Langdurige, extensiestudie van DS-5141b bij patiënten met Duchenne spierdystrofie
18 september 2025 bijgewerkt door: Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Een lange termijn extensiestudie van DS-5141b in patiënten met Duchenne spierdystrofie
Dit is een multicenter, open-label, langdurige, extensie, fase 2-studie om de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met DS-5141b te evalueren bij patiënten met DMD die DS5141-A-J101 hebben voltooid.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
8
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kodaira-Shi
-
Tokyo, Kodaira-Shi, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Heeft deelgenomen aan een studie van DS5141-A-J101
Uitsluitingscriteria:
- Aanzienlijke veiligheidskwesties in een studie van DS5141-A-J101
- Patiënt die niet instemt met het gebruik van geschikte anticonceptie
- Patiënt niet geschikt voor deelnemer aan het onderzoek, zoals bepaald door de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: DS-5141b 2,0 mg/kg
Deelnemers die eenmaal per week DS-5141b 2,0 mg/kg zullen krijgen.
|
Eenmaal per week toegediend via subcutane injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: DS-5141b 6,0 mg/kg
Deelnemers die eenmaal per week DS-5141b 6,0 mg/kg zullen krijgen.
|
Eenmaal per week toegediend via subcutane injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Van de eerste injectie tot na de laatste injectie met DS-5141b in dit onderzoek (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Van de eerste injectie tot na de laatste injectie met DS-5141b in dit onderzoek (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in afgelegde afstand tijdens looptest van 6 minuten (6MWT)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in tijd om te staan (TTSTAND)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verander in de tijd in Timed up and go-test
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in tijd in 10 meter hardloop-/looptest
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in score in de North Star Ambulante Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in score in de uitvoering van de bovenste ledematen (PUL)
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in spierkracht gemeten door kwantitatieve beoordeling van spierkracht
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in percentage linkerventrikelejectiefractie (LVEF%)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 6 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
|
Verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC) (procent voorspeld)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 6 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Concentratie van DS-5141a in plasma
Tijdsspanne: Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Elke 3 maanden (binnen ongeveer 2 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Study Leader, Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 juni 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
31 januari 2027
Studie voltooiing (Geschat)
31 januari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 juni 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 juni 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 juni 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
19 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DS5141-A-J201
- 205321 (Andere identificatie: JapicCTI)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .