DS-5141b 在杜氏肌营养不良症患者中的长期扩展研究
2025年9月18日 更新者：Daiichi Sankyo Co., Ltd.
DS-5141b 在杜氏肌营养不良症患者中的 II 期长期扩展研究
这是一项多中心、开放标签、长期、扩展、2 期研究，旨在评估长期使用 DS-5141b 治疗已完成 DS5141-A-J101 的 DMD 患者的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hyōgo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
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Kodaira-Shi
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Tokyo、Kodaira-Shi、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成了 DS5141-A-J101 的研究
排除标准：
- DS5141-A-J101 研究中的重大安全问题
- 不同意使用适当避孕措施的患者
- 研究者确定患者不适合参加研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DS-5141b 2.0 毫克/千克
每周一次接受 DS-5141b 2.0 mg/kg 的参与者。
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每周一次通过皮下注射给药
其他名称：
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实验性的：DS-5141b 6.0 毫克/千克
每周一次接受 DS-5141b 6.0 mg/kg 的参与者。
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每周一次通过皮下注射给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：本研究中从第一次注射 DS-5141b 到最后一次注射后（大约 2 年内）
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本研究中从第一次注射 DS-5141b 到最后一次注射后（大约 2 年内）
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6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行距离的变化
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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站立时间变化 (TTSTAND)
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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Timed up and go test 中的时间变化
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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10 米跑/走测试的时间变化
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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North Star 动态评估 (NSAA) 分数的变化
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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上肢表现 (PUL) 分数的变化
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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通过定量肌肉力量评估测量肌肉力量的变化
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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左心室射血分数百分比的变化 (LVEF %)
大体时间：每 6 个月一次（约 2 年内）
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每 6 个月一次（约 2 年内）
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用力肺活量 (FVC) 的变化（预测百分比）
大体时间：每 6 个月一次（约 2 年内）
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每 6 个月一次（约 2 年内）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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血浆中 DS-5141a 的浓度
大体时间：每 3 个月（约 2 年内）
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每 3 个月（约 2 年内）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Study Leader、Daiichi Sankyo Co., Ltd.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月30日
初级完成 (估计的)
2027年1月31日
研究完成 (估计的)
2027年1月31日
研究注册日期
首次提交
2020年6月12日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月12日
首次发布 (实际的)
2020年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月18日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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