Langsigtet forlængelsesundersøgelse af DS-5141b hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
18. september 2025 opdateret af: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Et fase II, langsigtet forlængelsesstudie af DS-5141b hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
Dette er et multicenter, åbent, langsigtet, forlænget fase 2-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af langtidsbehandling med DS-5141b hos patienter med DMD, som har gennemført DS5141-A-J101.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
8
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-Shi
-
Tokyo, Kodaira-Shi, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har deltaget i en undersøgelse af DS5141-A-J101
Ekskluderingskriterier:
- Væsentlige sikkerhedsproblemer i en undersøgelse af DS5141-A-J101
- Patient, der ikke giver sit samtykke til at anvende passende prævention
- Patient ikke egnet til deltager i undersøgelsen som bestemt af investigator
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: DS-5141b 2,0 mg/kg
Deltagere, der vil modtage DS-5141b 2,0 mg/kg en gang ugentligt.
|
Indgives via subkutan injektion én gang om ugen
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: DS-5141b 6,0 mg/kg
Deltagere, der vil modtage DS-5141b 6,0 mg/kg en gang ugentligt.
|
Indgives via subkutan injektion én gang om ugen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra første injektion til efter sidste injektion af DS-5141b i denne undersøgelse (inden for ca. 2 år)
|
Fra første injektion til efter sidste injektion af DS-5141b i denne undersøgelse (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i gåafstand under 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i tid til at stå (TTSTAND)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i tid i Timed up and go test
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i tid i 10-meters Run/Walk test
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i score i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i score i Performance of Upper Limb (PUL)
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i muskelstyrke målt ved kvantitativ muskelstyrkevurdering
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i venstre ventrikulær ejektionsfraktion i procent (LVEF %)
Tidsramme: Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)
|
|
Ændring i Forced Vital Capacity (FVC) (forventet procent)
Tidsramme: Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 6. måned (inden for ca. 2 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Koncentration af DS-5141a i plasma
Tidsramme: Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (inden for ca. 2 år)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. juni 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. januar 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. juni 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. juni 2020
Først opslået (Faktiske)
16. juni 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
19. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DS5141-A-J201
- 205321 (Anden identifikator: JapicCTI)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .