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Studio di estensione a lungo termine di DS-5141b in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

18 settembre 2025 aggiornato da: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Uno studio di estensione a lungo termine di fase II su DS-5141b in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, a lungo termine, di estensione, di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con DS-5141b in pazienti con DMD che hanno completato DS5141-A-J101.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Hyōgo, Giappone, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kodaira-Shi
      • Tokyo, Kodaira-Shi, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha partecipato a uno studio di DS5141-A-J101

Criteri di esclusione:

  • Problemi di sicurezza significativi in ​​uno studio su DS5141-A-J101
  • Paziente che non acconsente all'uso di metodi contraccettivi appropriati
  • Paziente non idoneo a partecipare allo studio come determinato dallo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DS-5141b 2,0 mg/kg
Partecipanti che riceveranno DS-5141b 2,0 mg/kg una volta alla settimana.
Droga: DS-5141b
Somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana
Altri nomi:
  • Renadirsen
Sperimentale: DS-5141b 6,0 mg/kg
Partecipanti che riceveranno DS-5141b 6,0 mg/kg una volta alla settimana.
Droga: DS-5141b
Somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana
Altri nomi:
  • Renadirsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla prima iniezione a dopo l'ultima iniezione di DS-5141b in questo studio (entro circa 2 anni)
Dalla prima iniezione a dopo l'ultima iniezione di DS-5141b in questo studio (entro circa 2 anni)
Variazione della distanza percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Modifica del tempo di sosta (TTSTAND)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Cambia l'ora in Timed up e vai alla prova
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Modifica del tempo nel test Corsa/camminata di 10 metri
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Modifica del punteggio nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Variazione del punteggio nella Performance of Upper Limb (PUL)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Variazione della forza muscolare misurata mediante valutazione quantitativa della forza muscolare
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Variazione della percentuale di frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF%)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)
Variazione della capacità vitale forzata (FVC) (percentuale prevista)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione di DS-5141a nel plasma
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2020

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DS5141-A-J201
  • 205321 (Altro identificatore: JapicCTI)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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