Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van subcutaan emicizumab te evalueren bij deelnemers vanaf de geboorte tot 12 maanden oud met hemofilie A zonder remmers (HAVEN 7)

12 februari 2024 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter, open-label, eenarmige fase IIIb-studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van subcutaan emicizumab te evalueren bij patiënten vanaf de geboorte tot de leeftijd van 12 maanden met hemofilie A zonder remmers

Dit is een fase IIIb, multicenter, open-label, eenarmig onderzoek naar profylactisch emicizumab bij niet eerder behandelde en minimaal behandelde patiënten bij inschrijving voor het onderzoek vanaf de geboorte tot een leeftijd van ≤ 12 maanden met ernstige hemofilie A (intrinsieke factor VIII [FVIII]-niveau < 1%) zonder FVIII-remmers. De studie is opgezet om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van emicizumab toegediend in een dosis van 3 milligram per kilogram lichaamsgewicht (mg/kg) eenmaal per 2 weken (Q2W) gedurende 52 weken. Na 1 jaar behandeling zullen de deelnemers emicizumab blijven ontvangen (1,5 mg/kg eenmaal per week [QW], 3 mg/kg Q2W of 6 mg/kg eenmaal per 4 weken [Q4W]) gedurende een lange termijn van 7 jaar. follow-upperiode onder dit studiekader.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

55

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brazilië
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazilië, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italië
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italië, 80123
        • AORN Santobono Pausilipon; UOC di Ematologia ? Centro Emofilia e Trombosi
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Italië, 43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italië, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01130
        • Adana Acibadem Hospital; Pediatric Hematology
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty; Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Ege University, School of Medicine; Pediatrics Department
      • Samsun, Kalkoen, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universität Wien; Univ. Klinik für Kinder und Jugendheilkunde
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu; Servicio de Oncologia y Hematologia
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • The Royal London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112-2632
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd vanaf de geboorte tot ≤12 maanden op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Lichaamsgewicht ≥3 kilogram (kg) op het moment van geïnformeerde toestemming. Patiënten met een lager lichaamsgewicht kunnen worden ingeschreven nadat ze een lichaamsgewicht van 3 kg hebben bereikt. Premature baby's (zwangerschapsduur <38 weken) kunnen worden ingeschreven zolang ze een lichaamsgewicht van 3 kg hebben bereikt. Voor te vroeg geboren baby's moet de gecorrigeerde zwangerschapsduur worden gerapporteerd.
  • Verplichte ontvangst van vitamine K-profylaxe volgens de lokale standaardpraktijk
  • Diagnose van ernstige congenitale hemofilie A (intrinsiek FVIII-niveau <1%)
  • Een negatieve test voor FVIII-remmer (d.w.z. <0,6 Bethesda-eenheden [BU]/ml) lokaal beoordeeld tijdens de screeningperiode van 2 weken
  • Geen voorgeschiedenis van gedocumenteerde FVIII-remmer (d.w.z. <0,6 BU/ml), FVIII-geneesmiddeleliminatiehalfwaardetijd <6 uur of FVIII-herstel <66%
  • Eerder onbehandelde patiënten of minimaal behandelde patiënten (d.w.z. tot 5 dagen blootstelling aan hemofilie-gerelateerde behandelingen, zoals plasma-afgeleide FVIII, recombinant FVIII, vers ingevroren plasma, cryoprecipitaat of volbloedproducten)
  • Documentatie van de details van de aan hemofilie gerelateerde behandelingen die sinds de geboorte zijn ontvangen
  • Documentatie van de details van de bloedingsepisoden sinds de geboorte
  • Voor patiënten vanaf de geboorte tot <3 maanden oud op het moment van deelname aan het onderzoek: geen bewijs van actieve intracraniale bloeding, zoals bevestigd door een negatieve craniale echografie bij screening, ongeacht de toedieningswijze
  • Adequate hematologische, lever- en nierfunctie, zoals gedefinieerd in het protocol
  • Voor ouders/verzorgers: bereidheid en vermogen om te voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol, geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests, invullen van toepasselijke vragenlijsten en andere onderzoeksprocedures

Uitsluitingscriteria:

  • Erfelijke of verworven bloedingsstoornis anders dan ernstige hemofilie A
  • Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. interferon) bij inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek
  • Ontvangst van een van de volgende zaken: eerder gebruik van emicizumab-profylaxe, inclusief experimentele of commerciële emicizumab; Een onderzoeksgeneesmiddel om het risico op hemofiliebloedingen te behandelen of te verminderen binnen 5 geneesmiddeleliminatiehalfwaardetijden na de laatste toediening van het geneesmiddel; Een niet-hemofilie-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voor geneesmiddeleliminatie, afhankelijk van welke van de twee het kortst is; Tegelijkertijd een onderzoeksgeneesmiddel
  • Huidige actieve ernstige bloeding, zoals intracraniale bloeding
  • Geplande operatie (exclusief kleine ingrepen, bijv. besnijdenis, CVAD-plaatsing) tijdens het onderzoek
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie
  • Patiënten met een hoog risico op trombotische microangiopathie (TMA) (bijv. een eerdere medische of familiegeschiedenis van TMA, zoals trombotische trombocytopenische purpura, atypisch hemolytisch-uremisch syndroom) naar het oordeel van de onderzoeker
  • Eerdere of huidige behandeling van trombo-embolische aandoeningen (met uitzondering van eerdere katheter-geassocieerde trombose bij patiënten bij wie momenteel geen antitrombotische behandeling wordt gestart) of tekenen van trombo-embolische aandoeningen
  • Elke erfelijke of verworven maternale aandoening die de patiënt vatbaar kan maken voor trombotische voorvallen (bijv. erfelijke trombofilie antifosfolipidensyndroom)
  • Andere ziekten (bijv. bepaalde auto-immuunziekten) die het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
  • Bekende infectie met HIV, hepatitis B-virus of hepatitis C-virus
  • Ernstige infectie waarvoor antibiotica of antivirale behandelingen nodig zijn binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gelijktijdige ziekte, behandeling, afwijking in klinische laboratoriumtests, metingen van vitale functies of bevindingen van lichamelijk onderzoek die de uitvoering van het onderzoek zouden kunnen verstoren of die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, de veilige deelname van de patiënt aan en voltooiing van het onderzoek in de weg zouden staan. het onderzoek of de interpretatie van de studieresultaten
  • Onwil van de ouder of verzorger om de ontvangst van bloed of bloedproducten toe te staan, of enige standaardbehandeling voor een levensbedreigende aandoening
  • Elke andere medische, sociale of andere aandoening die naar de mening van de onderzoeker een adequate naleving van het onderzoeksprotocol kan verhinderen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Emicizumab
Geneesmiddel: Emicizumab

Aanvankelijk krijgen alle deelnemers 4 oplaaddoses van 3 milligram per kilogram (mg/kg) emicizumab subcutaan (SC) eenmaal per week (QW) gedurende 4 weken, gevolgd door het onderhoudsdoseringsregime van 3 mg/kg emicizumab SC eenmaal per 2 weken ( Q2W) voor een totaal van 52 weken. Vanaf week 17 van de behandeling kan de dosis van individuele deelnemers worden verhoogd tot 3 mg/kg SC QW als ze een suboptimale bloedingcontrole ervaren.

Bij het bezoek aan de kliniek in week 53 na overleg met de behandelend arts kunnen ouders/verzorgers ervoor kiezen om hun kind door te laten gaan met het onderhoudsschema van 3 mg/kg SC Q2W of om over te schakelen op het onderhoudsschema van 1,5 mg/kg SC QW of 6 mg/kg SC Q2W. -mg/kg SC eenmaal per 4 weken (Q4W) doseringsregime voor de daaropvolgende 7 jaar lange follow-up periode.

Tijdens het onderzoek zullen de deelnemers worden behandeld met emicizumab tot onaanvaardbare toxiciteit, stopzetting van het onderzoek om welke reden dan ook, of andere criteria gespecificeerd in het protocol, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Andere namen:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Mediaan berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Mediaan berekend geannualiseerd bloedingspercentage voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Mediaan berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Gemiddeld berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Mediaan berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor behandelde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot 52 weken, en gedurende een langdurige follow-upperiode van 7 jaar tot afronding van de studie (tot 8 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Hemofilie Joint Health Score (HJHS) Totale score op gespecificeerde tijdstippen tijdens de follow-upperiode op lange termijn
Tijdsspanne: Op 4, 5, 6, 7 en 8 jaar
Op 4, 5, 6, 7 en 8 jaar
Magnetic Resonance Imaging (MRI)-score van specifieke gewrichten op gespecificeerde tijdstippen tijdens de follow-upperiode op lange termijn
Tijdsspanne: Op 5 en 8 jaar
Op 5 en 8 jaar
Incidentie en ernst van bijwerkingen, met ernst bepaald volgens de toxiciteitsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Incidentie van trombo-embolische voorvallen
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Incidentie van trombotische microangiopathie
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Incidentie en ernst van reacties op de injectieplaats, waarbij de ernst wordt bepaald volgens de WHO-schaal voor toxiciteitsbeoordeling
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Incidentie van ernstige overgevoeligheid, anafylaxie en anafylactoïde gebeurtenissen
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het studiegeneesmiddel
Tijdsspanne: Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Van baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Incidentie van laboratoriumafwijkingen bij serumchemie- en hematologietests
Tijdsspanne: Basislijn, weken 4, 13, 21, 29, 37, 45 en 53
Basislijn, weken 4, 13, 21, 29, 37, 45 en 53
Verandering van basislijn in hartslag in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Verandering van baseline in ademhalingsfrequentie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Verandering van basislijn in lichaamstemperatuur in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Verandering van baseline in systolische bloeddruk in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Verandering van baseline in diastolische bloeddruk in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53, en jaarlijks gedurende de 7-jarige follow-up periode tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Plasma-dalconcentraties (Ctrough) van Emicizumab
Tijdsspanne: Predosis in week 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53
Predosis in week 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en 53
Incidentie van anti-emicizumab-antilichamen
Tijdsspanne: Week 1, 5, 17, 29, 41 en 53, en daarna zoals klinisch geïndiceerd tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Week 1, 5, 17, 29, 41 en 53, en daarna zoals klinisch geïndiceerd tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Incidentie van de novo ontwikkeling van factor VIII-remmers
Tijdsspanne: Zoals klinisch geïndiceerd vanaf baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)
Zoals klinisch geïndiceerd vanaf baseline tot afronding van de studie (tot 8 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 mei 2023

Studie voltooiing (Geschat)

20 mei 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via het aanvraagplatform (www.vivli.org) toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau. Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over Roche's wereldwijde beleid inzake het delen van klinische onderzoeksinformatie en hoe u toegang kunt vragen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige hemofilie A

Klinische onderzoeken op Emicizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren