Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til subkutan emicizumab hos deltakere fra fødsel til 12 måneder med hemofili A uten inhibitorer (HAVEN 7)

9. april 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase IIIb, multisenter, åpen etikett, enarmsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til subkutan emicizumab hos pasienter fra fødsel til 12 måneder med hemofili A uten inhibitorer

Dette er en fase IIIb, multisenter, åpen, enkeltarmsstudie av profylaktisk emicizumab hos tidligere ubehandlede og minimalt behandlede pasienter ved studieregistrering fra fødsel til ≤12 måneder med alvorlig hemofili A (intrinsic faktor VIII [FVIII] nivå < 1 %) uten FVIII-hemmere. Studien er designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til emicizumab administrert med 3 milligram per kilo kroppsvekt (mg/kg) en gang annenhver uke (Q2W) i 52 uker. Etter 1 års behandling vil deltakerne fortsette å motta emicizumab (1,5 mg/kg én gang hver uke [QW], 3 mg/kg Q2W eller 6 mg/kg én gang hver 4. uke [Q4W]) over en 7-årig langtidsperiode oppfølgingsperiode under denne studierammen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Brasil
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 5262100
        • Sheba Medical Center - National Hemophilia Center
  • Italia
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80123
        • Aorn Santobono Pausilipon
    • Emilia-Romagna
      • Parma, Emilia-Romagna, Italia, 43126
        • AOU di Parma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • AOU Careggi
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
  • Sør-Afrika
      • Johannesburg, Sør-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
        • Adana Acibadem Hospital
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege University, School of Medicine
      • Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hämophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder fra fødsel til ≤12 måneder på tidspunktet for informert samtykke
  • Kroppsvekt ≥3 kilogram (kg) på tidspunktet for informert samtykke. Pasienter med lavere kroppsvekt kan meldes inn etter at de har nådd en kroppsvekt på 3 kg. Premature babyer (svangerskapsalder <38 uker) kan registreres så lenge de har nådd en kroppsvekt på 3 kg. For premature babyer bør korrigert svangerskapsalder rapporteres.
  • Obligatorisk mottak av vitamin K-profylakse i henhold til lokal standardpraksis
  • Diagnose av alvorlig medfødt hemofili A (intrinsic FVIII-nivå <1%)
  • En negativ test for FVIII-hemmer (dvs. <0,6 Bethesda-enheter [BU]/ml) lokalt vurdert i løpet av den 2-ukers screeningsperioden
  • Ingen historie med dokumentert FVIII-hemmer (dvs. <0,6 BU/ml), halveringstid for FVIII-medikamenteliminering <6 timer, eller FVIII-gjenoppretting <66 %
  • Tidligere ubehandlede pasienter eller minimalt behandlede pasienter (dvs. opptil 5 dagers eksponering med hemofili-relaterte behandlinger, slik som plasma-avledet FVIII, rekombinant FVIII, fersk frossen plasma, kryopresipitat eller fullblodsprodukter)
  • Dokumentasjon av detaljene for hemofili-relaterte behandlinger mottatt siden fødselen
  • Dokumentasjon av detaljene i blødningsepisodene siden fødselen
  • For pasienter fra fødsel til <3 måneder på tidspunktet for studiestart: ingen tegn på aktiv intrakraniell blødning, bekreftet av en negativ kranial ultralyd ved screening uavhengig av leveringsmodus
  • Tilstrekkelig hematologisk, lever- og nyrefunksjon, som definert i protokollen
  • For foreldre/omsorgspersoner: vilje og evne til å overholde studieprotokollkravene, planlagte besøk, behandlingsplaner, laboratorietester, utfylling av gjeldende spørreskjemaer og andre studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn alvorlig hemofili A
  • Bruk av systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon) ved påmelding eller planlagt bruk under studien
  • Mottak av noe av følgende: Tidligere bruk av emicizumab profylakse inkludert undersøkelsesmessig eller kommersiell emicizumab; Et undersøkelseslegemiddel for å behandle eller redusere risikoen for hemofile blødninger innen 5 halveringstider for eliminering av medikamenter etter siste legemiddeladministrering; Et ikke-hemofilirelatert undersøkelseslegemiddel innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider for legemiddeleliminering, avhengig av hva som er kortest; Et undersøkelsesmiddel samtidig
  • Nåværende aktiv alvorlig blødning, slik som intrakraniell blødning
  • Planlagt kirurgi (unntatt mindre prosedyrer, f.eks. omskjæring, CVAD-plassering) under studien
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter av emicizumab-injeksjonen
  • Pasienter som har høy risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA) (f.eks. har en tidligere medisinsk eller familiehistorie med TMA, slik som trombotisk trombocytopenisk purpura, atypisk hemolytisk uremisk syndrom) etter etterforskerens vurdering
  • Tidligere eller nåværende behandling for tromboembolisk sykdom (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose hos pasienter som for øyeblikket ikke pågår antitrombotisk behandling) eller tegn på tromboembolisk sykdom
  • Enhver arvelig eller ervervet tilstand hos mor som kan disponere pasienten for trombotiske hendelser (f.eks. arvelig trombofili-antifosfolipidsyndrom)
  • Andre sykdommer (f.eks. visse autoimmune sykdommer) som kan øke risikoen for blødning eller trombose
  • Kjent infeksjon med HIV, hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus
  • Alvorlig infeksjon som krever antibiotika eller antivirale behandlinger innen 14 dager før screening
  • Samtidig sykdom, behandling, abnormitet i kliniske laboratorietester, målinger av vitale tegn eller fysiske undersøkelsesfunn som kan forstyrre gjennomføringen av studien eller som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, utelukker pasientens trygge deltakelse i og fullføring av studien eller tolkningen av studieresultatene
  • Forelderens eller omsorgspersonens manglende vilje til å tillate mottak av blod eller blodprodukter, eller annen standardbehandling for en livstruende tilstand
  • Enhver annen medisinsk, sosial eller annen tilstand som kan forhindre tilstrekkelig overholdelse av studieprotokollen etter etterforskerens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Emicizumab
Legemiddel: Emicizumab

