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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'emicizumab sottocutaneo nei partecipanti dalla nascita ai 12 mesi di età con emofilia A senza inibitori (HAVEN 7)

9 aprile 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase IIIb, multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'emicizumab sottocutaneo in pazienti dalla nascita ai 12 mesi di età con emofilia A senza inibitori

Questo è uno studio di fase IIIb, multicentrico, in aperto, a braccio singolo sulla profilassi con emicizumab in pazienti precedentemente non trattati e minimamente trattati all'arruolamento nello studio dalla nascita fino a ≤12 mesi di età con grave emofilia A (livello di fattore VIII [FVIII] < 1%) senza inibitori del FVIII. Lo studio è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab somministrato a 3 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) una volta ogni 2 settimane (Q2W) per 52 settimane. Dopo 1 anno di trattamento, i partecipanti continueranno a ricevere emicizumab (1,5 mg/kg una volta alla settimana [QW], 3 mg/kg Q2W o 6 mg/kg una volta ogni 4 settimane [Q4W]) per un periodo di 7 anni a lungo termine periodo di follow-up nell'ambito di questo quadro di studio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

55

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasile
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Israele
      • Tel Litwinsky, Israele, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italia
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • AOU Careggi
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Turchia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età dalla nascita a ≤12 mesi al momento del consenso informato
  • Peso corporeo ≥3 chilogrammi (kg) al momento del consenso informato. I pazienti con un peso corporeo inferiore possono essere arruolati dopo aver raggiunto un peso corporeo di 3 kg. I bambini prematuri (età gestazionale <38 settimane) possono essere arruolati purché abbiano raggiunto un peso corporeo di 3 kg. Per i prematuri, deve essere riportata l'età gestazionale corretta.
  • Ricevuta obbligatoria della profilassi con vitamina K secondo la pratica standard locale
  • Diagnosi di emofilia A congenita grave (livello di FVIII intrinseco <1%)
  • Un test negativo per l'inibitore del FVIII (cioè <0,6 unità Bethesda [BU]/mL) valutato localmente durante il periodo di screening di 2 settimane
  • Nessuna storia di inibitore del FVIII documentato (cioè <0,6 BU/mL), emivita di eliminazione del farmaco del FVIII <6 ore o recupero del FVIII <66%
  • Pazienti precedentemente non trattati o pazienti minimamente trattati (cioè, fino a 5 giorni di esposizione con trattamenti correlati all'emofilia, come FVIII derivato dal plasma, FVIII ricombinante, plasma fresco congelato, crioprecipitato o prodotti a base di sangue intero)
  • Documentazione dei dettagli dei trattamenti per l'emofilia ricevuti dalla nascita
  • Documentazione dei dettagli degli episodi emorragici dalla nascita
  • Per i pazienti dalla nascita a <3 mesi di età al momento dell'ingresso nello studio: nessuna evidenza di emorragia intracranica attiva, come confermato da un'ecografia cranica negativa allo screening indipendentemente dalla modalità di consegna
  • Adeguata funzionalità ematologica, epatica e renale, come definito nel protocollo
  • Per i genitori/tutori: disponibilità e capacità di rispettare i requisiti del protocollo di studio, visite programmate, piani di trattamento, test di laboratorio, compilazione dei questionari applicabili e altre procedure di studio

Criteri di esclusione:

