Um estudo para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe subcutâneo em participantes desde o nascimento até 12 meses de idade com hemofilia A sem inibidores (HAVEN 7)

Critério de inclusão:

• Idade desde o nascimento até ≤12 meses no momento do consentimento informado
• Peso corporal ≥3 quilogramas (kg) no momento do consentimento informado. Os doentes com um peso corporal inferior podem ser inscritos após atingirem um peso corporal de 3 kg. Bebês prematuros (idade gestacional <38 semanas) podem ser inscritos desde que tenham atingido um peso corporal de 3 kg. Para bebês prematuros, a idade gestacional corrigida deve ser informada.
• Recebimento obrigatório de profilaxia com vitamina K de acordo com a prática padrão local
• Diagnóstico de hemofilia A congênita grave (nível de FVIII intrínseco <1%)
• Um teste negativo para inibidor de FVIII (ou seja, <0,6 unidades Bethesda [BU]/mL) avaliado localmente durante o período de triagem de 2 semanas
• Sem histórico de inibidor de FVIII documentado (ou seja, <0,6 BU/mL), meia-vida de eliminação do fármaco de FVIII <6 horas ou recuperação de FVIII <66%
• Pacientes não tratados anteriormente ou pacientes minimamente tratados (ou seja, até 5 dias de exposição a tratamentos relacionados à hemofilia, como FVIII derivado de plasma, FVIII recombinante, plasma fresco congelado, crioprecipitado ou produtos de sangue total)
• Documentação dos detalhes dos tratamentos relacionados à hemofilia recebidos desde o nascimento
• Documentação dos detalhes dos episódios hemorrágicos desde o nascimento
• Para pacientes desde o nascimento até <3 meses de idade no momento da entrada no estudo: nenhuma evidência de hemorragia intracraniana ativa, conforme confirmado por uma ultrassonografia craniana negativa na triagem, independentemente do tipo de parto
• Função hematológica, hepática e renal adequadas, conforme definido no protocolo
• Para pais/responsáveis: disposição e capacidade de cumprir os requisitos do protocolo do estudo, consultas agendadas, planos de tratamento, exames laboratoriais, preenchimento de questionários aplicáveis ​​e outros procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

• Distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido, exceto hemofilia A grave
• Uso de imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, interferon) na inscrição ou uso planejado durante o estudo
• Recebimento de qualquer um dos seguintes: Uso prévio de profilaxia com emicizumabe, incluindo emicizumabe experimental ou comercial; Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas de eliminação do medicamento após a última administração do medicamento; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas de eliminação do medicamento, o que for mais curto; Um medicamento experimental concomitantemente
• Sangramento grave ativo atual, como hemorragia intracraniana
• Cirurgia planejada (excluindo procedimentos menores, por exemplo, circuncisão, colocação de CVAD) durante o estudo
• História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
• Pacientes com alto risco de microangiopatia trombótica (MAT) (por exemplo, história médica ou familiar anterior de MAT, como púrpura trombocitopênica trombótica, síndrome hemolítico-urêmica atípica) a critério do investigador
• Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior em pacientes para os quais o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica
• Qualquer condição materna hereditária ou adquirida que possa predispor a paciente a eventos trombóticos (por exemplo, trombofilias hereditárias, síndrome antifosfolípide)
• Outras doenças (por exemplo, certas doenças autoimunes) que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
• Infecção conhecida por HIV, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C
• Infecção grave que requer antibióticos ou tratamentos antivirais nos 14 dias anteriores à triagem
• Doença concomitante, tratamento, anormalidade nos testes laboratoriais clínicos, medições de sinais vitais ou achados do exame físico que possam interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador ou patrocinador, impeçam a participação segura do paciente e a conclusão do o estudo ou interpretação dos resultados do estudo
• Relutância do pai ou cuidador em permitir o recebimento de sangue ou hemoderivados, ou qualquer tratamento padrão para uma condição com risco de vida
• Qualquer outra condição médica, social ou outra que possa impedir o cumprimento adequado do protocolo do estudo na opinião do investigador