Til å begynne med vil alle deltakerne motta 4 belastningsdoser på 3 milligram per kilogram (mg/kg) emicizumab subkutant (SC) en gang hver uke (QW) i 4 uker etterfulgt av vedlikeholdsdoseringsregimet 3 mg/kg emicizumab SC en gang hver 2. uke ( Q2W) i totalt 52 uker. Fra og med uke 17 av behandlingen kan individuelle deltakere få dosen opp-titrert til 3 mg/kg SC QW hvis de opplever suboptimal blødningskontroll.

Ved klinikkbesøket i uke 53 etter konsultasjon med behandlende lege, kan foreldre/omsorgspersoner velge at barnet deres skal fortsette med vedlikeholdsdosering på 3 mg/kg SC Q2W eller bytte til vedlikeholdsdosering på 1,5 mg/kg SC QW eller 6 -mg/kg SC én gang hver 4. uke (Q4W) doseringsregime for den påfølgende 7-årige langtidsoppfølgingsperioden.

I løpet av studien vil deltakerne bli behandlet med emicizumab inntil uakseptabel toksisitet, seponering fra studien på grunn av en hvilken som helst årsak, eller andre kriterier spesifisert i protokollen, avhengig av hva som inntreffer først.

Andre navn:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antall behandlede blødninger over effektperioden ble estimert som en årlig blødningsrate (ABR) ved bruk av en negativ binomial regresjonsmodell, som tar hensyn til ulike oppfølgingstider. En behandlet blødning ble definert som en blødning som ble direkte fulgt av en hemofilimedisin som ble rapportert å være en "behandling for blødning". 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antall behandlede blødninger i løpet av effektperioden presenteres her som en beregnet årlig blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i løpet av effektperioden) x 365,25. En behandlet blødning ble definert som en blødning som ble direkte fulgt av en hemofilimedisin som ble rapportert å være en "behandling for blødning". 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antall behandlede blødninger i løpet av effektperioden presenteres her som en beregnet årlig blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i løpet av effektperioden) x 365,25. En behandlet blødning ble definert som en blødning som ble direkte fulgt av en hemofilimedisin som ble rapportert å være en "behandling for blødning". 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet av alle blødninger over effektperioden ble estimert som en årlig blødningsrate (ABR) ved bruk av en negativ binomial regresjonsmodell, som tar hensyn til ulike oppfølgingstider. I dette utfallsmålet er alle blødninger inkludert, uavhengig av behandling med koagulasjonsfaktorer, med følgende unntak: blødninger på grunn av operasjon/prosedyre utelukkes. Siden "alle blødninger" omfatter både behandlede og ikke-behandlede blødninger, ble 72-timersregelen implementert separat for behandlede og ikke-behandlede blødninger. For behandlede blødninger innebar 72-timersregelen at to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. For ikke-behandlede blødninger ble 72-timersregelen implementert ved å beregne en behandlingsfri periode på 72 timer fra selve blødningen.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet alle blødninger over effektperioden presenteres her som en beregnet årlig blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i effektperioden) x 365,25. I dette utfallsmålet er alle blødninger inkludert, uavhengig av behandling med koagulasjonsfaktorer, med følgende unntak: blødninger på grunn av operasjon/prosedyre utelukkes. Siden "alle blødninger" omfatter både behandlede og ikke-behandlede blødninger, ble 72-timersregelen implementert separat for behandlede og ikke-behandlede blødninger. For behandlede blødninger innebar 72-timersregelen at to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. For ikke-behandlede blødninger ble 72-timersregelen implementert ved å beregne en behandlingsfri periode på 72 timer fra selve blødningen.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Median beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet alle blødninger over effektperioden presenteres her som en beregnet årlig blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i effektperioden) x 365,25. I dette utfallsmålet er alle blødninger inkludert, uavhengig av behandling med koagulasjonsfaktorer, med følgende unntak: blødninger på grunn av operasjon/prosedyre utelukkes. Siden "alle blødninger" omfatter både behandlede og ikke-behandlede blødninger, ble 72-timersregelen implementert separat for behandlede og ikke-behandlede blødninger. For behandlede blødninger innebar 72-timersregelen at to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. For ikke-behandlede blødninger ble 72-timersregelen implementert ved å beregne en behandlingsfri periode på 72 timer fra selve blødningen.