Tutkimus ihonalaisen emitistsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi osallistujilla syntymästä 12 kuukauden ikään asti hemofilia A ilman estäjiä (HAVEN 7)
torstai 9. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Vaihe IIIb, monikeskus, avoin, yksihaarainen tutkimus ihonalaisen emitistsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla syntymästä 12 kuukauden ikään, joilla on hemofilia A ilman estäjiä
Tämä on vaiheen IIIb, monikeskus, avoin, yksihaarainen profylaktisen emitistsumabin tutkimus aiemmin hoitamattomilla ja minimaalisesti hoidetuilla potilailla tutkimukseen ilmoittautumisvaiheessa syntymästä ≤ 12 kuukauden ikään, joilla on vaikea hemofilia A (rajainen tekijä VIII [FVIII] taso < 1 %) ilman FVIII-estäjiä.
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan emitistsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, kun sitä annetaan 3 milligrammaa painokiloa kohden (mg/kg) kerran kahdessa viikossa (Q2W) 52 viikon ajan.
Yhden vuoden hoidon jälkeen osallistujat jatkavat emitistsumabin saamista (1,5 mg/kg kerran viikossa [QW], 3 mg/kg Q2W tai 6 mg/kg kerran 4 viikossa [Q4W]) 7 vuoden pitkällä aikavälillä seurantajakso tämän tutkimuksen puitteissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
55
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires St-Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
- Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Israel, 5262100
- Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80123
- Aorn Santobono Pausilipon
-
-
Emilia-Romagna
-
Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
- AOU di Parma
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- AOU Careggi
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medizinische Universitat Wien
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
- Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Adana Acibadem Hospital
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege University, School of Medicine
-
Samsun, Turkki (Türkiye), 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-0934
- University of Michigan
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä syntymästä ≤12 kuukauteen tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Ruumiinpaino ≥3 kilogrammaa (kg) tietoisen suostumuksen ajankohtana. Potilaat, joiden paino on pienempi, voidaan ottaa mukaan, kun he ovat saavuttaneet 3 kg:n painon. Keskoset (raskausikä < 38 viikkoa) voidaan ottaa mukaan niin kauan kuin he ovat saavuttaneet painon 3 kg. Keskosten osalta korjattu raskausikä on ilmoitettava.
- Pakollinen K-vitamiinin estohoito paikallisen käytännön mukaisesti
- Vaikean synnynnäisen hemofilian A diagnoosi (sisäinen FVIII-taso <1 %)
- Negatiivinen testi FVIII-estäjän suhteen (eli <0,6 Bethesda-yksikköä [BU]/ml) paikallisesti arvioituna 2 viikon seulontajakson aikana
- Ei dokumentoitua FVIII-estäjää (eli <0,6 BU/ml), FVIII:n lääkkeen eliminaation puoliintumisaika <6 tuntia tai FVIII:n saanti <66 %
- Aiemmin hoitamattomat potilaat tai minimaalisesti hoidetut potilaat (eli korkeintaan 5 päivän altistuminen hemofiliaan liittyville hoidoille, kuten plasmaperäinen FVIII, rekombinantti FVIII, tuore pakastettu plasma, kryosakka tai kokoverituotteet)
- Dokumentaatio syntymästä lähtien saaduista hemofiliaan liittyvistä hoidoista
- Dokumentaatio verenvuotojaksojen yksityiskohdista syntymästä lähtien
- Potilaat syntymästä alle 3 kuukauden ikään tutkimukseen tullessa: ei näyttöä aktiivisesta kallonsisäisestä verenvuodosta, mikä vahvistettiin negatiivisella kallon ultraäänellä seulonnassa toimitustavasta riippumatta
- Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta, kuten protokollassa on määritelty
- Vanhemmille/hoitajille: halukkuus ja kyky noudattaa tutkimussuunnitelman vaatimuksia, määräaikaiskäyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratoriotutkimuksia, soveltuvien kyselylomakkeiden täyttämistä ja muita tutkimusmenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin vaikea hemofilia A
- Systeemisten immunomodulaattoreiden (esim. interferonin) käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai suunnitellussa käytössä tutkimuksen aikana
- Kuitti jostakin seuraavista: Emissitsumabin ennaltaehkäisyn aikaisempi käyttö, mukaan lukien tutkittava tai kaupallinen emitsitsumabi; Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen 5 lääkkeen eliminaation puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta; Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke viimeisten 30 päivän aikana tai 5 lääkkeen eliminaation puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on lyhyempi; Tutkimuslääke samanaikaisesti
- Nykyinen aktiivinen vakava verenvuoto, kuten kallonsisäinen verenvuoto
- Suunniteltu leikkaus (pois lukien pienet toimenpiteet, kuten ympärileikkaus, CVAD-sijoittaminen) tutkimuksen aikana
- Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin
- Potilaat, joilla on suuri tromboottisen mikroangiopatian (TMA) riski (esim. joilla on aiemmin ollut TMA:ta tai suvussa, kuten tromboottinen trombosytopeeninen purppura, epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä) tutkijan arvion mukaan
- Aiempi tai meneillään oleva tromboembolisen sairauden hoito (poikkeuksena aikaisempi katetriin liittyvä tromboosi potilailla, joille ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa) tai tromboembolisen taudin merkkejä
- Mikä tahansa perinnöllinen tai hankittu äidin sairaus, joka voi altistaa potilaan tromboottisille tapahtumille (esim. perinnöllinen thrombophilias antifosfolipidioireyhtymä)
- Muut sairaudet (esim. tietyt autoimmuunisairaudet), jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä
- Tunnettu HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -virusinfektio
- Vakava infektio, joka vaatii antibiootteja tai antiviraalisia hoitoja 14 päivän sisällä ennen seulontaa
- Samanaikainen sairaus, hoito, poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, elintoimintojen mittauksissa tai fyysisen tutkimuksen löydökset, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai jotka tutkijan tai sponsorin mielestä estävät potilaan turvallisen osallistumisen ja suorittamisen tutkimusta tai tutkimustulosten tulkintaa
- Vanhemman tai hoitajan haluttomuus sallia veren tai verituotteiden vastaanottamisen tai minkä tahansa tavanomaisen hoidon hoidon hengenvaarallisen tilan vuoksi
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen, sosiaalinen tai muu tila, joka voi tutkijan mielestä estää tutkimussuunnitelman asianmukaisen noudattamisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Emisitsumabi
|
Aluksi kaikki osallistujat saavat 4 kyllästysannosta 3 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) emitistsumabia ihonalaisesti (SC) kerran viikossa (QW) 4 viikon ajan, minkä jälkeen ylläpitoannostusohjelma 3 mg/kg emitistsumabia SC kerran 2 viikossa ( Q2W) yhteensä 52 viikon ajan. Hoitoviikosta 17 alkaen yksittäisten osallistujien annosta voidaan titrata 3 mg:aan/kg SC QW, jos he saavat alle optimaalisen verenvuodon. Viikon 53 klinikkakäynnillä hoitavan lääkärin kanssa neuvoteltuaan vanhemmat/hoitajat voivat päättää, että heidän lapsensa jatkavat ylläpitohoitoa 3 mg/kg SC Q2W tai vaihtavat ylläpitohoitoon 1,5 mg/kg SC QW tai 6 -mg/kg SC kerran 4 viikon välein (Q4W) annostusohjelma seuraavan 7 vuoden pitkän seurantajakson ajan. Tutkimuksen aikana osallistujia hoidetaan emitistsumabilla, kunnes ilmenee ei-hyväksyttävää toksisuutta, tutkimus keskeytetään mistä tahansa syystä tai muista protokollassa määritellyistä kriteereistä sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja.
Käsitelty verenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuodon hoito".
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoaste hoidetuille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25.
Käsitelty verenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuodon hoito".
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25.
Käsitelty verenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuodon hoito".
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti kaikille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Kaikkien verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat.
Tähän tulosmittaan sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly.
Koska "kaikki verenvuodot" sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot, 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön erikseen käsitellyille ja hoitamattomille verenvuodoille.
Käsiteltyjen verenvuotojen kohdalla 72 tunnin sääntö tarkoitti, että kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa olevaa verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Käsittelemättömille verenvuodoille 72 tunnin sääntö toteutettiin laskemalla 72 tunnin hoitovapaa ajanjakso itse verenvuodosta.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Kaikkien vuotojen keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Kaikkien vuotojen määrä tehojakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25.
Tähän tulosmittaan sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly.
Koska "kaikki verenvuodot" sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot, 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön erikseen käsitellyille ja hoitamattomille verenvuodoille.
Käsiteltyjen verenvuotojen kohdalla 72 tunnin sääntö tarkoitti, että kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa olevaa verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Käsittelemättömille verenvuodoille 72 tunnin sääntö toteutettiin laskemalla 72 tunnin hoitovapaa ajanjakso itse verenvuodosta.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Mediaani laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti kaikille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Kaikkien vuotojen määrä tehojakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25.
Tähän tulosmittaan sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly.
Koska "kaikki verenvuodot" sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot, 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön erikseen käsitellyille ja hoitamattomille verenvuodoille.
Käsiteltyjen verenvuotojen kohdalla 72 tunnin sääntö tarkoitti, että kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa olevaa verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Käsittelemättömille verenvuodoille 72 tunnin sääntö toteutettiin laskemalla 72 tunnin hoitovapaa ajanjakso itse verenvuodosta.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoaste hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen spontaanien verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja.
Käsitelty spontaani verenvuoto määriteltiin hoidetuksi verenvuodoksi (verenvuoto, jota seurasi välittömästi hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "hoito verenvuodon hoitoon") ilman muita tunnettuja vaikuttavia tekijöitä, kuten traumaa tai toimenpidettä/leikkausta.
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoaste hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25 .
Käsitelty spontaani verenvuoto määriteltiin hoidetuksi verenvuodoksi (verenvuoto, jota seurasi välittömästi hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "hoito verenvuodon hoitoon") ilman muita tunnettuja vaikuttavia tekijöitä, kuten traumaa tai toimenpidettä/leikkausta.
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25 .
Käsitelty spontaani verenvuoto määriteltiin hoidetuksi verenvuodoksi (verenvuoto, jota seurasi välittömästi hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "hoito verenvuodon hoitoon") ilman muita tunnettuja vaikuttavia tekijöitä, kuten traumaa tai toimenpidettä/leikkausta.
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille nivelvuotoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen nivelvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat.
Käsitelty nivelverenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jonka tyyppi ilmoitettiin "niveleksi" ainakin yhden seuraavista oireista: lisääntyvä turvotus tai ihon lämpö nivelen yli ja/tai lisääntynyt kipu, liikeradan heikkeneminen tai käyttövaikeudet. niveltä verrattuna lähtötilanteeseen, ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuodon hoito".
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoaste hoidetuille nivelvuotoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen nivelvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskettuna vuositasolla (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25 .
Käsitelty nivelverenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jonka tyyppi ilmoitettiin "niveleksi" ainakin yhden seuraavista oireista: lisääntyvä turvotus tai ihon lämpö nivelen yli ja/tai lisääntynyt kipu, liikeradan heikkeneminen tai käyttövaikeudet. niveltä verrattuna lähtötilanteeseen, ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuodon hoito".
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
|
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille nivelvuotoille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Hoidettujen nivelvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskettuna vuositasolla (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25 .
Käsitelty nivelverenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jonka tyyppi ilmoitettiin "niveleksi" ainakin yhden seuraavista oireista: lisääntyvä turvotus tai ihon lämpö nivelen yli ja/tai lisääntynyt kipu, liikeradan heikkeneminen tai käyttövaikeudet. niveltä verrattuna lähtötilanteeseen, ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuodon hoito".
72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta.
Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta kliiniseen lopetuspäivään tai lopetuspäivään sen mukaan, kumpi oli aikaisempi (mediaani [alue, min-max] tehon ajanjakso: 101,9 [52,6-119,7] viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Emissitsumabin plasmapitoisuudet (Ctrough).
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikoilla 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53
|
Ennakkoannos viikoilla 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53
|
|
|
Emissitsumabivasta-aineiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikot 1, 5, 17, 29, 41 ja 53 ja sen jälkeen kliinisen aiheen mukaan tutkimuksen loppuun asti (8 vuoteen asti)
|
Viikot 1, 5, 17, 29, 41 ja 53 ja sen jälkeen kliinisen aiheen mukaan tutkimuksen loppuun asti (8 vuoteen asti)
|
|
|
Hemofilian nivelten terveyspisteet (HJHS) kokonaispisteet tietyillä aikapisteillä pitkän aikavälin seurantajakson aikana
Aikaikkuna: Seurannan vuosina 4, 5, 6, 7 ja 8
|
Seurannan vuosina 4, 5, 6, 7 ja 8
|
|
|
Magneettiresonanssikuvauksen (MRI) pisteet tietyistä nivelistä tietyissä ajankohtana pitkän aikavälin seurantajakson aikana
Aikaikkuna: Seurannan vuosina 5 ja 8
|
Seurannan vuosina 5 ja 8
|
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus, vakavuus määritetään Maailman terveysjärjestön (WHO) toksisuusasteikon mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
|
|
Tromboembolisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
|
|
Tromboottisen mikroangiopatian esiintyvyys
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
|
|
Pistoskohdan reaktioiden ilmaantuvuus ja vakavuus, vakavuus määritetään WHO:n toksisuusasteikon mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
|
|
Vakavan yliherkkyyden, anafylaksia ja anafylaktoidisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
|
|
Lääketutkimuksen keskeyttämiseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
Ensimmäisestä emitsitsumabiannoksesta tutkimuksen päättymiseen (8 vuotta)
|
|
|
Osallistujien määrä hematologian ja seerumikemian laboratoriotestitulosten mukaan siirtyy WHO:n lähtötasosta korkeimpaan WHO:n arvosanaan lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 13, 21, 29, 37, 45 ja 53
|
Hematologian ja veren kemian laboratorioparametrit mitattiin lähtötilanteessa ja ajan kuluessa, ja arvoja verrattiin standardireferenssialueeseen.
Standardivertailualueen ulkopuolella olevia arvoja pidettiin laboratoriopoikkeavuuksina ja ne luokiteltiin Maailman terveysjärjestön (WHO) myrkyllisyysluokitusasteikon mukaan, joka vaihteli pienimmästä (luokka 1) suurimpaan (luokka 4) poikkeamaan standardista poikkeavuuden osoittamaan suuntaan (ts. , viitealueen alapuolella (Matala) tai yläpuolella (High) "Ei matala" ja "Ei korkea" osoittavat viitealueen arvoja).
Osallistujat luokiteltiin kunkin parametrin laboratoriotestitulosten siirtymän perusteella WHO-luokista korkeimpaan WHO-luokkaan missä tahansa vaiheessa lähtötilanteen jälkeen (viikolle 53 asti).
"Puuttuva" tarkoittaa, että testitulos ei ollut saatavilla.
|
Perustaso, viikot 4, 13, 21, 29, 37, 45 ja 53
|
|
Muutos lähtötasosta sykenopeudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
|
|
Hengitystiheyden muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
|
|
Kehonlämpötilan muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
|
|
Systolisen verenpaineen muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
|
|
Diastolisen verenpaineen muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 ja 53 ja vuosittain 7 vuoden seurannan aikana aika opintojen päättymiseen asti (enintään 8 vuotta)
|
|
|
Tekijä VIII:n estäjien de Novo -kehityksen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Kuten kliinisesti indikoitu, lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 8 vuotta)
|
Protokollan mukaan minkä tahansa 3 altistuspäivän jälkeen FVIII:lle tai FVIII-altistuspäivien jaksolle (esim. esto määritellään vähintään kahdeksi peräkkäiseksi FVIII-annokseksi), joka on annettu verenvuodon hoitoon, kirurgiseen toimenpiteeseen tai muuhun ( esim. ehkäisevät annokset ennen aktiivisuutta), yksi plasmanäyte anti-FVIII-vasta-aineista (keskitettyä analyysiä varten) oli kerättävä 14 päivää viimeisen annetun FVIII-annoksen jälkeen.
|
Kuten kliinisesti indikoitu, lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti (enintään 8 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hart DP. Commentary on "Development of a novel fully functional coagulation factor VIII with reduced immunogenicity utilizing an in silico prediction and deimmunization approach" - Will we ever be able to avoid inhibitor formation in hemophilia A? J Thromb Haemost. 2021 Sep;19(9):2125-2126. doi: 10.1111/jth.15404. No abstract available.
- Pipe SW, Collins P, Dhalluin C, Kenet G, Schmitt C, Buri M, Jimenez-Yuste V, Peyvandi F, Young G, Oldenburg J, Mancuso ME, Kavakli K, Kiialainen A, Deb S, Niggli M, Chang T, Lehle M, Fijnvandraat K. Emicizumab prophylaxis in infants with hemophilia A (HAVEN 7): primary analysis of a phase 3b open-label trial. Blood. 2024 Apr 4;143(14):1355-1364. doi: 10.1182/blood.2023021832.
- Lopez-Jaime FJ, Benitez O, Diaz Jordan BL, Montano A, Coll J, Quintana Paris L, Gomez-Del Castillo Solano MDC. Expert opinion paper on the treatment of hemophilia a with emicizumab. Hematology. 2023 Dec;28(1):2166334. doi: 10.1080/16078454.2023.2166334.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. helmikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 18. toukokuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 16. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MO41787
- 2020-001733-12 (EudraCT-numero)
- 2023-505964-13-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisten potilastason tietoihin pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Lisätietoja Rochen kliinisten tutkimustietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Valmis
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Valmis
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Valmis
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...RekrytointiImmunosuppressiivinen hoito | Sever aplastinen anemia | Vanhukset (vähintään 65-vuotiaat)Kiina
-
Zagazig UniversityUniversity of Ha'il , Saudi Arabia.ValmisAkuutti munuaisvaurio | Sever akuutti hengitystieoireyhtymä ja akuutti munuaisvaurioEgypti
-
Changi General HospitalIlmoittautuminen kutsustaLipoproteiini(a) | Lipoproteiini(a), Hyper-Lp(a)-EmiaSingapore, Australia, Malesia
-
Polish Mother Memorial Hospital Research InstituteRekrytointi
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Tongji Hospital; The Affiliated Hospital of Qingdao University; The Affiliated... ja muut yhteistyökumppanitEi vielä rekrytointiaStanfordin tyypin A aortan dissektio | Akuutti tyypin A aortan leikkaus | Postoperative Aortic Dissection Follow-up
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiivinen, ei rekrytointi
-
King Saud UniversityValmis