Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki podskórnego emicizumabu u uczestników od urodzenia do 12 miesiąca życia z hemofilią A bez inhibitorów (HAVEN 7)

9 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie fazy IIIb mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki podskórnego emicizumabu u pacjentów w wieku od urodzenia do 12 miesięcy z hemofilią A bez inhibitorów

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie fazy IIIb dotyczące profilaktycznego podawania emicizumabu u wcześniej nieleczonych i leczonych minimalnie pacjentów w wieku od urodzenia do ≤12 miesiąca życia z ciężką postacią hemofilii A (stężenie czynnika wewnętrznego VIII [FVIII] < 1%) bez inhibitorów FVIII. Badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki emicizumabu podawanego w dawce 3 miligramów na kilogram masy ciała (mg/kg) raz na 2 tygodnie (Q2W) przez 52 tygodnie. Po 1 roku leczenia uczestnicy będą nadal otrzymywać emicizumab (1,5 mg/kg raz na tydzień [QW], 3 mg/kg co 2 tygodnie lub 6 mg/kg raz na 4 tygodnie [Q4W]) przez 7-letni długotrwały okres obserwacji w ramach tej ramy badania.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brazylia
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Turcja (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Włochy
    • Campania
      • Naples, Campania, Włochy, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Włochy, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50134
        • AOU Careggi
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od urodzenia do ≤12 miesięcy w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Masa ciała ≥3 kilogramy (kg) w momencie wyrażenia świadomej zgody. Pacjenci z niższą masą ciała mogą być zapisani po osiągnięciu masy ciała 3 kg. Wcześniaki (wiek ciążowy <38 tygodni) mogą być zapisywane pod warunkiem, że osiągną masę ciała 3 kg. W przypadku wcześniaków należy podać skorygowany wiek ciążowy.
  • Obowiązkowe przyjmowanie profilaktycznej witaminy K zgodnie z lokalną standardową praktyką
  • Rozpoznanie ciężkiej wrodzonej hemofilii A (wewnętrzny poziom FVIII <1%)
  • Negatywny wynik testu na obecność inhibitora FVIII (tj. <0,6 jednostek Bethesda [BU]/ml) oceniony miejscowo podczas 2-tygodniowego okresu przesiewowego
  • Brak historii udokumentowanego inhibitora FVIII (tj. <0,6 BU/ml), okresu półtrwania leku w fazie eliminacji FVIII <6 godzin lub odzysku FVIII <66%
  • Pacjenci wcześniej nieleczeni lub pacjenci leczeni minimalnie (tj. do 5 dni narażenia na leczenie związane z hemofilią, takie jak FVIII pochodzący z osocza, rekombinowany FVIII, świeżo mrożone osocze, krioprecypitat lub produkty krwi pełnej)
  • Dokumentacja szczegółów leczenia związanego z hemofilią otrzymywanego od urodzenia
  • Dokumentacja szczegółów epizodów krwawienia od urodzenia
  • Dla pacjentek w wieku od urodzenia do <3 miesięcy w chwili włączenia do badania: brak dowodów na aktywny krwotok wewnątrzczaszkowy, co potwierdzono ujemnym wynikiem USG czaszki podczas badania przesiewowego, niezależnie od sposobu porodu
  • Odpowiednia czynność hematologiczna, wątroba i nerki, zgodnie z protokołem
  • Dla rodziców/opiekunów: chęć i zdolność do przestrzegania wymagań protokołu badania, planowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych, wypełniania odpowiednich kwestionariuszy i innych procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona lub nabyta skaza krwotoczna inna niż ciężka hemofilia A
  • Stosowanie ogólnoustrojowych immunomodulatorów (np. interferonu) podczas włączenia do badania lub planowanego stosowania podczas badania
  • Otrzymanie któregokolwiek z poniższych dokumentów: Wcześniejsze zastosowanie profilaktyki emicizumabem, w tym emicizumabu w fazie eksperymentalnej lub komercyjnej; Badany lek do leczenia lub zmniejszania ryzyka krwawień hemofilowych w ciągu 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji leku od ostatniego podania leku; Badany lek niezwiązany z hemofilią w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy; Jednocześnie badany lek
  • Obecne aktywne ciężkie krwawienie, takie jak krwotok śródczaszkowy
  • Planowana operacja (z wyłączeniem drobnych zabiegów, np. obrzezania, założenia CVAD) w trakcie badania
  • Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
  • Pacjenci, u których występuje duże ryzyko mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) (np. u których w wywiadzie medycznym lub rodzinnym występowało TMA, takie jak zakrzepowa plamica małopłytkowa, atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy) w ocenie badacza
  • Wcześniejsze lub obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem u pacjentów, u których obecnie nie stosuje się leczenia przeciwzakrzepowego) lub objawy choroby zakrzepowo-zatorowej
  • Jakakolwiek dziedziczna lub nabyta choroba matki, która może predysponować pacjentkę do zdarzeń zakrzepowych (np. dziedziczna trombofilia, zespół antyfosfolipidowy)
  • Inne choroby (np. niektóre choroby autoimmunologiczne), które mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
  • Znane zakażenie wirusem HIV, wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
  • Poważna infekcja wymagająca antybiotykoterapii lub leczenia przeciwwirusowego w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym
  • współistniejąca choroba, leczenie, nieprawidłowości w klinicznych testach laboratoryjnych, pomiarach parametrów życiowych lub wynikach badania przedmiotowego, które mogłyby zakłócić przebieg badania lub, w opinii badacza lub sponsora, uniemożliwić pacjentowi bezpieczny udział i ukończenie badania badanie lub interpretacja wyników badania
  • Niechęć rodzica lub opiekuna do wyrażenia zgody na przyjęcie krwi lub produktów krwiopochodnych lub jakiegokolwiek standardowego leczenia w przypadku stanu zagrażającego życiu
  • Wszelkie inne uwarunkowania medyczne, społeczne lub inne, które zdaniem badacza mogą uniemożliwić odpowiednie przestrzeganie protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Emicizumab
Lek: Emicizumab

Początkowo wszyscy uczestnicy otrzymają 4 dawki nasycające po 3 miligramy na kilogram (mg/kg) emicizumabu podskórnie (SC) raz w tygodniu (QW) przez 4 tygodnie, a następnie schemat dawkowania podtrzymującego 3 mg/kg emicizumabu sc raz na 2 tygodnie ( Q2T) przez łącznie 52 tygodnie. Począwszy od 17 tygodnia leczenia, poszczególnym uczestnikom można zwiększyć dawkę do 3 mg/kg s.c. QW, jeśli wystąpi u nich suboptymalna kontrola krwawienia.

Podczas wizyty w poradni w 53. tygodniu, po konsultacji z lekarzem prowadzącym, rodzice/opiekunowie mogą zdecydować, czy ich dziecko będzie kontynuować schemat dawkowania podtrzymującego 3 mg/kg s.c. co 2 tygodnie lub przejść na leczenie podtrzymujące 1,5 mg/kg sc. -mg/kg s.c. raz na 4 tygodnie (Q4W) schemat dawkowania przez kolejny 7-letni długoterminowy okres obserwacji.

Podczas badania uczestnicy będą leczeni emicizumabem do czasu wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności, przerwania badania z dowolnej przyczyny lub spełnienia kryteriów określonych w protokole, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Inne nazwy:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oparty na modelu roczny współczynnik krwawień w przypadku leczonych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności oszacowano jako roczny współczynnik krwawień (ABR) przy użyciu modelu regresji dwumianowej ujemnej, który uwzględnia różne czasy obserwacji. Krwawienie leczone zdefiniowano jako krwawienie, po którym bezpośrednio podano lek na hemofilię, uznawany za „leczenie krwawienia”. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Średni obliczony roczny współczynnik krwawień dla leczonych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25. Krwawienie leczone zdefiniowano jako krwawienie, po którym bezpośrednio podano lek na hemofilię, uznawany za „leczenie krwawienia”. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Mediana obliczonej rocznej częstości krwawień dla leczonych krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25. Krwawienie leczone zdefiniowano jako krwawienie, po którym bezpośrednio podano lek na hemofilię, uznawany za „leczenie krwawienia”. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Oparty na modelu roczny współczynnik krwawień dla wszystkich krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności oszacowano jako roczny współczynnik krwawień (ABR) przy użyciu modelu ujemnej regresji dwumianowej, który uwzględnia różne czasy obserwacji. W tym mierniku wyniku uwzględnia się wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: wyklucza się krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem. Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, zasadę 72 godzin wprowadzono oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych. W przypadku leczonych krwawień zasada 72 godzin oznaczała, że ​​dwa krwawienia tego samego typu i w tym samym miejscu anatomicznym traktowano jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. W przypadku nieleczonych krwawień wprowadzono zasadę 72 godzin, obliczając 72-godzinny okres wolny od leczenia od samego krwawienia.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Średni obliczony roczny współczynnik krwawień dla wszystkich krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w skali roku dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25. W tym mierniku wyniku uwzględnia się wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: wyklucza się krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem. Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, zasadę 72 godzin wprowadzono oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych. W przypadku leczonych krwawień zasada 72 godzin oznaczała, że ​​dwa krwawienia tego samego typu i w tym samym miejscu anatomicznym traktowano jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. W przypadku nieleczonych krwawień wprowadzono zasadę 72 godzin, obliczając 72-godzinny okres wolny od leczenia od samego krwawienia.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Mediana obliczonej rocznej częstości krwawień dla wszystkich krwawień
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę wszystkich krwawień w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w skali roku dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25. W tym mierniku wyniku uwzględnia się wszystkie krwawienia, niezależnie od leczenia czynnikami krzepnięcia, z następującym wyjątkiem: wyklucza się krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem. Ponieważ „wszystkie krwawienia” obejmują zarówno krwawienia leczone, jak i nieleczone, zasadę 72 godzin wprowadzono oddzielnie dla krwawień leczonych i nieleczonych. W przypadku leczonych krwawień zasada 72 godzin oznaczała, że ​​dwa krwawienia tego samego typu i w tym samym miejscu anatomicznym traktowano jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. W przypadku nieleczonych krwawień wprowadzono zasadę 72 godzin, obliczając 72-godzinny okres wolny od leczenia od samego krwawienia.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Oparta na modelu roczna częstość krwawień w przypadku leczonych krwawień spontanicznych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień samoistnych w okresie skuteczności oszacowano jako roczny współczynnik krwawień (ABR) przy użyciu modelu ujemnej regresji dwumianowej, który uwzględnia różne czasy obserwacji. Leczone krwawienie spontaniczne zdefiniowano jako leczone krwawienie (krwawienie, po którym bezpośrednio podano lek na hemofilię, uznawany za „leczenie krwawienia”) bez żadnego innego znanego czynnika przyczyniającego się, takiego jak uraz lub zabieg/operacja. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Średni obliczony roczny współczynnik krwawień dla leczonych krwawień spontanicznych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień samoistnych w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25 . Leczone krwawienie spontaniczne zdefiniowano jako leczone krwawienie (krwawienie, po którym bezpośrednio podano lek na hemofilię, uznawany za „leczenie krwawienia”) bez żadnego innego znanego czynnika przyczyniającego się, takiego jak uraz lub zabieg/operacja. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Mediana obliczonej rocznej częstości krwawień dla leczonych krwawień spontanicznych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień samoistnych w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25 . Leczone krwawienie spontaniczne zdefiniowano jako leczone krwawienie (krwawienie, po którym bezpośrednio podano lek na hemofilię, uznawany za „leczenie krwawienia”) bez żadnego innego znanego czynnika przyczyniającego się, takiego jak uraz lub zabieg/operacja. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Oparta na modelu roczna częstość krwawień w przypadku leczonych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności oszacowano jako roczny współczynnik krwawień (ABR) przy użyciu modelu regresji dwumianowej ujemnej, który uwzględnia różne czasy obserwacji. Leczone krwawienie do stawu definiowano jako krwawienie o typie określanym jako „stawowe” na podstawie co najmniej jednego z następujących objawów: nasilający się obrzęk lub uczucie ciepła skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności w używaniu stawu w porównaniu ze stanem wyjściowym, a po krwawieniu bezpośrednio podano lek na hemofilię, który uznano za „leczenie krwawienia”. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Średni obliczony roczny współczynnik krwawień dla leczonych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25 . Leczone krwawienie do stawu definiowano jako krwawienie o typie określanym jako „stawowe” na podstawie co najmniej jednego z następujących objawów: nasilający się obrzęk lub uczucie ciepła skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności w używaniu stawu w porównaniu ze stanem wyjściowym, a po krwawieniu bezpośrednio podano lek na hemofilię, który uznano za „leczenie krwawienia”. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Mediana obliczonej rocznej częstości krwawień dla leczonych krwawień do stawów
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)
Liczbę leczonych krwawień do stawów w okresie skuteczności przedstawiono tutaj jako obliczoną roczną częstość krwawień (ABR), którą obliczono w ujęciu rocznym dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru: ABR = (liczba krwawień/liczba dni w okresie skuteczności) x 365,25 . Leczone krwawienie do stawu definiowano jako krwawienie o typie określanym jako „stawowe” na podstawie co najmniej jednego z następujących objawów: nasilający się obrzęk lub uczucie ciepła skóry nad stawem i/lub nasilający się ból, zmniejszony zakres ruchu lub trudności w używaniu stawu w porównaniu ze stanem wyjściowym, a po krwawieniu bezpośrednio podano lek na hemofilię, który uznano za „leczenie krwawienia”. Wdrożono zasadę 72 godzin: dwa krwawienia tego samego rodzaju i w tym samym miejscu anatomicznym liczono jako jedno, jeżeli drugie krwawienie wystąpiło w ciągu 72 godzin od ostatniego zabiegu w przypadku pierwszego krwawienia. Wykluczono krwawienia spowodowane operacją/zabiegiem.
Od pierwszej dawki emicizumabu do klinicznej daty granicznej lub daty wycofania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (mediana [zakres, min-max] okresu skuteczności: 101,9 [52,6-119,7] tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Minimalne stężenia w osoczu (Ctrough) emicizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 tygodniu
Przed podaniem dawki w 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 tygodniu
Występowanie przeciwciał przeciwko emicizumabowi
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 5, 17, 29, 41 i 53, a następnie zgodnie ze wskazaniami klinicznymi do zakończenia badania (do 8 lat)
Tygodnie 1, 5, 17, 29, 41 i 53, a następnie zgodnie ze wskazaniami klinicznymi do zakończenia badania (do 8 lat)
Wynik całkowity w zakresie zdrowia stawów w przypadku hemofilii (HJHS) w określonych punktach czasowych w długoterminowym okresie obserwacji
Ramy czasowe: W latach 4, 5, 6, 7 i 8 obserwacji
W latach 4, 5, 6, 7 i 8 obserwacji
Wynik rezonansu magnetycznego (MRI) określonych stawów w określonych punktach czasowych podczas długoterminowej obserwacji
Ramy czasowe: W latach 5 i 8 obserwacji
W latach 5 i 8 obserwacji
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych, z ciężkością określoną według skali oceny toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Częstość występowania zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Częstość występowania mikroangiopatii zakrzepowej
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Częstość występowania i nasilenie reakcji w miejscu wstrzyknięcia, z ciężkością określoną według skali oceny toksyczności WHO
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Częstość występowania ciężkiej nadwrażliwości, anafilaksji i reakcji rzekomoanafilaktycznych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do zaprzestania stosowania badanego leku
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Od pierwszej dawki emicizumabu do zakończenia badania (8 lat)
Liczba uczestników według hematologii i chemii surowicy Wyniki badań laboratoryjnych zmieniają się od poziomu wyjściowego WHO do najwyższego stopnia WHO po punkcie wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 13, 21, 29, 37, 45 i 53
Parametry laboratoryjne hematologii i chemii krwi mierzono na początku badania i w czasie, a wartości porównano ze standardowym zakresem referencyjnym. Wartości wykraczające poza standardowy zakres odniesienia uznawano za nieprawidłowości laboratoryjne i oceniano zgodnie ze skalą ocen toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), od najniższego (stopień 1) do największego (stopień 4) odchylenia od normy w kierunku wskazanym dla nieprawidłowości (tj. , poniżej (niski) lub powyżej (wysoki) zakresu odniesienia; „Nie niski” i „Nie wysoki” oznaczają wartości mieszczące się w zakresie odniesienia). Uczestników podzielono na kategorie na podstawie zmiany wyników badań laboratoryjnych z wyjściowego stopnia WHO do najwyższego stopnia WHO w dowolnym momencie po punkcie wyjściowym (do 53. tygodnia) dla każdego parametru. „Brak” oznacza, że ​​wynik testu nie był dostępny.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 13, 21, 29, 37, 45 i 53
Zmiana częstości tętna w czasie od wartości bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Zmiana częstości oddechów w czasie w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Zmiana temperatury ciała w czasie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Zmiana wartości skurczowego ciśnienia krwi w czasie od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Zmiana od wartości początkowej rozkurczowego ciśnienia krwi w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 i 53 oraz corocznie podczas 7-letniej obserwacji okres do ukończenia studiów (do 8 lat)
Częstość występowania rozwoju de novo inhibitorów czynnika VIII
Ramy czasowe: Zgodnie ze wskazaniami klinicznymi, od wartości początkowej do zakończenia badania (do 8 lat)
Zgodnie z protokołem, po dowolnych 3 dniach ekspozycji na FVIII lub bloku dni ekspozycji na FVIII (np. blok definiuje się jako co najmniej dwie kolejne dawki FVIII) podanych w celu leczenia krwawienia, zabiegu chirurgicznego lub innego ( np. dawki zapobiegawcze przed działaniem), jedną próbkę osocza na obecność przeciwciał anty-FVIII (do analizy scentralizowanej) należało pobrać 14 dni po podaniu ostatniej dawki czynnika VIII.
Zgodnie ze wskazaniami klinicznymi, od wartości początkowej do zakończenia badania (do 8 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 maja 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 maja 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (Numer EudraCT)
  • 2023-505964-13-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji z badań klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na Emicizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj