Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá, prodloužená studie DS-5141b u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

18. září 2025 aktualizováno: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Fáze II, dlouhodobá, rozšiřující studie DS-5141b u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Jedná se o multicentrickou, otevřenou, dlouhodobou, prodlouženou studii fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby DS-5141b u pacientů s DMD, kteří dokončili DS5141-A-J101.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Hyōgo, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kodaira-Shi
      • Tokyo, Kodaira-Shi, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Soutěžil o studii DS5141-A-J101

Kritéria vyloučení:

  • Významné bezpečnostní problémy ve studii DS5141-A-J101
  • Pacientka, která nesouhlasí s užíváním vhodné antikoncepce
  • Pacient není vhodný k účasti ve studii, jak určil zkoušející

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DS-5141b 2,0 mg/kg
Účastníci, kteří budou dostávat DS-5141b 2,0 mg/kg jednou týdně.
Lék: DS-5141b
Podává se subkutánní injekcí jednou týdně
Ostatní jména:
  • Renairsen
Experimentální: DS-5141b 6,0 mg/kg
Účastníci, kteří budou dostávat DS-5141b 6,0 mg/kg jednou týdně.
Lék: DS-5141b
Podává se subkutánní injekcí jednou týdně
Ostatní jména:
  • Renairsen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od první injekce po poslední injekci DS-5141b v této studii (během přibližně 2 let)
Od první injekce po poslední injekci DS-5141b v této studii (během přibližně 2 let)
Změna ušlé vzdálenosti během 6minutového testu chůze (6MWT)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Změna času ke stání (TTSTAND)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Změňte čas v Timed up a jděte na test
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Změna času v testu běhu/chůze na 10 metrů
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Změna skóre v North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Změna skóre ve výkonu horní končetiny (PUL)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Změna svalové síly měřená kvantitativním hodnocením svalové síly
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Změna procenta ejekční frakce levé komory (LVEF %)
Časové okno: Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)
Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)
Změna ve vynucené vitální kapacitě (FVC) (procento předpovědi)
Časové okno: Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)
Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace DS-5141a v plazmě
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DS5141-A-J201
  • 205321 (Jiný identifikátor: JapicCTI)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DS-5141b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit