Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet forlængelsesundersøgelse af DS-5141b hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

18. september 2025 opdateret af: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Et fase II, langsigtet forlængelsesstudie af DS-5141b hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et multicenter, åbent, langsigtet, forlænget fase 2-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med DS-5141b hos patienter med DMD, som har gennemført DS5141-A-J101.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kodaira-Shi
      • Tokyo, Kodaira-Shi, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har deltaget i en undersøgelse af DS5141-A-J101

Ekskluderingskriterier:

  • Væsentlige sikkerhedsproblemer i en undersøgelse af DS5141-A-J101
  • Patient, der ikke giver sit samtykke til at anvende passende prævention
  • Patient ikke egnet til deltager i undersøgelsen som bestemt af investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DS-5141b 2,0 mg/kg
Deltagere, der vil modtage DS-5141b 2,0 mg/kg en gang ugentligt.
Medicin: DS-5141b
Indgives via subkutan injektion én gang om ugen
Andre navne:
  • Renadirsen
Eksperimentel: DS-5141b 6,0 mg/kg
Deltagere, der vil modtage DS-5141b 6,0 mg/kg en gang ugentligt.
Medicin: DS-5141b
Indgives via subkutan injektion én gang om ugen
Andre navne:
  • Renadirsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra første injektion til efter sidste injektion af DS-5141b i denne undersøgelse (inden for ca. 2 år)
Fra første injektion til efter sidste injektion af DS-5141b i denne undersøgelse (inden for ca. 2 år)
Ændring i gåafstand under 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i tid til at stå (TTSTAND)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i tid i Timed up and go test
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i tid i 10-meters Run/Walk test
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i score i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i score i Performance of Upper Limb (PUL)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i muskelstyrke målt ved kvantitativ muskelstyrkevurdering
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i venstre ventrikulær ejektionsfraktion i procent (LVEF %)
Tidsramme: Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)
Ændring i Forced Vital Capacity (FVC) (forventet procent)
Tidsramme: Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Koncentration af DS-5141a i plasma
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

16. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DS5141-A-J201
  • 205321 (Anden identifikator: JapicCTI)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med DS-5141b

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner