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Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de emicizumab subcutáneo en participantes desde el nacimiento hasta los 12 meses de edad con hemofilia A sin inhibidores (HAVEN 7)

9 de abril de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio de Fase IIIb, multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de emicizumab subcutáneo en pacientes desde el nacimiento hasta los 12 meses de edad con hemofilia A sin inhibidores

Este es un estudio de Fase IIIb, multicéntrico, abierto, de un solo brazo de emicizumab profiláctico en pacientes no tratados previamente y tratados mínimamente en el momento de la inscripción en el estudio desde el nacimiento hasta ≤12 meses de edad con hemofilia A grave (nivel de factor VIII intrínseco [FVIII] < 1%) sin inhibidores de FVIII. El estudio está diseñado para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de emicizumab administrado a 3 miligramos por kilogramo de peso corporal (mg/kg) una vez cada 2 semanas (Q2W) durante 52 semanas. Después de 1 año de tratamiento, los participantes continuarán recibiendo emicizumab (1,5 mg/kg una vez por semana [QW], 3 mg/kg Q2W o 6 mg/kg una vez cada 4 semanas [Q4W]) durante un período a largo plazo de 7 años. período de seguimiento bajo este marco de estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

55

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien
  • Brasil
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italia
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • AOU Careggi
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Sudáfrica
      • Johannesburg, Sudáfrica, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Turquía (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad desde el nacimiento hasta ≤12 meses en el momento del consentimiento informado
  • Peso corporal ≥3 kilogramos (kg) en el momento del consentimiento informado. Los pacientes con un peso corporal más bajo pueden inscribirse después de que hayan alcanzado un peso corporal de 3 kg. Los bebés prematuros (edad gestacional <38 semanas) pueden inscribirse siempre que hayan alcanzado un peso corporal de 3 kg. Para los bebés prematuros, se debe informar la edad gestacional corregida.
  • Recibo obligatorio de profilaxis con vitamina K de acuerdo con la práctica estándar local
  • Diagnóstico de hemofilia A congénita grave (nivel de FVIII intrínseco <1 %)
  • Una prueba negativa para el inhibidor de FVIII (es decir, <0,6 unidades Bethesda [BU]/ml) evaluada localmente durante el período de selección de 2 semanas
  • Sin antecedentes de inhibidor de FVIII documentado (es decir, <0,6 BU/mL), vida media de eliminación del fármaco de FVIII <6 horas o recuperación de FVIII <66 %
  • Pacientes sin tratamiento previo o pacientes con tratamiento mínimo (es decir, hasta 5 días de exposición con tratamientos relacionados con la hemofilia, como FVIII derivado de plasma, FVIII recombinante, plasma fresco congelado, crioprecipitado o productos de sangre entera)
  • Documentación de los detalles de los tratamientos relacionados con la hemofilia recibidos desde el nacimiento
  • Documentación de los detalles de los episodios de sangrado desde el nacimiento.
  • Para pacientes desde el nacimiento hasta <3 meses de edad en el momento del ingreso al estudio: sin evidencia de hemorragia intracraneal activa, según lo confirmado por una ecografía craneal negativa en la selección, independientemente del modo de parto
  • Función hematológica, hepática y renal adecuada, tal como se define en el protocolo.
  • Para padres/cuidadores: disposición y capacidad para cumplir con los requisitos del protocolo del estudio, visitas programadas, planes de tratamiento, pruebas de laboratorio, cumplimentación de los cuestionarios correspondientes y otros procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Trastorno hemorrágico heredado o adquirido distinto de la hemofilia A grave
  • Uso de inmunomoduladores sistémicos (p. ej., interferón) en el momento de la inscripción o uso planificado durante el estudio
  • Recibo de cualquiera de los siguientes: Uso previo de profilaxis con emicizumab, incluido emicizumab en investigación o comercial; Un fármaco en investigación para tratar o reducir el riesgo de hemorragias hemofílicas dentro de las 5 semividas de eliminación del fármaco desde la última administración del fármaco; Un fármaco en investigación no relacionado con la hemofilia en los últimos 30 días o 5 vidas medias de eliminación del fármaco, lo que sea más corto; Un fármaco en investigación al mismo tiempo
  • Sangrado grave activo actual, como hemorragia intracraneal
  • Cirugía planificada (excluyendo procedimientos menores, por ejemplo, circuncisión, colocación de CVAD) durante el estudio
  • Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab
  • Pacientes con alto riesgo de microangiopatía trombótica (MAT) (p. ej., antecedentes médicos o familiares de MAT, como púrpura trombocitopénica trombótica, síndrome urémico hemolítico atípico) a juicio del investigador
  • Tratamiento previo o actual para la enfermedad tromboembólica (a excepción de la trombosis previa asociada al catéter en pacientes para los que actualmente no se está recibiendo tratamiento antitrombótico) o signos de enfermedad tromboembólica
  • Cualquier condición materna hereditaria o adquirida que pueda predisponer al paciente a eventos trombóticos (p. ej., trombofilia hereditaria, síndrome antifosfolípido)
  • Otras enfermedades (por ejemplo, ciertas enfermedades autoinmunes) que pueden aumentar el riesgo de hemorragia o trombosis
  • Infección conocida por el VIH, el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C
  • Infección grave que requiere antibióticos o tratamientos antivirales dentro de los 14 días anteriores a la selección
  • Enfermedad, tratamiento, anormalidad en pruebas de laboratorio clínico, mediciones de signos vitales o hallazgos de exámenes físicos concurrentes que podrían interferir con la realización del estudio o que, en opinión del investigador o patrocinador, impedirían la participación segura del paciente y la finalización del mismo. el estudio o la interpretación de los resultados del estudio
  • Falta de voluntad del padre o cuidador para permitir la recepción de sangre o productos sanguíneos, o cualquier tratamiento estándar de atención para una afección potencialmente mortal
  • Cualquier otra condición médica, social o de otro tipo que pueda impedir el adecuado cumplimiento del protocolo del estudio a juicio del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Emicizumab
Droga: Emicizumab

Inicialmente, todos los participantes recibirán 4 dosis de carga de 3 miligramos por kilogramo (mg/kg) de emicizumab por vía subcutánea (SC) una vez por semana (QW) durante 4 semanas, seguido del régimen de dosificación de mantenimiento de 3 mg/kg de emicizumab SC una vez cada 2 semanas ( Q2W) por un total de 52 semanas. A partir de la semana 17 de tratamiento, los participantes individuales pueden tener su dosis aumentada a 3 mg/kg SC QW si experimentan un control de sangrado subóptimo.

En la visita a la clínica de la semana 53 después de consultar con el médico tratante, los padres/cuidadores pueden elegir que su hijo continúe con el régimen de dosificación de mantenimiento de 3 mg/kg SC Q2W o cambiar al régimen de mantenimiento de 1,5 mg/kg SC QW o 6 Régimen de dosificación de mg/kg SC una vez cada 4 semanas (Q4W) para el período de seguimiento a largo plazo de 7 años posterior.

Durante el estudio, los participantes serán tratados con emicizumab hasta toxicidad inaceptable, interrupción del estudio por cualquier causa u otros criterios especificados en el protocolo, lo que ocurra primero.

Otros nombres:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada basada en modelos para sangrados tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias tratadas durante el período de eficacia se estimó como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando un modelo de regresión binomial negativa, que tiene en cuenta diferentes tiempos de seguimiento. Una hemorragia tratada se definió como una hemorragia seguida directamente por un medicamento para la hemofilia que se informó como un "tratamiento para la hemorragia". Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada media calculada para sangrados tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias tratadas durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. Una hemorragia tratada se definió como una hemorragia seguida directamente por un medicamento para la hemofilia que se informó como un "tratamiento para la hemorragia". Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada mediana calculada para hemorragias tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias tratadas durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. Una hemorragia tratada se definió como una hemorragia seguida directamente por un medicamento para la hemofilia que se informó como un "tratamiento para la hemorragia". Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada basada en modelos para todos los sangrados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias durante el período de eficacia se estimó como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando un modelo de regresión binomial negativa, que tiene en cuenta diferentes tiempos de seguimiento. En esta medida de resultado, se incluyen todas las hemorragias, independientemente del tratamiento con factores de coagulación, con la siguiente excepción: se excluyen las hemorragias debidas a cirugía/procedimiento. Como "todos los sangrados" comprende tanto los sangrados tratados como los no tratados, la regla de las 72 horas se implementó por separado para los sangrados tratados y no tratados. Para las hemorragias tratadas, la regla de las 72 horas significaba que dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una sola hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Para las hemorragias no tratadas, la regla de las 72 horas se implementó calculando un período sin tratamiento de 72 horas a partir de la propia hemorragia.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada media calculada para todos los sangrados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de todos los sangrados durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de sangrado anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = (número de sangrados/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. En esta medida de resultado, se incluyen todas las hemorragias, independientemente del tratamiento con factores de coagulación, con la siguiente excepción: se excluyen las hemorragias debidas a cirugía/procedimiento. Como "todos los sangrados" comprende tanto los sangrados tratados como los no tratados, la regla de las 72 horas se implementó por separado para los sangrados tratados y no tratados. Para las hemorragias tratadas, la regla de las 72 horas significaba que dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una sola hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Para las hemorragias no tratadas, la regla de las 72 horas se implementó calculando un período sin tratamiento de 72 horas a partir de la propia hemorragia.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada mediana calculada para todos los sangrados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de todos los sangrados durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de sangrado anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante mediante la siguiente fórmula: ABR = (número de sangrados/número de días durante el período de eficacia) x 365,25. En esta medida de resultado, se incluyen todas las hemorragias, independientemente del tratamiento con factores de coagulación, con la siguiente excepción: se excluyen las hemorragias debidas a cirugía/procedimiento. Como "todos los sangrados" comprende tanto los sangrados tratados como los no tratados, la regla de las 72 horas se implementó por separado para los sangrados tratados y no tratados. Para las hemorragias tratadas, la regla de las 72 horas significaba que dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una sola hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Para las hemorragias no tratadas, la regla de las 72 horas se implementó calculando un período sin tratamiento de 72 horas a partir de la propia hemorragia.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada basada en modelos para sangrados espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias espontáneas tratadas durante el período de eficacia se estimó como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando un modelo de regresión binomial negativa, que tiene en cuenta diferentes tiempos de seguimiento. Un sangrado espontáneo tratado se definió como un sangrado tratado (sangrado seguido directamente por un medicamento para la hemofilia que se informó como un "tratamiento para el sangrado") sin ningún otro factor contribuyente conocido, como un trauma o un procedimiento/cirugía. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada media calculada para sangrados espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias espontáneas tratadas durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante utilizando la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25 . Un sangrado espontáneo tratado se definió como un sangrado tratado (sangrado seguido directamente por un medicamento para la hemofilia que se informó como un "tratamiento para el sangrado") sin ningún otro factor contribuyente conocido, como un trauma o un procedimiento/cirugía. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada mediana calculada para sangrados espontáneos tratados
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias espontáneas tratadas durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante utilizando la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25 . Un sangrado espontáneo tratado se definió como un sangrado tratado (sangrado seguido directamente por un medicamento para la hemofilia que se informó como un "tratamiento para el sangrado") sin ningún otro factor contribuyente conocido, como un trauma o un procedimiento/cirugía. Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada basada en modelos para hemorragias articulares tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias articulares tratadas durante el período de eficacia se estimó como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando un modelo de regresión binomial negativa, que tiene en cuenta diferentes tiempos de seguimiento. Una hemorragia articular tratada se definió como una hemorragia de tipo "articular" basada en al menos uno de los siguientes síntomas: aumento de la hinchazón o calor de la piel sobre la articulación y/o aumento del dolor, disminución del rango de movimiento o dificultad para usar la articulación en comparación con el valor inicial, y el sangrado fue seguido directamente por un medicamento para la hemofilia que, según se informó, era un "tratamiento para el sangrado". Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada media calculada para hemorragias articulares tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias articulares tratadas durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante utilizando la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25 . Una hemorragia articular tratada se definió como una hemorragia de tipo "articular" basada en al menos uno de los siguientes síntomas: aumento de la hinchazón o calor de la piel sobre la articulación y/o aumento del dolor, disminución del rango de movimiento o dificultad para usar la articulación en comparación con el valor inicial, y el sangrado fue seguido directamente por un medicamento para la hemofilia que, según se informó, era un "tratamiento para el sangrado". Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
Tasa de sangrado anualizada mediana calculada para hemorragias articulares tratadas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)
El número de hemorragias articulares tratadas durante el período de eficacia se presenta aquí como una tasa de hemorragia anualizada (ABR) calculada que se anualizó para cada participante utilizando la siguiente fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de días durante el período de eficacia) x 365,25 . Una hemorragia articular tratada se definió como una hemorragia de tipo "articular" basada en al menos uno de los siguientes síntomas: aumento de la hinchazón o calor de la piel sobre la articulación y/o aumento del dolor, disminución del rango de movimiento o dificultad para usar la articulación en comparación con el valor inicial, y el sangrado fue seguido directamente por un medicamento para la hemofilia que, según se informó, era un "tratamiento para el sangrado". Se implementó la regla de las 72 horas: dos hemorragias del mismo tipo y en la misma ubicación anatómica se contaban como una hemorragia si la segunda hemorragia ocurría dentro de las 72 horas posteriores al último tratamiento para la primera hemorragia. Se excluyeron los sangrados debidos a cirugía/procedimiento.
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la fecha límite clínica o la fecha de retirada, lo que ocurra antes (período de eficacia mediana [rango, mín.-máx.]: 101,9 [52,6-119,7] semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentraciones plasmáticas valle (Cvalle) de Emicizumab
Periodo de tiempo: Predosis en las semanas 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53
Predosis en las semanas 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53
Incidencia de anticuerpos anti-emicizumab
Periodo de tiempo: Semanas 1, 5, 17, 29, 41 y 53, y posteriormente según esté clínicamente indicado hasta la finalización del estudio (hasta 8 años)
Semanas 1, 5, 17, 29, 41 y 53, y posteriormente según esté clínicamente indicado hasta la finalización del estudio (hasta 8 años)
Puntuación total de la salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS) en momentos específicos durante el período de seguimiento a largo plazo
Periodo de tiempo: En los años 4, 5, 6, 7 y 8 de seguimiento
En los años 4, 5, 6, 7 y 8 de seguimiento
Puntuación de imágenes por resonancia magnética (IRM) de articulaciones específicas en momentos específicos durante el período de seguimiento a largo plazo
Periodo de tiempo: En los años 5 y 8 de seguimiento
En los años 5 y 8 de seguimiento
Incidencia y gravedad de los eventos adversos, determinada según la escala de clasificación de toxicidad de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Incidencia de eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Incidencia de microangiopatía trombótica
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Incidencia y gravedad de las reacciones en el lugar de la inyección, cuya gravedad se determina según la escala de clasificación de toxicidad de la OMS
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Incidencia de hipersensibilidad grave, anafilaxia y eventos anafilactoides
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Incidencia de eventos adversos que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Desde la primera dosis de emicizumab hasta la finalización del estudio (8 años)
Número de participantes según los cambios en los resultados de las pruebas de laboratorio de hematología y química sérica desde el grado inicial de la OMS hasta el grado más alto de la OMS después del inicio
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 13, 21, 29, 37, 45 y 53
Los parámetros de laboratorio para hematología y química sanguínea se midieron al inicio y a lo largo del tiempo, y los valores se compararon con un rango de referencia estándar. Los valores fuera del rango de referencia estándar se consideraron anomalías de laboratorio y se clasificaron según la escala de clasificación de toxicidad de la Organización Mundial de la Salud (OMS), que va desde la desviación más baja (Grado 1) hasta la mayor (Grado 4) del estándar en la dirección indicada para la anomalía (es decir, , por debajo (Bajo) o por encima (Alto) del rango de referencia; "No bajo" y "No alto" indican valores dentro del rango de referencia). Los participantes se clasificaron según el cambio en los resultados de las pruebas de laboratorio desde el grado inicial de la OMS hasta el grado más alto de la OMS en cualquier momento posterior al inicio (hasta la semana 53) para cada parámetro. "Falta" indica que el resultado de la prueba no estaba disponible.
Línea de base, semanas 4, 13, 21, 29, 37, 45 y 53
Cambio desde el valor inicial en la frecuencia del pulso a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Cambio desde el valor inicial en la frecuencia respiratoria a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Cambio desde el valor inicial en la temperatura corporal a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Cambio desde el valor inicial en la presión arterial sistólica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Cambio desde el valor inicial en la presión arterial diastólica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Línea de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 y 53, y anualmente durante los 7 años de seguimiento. Período hasta la finalización del estudio (hasta 8 años).
Incidencia del desarrollo de novo de inhibidores del factor VIII
Periodo de tiempo: Según lo indicado clínicamente desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 8 años)
Según el protocolo, después de 3 días de exposición al FVIII o un bloque de días de exposición al FVIII (p. ej., un bloque se define como un mínimo de dos dosis consecutivas de FVIII) administrado para el tratamiento de una hemorragia, un procedimiento quirúrgico u otro ( ej., dosis preventivas antes de la actividad), se tuvo que recolectar una muestra de plasma para anticuerpos anti-FVIII (para análisis centralizado) 14 días después de la dosis final de FVIII administrada.
Según lo indicado clínicamente desde el inicio hasta la finalización del estudio (hasta 8 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

22 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

18 de mayo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (Número EudraCT)
  • 2023-505964-13-00 (Identificador de registro: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información de estudios clínicos y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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