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet behandlede spontane blødninger i løpet av effektperioden ble estimert som en årlig blødningsrate (ABR) ved bruk av en negativ binomial regresjonsmodell, som tar hensyn til ulike oppfølgingstider. En behandlet spontan blødning ble definert som en behandlet blødning (blødning direkte etterfulgt av en hemofilimedisin rapportert å være en "behandling for blødning") uten noen annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi. 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet behandlede spontane blødninger i løpet av effektperioden presenteres her som en beregnet annualisert blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i effektperioden) x 365,25 . En behandlet spontan blødning ble definert som en behandlet blødning (blødning direkte etterfulgt av en hemofilimedisin rapportert å være en "behandling for blødning") uten noen annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi. 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet behandlede spontane blødninger i løpet av effektperioden presenteres her som en beregnet annualisert blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i effektperioden) x 365,25 . En behandlet spontan blødning ble definert som en behandlet blødning (blødning direkte etterfulgt av en hemofilimedisin rapportert å være en "behandling for blødning") uten noen annen kjent medvirkende faktor som traumer eller prosedyre/kirurgi. 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Modellbasert årlig blødningsfrekvens for behandlede leddblødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antall behandlede leddblødninger i løpet av effektperioden ble estimert som en årlig blødningsrate (ABR) ved bruk av en negativ binomial regresjonsmodell, som tar hensyn til ulike oppfølgingstider. En behandlet leddblødning ble definert som en blødning med type rapportert som "ledd" basert på minst ett av følgende symptomer: økende hevelse eller varme i huden over leddet og/eller økende smerte, redusert bevegelsesområde eller problemer med å bruke leddet sammenlignet med baseline, og blødningen ble direkte fulgt av en hemofilimedisin som ble rapportert å være en "behandling for blødning". 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Gjennomsnittlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede leddblødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet behandlede leddblødninger over effektperioden presenteres her som en beregnet annualisert blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i effektperioden) x 365,25 . En behandlet leddblødning ble definert som en blødning med type rapportert som "ledd" basert på minst ett av følgende symptomer: økende hevelse eller varme i huden over leddet og/eller økende smerte, redusert bevegelsesområde eller problemer med å bruke leddet sammenlignet med baseline, og blødningen ble direkte fulgt av en hemofilimedisin som ble rapportert å være en "behandling for blødning". 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede leddblødninger
Tidsramme: Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)
Antallet behandlede leddblødninger over effektperioden presenteres her som en beregnet annualisert blødningsrate (ABR) som ble annualisert for hver deltaker ved å bruke følgende formel: ABR = (antall blødninger/antall dager i effektperioden) x 365,25 . En behandlet leddblødning ble definert som en blødning med type rapportert som "ledd" basert på minst ett av følgende symptomer: økende hevelse eller varme i huden over leddet og/eller økende smerte, redusert bevegelsesområde eller problemer med å bruke leddet sammenlignet med baseline, og blødningen ble direkte fulgt av en hemofilimedisin som ble rapportert å være en "behandling for blødning". 72-timersregelen ble implementert: to blødninger av samme type og på samme anatomiske plassering ble regnet som én blødning dersom den andre blødningen skjedde innen 72 timer fra siste behandling for den første blødningen. Blødninger på grunn av operasjon/prosedyre ble utelukket.
Fra første dose med emicizumab til den kliniske cut-off-datoen eller seponeringsdatoen, avhengig av hva som var tidligere (median [område, min-maks] effektperiode: 101,9 [52,6-119,7] uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasmabunnkonsentrasjoner (Ctrough) av Emicizumab
Tidsramme: Forhåndsdosering i uke 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53
Forhåndsdosering i uke 1, 3, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53
Forekomst av anti-emicizumab antistoffer
Tidsramme: Uke 1, 5, 17, 29, 41 og 53, og deretter som klinisk indisert inntil studien er fullført (opptil 8 år)
Uke 1, 5, 17, 29, 41 og 53, og deretter som klinisk indisert inntil studien er fullført (opptil 8 år)
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Total poengsum på spesifiserte tidspunkter i løpet av den langsiktige oppfølgingsperioden
Tidsramme: Ved år 4, 5, 6, 7 og 8 av oppfølging
Ved år 4, 5, 6, 7 og 8 av oppfølging
Magnetic Resonance Imaging (MRI)-poengsum for spesifikke ledd på spesifiserte tidspunkter i løpet av den langsiktige oppfølgingsperioden
Tidsramme: Ved år 5 og 8 med oppfølging
Ved år 5 og 8 med oppfølging
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) toksisitetsskala
Tidsramme: Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Forekomst av tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Forekomst av trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Forekomst og alvorlighetsgrad av reaksjoner på injeksjonsstedet, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til WHOs toksisitetsskala
Tidsramme: Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Forekomst av alvorlig overfølsomhet, anafylaksi og anafylaktoide hendelser
Tidsramme: Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Forekomst av uønskede hendelser som fører til seponering av studiemedikamenter
Tidsramme: Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Fra første dose emicizumab til studien er fullført (8 år)
Antall deltakere i henhold til hematologi og serumkjemi laboratorietestresultat skifter fra baseline WHO-karakter til høyeste WHO-karakter post-baseline
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 13, 21, 29, 37, 45 og 53
Laboratorieparametre for hematologi og blodkjemi ble målt ved baseline og over tid, og verdiene ble sammenlignet med et standard referanseområde. Verdier utenfor standard referanseområdet ble ansett som laboratorieavvik og gradert i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) toksisitetsgraderingsskala, fra laveste (grad 1) til største (grad 4) avvik fra standard i retningen angitt for unormaliteten (dvs. , under (Lav) eller over (Høy) referanseområdet 'Ikke lav' og 'Ikke høy' indikerer verdier innenfor referanseområdet). Deltakerne ble kategorisert i henhold til deres laboratorietestresultatskifte fra baseline WHO-grad til høyeste WHO-grad på et hvilket som helst tidspunkt etter baseline (opp til uke 53) for hver parameter. 'Mangler' indikerer at testresultatet ikke var tilgjengelig.
Grunnlinje, uke 4, 13, 21, 29, 37, 45 og 53
Endring fra baseline i pulsfrekvens over tid
Tidsramme: Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens over tid
Tidsramme: Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Endring fra baseline i kroppstemperatur over tid
Tidsramme: Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Endring fra baseline i systolisk blodtrykk over tid
Tidsramme: Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Endring fra baseline i diastolisk blodtrykk over tid
Tidsramme: Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Baseline, uke 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og 53, og årlig i løpet av 7-års oppfølgingen periode til studiet er fullført (inntil 8 år)
Forekomst av De Novo-utvikling av faktor VIII-hemmere
Tidsramme: Som klinisk indisert fra baseline til studien er fullført (opptil 8 år)
I henhold til protokollen, etter en hvilken som helst 3 eksponeringsdager for FVIII eller en blokk med FVIII eksponeringsdager (f.eks. er en blokkering definert som minimum to påfølgende doser av FVIII) administrert for behandling av en blødning, en kirurgisk prosedyre eller annet ( for eksempel forebyggende doser før aktivitet), en plasmaprøve for anti-FVIII-antistoffer (for sentralisert analyse) måtte samles 14 dager etter den siste dosen av FVIII administrert.
Som klinisk indisert fra baseline til studien er fullført (opptil 8 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

22. mai 2023

Studiet fullført (Antatt)

18. mai 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MO41787
  • 2020-001733-12 (EudraCT-nummer)
  • 2023-505964-13-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom forespørselsplattformen (www.vivli.org). Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/ourmember/roche/).

For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av informasjon om kliniske studier og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig hemofili A

Kliniske studier på Emicizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere