Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen DS-5141b:n laajennustutkimus potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

keskiviikko 26. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Vaiheen II, pitkäaikainen, DS-5141b:n laajennustutkimus potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämä on monikeskus, avoin, pitkäaikainen, jatke, vaiheen 2 tutkimus, jolla arvioidaan pitkäaikaisen DS-5141b-hoidon turvallisuutta ja tehoa DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet DS5141-A-J101-tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Hyōgo, Kobe-shi, Japani, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kodaira-Shi
      • Tokyo, Kodaira-Shi, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On kilpaillut DS5141-A-J101-tutkimuksessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Merkittäviä turvallisuusongelmia DS5141-A-J101-tutkimuksessa
  • Potilas, joka ei suostu käyttämään asianmukaista ehkäisyä
  • Potilas ei ole tutkijan määrityksen mukaan sopiva tutkimukseen osallistujaksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DS-5141b 2,0 mg/kg
Osallistujat, jotka saavat DS-5141b 2,0 mg/kg kerran viikossa.
Lääke: DS-5141b
Annetaan ihonalaisena injektiona kerran viikossa
Muut nimet:
  • Renadirsen
Kokeellinen: DS-5141b 6,0 mg/kg
Osallistujat, jotka saavat DS-5141b:tä 6,0 mg/kg kerran viikossa.
Lääke: DS-5141b
Annetaan ihonalaisena injektiona kerran viikossa
Muut nimet:
  • Renadirsen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus (AE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä injektiosta tämän tutkimuksen viimeisen DS-5141b-injektion jälkeen (noin 2 vuoden sisällä)
Ensimmäisestä injektiosta tämän tutkimuksen viimeisen DS-5141b-injektion jälkeen (noin 2 vuoden sisällä)
Muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestin aikana (6MWT)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Muutos seisomaan (TTSTAND)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Muuta aikaa kohdassa Ajastettu ja mene testiin
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Ajanmuutos 10 metrin juoksu/kävelytestissä
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Muutos pisteissä North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Muutos pistemäärässä yläraajan suorituskyvyssä (PUL)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Lihasvoiman muutos kvantitatiivisella lihasvoiman arvioinnilla mitattuna
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Muutos vasemman kammion ejektiofraktion prosentissa (LVEF %)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
6 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
Muutos pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC) (ennustettu prosentti)
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
6 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
DS-5141a:n pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)
3 kuukauden välein (noin 2 vuoden sisällä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DS5141-A-J201
  • 205321 (Muu tunniste: JapicCTI)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset DS-5141b

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Romania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa