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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutanem Emicizumab bei Teilnehmern von der Geburt bis zum Alter von 12 Monaten mit Hämophilie A ohne Inhibitoren (HAVEN 7)

9. April 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, offene, einarmige Phase-IIIb-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutanem Emicizumab bei Patienten von der Geburt bis zum Alter von 12 Monaten mit Hämophilie A ohne Inhibitoren

Dies ist eine multizentrische, offene, einarmige Phase-IIIb-Studie mit prophylaktischem Emicizumab bei zuvor unbehandelten und minimal behandelten Patienten ab der Geburt bis zum Alter von ≤ 12 Monaten mit schwerer Hämophilie A (intrinsischer Faktor VIII [FVIII]-Spiegel < 1 %) ohne FVIII-Hemmer. Die Studie ist darauf ausgelegt, die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Emicizumab zu bewerten, das 52 Wochen lang alle 2 Wochen (Q2W) mit 3 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) verabreicht wird. Nach 1 Jahr Behandlung erhalten die Teilnehmer weiterhin Emicizumab (1,5 mg/kg einmal wöchentlich [QW], 3 mg/kg alle 2 Wochen oder 6 mg/kg einmal alle 4 Wochen [Q4W]) über einen Zeitraum von 7 Jahren Nachbeobachtungszeitraum in diesem Studienrahmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

55

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italien
    • Campania
      • Naples, Campania, Italien, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Italien, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • AOU Careggi
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Türkei (türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter von der Geburt bis ≤ 12 Monate zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Körpergewicht ≥3 Kilogramm (kg) zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung. Patienten mit einem niedrigeren Körpergewicht können aufgenommen werden, nachdem sie ein Körpergewicht von 3 kg erreicht haben. Frühgeborene (Gestationsalter < 38 Wochen) können aufgenommen werden, solange sie ein Körpergewicht von 3 kg erreicht haben. Bei Frühgeborenen sollte das korrigierte Gestationsalter angegeben werden.
  • Obligatorischer Erhalt einer Vitamin-K-Prophylaxe gemäß lokaler Standardpraxis
  • Diagnose einer schweren angeborenen Hämophilie A (intrinsischer FVIII-Spiegel < 1 %)
  • Ein negativer Test auf FVIII-Hemmer (d. h. <0,6 Bethesda-Einheiten [BU]/ml), der während der 2-wöchigen Screening-Periode lokal bewertet wurde
  • Keine dokumentierten FVIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte (d. h. < 0,6 BU/ml), Eliminationshalbwertszeit des FVIII-Arzneimittels < 6 Stunden oder FVIII-Erholung < 66 %
  • Zuvor unbehandelte Patienten oder minimal behandelte Patienten (d. h. bis zu 5 Tage Kontakt mit Hämophilie-bezogenen Behandlungen, wie aus Plasma gewonnenem FVIII, rekombinantem FVIII, gefrorenem Frischplasma, Kryopräzipitat oder Vollblutprodukten)
  • Dokumentation der Details der Hämophilie-bezogenen Behandlungen, die seit der Geburt erhalten wurden
  • Dokumentation der Details der Blutungsepisoden seit der Geburt
  • Für Patienten von der Geburt bis zu einem Alter von <3 Monaten zum Zeitpunkt des Studieneintritts: kein Hinweis auf eine aktive intrakranielle Blutung, wie durch einen negativen kranialen Ultraschall beim Screening unabhängig von der Entbindungsart bestätigt
  • Angemessene hämatologische, hepatische und renale Funktion, wie im Protokoll definiert
  • Für Eltern/Betreuer: Bereitschaft und Fähigkeit, die Anforderungen des Studienprotokolls, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests, das Ausfüllen anwendbarer Fragebögen und andere Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als schwere Hämophilie A
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren (z. B. Interferon) bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie
  • Empfang von einem der folgenden: Vorherige Anwendung einer Emicizumab-Prophylaxe, einschließlich Emicizumab in der Erprobung oder im Handel; Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Verringerung des Risikos hämophiler Blutungen innerhalb von 5 Eliminationshalbwertszeiten des Arzneimittels nach der letzten Arzneimittelverabreichung; Ein nicht mit Hämophilie in Zusammenhang stehendes Prüfmedikament innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Eliminationshalbwertszeiten, je nachdem, was kürzer ist; Ein Prüfpräparat gleichzeitig
  • Aktuelle aktive schwere Blutung, wie z. B. intrakranielle Blutung
  • Geplante Operation (ausgenommen kleinere Eingriffe, z. B. Beschneidung, CVAD-Platzierung) während der Studie
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Patienten mit einem hohen Risiko für thrombotische Mikroangiopathie (TMA) (z. B. mit einer früheren medizinischen oder familiären Vorgeschichte von TMA, wie thrombotisch-thrombozytopenische Purpura, atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom) nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Frühere oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung (mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose bei Patienten, bei denen derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Jede erbliche oder erworbene Erkrankung der Mutter, die den Patienten für thrombotische Ereignisse prädisponieren kann (z. B. erbliches Thrombophilie-Antiphospholipid-Syndrom)
  • Andere Erkrankungen (z. B. bestimmte Autoimmunerkrankungen), die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Bekannte Infektion mit HIV, Hepatitis-B-Virus oder Hepatitis-C-Virus
  • Schwere Infektion, die Antibiotika oder antivirale Behandlungen innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening erfordert
  • Gleichzeitige Erkrankung, Behandlung, Anomalie bei klinischen Labortests, Vitalzeichenmessungen oder körperlichen Untersuchungsbefunden, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die sichere Teilnahme und den Abschluss des Patienten ausschließen würden die Studie oder Interpretation der Studienergebnisse
  • Unwilligkeit des Elternteils oder der Betreuungsperson, den Erhalt von Blut oder Blutprodukten oder einer Standardbehandlung für einen lebensbedrohlichen Zustand zu gestatten
  • Jede andere medizinische, soziale oder andere Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine angemessene Einhaltung des Studienprotokolls verhindern könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Emicizumab
Arzneimittel: Emicizumab

Zunächst erhalten alle Teilnehmer 4 Wochen lang 4 Aufsättigungsdosen von 3 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Emicizumab subkutan (SC) einmal wöchentlich (QW) gefolgt von der Erhaltungsdosis von 3 mg/kg Emicizumab SC einmal alle 2 Wochen ( Q2W) für insgesamt 52 Wochen. Ab Woche 17 der Behandlung kann die Dosis einzelner Teilnehmer auf 3 mg/kg s.c. QW hochtitriert werden, wenn sie eine suboptimale Blutungskontrolle feststellen.

Beim Klinikbesuch in Woche 53 nach Rücksprache mit dem behandelnden Arzt können Eltern/Betreuungspersonen entscheiden, ob ihr Kind mit der Erhaltungsdosis von 3 mg/kg s.c. alle 2 Wochen fortfahren oder auf die Erhaltungsdosis von 1,5 mg/kg s.c. alle zwei Wochen oder 6 wechseln soll -mg/kg SC einmal alle 4 Wochen (Q4W) Dosierungsschema für die anschließende 7-jährige Langzeit-Follow-up-Periode.

Während der Studie werden die Teilnehmer mit Emicizumab behandelt, bis eine inakzeptable Toxizität, ein Abbruch der Studie aus irgendeinem Grund oder andere im Protokoll angegebene Kriterien auftreten, je nachdem, was zuerst eintritt.

Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Blutung wurde als Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophiliemedikament folgte, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Blutung wurde als Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophiliemedikament folgte, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Blutung wurde als Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophiliemedikament folgte, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. In diese Ergebnismessung werden alle Blutungen einbezogen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit der folgenden Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen umfassen, wurde die 72-Stunden-Regel getrennt für behandelte und unbehandelte Blutungen umgesetzt. Bei behandelten Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Bei unbehandelten Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ab der Blutung ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden berechnet wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. In diese Ergebnismessung werden alle Blutungen einbezogen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit der folgenden Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen umfassen, wurde die 72-Stunden-Regel getrennt für behandelte und unbehandelte Blutungen umgesetzt. Bei behandelten Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Bei unbehandelten Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ab der Blutung ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden berechnet wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. In diese Ergebnismessung werden alle Blutungen einbezogen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit der folgenden Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen umfassen, wurde die 72-Stunden-Regel getrennt für behandelte und unbehandelte Blutungen umgesetzt. Bei behandelten Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Bei unbehandelten Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ab der Blutung ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden berechnet wurde.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Spontanblutung wurde als behandelte Blutung definiert (Blutung direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird), ohne dass ein anderer bekannter Faktor wie ein Trauma oder ein Eingriff/eine Operation bekannt war. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Spontanblutung wurde als behandelte Blutung definiert (Blutung direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird), ohne dass ein anderer bekannter Faktor wie ein Trauma oder ein Eingriff/eine Operation bekannt war. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Spontanblutung wurde als behandelte Blutung definiert (Blutung direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wird), ohne dass ein anderer bekannter Faktor wie ein Trauma oder ein Eingriff/eine Operation bekannt war. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Gelenkblutung wurde als Blutung der Art „Gelenk“ definiert, die auf mindestens einem der folgenden Symptome beruhte: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verminderte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung Das Gelenk wurde mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophiliemedikament, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Gelenkblutung wurde als Blutung der Art „Gelenk“ definiert, die auf mindestens einem der folgenden Symptome beruhte: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verminderte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung Das Gelenk wurde mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophiliemedikament, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Gelenkblutung wurde als Blutung der Art „Gelenk“ definiert, die auf mindestens einem der folgenden Symptome beruhte: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verminderte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung Das Gelenk wurde mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophiliemedikament, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum klinischen Stichtag oder Entzugsdatum, je nachdem, welcher Zeitpunkt früher lag (mittlerer [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 101,9 [52,6–119,7] Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Talkonzentrationen (Ctrough) von Emicizumab
Zeitfenster: Prädosis in den Wochen 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53
Prädosis in den Wochen 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53
Inzidenz von Anti-Emicizumab-Antikörpern
Zeitfenster: Wochen 1, 5, 17, 29, 41 und 53 und danach je nach klinischer Indikation bis Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Wochen 1, 5, 17, 29, 41 und 53 und danach je nach klinischer Indikation bis Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Hämophilie-Gelenkgesundheitsscore (HJHS) Gesamtscore zu bestimmten Zeitpunkten während der langfristigen Nachbeobachtungszeit
Zeitfenster: In den Jahren 4, 5, 6, 7 und 8 der Nachuntersuchung
In den Jahren 4, 5, 6, 7 und 8 der Nachuntersuchung
Magnetresonanztomographie (MRT)-Score bestimmter Gelenke zu bestimmten Zeitpunkten während der Langzeit-Nachbeobachtungszeit
Zeitfenster: Im 5. und 8. Jahr der Nachuntersuchung
Im 5. und 8. Jahr der Nachuntersuchung
Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse, wobei der Schweregrad gemäß der Toxizitätsbewertungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) bestimmt wird
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Inzidenz thromboembolischer Ereignisse
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Inzidenz thrombotischer Mikroangiopathie
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Inzidenz und Schweregrad von Reaktionen an der Injektionsstelle, wobei der Schweregrad gemäß der WHO-Toxizitätsbewertungsskala bestimmt wird
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Auftreten schwerer Überempfindlichkeit, Anaphylaxie und anaphylaktoider Ereignisse
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Auftreten unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Von der ersten Emicizumab-Dosis bis zum Abschluss der Studie (8 Jahre)
Die Anzahl der Teilnehmer gemäß den Labortestergebnissen für Hämatologie und Serumchemie verschiebt sich vom WHO-Ausgangswert zum höchsten WHO-Grad nach dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 4, 13, 21, 29, 37, 45 und 53
Laborparameter für Hämatologie und Blutchemie wurden zu Studienbeginn und im Zeitverlauf gemessen und die Werte mit einem Standardreferenzbereich verglichen. Werte außerhalb des Standardreferenzbereichs wurden als Laboranomalien betrachtet und gemäß der Toxizitätsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) eingestuft, die von der niedrigsten (Grad 1) bis zur größten (Grad 4) Abweichung vom Standard in der für die Anomalie angegebenen Richtung (d. h. , unter (Niedrig) oder über (Hoch) des Referenzbereichs; „Nicht niedrig“ und „Nicht hoch“ zeigen Werte innerhalb des Referenzbereichs an. Die Teilnehmer wurden entsprechend ihrer Verschiebung der Labortestergebnisse vom WHO-Ausgangswert zum höchsten WHO-Wert zu einem beliebigen Zeitpunkt nach dem Ausgangswert (bis Woche 53) für jeden Parameter kategorisiert. „Fehlend“ bedeutet, dass das Testergebnis nicht verfügbar war.
Ausgangswert, Wochen 4, 13, 21, 29, 37, 45 und 53
Änderung der Pulsfrequenz im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Änderung der Atemfrequenz im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Änderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Änderung des systolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Änderung des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und 53 und jährlich während der 7-Jahres-Follow-up Zeitraum bis zum Studienabschluss (bis zu 8 Jahre)
Inzidenz der De-novo-Entwicklung von Faktor-VIII-Inhibitoren
Zeitfenster: Wie klinisch angezeigt vom Ausgangswert bis zum Abschluss der Studie (bis zu 8 Jahre)
Gemäß dem Protokoll wird nach drei beliebigen FVIII-Expositionstagen oder einem Block von FVIII-Expositionstagen (z. B. ein Block ist definiert als mindestens zwei aufeinanderfolgende FVIII-Dosen), die zur Behandlung einer Blutung, eines chirurgischen Eingriffs oder eines anderen verabreicht werden ( B. vorbeugende Dosen vor der Aktivität), musste 14 Tage nach der letzten verabreichten FVIII-Dosis eine Plasmaprobe für Anti-FVIII-Antikörper (zur zentralen Analyse) entnommen werden.
Wie klinisch angezeigt vom Ausgangswert bis zum Abschluss der Studie (bis zu 8 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Mai 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Mai 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-505964-13-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Anfrageplattform (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten anfordern. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on Sharing of Clinical Study Information und dazu, wie Sie Zugang zu entsprechenden Dokumenten klinischer Studien beantragen können, finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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