Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig utvidelsesstudie av DS-5141b hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

26. juli 2023 oppdatert av: Daiichi Sankyo Co., Ltd.

En fase II, langsiktig, utvidelsesstudie av DS-5141b hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er en multisenter, åpen, langsiktig, forlenget fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling med DS-5141b hos pasienter med DMD som har fullført DS5141-A-J101.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Hyōgo, Kobe-shi, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kodaira-Shi
      • Tokyo, Kodaira-Shi, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har konkurrert en studie av DS5141-A-J101

Ekskluderingskriterier:

  • Vesentlige sikkerhetsproblemer i en studie av DS5141-A-J101
  • Pasient som ikke samtykker til bruk av passende prevensjon
  • Pasienten er ikke egnet for deltaker i studien som bestemt av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DS-5141b 2,0 mg/kg
Deltakere som vil få DS-5141b 2,0 mg/kg en gang i uken.
Legemiddel: DS-5141b
Administreres via subkutan injeksjon én gang i uken
Andre navn:
  • Renadirsen
Eksperimentell: DS-5141b 6,0 mg/kg
Deltakere som vil få DS-5141b 6,0 mg/kg en gang i uken.
Legemiddel: DS-5141b
Administreres via subkutan injeksjon én gang i uken
Andre navn:
  • Renadirsen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra første injeksjon til etter siste injeksjon av DS-5141b i denne studien (innen ca. 2 år)
Fra første injeksjon til etter siste injeksjon av DS-5141b i denne studien (innen ca. 2 år)
Endring i gått distanse under 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Endring i tid til å stå (TTSTAND)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Endring i tid i Timed up and go test
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Endring i tid i 10-meters Run/Walk-test
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Endring i poengsum i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Endring i poengsum i Performance of Upper Limb (PUL)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Endring i muskelstyrke målt ved kvantitativ muskelstyrkevurdering
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Endring i venstre ventrikulær ejeksjonsprosent (LVEF %)
Tidsramme: Hver 6. måned (innen ca. 2 år)
Hver 6. måned (innen ca. 2 år)
Endring i Forced Vital Capacity (FVC) (prosent anslått)
Tidsramme: Hver 6. måned (innen ca. 2 år)
Hver 6. måned (innen ca. 2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Konsentrasjon av DS-5141a i plasma
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DS5141-A-J201
  • 205321 (Annen identifikator: JapicCTI)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på DS-5141b

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere