Studio di estensione a lungo termine di DS-5141b in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
2 ottobre 2026 aggiornato da: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Uno studio di estensione a lungo termine di fase II su DS-5141b in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
This is a multicenter, open-label, long-term, extension, phase 2 study to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with DS-5141b in patients with DMD who have completed DS5141-A-J101.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
8
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Hyōgo, Giappone, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kodaira-Shi
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Tokyo, Kodaira-Shi, Giappone, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Has competed a study of DS5141-A-J101
Exclusion Criteria:
- Significant safety issues in a study of DS5141-A-J101
- Patient who does not consent to use appropriate contraception
- Patient not appropriate to participant in the study as determined by the Investigator
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: DS-5141b 2.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 2.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Altri nomi:
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Sperimentale: DS-5141b 6.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 6.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla prima iniezione a dopo l'ultima iniezione di DS-5141b in questo studio (entro circa 2 anni)
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Dalla prima iniezione a dopo l'ultima iniezione di DS-5141b in questo studio (entro circa 2 anni)
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Variazione della distanza percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Modifica del tempo di sosta (TTSTAND)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Cambia l'ora in Timed up e vai alla prova
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Modifica del tempo nel test Corsa/camminata di 10 metri
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Modifica del punteggio nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Variazione del punteggio nella Performance of Upper Limb (PUL)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Variazione della forza muscolare misurata mediante valutazione quantitativa della forza muscolare
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Variazione della percentuale di frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF%)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)
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Variazione della capacità vitale forzata (FVC) (percentuale prevista)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 6 mesi (entro circa 2 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Concentrazione di DS-5141a nel plasma
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Ogni 3 mesi (entro circa 2 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 giugno 2020
Completamento primario (Stimato)
31 gennaio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 gennaio 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 giugno 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 giugno 2020
Primo Inserito (Effettivo)
16 giugno 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 ottobre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 ottobre 2026
Ultimo verificato
1 ottobre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DS5141-A-J201
- 205321 (Altro identificatore: JapicCTI)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .