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억제제가 없는 혈우병 A가 있는 출생부터 12개월까지의 참가자를 대상으로 피하 Emicizumab의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구 (HAVEN 7)

2026년 4월 9일 업데이트: Hoffmann-La Roche

억제제가 없는 혈우병 A가 있는 출생부터 생후 12개월까지의 환자에서 피하 에미시주맙의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 IIIb상, 다기관, 공개, 단일군 연구

이것은 중증 혈우병 A(내인성 인자 VIII[FVIII] 수준 < 1%) FVIII 억제제 없이. 이 연구는 52주 동안 2주에 한 번(Q2W) 체중 1kg당 3밀리그램(mg/kg)으로 투여된 에미시주맙의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하도록 설계되었습니다. 1년의 치료 후 참가자는 7년 동안 장기간에 걸쳐 계속해서 에미시주맙(1.5mg/kg 매주 1회[QW], 3mg/kg Q2W 또는 6mg/kg 4주마다 1회[Q4W])을 받게 됩니다. 이 연구 프레임에서 추적 기간.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

55

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Johannesburg, 남아프리카, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • 독일
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, 독일, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • 브라질
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • Medizinische Universitat Wien
  • 이스라엘
      • Tel Litwinsky, 이스라엘, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • 이탈리아
    • Campania
      • Naples, Campania, 이탈리아, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, 이탈리아, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, 이탈리아, 50134
        • AOU Careggi
  • 캐나다
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 터키 (Türkiye)
      • Adana, 터키 (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, 터키 (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, 터키 (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Perth Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의 시점에서 출생부터 ≤12개월까지의 연령
  • 정보에 입각한 동의 시점에 체중 ≥3kg(kg). 저체중 환자는 체중이 3kg에 도달한 후 등록할 수 있습니다. 미숙아(재태 연령 <38주)는 체중이 3kg에 도달하는 한 등록할 수 있습니다. 미숙아의 경우 수정된 재태 연령을 보고해야 합니다.
  • 현지 표준 관행에 따른 비타민 K 예방 접종 의무화
  • 중증 선천성 혈우병 A 진단(고유 FVIII 수준 <1%)
  • 2주 스크리닝 기간 동안 국소적으로 평가된 FVIII 억제제(즉, <0.6 Bethesda units[BU]/mL)에 대한 음성 테스트
  • 문서화된 FVIII 억제제의 병력 없음(즉, <0.6 BU/mL), FVIII 약물 제거 반감기 ​​<6시간 또는 FVIII 회복 <66%
  • 이전에 치료를 받지 않은 환자 또는 최소한의 치료를 받은 환자(즉, 혈장 유래 FVIII, 재조합 FVIII, 신선동결혈장, 동결침전물 또는 전혈 제품과 같은 혈우병 관련 치료에 최대 5일 노출)
  • 출생 이후 받은 혈우병 관련 치료 내역에 대한 문서화
  • 출생 이후 출혈 에피소드의 세부 사항에 대한 문서화
  • 연구 등록 당시 출생부터 3개월 미만까지의 환자: 전달 방식에 관계없이 스크리닝 시 음성 두개골 초음파로 확인된 활동성 두개내 출혈의 증거 없음
  • 프로토콜에 정의된 적절한 혈액학적, 간 및 신장 기능
  • 부모/보호자의 경우: 연구 프로토콜 요구 사항, 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트, 해당 설문지 작성 및 기타 연구 절차를 준수하려는 의지와 능력

제외 기준:

  • 중증 혈우병 A 이외의 유전 또는 후천성 출혈 장애
  • 등록 시 전신 면역조절제(예: 인터페론)의 사용 또는 연구 중 계획된 사용
  • 다음 중 하나를 수령함: 연구용 또는 상업용 에미시주맙을 포함한 에미시주맙 예방의 ​​사전 사용; 마지막 약물 투여의 5 약물 제거 반감기 ​​이내에 혈우병성 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 연구 약물; 지난 30일 이내 또는 5회 약물 제거 반감기 ​​중 더 짧은 기간 내의 비혈우병 관련 시험용 약물; 임상시험약물을 동시에
  • 두개내출혈과 같은 현재 활성 중증 출혈
  • 연구 중 계획된 수술(경미한 시술 제외, 예: 포경수술, CVAD 배치)
  • 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
  • 연구자의 판단에 혈전성 미세혈관병증(TMA)의 위험이 높은 환자(예: 혈전성 혈소판감소성 자반병, 비정형 용혈성 요독 증후군과 같은 TMA의 이전 병력 또는 가족력이 있음)
  • 혈전색전증에 대한 이전 또는 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 환자의 이전 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전증 징후
  • 환자가 혈전성 사건(예: 유전성 혈전성 항인지질 증후군)에 걸리기 쉬운 유전적 또는 후천적 산모 상태
  • 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 질병(예: 특정 자가면역 질환)
  • HIV, B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스로 알려진 감염
  • 스크리닝 전 14일 이내에 항생제 또는 항바이러스 치료가 필요한 중증 감염
  • 동시 질병, 치료, 임상 실험실 테스트의 이상, 활력 징후 측정 또는 연구 수행을 방해할 수 있는 신체 검사 결과 또는 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 환자의 안전한 참여 및 연구 완료를 방해할 수 있는 신체 검사 소견 연구 결과의 연구 또는 해석
  • 부모나 보호자가 생명을 위협하는 상태에 대한 혈액이나 혈액 제제 또는 표준 치료 치료를 받는 것을 허용하지 않는 경우
  • 조사자의 의견에 따라 연구 프로토콜의 적절한 준수를 방해할 수 있는 기타 모든 의학적, 사회적 또는 기타 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에미시주맙
의약품: 에미시주맙

처음에 모든 참가자는 4주 동안 매주 1회(QW) 킬로그램당 3밀리그램(mg/kg)의 에미시주맙 피하(SC) 4회 부하 용량을 투여받은 후 2주마다 1회 유지 투여 요법 3mg/kg 에미시주맙 SC를 투여받습니다. Q2W) 총 52주간 진행됩니다. 치료 17주차부터 시작하여 개별 참가자는 최적이 아닌 출혈 조절을 경험할 경우 용량을 3mg/kg SC QW로 높일 수 있습니다.

치료 의사와의 상담 후 53주차 클리닉 방문에서 부모/간병인은 자녀가 유지 관리 3-mg/kg SC Q2W 투약 요법을 계속하거나 유지 관리 1.5-mg/kg SC QW 또는 6으로 전환하도록 선택할 수 있습니다. -mg/kg SC 후속 7년의 장기 추적 관찰 기간 동안 4주마다 1회(Q4W) 투여 요법.

연구 기간 동안 참가자는 허용할 수 없는 독성, 어떤 원인으로 인한 연구 중단 또는 프로토콜에 지정된 기타 기준 중 먼저 발생하는 시점까지 에미시주맙으로 치료받게 됩니다.

다른 이름들:
  • 헴리브라
  • RO5534262
  • RG6013
  • 에이스910

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료된 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 출혈 횟수는 다양한 추적 기간을 설명하는 음이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈율(ABR)로 추정되었습니다. 치료된 출혈은 "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따르는 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 출혈 횟수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다: ABR = (유효 기간 동안 출혈 횟수/일 수) x 365.25. 치료된 출혈은 "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따르는 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 출혈에 대해 계산된 연간 출혈율 중앙값
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 출혈 횟수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다: ABR = (유효 기간 동안 출혈 횟수/일 수) x 365.25. 치료된 출혈은 "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따르는 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
모든 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안의 모든 출혈 횟수는 다양한 추적 기간을 설명하는 음이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈율(ABR)로 추정되었습니다. 이 결과 측정에는 응고 인자 치료와 상관없이 모든 출혈이 포함됩니다. 단, 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. "모든 출혈"에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 모두 포함되므로 72시간 규칙은 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈에 대해 별도로 시행되었습니다. 치료된 출혈의 경우 72시간 규칙은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈을 한 번의 출혈로 간주한다는 의미입니다. 미치료 출혈의 경우 출혈 자체로부터 72시간을 치료하지 않은 기간으로 계산하여 72시간 법칙을 시행하였다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
모든 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안의 모든 출혈 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안 출혈 수/일 수) x 365.25. 이 결과 측정에는 응고 인자 치료와 상관없이 모든 출혈이 포함됩니다. 단, 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. "모든 출혈"에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 모두 포함되므로 72시간 규칙은 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈에 대해 별도로 시행되었습니다. 치료된 출혈의 경우 72시간 규칙은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈을 한 번의 출혈로 간주한다는 의미입니다. 미치료 출혈의 경우 출혈 자체로부터 72시간을 치료하지 않은 기간으로 계산하여 72시간 법칙을 시행하였다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
모든 출혈에 대해 계산된 연간 출혈율 중앙값
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안의 모든 출혈 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안 출혈 수/일 수) x 365.25. 이 결과 측정에는 응고 인자 치료와 상관없이 모든 출혈이 포함됩니다. 단, 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. "모든 출혈"에는 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈이 모두 포함되므로 72시간 규칙은 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈에 대해 별도로 시행되었습니다. 치료된 출혈의 경우 72시간 규칙은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈을 한 번의 출혈로 간주한다는 의미입니다. 미치료 출혈의 경우 출혈 자체로부터 72시간을 치료하지 않은 기간으로 계산하여 72시간 법칙을 시행하였다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 자연 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 자연 출혈의 수는 다양한 추적 기간을 설명하는 음이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈율(ABR)로 추정되었습니다. 치료된 자연 출혈은 외상이나 시술/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인이 없는 치료된 출혈("출혈 치료"로 보고된 출혈 직후 출혈)로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 자연 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 자연 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안 출혈 수/일 수) x 365.25 . 치료된 자연 출혈은 외상이나 시술/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인이 없는 치료된 출혈("출혈 치료"로 보고된 출혈 직후 출혈)로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 자연 출혈에 대해 계산된 연간 출혈율 중앙값
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 자연 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안 출혈 수/일 수) x 365.25 . 치료된 자연 출혈은 외상이나 시술/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인이 없는 치료된 출혈("출혈 치료"로 보고된 출혈 직후 출혈)로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 관절 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 관절 출혈의 수는 다양한 추적 기간을 설명하는 음이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈율(ABR)로 추정되었습니다. 치료된 관절 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나에 기초하여 "관절"로 보고된 유형의 출혈로 정의됩니다: 관절 위 피부의 부기 또는 따뜻함 증가 및/또는 통증 증가, 운동 범위 감소 또는 사용 장애 기준선과 비교한 관절, 출혈 직후에는 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 투여되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 관절 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈율
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 관절 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안 출혈 수/일 수) x 365.25 . 치료된 관절 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나에 기초하여 "관절"로 보고된 유형의 출혈로 정의됩니다: 관절 위 피부의 부기 또는 따뜻함 증가 및/또는 통증 증가, 운동 범위 감소 또는 사용 장애 기준선과 비교한 관절, 출혈 직후에는 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 투여되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
치료된 관절 출혈에 대해 계산된 연간 출혈율 중앙값
기간: 에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)
효능 기간 동안 치료된 관절 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간 계산된 연간 출혈율(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안 출혈 수/일 수) x 365.25 . 치료된 관절 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나에 기초하여 "관절"로 보고된 유형의 출혈로 정의됩니다: 관절 위 피부의 부기 또는 따뜻함 증가 및/또는 통증 증가, 운동 범위 감소 또는 사용 장애 기준선과 비교한 관절, 출혈 직후에는 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 투여되었습니다. 72시간 규칙이 적용되었습니다. 동일한 유형, 동일한 해부학적 위치에서 발생한 두 번의 출혈은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 1번의 출혈로 간주됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
에미시주맙의 첫 번째 투여부터 임상 중단일 또는 중단일 중 더 빠른 날짜까지(중앙값[범위, 최소-최대] 유효성 기간: 101.9[52.6-119.7]주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Emicizumab의 혈장 최저점 농도(Ctrough)
기간: 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 및 53주에 투여 전
1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 및 53주에 투여 전
Anti-Emicizumab 항체의 발생률
기간: 1주, 5주, 17주, 29주, 41주 및 53주 및 그 이후 연구 완료까지(최대 8년) 임상적으로 지시된 대로
1주, 5주, 17주, 29주, 41주 및 53주 및 그 이후 연구 완료까지(최대 8년) 임상적으로 지시된 대로
장기 추적 기간 중 특정 시점의 혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 총점
기간: 4, 5, 6, 7, 8년차 후속 조치
4, 5, 6, 7, 8년차 후속 조치
장기 추적 기간 중 특정 시점의 특정 관절에 대한 자기공명영상(MRI) 점수
기간: 5년차와 8년차 후속 조치에서
5년차와 8년차 후속 조치에서
세계보건기구(WHO) 독성 등급 척도에 따라 심각도가 결정되는 이상반응의 발생률 및 심각도
기간: 에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
혈전색전증 사건의 발생률
기간: 에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
혈전성 미세혈관병증의 발생률
기간: 에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
WHO 독성 등급 척도에 따라 심각도가 결정되는 주사 부위 반응의 발생률 및 심각도
기간: 에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
중증 과민증, 아나필락시스 및 아나필락시양 반응의 발생률
기간: 에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
연구 약물 중단으로 이어지는 부작용 발생률
기간: 에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
에미시주맙 첫 투여부터 연구 완료까지(8년)
혈액학 및 혈청 화학 실험실 테스트 결과에 따른 참가자 수는 기준선 WHO 등급에서 기준선 이후 최고 WHO 등급으로 이동합니다.
기간: 기준선, 4주차, 13주차, 21주차, 29주차, 37주차, 45주차, 53주차
혈액학 및 혈액 화학에 대한 실험실 매개변수를 기준선 및 시간 경과에 따라 측정하고 해당 값을 표준 참조 범위와 비교했습니다. 표준 참조 범위를 벗어난 값은 실험실 이상으로 간주되었으며 세계보건기구(WHO) 독성 등급 척도에 따라 비정상에 대해 표시된 방향(예: , 기준 범위보다 낮거나 높음(High), '낮지 않음' 및 '높지 않음'은 참조 범위 내의 값을 나타냅니다. 참가자는 각 매개변수에 대한 기준 후 임의 시점(최대 53주차)에서 기준선 WHO 등급에서 최고 WHO 등급으로 이동하는 실험실 테스트 결과에 따라 분류되었습니다. '누락'은 테스트 결과를 사용할 수 없음을 나타냅니다.
기준선, 4주차, 13주차, 21주차, 29주차, 37주차, 45주차, 53주차
시간 경과에 따른 맥박수의 기준선 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
시간 경과에 따른 호흡수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
시간 경과에 따른 체온의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
시간 경과에 따른 수축기 혈압의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
시간 경과에 따른 확장기 혈압의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
기준선, 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53주 및 7년 추적 기간 동안 매년 학업 종료까지의 기간(최대 8년)
제8인자 억제제의 새로운 발생 발생률
기간: 기준선부터 연구 완료까지(최대 8년) 임상적으로 지시된 대로
프로토콜에 따라, FVIII에 3일 노출된 후 또는 FVIII 노출일의 차단(예: 차단은 FVIII의 최소 2회 연속 투여로 정의됨) 후 출혈 치료, 수술 절차 또는 기타( 예를 들어, 활동 전 예방 용량), 항-FVIII 항체에 대한 하나의 혈장 샘플(중앙 집중 분석용)은 FVIII의 최종 용량 투여 후 14일에 수집해야 했습니다.
기준선부터 연구 완료까지(최대 8년) 임상적으로 지시된 대로

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 4일

기본 완료 (실제)

2023년 5월 22일

연구 완료 (추정된)

2030년 5월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 11일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (EudraCT 번호)
  • 2023-505964-13-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.

임상 연구 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

중증 혈우병 A에 대한 임상 시험

에미시주맙에 대한 임상 시험

  • Kathelijn Fischer
    Radboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht University... 그리고 다른 협력자들
    모병
    Emicizumab의 약동학적 유도 투여 (DosEmi)
    한창 젊은 | 어린이 | 억제제가 있는 혈우병 A | 성인 | 억제제가 없는 혈우병 A | 혈우병 A, 중증
    네덜란드

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