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Étude d'extension à long terme du DS-5141b chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

18 septembre 2025 mis à jour par: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Une étude d'extension de phase II à long terme du DS-5141b chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte, d'extension à long terme de phase 2 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à long terme avec le DS-5141b chez les patients atteints de DMD qui ont terminé le DS5141-A-J101.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Hyōgo, Japon, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kodaira-Shi
      • Tokyo, Kodaira-Shi, Japon, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A participé à une étude de DS5141-A-J101

Critère d'exclusion:

  • Problèmes de sécurité importants dans une étude du DS5141-A-J101
  • Patient qui ne consent pas à utiliser une contraception appropriée
  • Patient non approprié pour participer à l'étude tel que déterminé par l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DS-5141b 2,0 mg/kg
Participants qui recevront DS-5141b 2,0 mg/kg une fois par semaine.
Médicament: DS-5141b
Administré par injection sous-cutanée une fois par semaine
Autres noms:
  • Renadirsen
Expérimental: DS-5141b 6,0 mg/kg
Participants qui recevront DS-5141b 6,0 mg/kg une fois par semaine.
Médicament: DS-5141b
Administré par injection sous-cutanée une fois par semaine
Autres noms:
  • Renadirsen

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: De la première injection à après la dernière injection de DS-5141b dans cette étude (dans un délai d'environ 2 ans)
De la première injection à après la dernière injection de DS-5141b dans cette étude (dans un délai d'environ 2 ans)
Changement de la distance parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Changement de temps pour rester debout (TTSTAND)
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Changement de temps dans Timed up and go test
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Changement de temps dans le test de course/marche de 10 mètres
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Changement de score dans le North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Changement de score dans la Performance du membre supérieur (PUL)
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Modification de la force musculaire mesurée par une évaluation quantitative de la force musculaire
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Modification du pourcentage de fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG %)
Délai: Tous les 6 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 6 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Modification de la capacité vitale forcée (CVF) (pourcentage prévu)
Délai: Tous les 6 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 6 mois (dans un délai d'environ 2 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration de DS-5141a dans le plasma
Délai: Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)
Tous les 3 mois (dans un délai d'environ 2 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2020

Première publication (Réel)

16 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

19 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DS5141-A-J201
  • 205321 (Autre identifiant: JapicCTI)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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