Estudo de extensão de longo prazo de DS-5141b em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
2 de outubro de 2026 atualizado por: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Um estudo de extensão de fase II, de longo prazo, do DS-5141b em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
This is a multicenter, open-label, long-term, extension, phase 2 study to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with DS-5141b in patients with DMD who have completed DS5141-A-J101.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hyōgo, Japão, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kodaira-Shi
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Tokyo, Kodaira-Shi, Japão, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Inclusion Criteria:
- Has competed a study of DS5141-A-J101
Exclusion Criteria:
- Significant safety issues in a study of DS5141-A-J101
- Patient who does not consent to use appropriate contraception
- Patient not appropriate to participant in the study as determined by the Investigator
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: DS-5141b 2.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 2.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Outros nomes:
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Experimental: DS-5141b 6.0 mg/kg
Participants who will receive DS-5141b 6.0 mg/kg once weekly. |
Administered via subcutaneous injection once weekly
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Desde a primeira injeção até após a última injeção de DS-5141b neste estudo (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Desde a primeira injeção até após a última injeção de DS-5141b neste estudo (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Mudança na distância percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Mudança no tempo para ficar em pé (TTSTAND)
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Mudança de horário no teste Timed up and go
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Mudança no tempo no teste de corrida/caminhada de 10 metros
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Alteração na pontuação no North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Alteração na pontuação na Performance de Membro Superior (PUL)
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Mudança na Força Muscular Medida por Avaliação Quantitativa de Força Muscular
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Alteração na porcentagem da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (% FEVE)
Prazo: A cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Alteração na capacidade vital forçada (FVC) (porcentagem prevista)
Prazo: A cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 6 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração de DS-5141a no plasma
Prazo: A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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A cada 3 meses (dentro de aproximadamente 2 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de junho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
31 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de janeiro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de junho de 2020
Primeira postagem (Real)
16 de junho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de outubro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de outubro de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- DS5141-A-J201
- 205321 (Outro identificador: JapicCTI)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .