Langsiktig utvidelsesstudie av DS-5141b hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi
2. oktober 2026 oppdatert av: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
En fase II, langsiktig, utvidelsesstudie av DS-5141b hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi
This is a multicenter, open-label, long-term, extension, phase 2 study to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with DS-5141b in patients with DMD who have completed DS5141-A-J101.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
8
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-Shi
-
Tokyo, Kodaira-Shi, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Has competed a study of DS5141-A-J101
Exclusion Criteria:
- Significant safety issues in a study of DS5141-A-J101
- Patient who does not consent to use appropriate contraception
- Patient not appropriate to participant in the study as determined by the Investigator
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: DS-5141b 2.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 2.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: DS-5141b 6.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 6.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra første injeksjon til etter siste injeksjon av DS-5141b i denne studien (innen ca. 2 år)
|
Fra første injeksjon til etter siste injeksjon av DS-5141b i denne studien (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i gått distanse under 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i tid til å stå (TTSTAND)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i tid i Timed up and go test
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i tid i 10-meters Run/Walk-test
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i poengsum i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i poengsum i Performance of Upper Limb (PUL)
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i muskelstyrke målt ved kvantitativ muskelstyrkevurdering
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i venstre ventrikulær ejeksjonsprosent (LVEF %)
Tidsramme: Hver 6. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 6. måned (innen ca. 2 år)
|
|
Endring i Forced Vital Capacity (FVC) (prosent anslått)
Tidsramme: Hver 6. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 6. måned (innen ca. 2 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Konsentrasjon av DS-5141a i plasma
Tidsramme: Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Hver 3. måned (innen ca. 2 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. juni 2020
Primær fullføring (Antatt)
31. januar 2027
Studiet fullført (Antatt)
31. januar 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
16. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. oktober 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. oktober 2026
Sist bekreftet
1. oktober 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DS5141-A-J201
- 205321 (Annen identifikator: JapicCTI)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .