Estudio de extensión a largo plazo de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
2 de octubre de 2026 actualizado por: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Un estudio de fase II, a largo plazo, de extensión de DS-5141b en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
This is a multicenter, open-label, long-term, extension, phase 2 study to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with DS-5141b in patients with DMD who have completed DS5141-A-J101.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
8
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hyōgo, Japón, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kodaira-Shi
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Tokyo, Kodaira-Shi, Japón, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Inclusion Criteria:
- Has competed a study of DS5141-A-J101
Exclusion Criteria:
- Significant safety issues in a study of DS5141-A-J101
- Patient who does not consent to use appropriate contraception
- Patient not appropriate to participant in the study as determined by the Investigator
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: DS-5141b 2.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 2.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Otros nombres:
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Experimental: DS-5141b 6.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 6.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde la primera inyección hasta después de la última inyección de DS-5141b en este estudio (dentro de aproximadamente 2 años)
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Desde la primera inyección hasta después de la última inyección de DS-5141b en este estudio (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio en la distancia recorrida durante la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio en el tiempo de reposo (TTSTAND)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio de tiempo en Timed up and go test
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio en el tiempo en la prueba de carrera/caminata de 10 metros
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio en la puntuación en la Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio de puntuación en el Performance of Upper Limb (PUL)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio en la Fuerza Muscular Medida por Evaluación Cuantitativa de Fuerza Muscular
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio en el porcentaje de fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI %)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cambio en la capacidad vital forzada (FVC) (porcentaje previsto)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Concentración de DS-5141a en plasma
Periodo de tiempo: Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de junio de 2020
Finalización primaria (Estimado)
31 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de enero de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
16 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de octubre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2026
Última verificación
1 de octubre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- DS5141-A-J201
- 205321 (Otro identificador: JapicCTI)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .