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Um estudo para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe subcutâneo em participantes desde o nascimento até 12 meses de idade com hemofilia A sem inibidores (HAVEN 7)

9 de abril de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo de fase IIIb, multicêntrico, aberto, de braço único para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe subcutâneo em pacientes desde o nascimento até 12 meses de idade com hemofilia A sem inibidores

Este é um estudo de Fase IIIb, multicêntrico, aberto, de braço único de emicizumabe profilático em pacientes previamente não tratados e minimamente tratados na inclusão no estudo desde o nascimento até ≤12 meses de idade com hemofilia A grave (nível de fator VIII intrínseco [FVIII] < 1%) sem inibidores de FVIII. O estudo foi desenhado para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe administrado na dose de 3 miligramas por quilograma de peso corporal (mg/kg) uma vez a cada 2 semanas (Q2W) por 52 semanas. Após 1 ano de tratamento, os participantes continuarão a receber emicizumabe (1,5 mg/kg uma vez por semana [QW], 3 mg/kg Q2W ou 6 mg/kg uma vez a cada 4 semanas [Q4W]) durante um longo período de 7 anos período de acompanhamento sob este quadro de estudo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

55

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasil
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Itália
    • Campania
      • Naples, Campania, Itália, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Itália, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itália, 50134
        • AOU Careggi
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Turquia (Türkiye)
      • Adana, Turquia (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Turquia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • África do Sul
      • Johannesburg, África do Sul, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade desde o nascimento até ≤12 meses no momento do consentimento informado
  • Peso corporal ≥3 quilogramas (kg) no momento do consentimento informado. Os doentes com um peso corporal inferior podem ser inscritos após atingirem um peso corporal de 3 kg. Bebês prematuros (idade gestacional <38 semanas) podem ser inscritos desde que tenham atingido um peso corporal de 3 kg. Para bebês prematuros, a idade gestacional corrigida deve ser informada.
  • Recebimento obrigatório de profilaxia com vitamina K de acordo com a prática padrão local
  • Diagnóstico de hemofilia A congênita grave (nível de FVIII intrínseco <1%)
  • Um teste negativo para inibidor de FVIII (ou seja, <0,6 unidades Bethesda [BU]/mL) avaliado localmente durante o período de triagem de 2 semanas
  • Sem histórico de inibidor de FVIII documentado (ou seja, <0,6 BU/mL), meia-vida de eliminação do fármaco de FVIII <6 horas ou recuperação de FVIII <66%
  • Pacientes não tratados anteriormente ou pacientes minimamente tratados (ou seja, até 5 dias de exposição a tratamentos relacionados à hemofilia, como FVIII derivado de plasma, FVIII recombinante, plasma fresco congelado, crioprecipitado ou produtos de sangue total)
  • Documentação dos detalhes dos tratamentos relacionados à hemofilia recebidos desde o nascimento
  • Documentação dos detalhes dos episódios hemorrágicos desde o nascimento
  • Para pacientes desde o nascimento até <3 meses de idade no momento da entrada no estudo: nenhuma evidência de hemorragia intracraniana ativa, conforme confirmado por uma ultrassonografia craniana negativa na triagem, independentemente do tipo de parto
  • Função hematológica, hepática e renal adequadas, conforme definido no protocolo
  • Para pais/responsáveis: disposição e capacidade de cumprir os requisitos do protocolo do estudo, consultas agendadas, planos de tratamento, exames laboratoriais, preenchimento de questionários aplicáveis ​​e outros procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

  • Distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido, exceto hemofilia A grave
  • Uso de imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, interferon) na inscrição ou uso planejado durante o estudo
  • Recebimento de qualquer um dos seguintes: Uso prévio de profilaxia com emicizumabe, incluindo emicizumabe experimental ou comercial; Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas de eliminação do medicamento após a última administração do medicamento; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas de eliminação do medicamento, o que for mais curto; Um medicamento experimental concomitantemente
  • Sangramento grave ativo atual, como hemorragia intracraniana
  • Cirurgia planejada (excluindo procedimentos menores, por exemplo, circuncisão, colocação de CVAD) durante o estudo
  • História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
  • Pacientes com alto risco de microangiopatia trombótica (MAT) (por exemplo, história médica ou familiar anterior de MAT, como púrpura trombocitopênica trombótica, síndrome hemolítico-urêmica atípica) a critério do investigador
  • Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior em pacientes para os quais o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica
  • Qualquer condição materna hereditária ou adquirida que possa predispor a paciente a eventos trombóticos (por exemplo, trombofilias hereditárias, síndrome antifosfolípide)
  • Outras doenças (por exemplo, certas doenças autoimunes) que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
  • Infecção conhecida por HIV, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C
  • Infecção grave que requer antibióticos ou tratamentos antivirais nos 14 dias anteriores à triagem
  • Doença concomitante, tratamento, anormalidade nos testes laboratoriais clínicos, medições de sinais vitais ou achados do exame físico que possam interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador ou patrocinador, impeçam a participação segura do paciente e a conclusão do o estudo ou interpretação dos resultados do estudo
  • Relutância do pai ou cuidador em permitir o recebimento de sangue ou hemoderivados, ou qualquer tratamento padrão para uma condição com risco de vida
  • Qualquer outra condição médica, social ou outra que possa impedir o cumprimento adequado do protocolo do estudo na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Emicizumabe
Medicamento: Emicizumabe

Inicialmente, todos os participantes receberão 4 doses de ataque de 3 miligramas por quilograma (mg/kg) de emicizumabe por via subcutânea (SC) uma vez por semana (QW) por 4 semanas, seguidas pelo regime de dosagem de manutenção de 3 mg/kg de emicizumabe SC uma vez a cada 2 semanas ( Q2W) por um total de 52 semanas. A partir da semana 17 de tratamento, os participantes individuais podem ter sua dose titulada para 3 mg/kg SC QW se apresentarem controle de sangramento abaixo do ideal.

Na visita clínica da semana 53 após consulta com o médico assistente, os pais/responsáveis ​​podem optar por seu filho continuar com o regime de dosagem de manutenção de 3 mg/kg SC Q2W ou mudar para o regime de manutenção de 1,5 mg/kg SC QW ou 6 -mg/kg SC uma vez a cada 4 semanas (Q4W) regime de dosagem para o período subsequente de acompanhamento de longo prazo de 7 anos.

Durante o estudo, os participantes serão tratados com emicizumabe até toxicidade inaceitável, descontinuação do estudo por qualquer causa ou outro critério especificado no protocolo, o que ocorrer primeiro.

Outros nomes:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de hemorragias tratadas durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de hemorragia anualizada (ABR), utilizando um modelo de regressão binomial negativo, que considera diferentes tempos de seguimento. Um sangramento tratado foi definido como um sangramento que foi diretamente seguido por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento". A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de sangramentos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25. Um sangramento tratado foi definido como um sangramento que foi diretamente seguido por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento". A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa mediana de sangramento anual calculada para sangramentos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de sangramentos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25. Um sangramento tratado foi definido como um sangramento que foi diretamente seguido por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento". A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de todas as hemorragias durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando um modelo de regressão binomial negativo, que considera diferentes tempos de seguimento. Nesta medida de desfecho, todos os sangramentos estão incluídos, independentemente do tratamento com fatores de coagulação, com a seguinte exceção: são excluídos os sangramentos devidos a cirurgia/procedimento. Como “todos os sangramentos” compreendem sangramentos tratados e não tratados, a regra das 72 horas foi implementada separadamente para sangramentos tratados e não tratados. Para sangramentos tratados, a regra das 72 horas significava que dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica eram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento. Para sangramentos não tratados, a regra das 72 horas foi implementada calculando um período sem tratamento de 72 horas a partir do próprio sangramento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa média de sangramento anual calculada para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de todos os sangramentos durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25. Nesta medida de desfecho, todos os sangramentos estão incluídos, independentemente do tratamento com fatores de coagulação, com a seguinte exceção: são excluídos os sangramentos devidos a cirurgia/procedimento. Como “todos os sangramentos” compreendem sangramentos tratados e não tratados, a regra das 72 horas foi implementada separadamente para sangramentos tratados e não tratados. Para sangramentos tratados, a regra das 72 horas significava que dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica eram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento. Para sangramentos não tratados, a regra das 72 horas foi implementada calculando um período sem tratamento de 72 horas a partir do próprio sangramento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa de sangramento anualizada mediana calculada para todos os sangramentos
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de todos os sangramentos durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25. Nesta medida de desfecho, todos os sangramentos estão incluídos, independentemente do tratamento com fatores de coagulação, com a seguinte exceção: são excluídos os sangramentos devidos a cirurgia/procedimento. Como “todos os sangramentos” compreendem sangramentos tratados e não tratados, a regra das 72 horas foi implementada separadamente para sangramentos tratados e não tratados. Para sangramentos tratados, a regra das 72 horas significava que dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica eram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento. Para sangramentos não tratados, a regra das 72 horas foi implementada calculando um período sem tratamento de 72 horas a partir do próprio sangramento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de hemorragias espontâneas tratadas durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando um modelo de regressão binomial negativo, que considera diferentes tempos de seguimento. Um sangramento espontâneo tratado foi definido como um sangramento tratado (sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento") sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia. A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de sangramentos espontâneos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 . Um sangramento espontâneo tratado foi definido como um sangramento tratado (sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento") sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia. A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa mediana de sangramento anual calculada para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de sangramentos espontâneos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 . Um sangramento espontâneo tratado foi definido como um sangramento tratado (sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento") sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia. A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de hemorragias articulares tratadas durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando um modelo de regressão binomial negativo, que considera diferentes tempos de seguimento. Um sangramento articular tratado foi definido como um sangramento do tipo relatado como "articular" com base em pelo menos um dos seguintes sintomas: aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação e/ou aumento da dor, diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade de uso. a articulação comparada com a linha de base, e o sangramento foi diretamente seguido por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento". A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de sangramentos articulares tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 . Um sangramento articular tratado foi definido como um sangramento do tipo relatado como "articular" com base em pelo menos um dos seguintes sintomas: aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação e/ou aumento da dor, diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade de uso. a articulação comparada com a linha de base, e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento". A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Taxa mediana de sangramento anual calculada para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
O número de sangramentos articulares tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) calculada que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 . Um sangramento articular tratado foi definido como um sangramento do tipo relatado como "articular" com base em pelo menos um dos seguintes sintomas: aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação e/ou aumento da dor, diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade de uso. a articulação comparada com a linha de base, e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento". A regra das 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas do último tratamento para o primeiro sangramento. Foram excluídos sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento.
Desde a primeira dose de emicizumabe até a data de corte clínico ou data de retirada, o que ocorrer primeiro (período de eficácia mediano [intervalo, mín-máx]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações plasmáticas vales (Cvale) de Emicizumabe
Prazo: Pré-dose nas semanas 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53
Pré-dose nas semanas 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53
Incidência de Anticorpos Anti-Emicizumabe
Prazo: Semanas 1, 5, 17, 29, 41 e 53 e, posteriormente, conforme clinicamente indicado até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Semanas 1, 5, 17, 29, 41 e 53 e, posteriormente, conforme clinicamente indicado até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Pontuação total da pontuação conjunta de saúde da hemofilia (HJHS) em pontos de tempo especificados durante o período de acompanhamento de longo prazo
Prazo: Nos anos 4, 5, 6, 7 e 8 de acompanhamento
Nos anos 4, 5, 6, 7 e 8 de acompanhamento
Pontuação de ressonância magnética (MRI) de articulações específicas em momentos específicos durante o período de acompanhamento de longo prazo
Prazo: Nos anos 5 e 8 de acompanhamento
Nos anos 5 e 8 de acompanhamento
Incidência e gravidade de eventos adversos, com gravidade determinada de acordo com a escala de classificação de toxicidade da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Incidência de eventos tromboembólicos
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Incidência de microangiopatia trombótica
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Incidência e gravidade das reações no local da injeção, com gravidade determinada de acordo com a escala de classificação de toxicidade da OMS
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Incidência de hipersensibilidade grave, anafilaxia e eventos anafilactóides
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Incidência de eventos adversos que levam à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
Desde a primeira dose de emicizumabe até a conclusão do estudo (8 anos)
O número de participantes de acordo com os resultados dos testes laboratoriais de hematologia e química sérica muda da nota basal da OMS para a nota mais alta da OMS pós-linha de base
Prazo: Linha de base, semanas 4, 13, 21, 29, 37, 45 e 53
Os parâmetros laboratoriais para hematologia e química do sangue foram medidos no início e ao longo do tempo, e os valores foram comparados com um intervalo de referência padrão. Os valores fora do intervalo de referência padrão foram considerados anomalias laboratoriais e classificados de acordo com a escala de classificação de toxicidade da Organização Mundial de Saúde (OMS), variando do desvio mais baixo (Grau 1) ao maior (Grau 4) do padrão na direção indicada para a anomalia (ou seja, , abaixo (Baixo) ou acima (Alto) do intervalo de referência; 'Not Low' e 'Not High' indicam valores dentro do intervalo de referência). Os participantes foram categorizados de acordo com a mudança dos resultados dos testes laboratoriais da nota inicial da OMS para a nota mais alta da OMS em qualquer ponto após a linha de base (até a semana 53) para cada parâmetro. 'Em falta' indica que o resultado do teste não estava disponível.
Linha de base, semanas 4, 13, 21, 29, 37, 45 e 53
Mudança da linha de base na frequência de pulso ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Mudança da linha de base na frequência respiratória ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Mudança da linha de base na temperatura corporal ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Mudança da linha de base na pressão arterial sistólica ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Mudança da linha de base na pressão arterial diastólica ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e 53, e anualmente durante o acompanhamento de 7 anos período até a conclusão do estudo (até 8 anos)
Incidência de Desenvolvimento De Novo de Inibidores do Fator VIII
Prazo: Conforme indicado clinicamente desde o início até a conclusão do estudo (até 8 anos)
De acordo com o protocolo, após quaisquer 3 dias de exposição ao FVIII ou um bloco de dias de exposição ao FVIII (por exemplo, um bloqueio é definido como um mínimo de duas doses consecutivas de FVIII) administrado para tratamento de sangramento, procedimento cirúrgico ou outro ( por exemplo, doses preventivas antes da atividade), uma amostra de plasma para anticorpos anti-FVIII (para análise centralizada) teve que ser coletada 14 dias após a dose final de FVIII administrada.
Conforme indicado clinicamente desde o início até a conclusão do estudo (até 8 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

22 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de maio de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (Número EudraCT)
  • 2023-505964-13-00 (Identificador de registro: EU CT Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais do paciente por meio da plataforma de solicitação (www.vivli.org). Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre Compartilhamento de Informações de Estudos Clínicos e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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