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インヒビターを含まない血友病 A の出生から 12 か月齢までの参加者における皮下エミシズマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための研究 (HAVEN 7)

2024年2月12日 更新者：Hoffmann-La Roche

インヒビターを含まない血友病 A の出生時から 12 か月齢までの患者における皮下エミシズマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価する第 IIIb 相、多施設、非盲検、単群試験

これは、重度の血友病 A (内因性第 VIII 因子 [FVIII] レベル < 1%) FVIII インヒビターなし。 この試験は、体重 1 キログラムあたり 3 ミリグラム (mg/kg) のエミシズマブを 2 週間に 1 回 (Q2W) 52 週間投与した場合の有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価するように設計されています。 1年間の治療後、参加者は7年間の長期にわたってエミシズマブ（1.5 mg / kgを毎週[QW]、3 mg / kgをQ2W、または6 mg / kgを4週間ごとに1回[Q4W]）受け取り続けます。この研究枠の下でのフォローアップ期間。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

55

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90010
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112-2632
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • Glasgow、イギリス、G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London、イギリス、E1 1FR
        • The Royal London Hospital
  • イスラエル
      • Tel Hashomer、イスラエル、5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • イタリア
    • Campania
      • Napoli、Campania、イタリア、80123
        • AORN Santobono Pausilipon; UOC di Ematologia ? Centro Emofilia e Trombosi
    • Emilia-Romagna
      • Parma、Emilia-Romagna、イタリア、43126
        • AOU di Parma; Dip Emergenza-Urgenza Centro Riferimento Regionale per l'emofilia
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、イタリア、20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、イタリア、50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Perth Children's Hospital
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、1090
        • Medizinische Universität Wien; Univ. Klinik für Kinder und Jugendheilkunde
  • カナダ
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu; Servicio de Oncologia y Hematologia
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • Mörfelden-Walldorf、ドイツ、64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • ブラジル
    • SP
      • Ribeirao Preto、SP、ブラジル、14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01130
        • Adana Acibadem Hospital; Pediatric Hematology
      • Ankara、七面鳥、06100
        • Hacettepe University Medical Faculty; Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir、七面鳥、35100
        • Ege University, School of Medicine; Pediatrics Department
      • Samsun、七面鳥、55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • 南アフリカ
      • Johannesburg、南アフリカ、2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～1年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -インフォームドコンセント時の出生から12か月以内の年齢
  • -インフォームドコンセント時の体重が3キログラム（kg）以上。 低体重の患者は、体重が 3 kg に達してから登録できます。 未熟児（在胎 38 週未満）は、体重が 3 kg に達していれば登録できます。 未熟児については、修正された在胎週数を報告する必要があります。
  • 現地の標準的な慣行に従ったビタミンK予防の必須の受領
  • -重度の先天性血友病Aの診断（内因性FVIIIレベル<1％）
  • 2週間のスクリーニング期間中に局所的に評価されたFVIIIインヒビターの陰性検査（すなわち、<0.6ベセスダ単位[BU]/mL）
  • 文書化されたFVIIIインヒビターの病歴なし(すなわち、<0.6 BU/mL)、FVIII薬物消失半減期<6時間、またはFVIII回収率<66%
  • 以前に未治療の患者または最小限の治療を受けた患者（すなわち、血漿由来 FVIII、組換え FVIII、新鮮凍結血漿、クリオプレシピテート、または全血製剤などの血友病関連治療に最大 5 日間曝露した患者）
  • 出生以来受けた血友病関連治療の詳細の記録
  • 出生以来の出血エピソードの詳細の文書化
  • -研究登録時の生後3か月未満の患者の場合：配信モードに関係なく、スクリーニング時の頭蓋超音波陰性によって確認されるように、活動的な頭蓋内出血の証拠はありません
  • -プロトコルで定義されている適切な血液、肝臓、および腎機能
  • 親/介護者向け：研究プロトコルの要件、予定された訪問、治療計画、臨床検査、該当するアンケートの完了、およびその他の研究手順を遵守する意欲と能力

除外基準:

  • 重症血友病A以外の遺伝性または後天性出血性疾患
  • -登録時の全身性免疫調節剤（インターフェロンなど）の使用または研究中の計画的使用
  • 以下のいずれかの領収書：治験中または市販のエミシズマブを含むエミシズマブ予防の以前の使用。最後の薬物投与から5回の薬物消失半減期以内に血友病性出血を治療またはリスクを軽減するための治験薬; -過去30日間または5回の薬物消失半減期のいずれか短い方以内の非血友病関連の治験薬;治験薬併用
  • -頭蓋内出血など、現在進行中の重度の出血
  • -研究中の計画された手術（割礼、CVAD配置などのマイナーな手順を除く）
  • -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
  • -血栓性微小血管症（TMA）のリスクが高い患者（例えば、血栓性血小板減少性紫斑病、非定型溶血性尿毒症症候群などのTMAの以前の病歴または家族歴がある）研究者の判断で
  • -血栓塞栓性疾患の以前または現在の治療（抗血栓治療が現在進行中ではない患者における以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓性疾患の徴候
  • -患者に血栓性イベントの素因となる可能性のある遺伝的または後天的な母体の状態（例：遺伝性血栓性抗リン脂質症候群）
  • 出血または血栓症のリスクを高める可能性のあるその他の疾患（例：特定の自己免疫疾患）
  • -HIV、B型肝炎ウイルス、またはC型肝炎ウイルスによる既知の感染
  • -スクリーニング前の14日以内に抗生物質または抗ウイルス治療を必要とする重篤な感染症
  • -併発疾患、治療、臨床検査の異常、バイタルサイン測定、または身体検査所見が研究の実施を妨げる可能性がある、または治験責任医師またはスポンサーの意見では、患者の安全な参加と完了を妨げる研究または研究結果の解釈
  • 親または介護者が、血液または血液製剤の受領、または生命を脅かす状態に対する標準的な治療を許可することを望まない
  • -調査員の意見で、研究プロトコルの適切な遵守を妨げる可能性のあるその他の医学的、社会的、またはその他の状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エミシズマブ
薬：エミシズマブ

最初に、すべての参加者は、1 キログラムあたり 3 ミリグラム (mg/kg) のエミシズマブの 4 回の負荷用量を皮下 (SC) に週 1 回 (QW) 4 週間受け、続いて維持投与レジメン 3 mg/kg エミシズマブを 2 週間に 1 回 SC ( Q2W) 合計 52 週間。 治療の 17 週目から開始して、個々の参加者は、最適でない出血制御を経験した場合、用量を 3 mg/kg SC QW に増量することができます。

担当医師との相談に続く第 53 週の診療所訪問時に、保護者/介護者は、子供が維持 3 mg/kg SC Q2W 投与レジメンを継続するか、維持 1.5 mg/kg SC QW または 6 に切り替えるかを選択できます。 - mg/kg SC を 4 週間に 1 回 (Q4W) 投与レジメン、その後の 7 年間の長期追跡期間。

研究中、参加者は、許容できない毒性、何らかの原因による研究の中止、またはプロトコルで指定されたその他の基準のいずれかが最初に発生するまで、エミシズマブで治療されます。

他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療された出血のモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された出血の計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された出血の計算された平均年間出血率
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
すべての出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
すべての出血の計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
すべての出血の計算された年間出血率の平均
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された自然出血のモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された自然出血の計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された自然出血の計算された平均年間出血率
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された関節出血のモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された関節出血の計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
治療された関節出血の計算された平均年間出血率
時間枠：ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)
ベースラインから 52 週まで、および試験完了までの 7 年間の長期追跡期間中 (最大 8 年間)

二次結果の測定

結果測定
時間枠
血友病関節健康スコア (HJHS) 長期追跡期間中の指定された時点での合計スコア
時間枠：4歳、5歳、6歳、7歳、8歳
4歳、5歳、6歳、7歳、8歳
長期追跡期間中の指定された時点での特定の関節の磁気共鳴画像法 (MRI) スコア
時間枠：5歳と8歳
5歳と8歳
有害事象の発生率と重症度、重症度は世界保健機関 (WHO) の毒性等級尺度に従って決定
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最大8年）
ベースラインから試験完了まで（最大8年）
血栓塞栓症の発生率
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最長8年）
ベースラインから試験完了まで（最長8年）
血栓性微小血管症の発生率
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最大8年）
ベースラインから試験完了まで（最大8年）
注射部位反応の発生率と重症度、重症度は WHO 毒性等級尺度に従って決定
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最大8年）
ベースラインから試験完了まで（最大8年）
重度の過敏症、アナフィラキシー、およびアナフィラキシー様事象の発生率
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最大8年）
ベースラインから試験完了まで（最大8年）
治験薬の中止に至った有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから試験完了まで（最大8年）
ベースラインから試験完了まで（最大8年）
血清化学および血液学検査における臨床検査値異常の発生率
時間枠：ベースライン、4、13、21、29、37、45、および 53 週
ベースライン、4、13、21、29、37、45、および 53 週
経時的な脈拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
経時的な呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
経時的な体温のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
時間の経過に伴う収縮期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
経時的な拡張期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
ベースライン、1、2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週、および 7 年間のフォローアップ中は毎年修了までの期間（最長8年間）
エミシズマブの血漿トラフ濃度 (Ctrough)
時間枠：1、3、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週に事前投与
1、3、5、7、9、13、17、21、25、29、33、37、41、45、49、および 53 週に事前投与
抗エミシズマブ抗体の発生率
時間枠：1、5、17、29、41、および 53 週後、臨床的に必要な場合は試験完了まで (最長 8 年間)
1、5、17、29、41、および 53 週後、臨床的に必要な場合は試験完了まで (最長 8 年間)
第 VIII 因子阻害剤の新規開発の発生率
時間枠：ベースラインから研究完了まで（最大8年間）臨床的に示されているように
ベースラインから研究完了まで（最大8年間）臨床的に示されているように

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月4日

一次修了 (実際)

2023年5月22日

研究の完了 (推定)

2030年5月20日

試験登録日

最初に提出

2020年6月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月11日

最初の投稿 (実際)

2020年6月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月12日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、リクエスト プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) をご覧ください。

臨床研究情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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