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Estudio de extensión a largo plazo de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

18 de septiembre de 2025 actualizado por: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Un estudio de fase II, a largo plazo, de extensión de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Este es un estudio multicéntrico, abierto, a largo plazo, de extensión, de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con DS-5141b en pacientes con DMD que han completado DS5141-A-J101.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Hyōgo, Japón, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kodaira-Shi
      • Tokyo, Kodaira-Shi, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ha completado un estudio de DS5141-A-J101

Criterio de exclusión:

  • Problemas de seguridad significativos en un estudio de DS5141-A-J101
  • Paciente que no da su consentimiento para usar métodos anticonceptivos apropiados
  • Paciente no apropiado para participar en el estudio según lo determinado por el investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DS-5141b 2,0 mg/kg
Participantes que recibirán DS-5141b 2,0 mg/kg una vez a la semana.
Droga: DS-5141b
Administrado mediante inyección subcutánea una vez a la semana
Otros nombres:
  • Renadirsen
Experimental: DS-5141b 6,0 mg/kg
Participantes que recibirán 6,0 mg/kg de DS-5141b una vez a la semana.
Droga: DS-5141b
Administrado mediante inyección subcutánea una vez a la semana
Otros nombres:
  • Renadirsen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde la primera inyección hasta después de la última inyección de DS-5141b en este estudio (dentro de aproximadamente 2 años)
Desde la primera inyección hasta después de la última inyección de DS-5141b en este estudio (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio en la distancia recorrida durante la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio en el tiempo de reposo (TTSTAND)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio de tiempo en Timed up and go test
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio en el tiempo en la prueba de carrera/caminata de 10 metros
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio en la puntuación en la Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio de puntuación en el Performance of Upper Limb (PUL)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio en la Fuerza Muscular Medida por Evaluación Cuantitativa de Fuerza Muscular
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio en el porcentaje de fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI %)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cambio en la capacidad vital forzada (FVC) (porcentaje previsto)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración de DS-5141a en plasma
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

19 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DS5141-A-J201
  • 205321 (Otro identificador: JapicCTI)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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