Långtidsförlängningsstudie av DS-5141b hos patienter med Duchennes muskeldystrofi
18 september 2025 uppdaterad av: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
En fas II, långvarig, förlängningsstudie av DS-5141b hos patienter med Duchennes muskeldystrofi
Detta är en multicenter, öppen, långtidsförlängning, fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av långtidsbehandling med DS-5141b hos patienter med DMD som har genomfört DS5141-A-J101.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
8
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-Shi
-
Tokyo, Kodaira-Shi, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har deltagit i en studie av DS5141-A-J101
Exklusions kriterier:
- Viktiga säkerhetsfrågor i en studie av DS5141-A-J101
- Patient som inte samtycker till att använda lämpligt preventivmedel
- Patient som inte är lämplig för deltagare i studien enligt bedömningen av utredaren
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: DS-5141b 2,0 mg/kg
Deltagare som kommer att få DS-5141b 2,0 mg/kg en gång i veckan.
|
Administreras via subkutan injektion en gång i veckan
Andra namn:
|
|
Experimentell: DS-5141b 6,0 mg/kg
Deltagare som kommer att få DS-5141b 6,0 mg/kg en gång i veckan.
|
Administreras via subkutan injektion en gång i veckan
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Från första injektionen till efter den sista injektionen av DS-5141b i denna studie (inom cirka 2 år)
|
Från första injektionen till efter den sista injektionen av DS-5141b i denna studie (inom cirka 2 år)
|
|
Förändring av gångavstånd under 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
|
Ändra i tid för att stå (TTSTAND)
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
|
Ändring i tid i Tidsupp och gå test
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
|
Ändring av tid i 10-meters Run/Walk-test
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
|
Förändring i poäng i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
|
Förändring av poäng i Upper Limb Performance (PUL)
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
|
Förändring i muskelstyrka mätt med kvantitativ muskelstyrkabedömning
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
|
Förändring i vänsterkammars ejektionsfraktionsprocent (LVEF %)
Tidsram: Var 6:e månad (inom cirka 2 år)
|
Var 6:e månad (inom cirka 2 år)
|
|
Förändring i Forcerad Vital Capacity (FVC) (förutspådd procent)
Tidsram: Var 6:e månad (inom cirka 2 år)
|
Var 6:e månad (inom cirka 2 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Koncentration av DS-5141a i plasma
Tidsram: Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Var tredje månad (inom cirka 2 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 juni 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
31 januari 2027
Avslutad studie (Beräknad)
31 januari 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 juni 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 juni 2020
Första postat (Faktisk)
16 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
19 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DS5141-A-J201
- 205321 (Annan identifierare: JapicCTI)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .