Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a szubkután emicizumab hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére a születéstől 12 hónapos korig tartó hemofíliában szenvedő betegeknél gátlók nélkül (HAVEN 7)

2026. július 3. frissítette: Hoffmann-La Roche

IIIb fázisú, többközpontú, nyílt, egykarú vizsgálat a szubkután emicizumab hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére a születéstől 12 hónapos korig tartó hemofíliás A-betegeknél, inhibitorok nélkül

Ez egy IIIb fázisú, többközpontú, nyílt, egykarú, profilaktikus emicizumab vizsgálat olyan, korábban nem kezelt és minimálisan kezelt betegeken, akik születéstől ≤12 hónapos korig súlyos hemofíliában szenvednek (intrinsic VIII-as faktor [FVIII] szintje <). 1%) FVIII-gátlók nélkül. A vizsgálat célja, hogy értékelje az emicizumab hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját 3 milligramm/testtömeg-kilogramm (mg/kg) adagban, 2 hetente egyszer (Q2W) 52 héten keresztül. 1 éves kezelés után a résztvevők továbbra is kapnak emicizumabot (hetente egyszer 1,5 mg/kg [QW], 3 mg/kg Q2W vagy 6 mg/kg 4 hetente egyszer [Q4W]) 7 évig, hosszú távon. nyomon követési időszak e vizsgálati keretben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

55

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brazília
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazília, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Dél-Afrika
      • Johannesburg, Dél-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Németország, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Olaszország
    • Campania
      • Naples, Campania, Olaszország, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Olaszország, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Olaszország, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Olaszország, 50134
        • Aou Careggi
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanyolország, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Törökország (Türkiye)
      • Adana, Törökország (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Törökország (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Törökország (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor születéstől ≤ 12 hónapig a tájékozott beleegyezés időpontjában
  • Testtömeg ≥3 kilogramm (kg) a tájékozott beleegyezés időpontjában. Alacsonyabb testtömegű betegek 3 kg-os testtömegük elérése után vehetők fel. Koraszülött (38 hét alatti terhességi kor) csecsemők mindaddig besorolhatók, amíg el nem érik a 3 kg-os testsúlyt. A koraszülötteknél jelenteni kell a korrigált terhességi kort.
  • K-vitamin profilaxis kötelező átvétele a helyi szabványos gyakorlat szerint
  • Súlyos veleszületett hemofília A diagnózisa (intrinsic FVIII szint <1%)
  • Negatív FVIII-gátló teszt (azaz <0,6 Bethesda egység [BU]/ml) lokálisan a 2 hetes szűrési időszak alatt
  • A kórelőzményben nincs dokumentált FVIII inhibitor (azaz <0,6 BU/ml), a FVIII gyógyszer-eliminációs felezési ideje <6 óra, vagy a FVIII visszanyerése <66%
  • Korábban nem kezelt vagy minimálisan kezelt betegek (azaz legfeljebb 5 napig tartó hemofíliával kapcsolatos kezelésekkel, mint például plazmából származó FVIII, rekombináns FVIII, frissen fagyasztott plazma, krioprecipitátum vagy teljes vérkészítmények)
  • A születés óta kapott hemofíliával kapcsolatos kezelések részleteinek dokumentálása
  • A születés óta eltelt vérzéses epizódok részleteinek dokumentálása
  • Születéstől <3 hónapos korig a vizsgálatba való belépés időpontjában: nincs bizonyíték aktív koponyaűri vérzésre, amit a szűréskor negatív koponya-ultrahang igazolt, függetlenül a szállítási módtól
  • Megfelelő hematológiai, máj- és vesefunkció, a protokollban meghatározottak szerint
  • Szülők/gondozók esetében: hajlandóság és képesség a vizsgálati protokoll követelményeinek, tervezett látogatások, kezelési tervek, laboratóriumi vizsgálatok, a vonatkozó kérdőívek kitöltése és egyéb vizsgálati eljárások betartására

Kizárási kritériumok:

  • Öröklött vagy szerzett vérzési rendellenesség, kivéve a súlyos hemofíliát A
  • Szisztémás immunmodulátorok (pl. interferon) alkalmazása a beiratkozáskor vagy a vizsgálat során tervezett használat során
  • Az alábbiak bármelyikének átvétele: Emicizumab profilaxis korábbi alkalmazása, beleértve a vizsgálati vagy kereskedelmi emicizumabot; Vizsgálati gyógyszer hemofil vérzések kezelésére vagy kockázatának csökkentésére az utolsó gyógyszeradagolást követő 5 gyógyszer eliminációs felezési időn belül; Nem hemofíliával összefüggő vizsgálati gyógyszer az elmúlt 30 napban vagy 5 gyógyszer eliminációs felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a rövidebb; Egyidejűleg vizsgált gyógyszer
  • Jelenlegi aktív súlyos vérzés, például koponyaűri vérzés
  • Tervezett műtét (kivéve a kisebb beavatkozásokat, pl. körülmetélés, CVAD elhelyezés) a vizsgálat során
  • A monoklonális antitest-terápiákkal vagy az emicizumab injekció összetevőivel kapcsolatos klinikailag jelentős túlérzékenység a kórelőzményében
  • Azok a betegek, akiknél a thromboticus microangiopathia (TMA) nagy kockázata van (pl. korábbi orvosi vagy családi anamnézisében TMA szerepel, például thromboticus thrombocytopeniás purpura, atípusos hemolitikus urémiás szindróma) a vizsgáló megítélése szerint
  • Thromboemboliás betegség korábbi vagy jelenlegi kezelése (kivéve a korábbi katéterrel összefüggő trombózist olyan betegeknél, akiknél jelenleg nem folyik antitrombotikus kezelés) vagy a tromboembóliás betegség jelei
  • Bármilyen örökletes vagy szerzett anyai állapot, amely a beteget trombózisos eseményekre hajlamosíthatja (pl. öröklött thrombophiliás antifoszfolipid szindróma)
  • Egyéb betegségek (például bizonyos autoimmun betegségek), amelyek növelhetik a vérzés vagy trombózis kockázatát
  • Ismert HIV, hepatitis B vírus vagy hepatitis C vírus fertőzés
  • Súlyos fertőzés, amely antibiotikumot vagy vírusellenes kezelést igényel a szűrést megelőző 14 napon belül
  • Egyidejű betegség, kezelés, eltérés a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban, életjel-mérésekben vagy fizikális vizsgálati eredményekben, amelyek zavarhatják a vizsgálat lefolytatását, vagy amelyek a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint kizárják a beteg biztonságos részvételét és elvégzését a tanulmányi eredmények tanulmányozása vagy értelmezése
  • A szülő vagy a gondozó nem hajlandó vért vagy vérkészítményt kapni, vagy bármilyen szokásos gondozási kezelést életveszélyes állapot esetén
  • Bármilyen egyéb egészségügyi, szociális vagy egyéb állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozhatja a vizsgálati protokollnak való megfelelő megfelelést

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Emicizumab
Drog: Emicizumab

Kezdetben minden résztvevő 4 telítő adagban 3 mg/kg (mg/kg) emicizumabot kap szubkután (SC) hetente egyszer (QW) 4 héten keresztül, majd a fenntartó adagolási rendet 3 mg/kg emicizumab SC 2 hetente egyszer ( Q2W) összesen 52 hétig. A kezelés 17. hetétől kezdődően az egyes résztvevők dózisát 3 mg/kg SC QW-ra emelhetik, ha szuboptimális vérzésszabályozást tapasztalnak.

A kezelőorvossal folytatott konzultációt követően az 53. heti klinikalátogatáson a szülők/gondozók dönthetnek úgy, hogy gyermekük továbbra is a fenntartó 3 mg/kg SC Q2W adagolási rendet, vagy áttér a fenntartó 1,5 mg/kg SC QW vagy 6 adagra. -mg/ttkg szubkután 4 hetente egyszer (Q4W) adagolási rend a következő 7 éves hosszú távú követési időszakban.

A vizsgálat során a résztvevőket emicizumabbal kezelik az elfogadhatatlan toxicitásig, a vizsgálat bármely ok miatti megszakításáig vagy a protokollban meghatározott egyéb kritériumokig, attól függően, hogy melyik következik be előbb.

Más nevek:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Modell alapú évesített vérzési arány kezelt vérzéseknél
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt vérzések számát a hatékonysági periódus alatt évesített vérzési arányként (ABR) becsülték meg negatív binomiális regressziós modell segítségével, amely különböző követési időket számol. A kezelt vérzést olyan vérzésként határozták meg, amelyet közvetlenül követett egy hemofília elleni gyógyszer, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése". A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Átlagos számított éves vérzési arány a kezelt vérzéseknél
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A hatásossági időszak alatti kezelt vérzések száma itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van megadva, amelyet minden résztvevőre vonatkozóan évesítettek a következő képlettel: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25. A kezelt vérzést olyan vérzésként határozták meg, amelyet közvetlenül követett egy hemofília elleni gyógyszer, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése". A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A hatásossági időszak alatti kezelt vérzések száma itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van megadva, amelyet minden résztvevőre vonatkozóan évesítettek a következő képlettel: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25. A kezelt vérzést olyan vérzésként határozták meg, amelyet közvetlenül követett egy hemofília elleni gyógyszer, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése". A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Modell alapú évesített vérzési arány minden vérzésre
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Az összes vérzés számát a hatékonysági időszak alatt évesített vérzési arányként (ABR) becsülték meg egy negatív binomiális regressziós modell segítségével, amely különböző követési időket számol. Ebben az eredménymutatóban minden vérzés szerepel, függetlenül a véralvadási faktorokkal végzett kezeléstől, a következő kivétellel: a műtét/eljárás miatti vérzések kizárva. Mivel a "minden vérzés" magában foglalja a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is, a 72 órás szabályt külön alkalmazták a kezelt és a nem kezelt vérzésekre. A kezelt vérzések esetében a 72 órás szabály azt jelentette, hogy két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzést egy vérzésnek számítottak, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következett be. A nem kezelt vérzések esetében a 72 órás szabályt úgy valósították meg, hogy magából a vérzésből számított 72 órás kezelésmentes időszakot.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Átlagos számított éves vérzési arány minden vérzésre
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A hatékonysági időszak alatti összes vérzések száma itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van megadva, amelyet minden résztvevőre vonatkozóan évesítettek a következő képlettel: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25. Ebben az eredménymutatóban minden vérzés szerepel, függetlenül a véralvadási faktorokkal végzett kezeléstől, a következő kivétellel: a műtét/eljárás miatti vérzések kizárva. Mivel a "minden vérzés" magában foglalja a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is, a 72 órás szabályt külön alkalmazták a kezelt és a nem kezelt vérzésekre. A kezelt vérzések esetében a 72 órás szabály azt jelentette, hogy két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzés egy vérzésnek számított, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következett be. A nem kezelt vérzések esetében a 72 órás szabályt úgy valósították meg, hogy magából a vérzésből 72 órás kezelésmentes időszakot számítottak ki.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Medián számított évesített vérzési arány minden vérzésre
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A hatékonysági időszak alatti összes vérzések száma itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van megadva, amelyet minden résztvevőre vonatkozóan évesítettek a következő képlettel: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25. Ebben az eredménymutatóban minden vérzés szerepel, függetlenül a véralvadási faktorokkal végzett kezeléstől, a következő kivétellel: a műtét/eljárás miatti vérzések kizárva. Mivel a "minden vérzés" magában foglalja a kezelt és a nem kezelt vérzéseket is, a 72 órás szabályt külön alkalmazták a kezelt és a nem kezelt vérzésekre. A kezelt vérzések esetében a 72 órás szabály azt jelentette, hogy két azonos típusú és ugyanazon anatómiai helyen lévő vérzést egy vérzésnek számítottak, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül következett be. A nem kezelt vérzések esetében a 72 órás szabályt úgy valósították meg, hogy magából a vérzésből számított 72 órás kezelésmentes időszakot.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Modell alapú évesített vérzési arány kezelt spontán vérzéseknél
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt spontán vérzések számát a hatékonysági időszak alatt évesített vérzési arányként (ABR) becsülték meg negatív binomiális regressziós modell segítségével, amely különböző követési időket számol. A kezelt spontán vérzést kezelt vérzésként határozták meg (a vérzést közvetlenül követi a hemofília elleni gyógyszeres kezelés, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése" volt), és nincs más ismert hozzájáruló tényező, mint például trauma vagy eljárás/műtét. A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt spontán vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt spontán vérzések száma a hatékonysági periódus alatt itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van megadva, amelyet minden résztvevő esetében a következő képlettel évesítettek: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25 . A kezelt spontán vérzést kezelt vérzésként határozták meg (a vérzést közvetlenül követi a hemofília elleni gyógyszeres kezelés, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése" volt), és nincs más ismert hozzájáruló tényező, mint például trauma vagy eljárás/műtét. A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt spontán vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt spontán vérzések száma a hatékonysági periódus alatt itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van megadva, amelyet minden résztvevő esetében a következő képlettel évesítettek: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25 . A kezelt spontán vérzést kezelt vérzésként határozták meg (a vérzést közvetlenül követi a hemofília elleni gyógyszeres kezelés, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése" volt), és nincs más ismert hozzájáruló tényező, mint például trauma vagy eljárás/műtét. A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Modell alapú évesített vérzési arány kezelt ízületi vérzéseknél
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt ízületi vérzések számát a hatékonysági időszak alatt évesített vérzési arányként (ABR) becsülték meg negatív binomiális regressziós modell segítségével, amely különböző követési időket számol. A kezelt ízületi vérzést olyan vérzésként határozták meg, amelynek típusát "ízületi"-nek nevezték a következő tünetek legalább egyike alapján: fokozódó duzzanat vagy a bőr felmelegedése az ízület felett és/vagy fokozódó fájdalom, csökkent mozgástartomány vagy használati nehézség. az ízületet a kiindulási értékhez képest, és a vérzést közvetlenül követte egy hemofília elleni gyógyszer, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése". A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
Átlagos számított éves vérzési arány kezelt ízületi vérzéseknél
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt ízületi vérzések száma a hatékonysági periódus alatt itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van feltüntetve, amelyet minden résztvevőre vonatkozóan évesítettek a következő képlettel: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25 . A kezelt ízületi vérzést olyan vérzésként határozták meg, amelynek típusát "ízületi"-nek nevezték a következő tünetek legalább egyike alapján: fokozódó duzzanat vagy a bőr felmelegedése az ízület felett és/vagy fokozódó fájdalom, csökkent mozgástartomány vagy használati nehézség. az ízületet a kiindulási értékhez képest, és a vérzést közvetlenül követte egy hemofília elleni gyógyszer, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése". A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt ízületi vérzések átlagos számított évesített vérzési aránya
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)
A kezelt ízületi vérzések száma a hatékonysági periódus alatt itt egy számított évesített vérzési arányként (ABR) van feltüntetve, amelyet minden résztvevőre vonatkozóan évesítettek a következő képlettel: ABR = (vérzések száma/napok száma a hatékonysági időszakban) x 365,25 . A kezelt ízületi vérzést olyan vérzésként határozták meg, amelynek típusát "ízületi"-nek nevezték a következő tünetek legalább egyike alapján: fokozódó duzzanat vagy a bőr felmelegedése az ízület felett és/vagy fokozódó fájdalom, csökkent mozgástartomány vagy használati nehézség. az ízületet a kiindulási értékhez képest, és a vérzést közvetlenül követte egy hemofília elleni gyógyszer, amelyről a jelentések szerint "vérzés kezelése". A 72 órás szabályt bevezették: két azonos típusú és azonos anatómiai helyen történt vérzést egy vérzésnek számoltunk, ha a második vérzés az első vérzés utolsó kezelésétől számított 72 órán belül történt. A műtét/eljárás miatti vérzések kizártak.
Az emicizumab első adagjától a klinikai határnapig vagy a megvonási dátumig, attól függően, hogy melyik volt korábban (medián [tartomány, min-max] hatásossági időszak: 101,9 [52,6-119,7] hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az emicizumab plazma mélyponti koncentrációi (Ctrough).
Időkeret: Előadagolás az 1., 3., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. héten
Előadagolás az 1., 3., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. héten
Emicizumab elleni antitestek előfordulása
Időkeret: 1., 5., 17., 29., 41. és 53. hét, majd ezt követően klinikailag indokoltnak megfelelően a vizsgálat befejezéséig (8 évig)
1., 5., 17., 29., 41. és 53. hét, majd ezt követően klinikailag indokoltnak megfelelően a vizsgálat befejezéséig (8 évig)
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) teljes pontszám meghatározott időpontokban a hosszú távú követési időszak alatt
Időkeret: A követés 4., 5., 6., 7. és 8. évében
A követés 4., 5., 6., 7. és 8. évében
Mágneses rezonancia képalkotás (MRI) specifikus ízületek pontszáma meghatározott időpontokban a hosszú távú követési időszak alatt
Időkeret: A követés 5. és 8. évében
A követés 5. és 8. évében
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága, a súlyosság meghatározása az Egészségügyi Világszervezet (WHO) toxicitási besorolási skálája szerint
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Thromboemboliás események előfordulása
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
A thromboticus mikroangiopátia előfordulása
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Az injekció beadásának helyén fellépő reakciók előfordulása és súlyossága, a súlyosság meghatározása a WHO toxicitási besorolási skálája szerint
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Súlyos túlérzékenység, anafilaxia és anafilaktoid események előfordulása
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
A vizsgálati kábítószer-kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
Az emicizumab első adagjától a vizsgálat befejezéséig (8 év)
A résztvevők száma a hematológiai és szérumkémiai laboratóriumi vizsgálati eredmények szerint a kiindulási WHO-fokozatról a legmagasabb WHO-fokozatra tolódik el a kiindulási érték után
Időkeret: Alapállapot, 4., 13., 21., 29., 37., 45. és 53. hét
A hematológiai és vérkémiai laboratóriumi paramétereket a kiinduláskor és az idő függvényében mérték, és az értékeket egy standard referencia tartományhoz hasonlították. A standard referencia tartományon kívüli értékeket laboratóriumi eltéréseknek tekintették, és az Egészségügyi Világszervezet (WHO) toxicitási besorolási skálája szerint osztályozták, a legalacsonyabb (1. fokozat) a standardtól való legnagyobb (4. fokozat) eltérésig a rendellenességre jelzett irányban (pl. , a referenciatartomány alatti (alacsony) vagy felette (magas) a „Not Low” és a „Not High” a referenciatartományon belüli értékeket jelzi. A résztvevőket a kiindulási WHO-fokozattól a legmagasabb WHO-fokozatig terjedő laboratóriumi vizsgálati eredményük szerint osztályozták az egyes paraméterek utáni bármely ponton (az 53. hétig). A „Hiányzó” azt jelzi, hogy a teszt eredménye nem állt rendelkezésre.
Alapállapot, 4., 13., 21., 29., 37., 45. és 53. hét
A pulzusszám változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
A légzésszám változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
A testhőmérséklet változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
A szisztolés vérnyomás változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
A diasztolés vérnyomás változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
Alapállapot, 1., 2., 3., 4., 5., 7., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. és 53. hét, valamint évente a 7 éves követés során a tanulmányok befejezéséig tartó időszak (legfeljebb 8 év)
A VIII. faktor inhibitorok de novo kifejlődésének előfordulása
Időkeret: Klinikailag indokolt a kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (8 évig)
A protokoll szerint bármely 3 FVIII expozíciós nap vagy egy FVIII expozíciós nap blokkja után (pl. a blokk legalább két egymást követő FVIII dózis) vérzés, sebészeti beavatkozás vagy egyéb ( például megelőző dózisok az aktivitás előtt), egy plazmamintát kellett gyűjteni az anti-FVIII antitestekhez (centralizált elemzéshez) 14 nappal az FVIII végső adagja után.
Klinikailag indokolt a kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (8 évig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hoffmann-La Roche

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 22.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. május 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 11.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (EudraCT szám)
  • 2023-505964-13-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az egyéni páciensszintű adatokhoz a kérési platformon (www.vivli.org) keresztül. További részletek a Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól itt találhatók (https://vivli.org/ourmember/roche/).

A Roche klinikai vizsgálati információk megosztására vonatkozó globális szabályzatával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel