Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики эмицизумаба подкожно у участников от рождения до 12 месяцев с гемофилией А без ингибиторов (HAVEN 7)

9 апреля 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Фаза IIIb, многоцентровое, открытое, одногрупповое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики эмицизумаба подкожно у пациентов от рождения до 12 месяцев с гемофилией А без ингибиторов

Это фаза IIIb, многоцентровое, открытое, одногрупповое исследование профилактического применения эмицизумаба у пациентов, ранее не получавших или получавших минимальное лечение, при включении в исследование от рождения до ≤12 месяцев с тяжелой формой гемофилии А (уровень внутреннего фактора VIII [FVIII] < 1%) без ингибиторов FVIII. Исследование предназначено для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики эмицизумаба, вводимого в дозе 3 мг на килограмм массы тела (мг/кг) один раз каждые 2 недели (Q2W) в течение 52 недель. После 1 года лечения участники продолжат получать эмицизумаб (1,5 мг/кг один раз в неделю [QW], 3 мг/кг один раз в неделю или 6 мг/кг один раз в 4 недели [Q4W]) в течение 7 лет. последующий период в рамках этой рамки исследования.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

55

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Бразилия
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Германия, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Израиль
      • Tel Litwinsky, Израиль, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Италия
    • Campania
      • Naples, Campania, Италия, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Италия, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50134
        • AOU Careggi
  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Турция (Туркие), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Турция (Туркие), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Южная Африка
      • Johannesburg, Южная Африка, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от рождения до ≤12 месяцев на момент информированного согласия
  • Масса тела ≥3 кг (кг) на момент получения информированного согласия. Пациенты с более низкой массой тела могут быть включены в исследование после достижения ими массы тела 3 кг. Недоношенные дети (гестационный возраст <38 недель) могут быть зачислены, если они достигли массы тела 3 кг. Для недоношенных детей следует указывать скорректированный гестационный возраст.
  • Обязательный профилактический прием витамина К в соответствии с местной стандартной практикой
  • Диагноз тяжелой врожденной гемофилии А (внутренний уровень фактора VIII <1%)
  • Отрицательный тест на ингибитор FVIII (т. е. <0,6 единиц Бетесда [BU]/мл), оцененный локально в течение 2-недельного периода скрининга
  • Отсутствие в анамнезе подтвержденного ингибитора FVIII (т. е. <0,6 МЕ/мл), периода полувыведения препарата FVIII <6 часов или выделения FVIII <66%
  • Пациенты, ранее не получавшие лечения, или пациенты, получавшие минимальное лечение (т. е. до 5 дней воздействия препаратов, связанных с гемофилией, таких как FVIII, полученный из плазмы, рекомбинантный FVIII, свежезамороженная плазма, криопреципитат или продукты цельной крови)
  • Документирование сведений о лечении гемофилии, полученном с рождения.
  • Документирование деталей эпизодов кровотечения с рождения
  • Для пациентов от рождения до возраста <3 месяцев на момент включения в исследование: отсутствие признаков активного внутричерепного кровоизлияния, что подтверждается отрицательным результатом ультразвукового исследования черепа при скрининге, независимо от способа родоразрешения.
  • Адекватная гематологическая, печеночная и почечная функция, как определено в протоколе
  • Для родителей/опекунов: готовность и способность соблюдать требования протокола исследования, запланированные визиты, планы лечения, лабораторные анализы, заполнение соответствующих анкет и другие процедуры исследования.

Критерий исключения:

  • Наследственное или приобретенное нарушение свертываемости крови, кроме тяжелой гемофилии А
  • Использование системных иммуномодуляторов (например, интерферона) при включении или запланированное использование во время исследования
  • Получение любого из следующего: Предыдущее использование эмицизумаба для профилактики, включая исследуемый или коммерческий эмицизумаб; Исследуемый препарат для лечения или снижения риска гемофильных кровотечений в течение 5 периодов полувыведения препарата после последнего приема препарата; Исследуемый препарат, не связанный с гемофилией, в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что короче; Исследуемый препарат одновременно
  • Текущее активное сильное кровотечение, такое как внутричерепное кровоизлияние
  • Запланированная операция (за исключением незначительных процедур, например, обрезание, установка CVAD) во время исследования
  • История клинически значимой гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами или компонентами инъекции эмицизумаба.
  • Пациенты с высоким риском тромботической микроангиопатии (ТМА) (например, имеющие в анамнезе ТМА в анамнезе, например, тромботическую тромбоцитопеническую пурпуру, атипичный гемолитико-уремический синдром) по мнению исследователя
  • Предыдущее или текущее лечение тромбоэмболического заболевания (за исключением предшествующего катетер-ассоциированного тромбоза у пациентов, которым антитромботическое лечение в настоящее время не проводится) или признаки тромбоэмболического заболевания
  • Любое наследственное или приобретенное заболевание матери, которое может предрасполагать пациента к тромботическим событиям (например, наследственный тромбофилический антифосфолипидный синдром)
  • Другие заболевания (например, некоторые аутоиммунные заболевания), которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза.
  • Известная инфекция ВИЧ, вирусом гепатита В или вирусом гепатита С
  • Серьезная инфекция, требующая антибиотиков или противовирусного лечения в течение 14 дней до скрининга.
  • Сопутствующее заболевание, лечение, аномалии в клинических лабораторных тестах, измерениях показателей жизнедеятельности или результаты физикального обследования, которые могут помешать проведению исследования или которые, по мнению исследователя или спонсора, препятствуют безопасному участию пациента в нем и его завершению. изучение или интерпретация результатов исследования
  • Нежелание родителя или опекуна разрешить получение крови или продуктов крови или любого стандартного лечения при угрожающем жизни состоянии
  • Любое другое медицинское, социальное или иное состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать адекватному соблюдению протокола исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эмицизумаб
Лекарство: Эмицизумаб

Первоначально все участники будут получать 4 нагрузочные дозы по 3 мг/кг эмицизумаба подкожно (п/к) один раз в неделю (QW) в течение 4 недель с последующим поддерживающим режимом дозирования 3 мг/кг эмицизумаба подкожно один раз каждые 2 недели ( Q2W) в общей сложности 52 недели. Начиная с 17-й недели лечения, отдельные участники могут повысить дозу до 3 мг/кг подкожно один раз в неделю, если у них наблюдается субоптимальный контроль кровотечения.

При визите в клинику на 53-й неделе после консультации с лечащим врачом родители/опекуны могут выбрать для своего ребенка продолжение поддерживающей схемы дозирования 3 мг/кг подкожно каждые 2 недели или перейти на поддерживающую дозу 1,5 мг/кг подкожно 1 раз в неделю или 6 -мг/кг подкожно один раз каждые 4 недели (Q4W) режим дозирования для последующего 7-летнего периода длительного наблюдения.

Во время исследования участников будут лечить эмицизумабом до неприемлемой токсичности, прекращения участия в исследовании по какой-либо причине или других критериев, указанных в протоколе, в зависимости от того, что произойдет раньше.

Другие имена:
  • Гемлибра
  • РО5534262
  • RG6013
  • ACE910

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений на основе модели для леченых кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Количество леченных кровотечений за период эффективности оценивали как годовую частоту кровотечений (ABR) с использованием модели отрицательной биномиальной регрессии, которая учитывает различное время наблюдения. Вылеченное кровотечение определялось как кровотечение, за которым непосредственно последовало лечение от гемофилии, которое, как сообщается, было «лечением кровотечения». Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Средняя расчетная годовая частота кровотечений для леченных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число пролеченных кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧСК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. Вылеченное кровотечение определялось как кровотечение, за которым непосредственно последовало лечение от гемофилии, которое, как сообщается, было «лечением кровотечения». Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Медианная расчетная годовая частота кровотечений для леченых кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число пролеченных кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧСК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. Вылеченное кровотечение определялось как кровотечение, за которым непосредственно последовало лечение от гемофилии, которое, как сообщается, было «лечением кровотечения». Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Годовая частота кровотечений на основе модели для всех кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число всех кровотечений за период эффективности оценивалось как годовая частота кровотечений (ABR) с использованием модели отрицательной биномиальной регрессии, которая учитывает различное время наблюдения. В этот показатель исхода включены все кровотечения, независимо от лечения факторами свертывания крови, за следующим исключением: исключаются кровотечения, вызванные хирургическим вмешательством/процедурой. Поскольку «все кровотечения» включают как леченные, так и нелеченные кровотечения, правило 72 часов применялось отдельно для леченных и нелеченых кровотечений. Для леченных кровотечений правило 72 часов означало, что два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Для нелеченых кровотечений правило 72 часов применялось путем расчета периода без лечения в 72 часа с момента самого кровотечения.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Средняя расчетная годовая частота кровотечений для всех кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число всех кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧМК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. В этот показатель исхода включены все кровотечения, независимо от лечения факторами свертывания крови, за следующим исключением: исключаются кровотечения, вызванные хирургическим вмешательством/процедурой. Поскольку «все кровотечения» включают как леченные, так и нелеченные кровотечения, правило 72 часов применялось отдельно для леченных и нелеченых кровотечений. Для леченных кровотечений правило 72 часов означало, что два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Для нелеченых кровотечений правило 72 часов применялось путем расчета периода без лечения в 72 часа с момента самого кровотечения.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Медианная расчетная годовая частота кровотечений для всех кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число всех кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧМК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25. В этот показатель исхода включены все кровотечения, независимо от лечения факторами свертывания крови, за следующим исключением: исключаются кровотечения, вызванные хирургическим вмешательством/процедурой. Поскольку «все кровотечения» включают как леченные, так и нелеченные кровотечения, правило 72 часов применялось отдельно для леченных и нелеченых кровотечений. Для леченных кровотечений правило 72 часов означало, что два кровотечения одного типа и в одном и том же анатомическом месте считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Для нелеченых кровотечений правило 72 часов применялось путем расчета периода без лечения в 72 часа с момента самого кровотечения.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Годовая частота кровотечений на основе модели для леченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число пролеченных спонтанных кровотечений за период эффективности оценивали как годовую частоту кровотечений (ABR) с использованием модели отрицательной биномиальной регрессии, которая учитывает различное время наблюдения. Вылеченное спонтанное кровотечение определялось как вылеченное кровотечение (кровотечение, за которым сразу последовал прием лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, было «лечением кровотечения») без каких-либо других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/хирургия. Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Средняя расчетная годовая частота кровотечений для леченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число пролеченных спонтанных кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧМК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25 . Вылеченное спонтанное кровотечение определялось как вылеченное кровотечение (кровотечение, за которым сразу последовал прием лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, было «лечением кровотечения») без каких-либо других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/хирургия. Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Медиана расчетной годовой частоты кровотечений для леченных спонтанных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Число пролеченных спонтанных кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧМК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25 . Вылеченное спонтанное кровотечение определялось как вылеченное кровотечение (кровотечение, за которым сразу последовал прием лекарства от гемофилии, которое, как сообщается, было «лечением кровотечения») без каких-либо других известных способствующих факторов, таких как травма или процедура/хирургия. Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Годовая частота кровотечений на основе модели для обработанных суставных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Количество пролеченных суставных кровотечений за период эффективности оценивали как годовую частоту кровотечений (ABR) с использованием модели отрицательной биномиальной регрессии, которая учитывает различное время наблюдения. Пролеченное суставное кровотечение определялось как кровотечение, тип которого определялся как «суставное» на основании по крайней мере одного из следующих симптомов: увеличение отека или нагревания кожи над суставом и/или усиление боли, уменьшение диапазона движений или затруднения при использовании. сустав по сравнению с исходным уровнем, и сразу за кровотечением последовало лечение гемофилии, которое, как сообщалось, было «лечением кровотечения». Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Средняя расчетная годовая частота кровотечений для обработанных суставных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Количество пролеченных суставных кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧСК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25 . Пролеченное суставное кровотечение определялось как кровотечение, тип которого определялся как «суставное» на основании хотя бы одного из следующих симптомов: увеличение отека или нагревания кожи над суставом и/или усиление боли, уменьшение диапазона движений или затруднения при использовании. сустав по сравнению с исходным уровнем, и сразу за кровотечением последовало лечение гемофилии, которое, как сообщалось, было «лечением кровотечения». Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Медиана расчетной годовой частоты кровотечений для обработанных суставных кровотечений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)
Количество пролеченных суставных кровотечений за период эффективности представлено здесь как расчетная годовая частота кровотечений (ЧСК), которая была пересчитана в годовом исчислении для каждого участника по следующей формуле: ЧСК = (количество кровотечений/количество дней в течение периода эффективности) x 365,25 . Пролеченное суставное кровотечение определялось как кровотечение, тип которого определялся как «суставное» на основании хотя бы одного из следующих симптомов: увеличение отека или нагревания кожи над суставом и/или усиление боли, уменьшение диапазона движений или затруднения при использовании. сустав по сравнению с исходным уровнем, и сразу за кровотечением последовало лечение гемофилии, которое, как сообщалось, было «лечением кровотечения». Было введено правило 72 часов: два кровотечения одного типа и в одной и той же анатомической локализации считались одним кровотечением, если второе кровотечение произошло в течение 72 часов с момента последней обработки первого кровотечения. Кровотечения в результате операции/процедуры были исключены.
От первой дозы эмицизумаба до даты клинического прекращения или даты отмены, в зависимости от того, что наступило раньше (медиана [диапазон, мин-макс] периода эффективности: 101,9 [52,6-119,7] недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Минимальные концентрации в плазме (Ctrough) эмицизумаба
Временное ограничение: Предварительно на 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 неделях
Предварительно на 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 неделях
Частота встречаемости антител к эмицизумабу
Временное ограничение: Недели 1, 5, 17, 29, 41 и 53, а затем в соответствии с клиническими показаниями до завершения исследования (до 8 лет)
Недели 1, 5, 17, 29, 41 и 53, а затем в соответствии с клиническими показаниями до завершения исследования (до 8 лет)
Общая оценка состояния здоровья гемофилии (HJHS) в определенные моменты времени в течение долгосрочного периода наблюдения
Временное ограничение: На 4, 5, 6, 7 и 8 годах наблюдения
На 4, 5, 6, 7 и 8 годах наблюдения
Оценка конкретных суставов с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) в определенные моменты времени в течение долгосрочного периода наблюдения
Временное ограничение: На 5 и 8 годах наблюдения
На 5 и 8 годах наблюдения
Частота и тяжесть нежелательных явлений, тяжесть которых определяется в соответствии со шкалой оценки токсичности Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
Частота тромбоэмболических событий
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
Частота тромботической микроангиопатии
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
Частота и тяжесть реакций в месте инъекции, тяжесть которых определяется в соответствии со шкалой оценки токсичности ВОЗ.
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
Частота случаев тяжелой гиперчувствительности, анафилаксии и анафилактоидных явлений
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
Частота нежелательных явлений, приведших к отмене исследуемого препарата
Временное ограничение: От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
От первой дозы эмицизумаба до завершения исследования (8 лет)
Количество участников по результатам лабораторных исследований по гематологии и химии сыворотки смещается с исходного уровня ВОЗ на высший уровень ВОЗ после базового уровня
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 13, 21, 29, 37, 45 и 53.
Лабораторные параметры гематологии и биохимии крови измерялись исходно и с течением времени, а значения сравнивались со стандартным референтным диапазоном. Значения, выходящие за пределы стандартного референтного диапазона, считались лабораторными отклонениями и классифицировались в соответствии со шкалой оценки токсичности Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) в диапазоне от наименьшего (степень 1) до наибольшего (степень 4) отклонения от стандарта в направлении, указанном для отклонения (т.е. , ниже (Низкий) или выше (Высокий) эталонного диапазона «Не низкий» и «Не высокий» обозначают значения в пределах эталонного диапазона). Участники были распределены по категориям в соответствии с изменением результатов их лабораторных исследований от исходного уровня ВОЗ до самого высокого уровня ВОЗ в любой момент после исходного уровня (до 53-й недели) для каждого параметра. «Отсутствует» означает, что результат теста недоступен.
Исходный уровень, недели 4, 13, 21, 29, 37, 45 и 53.
Изменение частоты пульса по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Изменение температуры тела по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Изменение систолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Изменение диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Исходный уровень, недели 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 и 53 и ежегодно в течение 7 лет наблюдения. срок до окончания обучения (до 8 лет)
Частота разработки De Novo ингибиторов фактора VIII
Временное ограничение: По клиническим показаниям от исходного уровня до завершения исследования (до 8 лет)
В соответствии с протоколом, после любых 3 дней воздействия фактора VIII или дней блока воздействия фактора VIII (например, блок определяется как минимум две последовательные дозы фактора VIII), введенных для лечения кровотечения, хирургической процедуры или другого ( например, профилактические дозы перед активностью), один образец плазмы на антитела к FVIII (для централизованного анализа) необходимо было собрать через 14 дней после введения последней дозы FVIII.
По клиническим показаниям от исходного уровня до завершения исследования (до 8 лет)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 мая 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

18 мая 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (Номер EudraCT)
  • 2023-505964-13-00 (Идентификатор реестра: EU CT Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запросов (www.vivli.org). Дополнительные сведения о критериях «Рош» для приемлемых исследований доступны здесь (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Дополнительные сведения о Глобальной политике компании «Рош» в отношении обмена информацией о клинических исследованиях и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, см. здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Тяжелая гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United States

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться