Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánního emicizumabu u účastníků od narození do 12 měsíců věku s hemofilií A bez inhibitorů (HAVEN 7)

9. dubna 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze IIIb, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánního emicizumabu u pacientů od narození do 12 měsíců věku s hemofilií A bez inhibitorů

Toto je multicentrická, otevřená, jednoramenná fáze IIIb studie profylaktického emicizumabu u dříve neléčených a minimálně léčených pacientů při zařazení do studie od narození do ≤ 12 měsíců věku s těžkou hemofilií A (hladina vnitřního faktoru VIII [FVIII] < 1 %) bez inhibitorů FVIII. Studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku emicizumabu podávaného v dávce 3 miligramy na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) jednou za 2 týdny (Q2W) po dobu 52 týdnů. Po 1 roce léčby budou účastníci nadále dostávat emicizumab (1,5 mg/kg jednou týdně [QW], 3 mg/kg Q2W nebo 6 mg/kg jednou za 4 týdny [Q4W]) po dobu 7 let dlouhodobě období sledování v rámci tohoto studijního rámce.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

55

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brazílie
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Itálie
    • Campania
      • Naples, Campania, Itálie, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Itálie, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itálie, 50134
        • AOU Careggi
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universitat Wien
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk od narození do ≤ 12 měsíců v době informovaného souhlasu
  • Tělesná hmotnost ≥3 kilogramy (kg) v době informovaného souhlasu. Pacienti s nižší tělesnou hmotností mohou být zařazeni po dosažení tělesné hmotnosti 3 kg. Předčasně narozené děti (gestační věk <38 týdnů) mohou být zařazeny, pokud dosáhly tělesné hmotnosti 3 kg. U předčasně narozených dětí by měl být uveden korigovaný gestační věk.
  • Povinný příjem profylaxe vitaminem K podle místní standardní praxe
  • Diagnóza těžké vrozené hemofilie A (vnitřní hladina FVIII <1 %)
  • Negativní test na inhibitor FVIII (tj. <0,6 Bethesda jednotek [BU]/ml) lokálně hodnocený během 2týdenního screeningového období
  • Žádná historie zdokumentovaného inhibitoru FVIII (tj. <0,6 BU/ml), poločas eliminace léku FVIII <6 hodin nebo obnovení FVIII <66 %
  • Dříve neléčení pacienti nebo minimálně léčení pacienti (tj. až 5 dní vystavení léčbě související s hemofilií, jako je FVIII získaný z plazmy, rekombinantní FVIII, čerstvě zmrazená plazma, kryoprecipitát nebo produkty z plné krve)
  • Dokumentace podrobností o léčbě související s hemofilií, která byla přijata od narození
  • Dokumentace podrobností o krvácivých příhodách od narození
  • Pro pacienty od narození do <3 měsíců věku v době vstupu do studie: žádný důkaz aktivního intrakraniálního krvácení, což bylo potvrzeno negativním kraniálním ultrazvukem při screeningu bez ohledu na způsob porodu
  • Přiměřená hematologická, jaterní a renální funkce, jak je definováno v protokolu
  • Pro rodiče/pečovatele: ochota a schopnost dodržovat požadavky protokolu studie, plánované návštěvy, plány léčby, laboratorní testy, vyplnění příslušných dotazníků a další postupy studie

Kritéria vyloučení:

  • Dědičná nebo získaná porucha krvácivosti jiná než těžká hemofilie A
  • Použití systémových imunomodulátorů (např. interferonu) při zařazení nebo plánovaném použití během studie
  • Příjem některého z následujících: Předchozí použití profylaxe emicizumabem včetně hodnoceného nebo komerčního emicizumabu; Testovaný lék k léčbě nebo snížení rizika hemofilického krvácení během 5 poločasů eliminace léku od posledního podání léku; Testovaný lék nesouvisející s hemofilií během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů eliminace léku, podle toho, co je kratší; Souběžně zkoušený lék
  • Současné aktivní těžké krvácení, jako je intrakraniální krvácení
  • Plánovaná operace (kromě menších výkonů, např. obřízky, umístění CVAD) během studie
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu
  • Pacienti, kteří jsou ve vysokém riziku trombotické mikroangiopatie (TMA) (např. mají předchozí lékařskou nebo rodinnou anamnézu TMA, jako je trombotická trombocytopenická purpura, atypický hemolyticko-uremický syndrom) podle úsudku zkoušejícího
  • Předchozí nebo současná léčba tromboembolické nemoci (s výjimkou předchozí trombózy související s katétrem u pacientů, u kterých antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo známek tromboembolické nemoci
  • Jakýkoli dědičný nebo získaný mateřský stav, který může pacientku predisponovat k trombotickým příhodám (např. dědičný trombofilní antifosfolipidový syndrom)
  • Jiná onemocnění (např. některá autoimunitní onemocnění), která mohou zvýšit riziko krvácení nebo trombózy
  • Známá infekce HIV, virem hepatitidy B nebo virem hepatitidy C
  • Závažná infekce vyžadující antibiotika nebo antivirovou léčbu během 14 dnů před screeningem
  • Souběžné onemocnění, léčba, abnormality v klinických laboratorních testech, měření vitálních funkcí nebo nálezy fyzikálního vyšetření, které by mohly narušovat provádění studie nebo které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora znemožnily bezpečnou účast pacienta a dokončení studie. studium nebo interpretaci výsledků studie
  • Neochota rodiče nebo pečovatele umožnit příjem krve nebo krevních produktů nebo jakoukoli standardní léčbu život ohrožujícího stavu
  • Jakýkoli jiný zdravotní, sociální nebo jiný stav, který může podle názoru zkoušejícího bránit adekvátnímu souladu s protokolem studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Emicizumab
Lék: Emicizumab

Zpočátku budou všichni účastníci dostávat 4 nasycovací dávky emicizumabu po 3 miligramech na kilogram (mg/kg) subkutánně (SC) jednou týdně (QW) po dobu 4 týdnů s následným udržovacím dávkovacím režimem 3 mg/kg emicizumabu SC jednou za 2 týdny ( Q2W) celkem na 52 týdnů. Počínaje 17. týdnem léčby může být jednotlivým účastníkům dávka titrována na 3 mg/kg sc QW, pokud zaznamenají suboptimální kontrolu krvácení.

Při návštěvě kliniky v týdnu 53 po konzultaci s ošetřujícím lékařem se rodiče/pečovatelé mohou rozhodnout, že jejich dítě bude pokračovat v udržovacím dávkovacím režimu 3 mg/kg SC Q2W nebo přejít na udržovací režim 1,5 mg/kg SC QW nebo 6 -mg/kg SC jednou za 4 týdny (Q4W) dávkovací režim pro následné 7leté dlouhodobé období sledování.

Během studie budou účastníci léčeni emicizumabem až do nepřijatelné toxicity, přerušení studie z jakékoli příčiny nebo jiných kritérií specifikovaných v protokolu, podle toho, co nastane dříve.

Ostatní jména:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených krvácení během období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) s použitím negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. Léčené krvácení bylo definováno jako krvácení, které bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Léčené krvácení bylo definováno jako krvácení, které bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Léčené krvácení bylo definováno jako krvácení, které bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet všech krvácení za období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) pomocí negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. V tomto ukazateli výsledku jsou zahrnuta všechna krvácení, bez ohledu na léčbu koagulačními faktory, s následující výjimkou: krvácení v důsledku chirurgického zákroku/procedury je vyloučeno. Protože "všechna krvácení" zahrnují léčené i neléčené krvácení, bylo pravidlo 72 hodin implementováno odděleně pro léčené a neléčené krvácení. U léčeného krvácení pravidlo 72 hodin znamenalo, že dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. U neléčeného krvácení bylo implementováno 72hodinové pravidlo vypočítáním 72hodinového období bez léčby ze samotného krvácení.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet všech krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla roční pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. V tomto ukazateli výsledku jsou zahrnuta všechna krvácení, bez ohledu na léčbu koagulačními faktory, s následující výjimkou: krvácení v důsledku chirurgického zákroku/procedury je vyloučeno. Protože "všechna krvácení" zahrnují léčené i neléčené krvácení, bylo pravidlo 72 hodin implementováno odděleně pro léčené a neléčené krvácení. U léčeného krvácení pravidlo 72 hodin znamenalo, že dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. U neléčeného krvácení bylo implementováno 72hodinové pravidlo vypočítáním 72hodinového období bez léčby ze samotného krvácení.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet všech krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla roční pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. V tomto ukazateli výsledku jsou zahrnuta všechna krvácení, bez ohledu na léčbu koagulačními faktory, s následující výjimkou: krvácení v důsledku chirurgického zákroku/procedury je vyloučeno. Protože "všechna krvácení" zahrnují léčené i neléčené krvácení, bylo pravidlo 72 hodin implementováno odděleně pro léčené a neléčené krvácení. U léčeného krvácení pravidlo 72 hodin znamenalo, že dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. U neléčeného krvácení bylo implementováno 72hodinové pravidlo vypočítáním 72hodinového období bez léčby ze samotného krvácení.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených spontánních krvácení během období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) pomocí negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. Léčené spontánní krvácení bylo definováno jako léčené krvácení (krvácení přímo následované medikací na hemofilii, která byla hlášena jako "léčba krvácení") bez dalšího známého přispívajícího faktoru, jako je trauma nebo zákrok/chirurgický zákrok. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených spontánních krvácení během období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené spontánní krvácení bylo definováno jako léčené krvácení (krvácení přímo následované medikací na hemofilii, která byla hlášena jako "léčba krvácení") bez dalšího známého přispívajícího faktoru, jako je trauma nebo zákrok/chirurgický zákrok. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených spontánních krvácení během období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené spontánní krvácení bylo definováno jako léčené krvácení (krvácení přímo následované medikací na hemofilii, která byla hlášena jako "léčba krvácení") bez dalšího známého přispívajícího faktoru, jako je trauma nebo zákrok/chirurgický zákrok. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená kloubní krvácení
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených krvácení z kloubů během období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) pomocí negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. Léčené krvácení do kloubu bylo definováno jako krvácení s typem uváděným jako „kloub“ na základě alespoň jednoho z následujících příznaků: zvětšující se otok nebo zahřívání kůže nad kloubem a/nebo zvyšující se bolest, snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub se porovnal s výchozí hodnotou a krvácení bylo přímo následováno medikací na hemofilii, která byla označena jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení do kloubů
