS) 总分
大体时间：随访第 4、5、6、7 和 8 年
|
随访第 4、5、6、7 和 8 年
|
|
|
长期随访期间特定时间点特定关节的磁共振成像 (MRI) 评分
大体时间：随访第 5 年和第 8 年
|
随访第 5 年和第 8 年
|
|
|
不良事件的发生率和严重程度，严重程度根据世界卫生组织 (WHO) 毒性分级标准确定
大体时间：从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
|
|
血栓栓塞事件的发生率
大体时间：从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
|
|
血栓性微血管病的发生率
大体时间：从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
|
|
注射部位反应的发生率和严重程度，严重程度根据世界卫生组织毒性分级标准确定
大体时间：从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
|
|
严重超敏反应、过敏反应和类过敏事件的发生率
大体时间：从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
|
|
导致研究药物中止的不良事件发生率
大体时间：从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
从首次服用艾美珠单抗直至研究完成（8 年）
|
|
|
根据血液学和血清化学实验室测试结果的参与者人数从基线 WHO 等级转变为基线后最高 WHO 等级
大体时间：基线，第 4、13、21、29、37、45 和 53 周
|
在基线和一段时间内测量血液学和血液化学的实验室参数，并将这些值与标准参考范围进行比较。
超出标准参考范围的值被认为是实验室异常，并根据世界卫生组织 (WHO) 毒性分级量表进行分级，范围从最低（1 级）到最大（4 级）偏离标准的方向（即异常方向）。 、低于（低）或高于（高）参考范围；“不低”和“不高”表示参考范围内的值）。
根据每个参数的实验室测试结果对参与者进行分类，从基线 WHO 等级到基线后任何时间点（最多第 53 周）的最高 WHO 等级。
“缺失”表示无法获得测试结果。
|
基线，第 4、13、21、29、37、45 和 53 周
|
|
脉搏率随时间相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
|
|
呼吸频率随时间变化相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
|
|
体温随时间相对基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
|
|
收缩压随时间相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
|
|
舒张压随时间相对于基线的变化
大体时间：基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
基线、第 1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49 和 53 周，以及 7 年随访期间每年一次学习完成前的期限（最长 8 年）
|
|
|
因子 VIII 抑制剂从头发育的发生率
大体时间：根据临床指示，从基线到研究完成（最长 8 年）
|
根据方案，在任何 3 个 FVIII 暴露日或一段 FVIII 暴露日（例如，一段定义为至少连续两次剂量的 FVIII）施用用于治疗出血、外科手术或其他（例如，活动前的预防剂量），必须在施用最终剂量的 FVIII 后 14 天收集一份抗 FVIII 抗体血浆样本（用于集中分析）。
|
根据临床指示，从基线到研究完成（最长 8 年）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Hart DP. Commentary on "Development of a novel fully functional coagulation factor VIII with reduced immunogenicity utilizing an in silico prediction and deimmunization approach" - Will we ever be able to avoid inhibitor formation in hemophilia A? J Thromb Haemost. 2021 Sep;19(9):2125-2126. doi: 10.1111/jth.15404. No abstract available.
- Pipe SW, Collins P, Dhalluin C, Kenet G, Schmitt C, Buri M, Jimenez-Yuste V, Peyvandi F, Young G, Oldenburg J, Mancuso ME, Kavakli K, Kiialainen A, Deb S, Niggli M, Chang T, Lehle M, Fijnvandraat K. Emicizumab prophylaxis in infants with hemophilia A (HAVEN 7): primary analysis of a phase 3b open-label trial. Blood. 2024 Apr 4;143(14):1355-1364. doi: 10.1182/blood.2023021832.
- Lopez-Jaime FJ, Benitez O, Diaz Jordan BL, Montano A, Coll J, Quintana Paris L, Gomez-Del Castillo Solano MDC. Expert opinion paper on the treatment of hemophilia a with emicizumab. Hematology. 2023 Dec;28(1):2166334. doi: 10.1080/16078454.2023.2166334.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月4日
初级完成 (实际的)
2023年5月22日
研究完成 (估计的)
2030年5月18日
研究注册日期
首次提交
2020年6月11日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月11日
首次发布 (实际的)
2020年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月3日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MO41787
- 2020-001733-12 (EudraCT编号)
- 2023-505964-13-00 (注册表标识符：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过请求平台（www.vivli.org）请求访问个体患者水平的数据。 有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/ourmember/roche/)。
有关罗氏临床研究信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.