  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dall'emofilia grave A
  • Uso di immunomodulatori sistemici (ad esempio interferone) all'arruolamento o uso pianificato durante lo studio
  • Ricevuta di uno dei seguenti: precedente utilizzo della profilassi con emicizumab, incluso emicizumab sperimentale o commerciale; Un farmaco sperimentale per trattare o ridurre il rischio di sanguinamento emofilico entro 5 emivite di eliminazione del farmaco dall'ultima somministrazione del farmaco; Un farmaco sperimentale non correlato all'emofilia negli ultimi 30 giorni o 5 emivite di eliminazione del farmaco, a seconda di quale sia più breve; Un farmaco sperimentale in concomitanza
  • Grave sanguinamento attivo in corso, come emorragia intracranica
  • Chirurgia pianificata (escluse le procedure minori, ad esempio circoncisione, posizionamento di CVAD) durante lo studio
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
  • Pazienti ad alto rischio di microangiopatia trombotica (TMA) (ad esempio, hanno una precedente storia medica o familiare di TMA, come porpora trombotica trombocitopenica, sindrome emolitico-uremica atipica) a giudizio dello sperimentatore
  • Trattamento precedente o in corso per malattia tromboembolica (ad eccezione di precedente trombosi associata a catetere in pazienti per i quali il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o segni di malattia tromboembolica
  • Qualsiasi condizione materna ereditaria o acquisita che possa predisporre il paziente a eventi trombotici (per es., trombofilia ereditaria, sindrome antifosfolipidica)
  • Altre malattie (ad esempio, alcune malattie autoimmuni) che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
  • Infezione nota da HIV, virus dell'epatite B o virus dell'epatite C
  • Infezione grave che richiede antibiotici o trattamenti antivirali entro 14 giorni prima dello screening
  • Malattia concomitante, trattamento, anormalità nei test di laboratorio clinici, misurazioni dei segni vitali o risultati dell'esame fisico che potrebbero interferire con la conduzione dello studio o che, a parere dello sperimentatore o del promotore, precluderebbero la partecipazione sicura del paziente e il completamento di lo studio o l'interpretazione dei risultati dello studio
  • Riluttanza del genitore o del caregiver a consentire la ricezione di sangue o emoderivati ​​o qualsiasi trattamento standard per una condizione pericolosa per la vita
  • Qualsiasi altra condizione medica, sociale o di altro tipo che possa impedire un'adeguata osservanza del protocollo dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Emicizumab
Droga: Emicizumab

Inizialmente, tutti i partecipanti riceveranno 4 dosi di carico di 3 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di emicizumab per via sottocutanea (SC) una volta alla settimana (QW) per 4 settimane seguite dal regime di dosaggio di mantenimento 3 mg/kg di emicizumab SC una volta ogni 2 settimane ( Q2W) per un totale di 52 settimane. A partire dalla settimana 17 di trattamento, i singoli partecipanti possono avere la loro dose titolata a 3 mg/kg SC QW se sperimentano un controllo del sanguinamento subottimale.

Alla visita clinica della Settimana 53 dopo aver consultato il medico curante, i genitori/tutori possono scegliere che il loro bambino continui con il regime posologico di mantenimento di 3 mg/kg SC Q2W o di passare al regime di mantenimento di 1,5 mg/kg SC QW o 6 Regime di dosaggio -mg/kg SC una volta ogni 4 settimane (Q4W) per il successivo periodo di follow-up a lungo termine di 7 anni.

Durante lo studio, i partecipanti saranno trattati con emicizumab fino a tossicità inaccettabile, interruzione dallo studio per qualsiasi causa o altri criteri specificati nel protocollo, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato basato sul modello per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. In questa misura di esito sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura. Poiché “tutti i sanguinamenti” comprendono sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per i sanguinamenti trattati e non trattati. Per i sanguinamenti trattati, la regola delle 72 ore significava che due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Per i sanguinamenti non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore a partire dal sanguinamento stesso.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. In questa misura di esito sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura. Poiché “tutti i sanguinamenti” comprendono sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per i sanguinamenti trattati e non trattati. Per i sanguinamenti trattati, la regola delle 72 ore significava che due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Per i sanguinamenti non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore a partire dal sanguinamento stesso.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. In questa misura di esito sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura. Poiché “tutti i sanguinamenti” comprendono sia i sanguinamenti trattati che quelli non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per i sanguinamenti trattati e non trattati. Per i sanguinamenti trattati, la regola delle 72 ore significava che due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Per i sanguinamenti non trattati, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore a partire dal sanguinamento stesso.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un sanguinamento spontaneo trattato è stato definito come un sanguinamento trattato (sanguinamento seguito direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia") senza nessun altro fattore noto che contribuisce come trauma o procedura/intervento chirurgico. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un sanguinamento spontaneo trattato è stato definito come un sanguinamento trattato (sanguinamento seguito direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia") senza nessun altro fattore noto che contribuisce come trauma o procedura/intervento chirurgico. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è qui presentato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un sanguinamento spontaneo trattato è stato definito come un sanguinamento trattato (sanguinamento seguito direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia") senza nessun altro fattore noto che contribuisce come trauma o procedura/intervento chirurgico. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per i sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia di tipo riportato come "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, diminuzione dell'ampiezza di movimento o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia di tipo riportato come "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, diminuzione dell'ampiezza di movimento o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia di tipo riportato come "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, diminuzione dell'ampiezza di movimento o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia considerato un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a intervento chirurgico/procedura.
Dalla prima dose di emicizumab alla data di cutoff clinica o alla data di sospensione, a seconda di quale sia stata precedente (periodo di efficacia mediana [intervallo, min-max]: 101,9 [52,6-119,7] settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche minime (Ctrough) di Emicizumab
Lasso di tempo: Predose alle settimane 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53
Predose alle settimane 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53
Incidenza di anticorpi anti-emicizumab
Lasso di tempo: Settimane 1, 5, 17, 29, 41 e 53, e successivamente come clinicamente indicato fino al completamento dello studio (fino a 8 anni)
Settimane 1, 5, 17, 29, 41 e 53, e successivamente come clinicamente indicato fino al completamento dello studio (fino a 8 anni)
Punteggio totale sulla salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS) a punti temporali specifici durante il periodo di follow-up a lungo termine
Lasso di tempo: Agli anni 4, 5, 6, 7 e 8 di follow-up
Agli anni 4, 5, 6, 7 e 8 di follow-up
Punteggio della risonanza magnetica (MRI) di articolazioni specifiche in punti temporali specifici durante il periodo di follow-up a lungo termine
Lasso di tempo: Agli anni 5 e 8 di follow-up
Agli anni 5 e 8 di follow-up
Incidenza e gravità degli eventi avversi, con gravità determinata secondo la scala di classificazione della tossicità dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Incidenza di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Incidenza della microangiopatia trombotica
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Incidenza e gravità delle reazioni nel sito di iniezione, con gravità determinata secondo la scala di classificazione della tossicità dell'OMS
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Incidenza di eventi di ipersensibilità grave, anafilassi ed anafilattoidi
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Incidenza di eventi avversi che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Dalla prima dose di emicizumab fino al completamento dello studio (8 anni)
Il numero di partecipanti in base ai risultati dei test di laboratorio di ematologia e chimica del siero si sposta dal grado OMS basale al grado OMS più alto post-basale
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 4, 13, 21, 29, 37, 45 e 53
I parametri di laboratorio per ematologia ed ematochimica sono stati misurati al basale e nel tempo, e i valori sono stati confrontati con un intervallo di riferimento standard. I valori al di fuori dell'intervallo di riferimento standard sono stati considerati anomalie di laboratorio e classificati secondo la scala di classificazione della tossicità dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), che va dalla deviazione più bassa (grado 1) a quella più grande (grado 4) dallo standard nella direzione indicata per l'anomalia (cioè , al di sotto (Basso) o al di sopra (Alto) dell'intervallo di riferimento; 'Non basso' e 'Non alto' indicano valori compresi nell'intervallo di riferimento). I partecipanti sono stati classificati in base allo spostamento dei risultati dei test di laboratorio dal grado OMS basale al grado OMS più alto in qualsiasi momento successivo al basale (fino alla settimana 53) per ciascun parametro. "Mancante" indica che il risultato del test non era disponibile.
Riferimento, settimane 4, 13, 21, 29, 37, 45 e 53
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53 e annualmente durante i 7 anni di follow-up periodo fino al completamento degli studi (fino a 8 anni)
Incidenza dello sviluppo de novo degli inibitori del fattore VIII
Lasso di tempo: Come clinicamente indicato dal basale fino al completamento dello studio (fino a 8 anni)
Secondo il protocollo, dopo 3 giorni di esposizione al FVIII o un blocco di giorni di esposizione al FVIII (ad esempio, un blocco è definito come un minimo di due dosi consecutive di FVIII) somministrate per il trattamento di un'emorragia, una procedura chirurgica o altro ( ad esempio, dosi preventive prima dell'attività), è stato necessario raccogliere un campione di plasma per gli anticorpi anti-FVIII (per l'analisi centralizzata) 14 giorni dopo la somministrazione della dose finale di FVIII.
Come clinicamente indicato dal basale fino al completamento dello studio (fino a 8 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

22 maggio 2023

Completamento dello studio (Stimato)

18 maggio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (Numero EudraCT)
  • 2023-505964-13-00 (Identificatore di registro: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di singolo paziente attraverso la piattaforma di richiesta (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni sugli studi clinici e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

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