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených krvácení z kloubů během období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené krvácení do kloubu bylo definováno jako krvácení s typem uváděným jako „kloub“ na základě alespoň jednoho z následujících příznaků: zvětšující se otok nebo zahřívání kůže nad kloubem a/nebo zvyšující se bolest, snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub se porovnal s výchozí hodnotou a krvácení bylo přímo následováno medikací na hemofilii, která byla označena jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení do kloubů
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)
Počet léčených krvácení z kloubů během období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené krvácení do kloubu bylo definováno jako krvácení s typem uváděným jako „kloub“ na základě alespoň jednoho z následujících příznaků: zvětšující se otok nebo zahřívání kůže na kloubu a/nebo zvyšující se bolest, snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub se porovnal s výchozí hodnotou a krvácení bylo přímo následováno medikací na hemofilii, která byla označena jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Od první dávky emicizumabu do data klinického ukončení nebo data vysazení, podle toho, co bylo dříve (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 101,9 [52,6-119,7] týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické minimální koncentrace (Ctrough) emicizumabu
Časové okno: Předdávkujte v týdnech 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53
Předdávkujte v týdnech 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53
Výskyt anti-emicizumabových protilátek
Časové okno: 1., 5., 17., 29., 41. a 53. týden a poté podle klinické indikace až do dokončení studie (až 8 let)
1., 5., 17., 29., 41. a 53. týden a poté podle klinické indikace až do dokončení studie (až 8 let)
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Celkové skóre ve stanovených časových bodech během dlouhodobého období sledování
Časové okno: Ve 4., 5., 6., 7. a 8. roce sledování
Ve 4., 5., 6., 7. a 8. roce sledování
Skóre zobrazení pomocí magnetické rezonance (MRI) specifických kloubů ve specifikovaných časových bodech během dlouhodobého sledovacího období
Časové okno: V 5. a 8. roce sledování
V 5. a 8. roce sledování
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod, přičemž závažnost je určena podle stupnice hodnocení toxicity Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Výskyt tromboembolických příhod
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Výskyt trombotické mikroangiopatie
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Výskyt a závažnost reakcí v místě vpichu, přičemž závažnost je určena podle stupnice hodnocení toxicity WHO
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Výskyt závažné přecitlivělosti, anafylaxe a anafylaktoidních příhod
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Výskyt nežádoucích příhod vedoucích k vysazení léku ve studii
Časové okno: Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Od první dávky emicizumabu do ukončení studie (8 let)
Počet účastníků podle hematologie a chemického séra Výsledky laboratorního testu se posunuly od základního stupně WHO k nejvyššímu stupni WHO po základním stavu
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 13, 21, 29, 37, 45 a 53
Laboratorní parametry pro hematologii a biochemii krve byly měřeny na začátku a v průběhu času a hodnoty byly porovnány se standardním referenčním rozmezím. Hodnoty mimo standardní referenční rozmezí byly považovány za laboratorní abnormality a odstupňovány podle stupnice hodnocení toxicity Světové zdravotnické organizace (WHO) v rozsahu od nejnižší (1. stupeň) po největší (4. stupeň) odchylku od standardu ve směru uvedeném pro abnormalitu (tj. , pod (nízká) nebo nad (vysoká) referenčním rozsahem 'Not Low' a 'Not High' označují hodnoty v rámci referenčního rozsahu. Účastníci byli roztříděni do kategorií podle posunu výsledků jejich laboratorního testu z výchozího stupně WHO k nejvyššímu stupni WHO v kterémkoli bodě po výchozím stavu (až do 53. týdne) pro každý parametr. 'Chybí' znamená, že výsledek testu nebyl k dispozici.
Výchozí stav, týdny 4, 13, 21, 29, 37, 45 a 53
Změna tepové frekvence od základní linie v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Změna tělesné teploty od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Změna systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Změna diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 a 53 a každoročně během 7letého sledování doba do ukončení studia (až 8 let)
Výskyt De Novo vývoje inhibitorů faktoru VIII
Časové okno: Jak je klinicky indikováno od výchozího stavu do ukončení studie (až 8 let)
Podle protokolu po jakýchkoli 3 dnech expozice FVIII nebo bloku dní expozice FVIII (např. blok je definován jako minimálně dvě po sobě jdoucí dávky FVIII) podané za účelem léčby krvácení, chirurgického zákroku nebo jiného (např. preventivních dávek před aktivitou), jeden vzorek plazmy pro protilátky anti-FVIII (pro centralizovanou analýzu) musel být odebrán 14 dní po poslední podané dávce FVIII.
Jak je klinicky indikováno od výchozího stavu do ukončení studie (až 8 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

22. května 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. května 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (Číslo EudraCT)
  • 2023-505964-13-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy žádostí (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení informací o klinických studiích a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emicizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit