Dlouhodobá, prodloužená studie DS-5141b u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
2. října 2026 aktualizováno: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Fáze II, dlouhodobá, rozšiřující studie DS-5141b u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
This is a multicenter, open-label, long-term, extension, phase 2 study to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with DS-5141b in patients with DMD who have completed DS5141-A-J101.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Hyōgo, Japonsko, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-Shi
-
Tokyo, Kodaira-Shi, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Inclusion Criteria:
- Has competed a study of DS5141-A-J101
Exclusion Criteria:
- Significant safety issues in a study of DS5141-A-J101
- Patient who does not consent to use appropriate contraception
- Patient not appropriate to participant in the study as determined by the Investigator
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: DS-5141b 2.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 2.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: DS-5141b 6.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 6.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od první injekce po poslední injekci DS-5141b v této studii (během přibližně 2 let)
|
Od první injekce po poslední injekci DS-5141b v této studii (během přibližně 2 let)
|
|
Změna ušlé vzdálenosti během 6minutového testu chůze (6MWT)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
|
Změna času ke stání (TTSTAND)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
|
Změňte čas v Timed up a jděte na test
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
|
Změna času v testu běhu/chůze na 10 metrů
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
|
Změna skóre v North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
|
Změna skóre ve výkonu horní končetiny (PUL)
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
|
Změna svalové síly měřená kvantitativním hodnocením svalové síly
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
|
Změna procenta ejekční frakce levé komory (LVEF %)
Časové okno: Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)
|
Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)
|
|
Změna ve vynucené vitální kapacitě (FVC) (procento předpovědi)
Časové okno: Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)
|
Každých 6 měsíců (přibližně do 2 let)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Koncentrace DS-5141a v plazmě
Časové okno: Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Každé 3 měsíce (přibližně do 2 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. června 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. ledna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. ledna 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. června 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2020
První zveřejněno (Aktuální)
16. června 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. října 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. října 2026
Naposledy ověřeno
1. října 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DS5141-A-J201
- 205321 (Jiný identifikátor: JapicCTI)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .