此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

探索：评估两剂 GT005 的安全性和有效性的 II 期研究 (EXPLORE)

2026年1月8日 更新者：Gyroscope Therapeutics Limited

探索：一项 II 期、结果评估员设盲、多中心、随机研究，以评估两剂 GT005 单次视网膜下注射对继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩受试者的安全性和有效性

本临床研究的目的是评估在患有继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩受试者中作为单次视网膜下注射给药的两剂 GT005 的安全性和有效性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 2 期、结果评估员设盲、多中心、随机研究，旨在评估 AMD 继发 GA 受试者单次视网膜下注射两剂 GT005 的安全性和有效性。

该试验包括长达 8 周的筛选期，随后是 96 周的研究期。

受试者将被随机分配到两组中的一组：GT005 或未治疗的对照组。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

98

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Bonn、德国、53127
        • Universitaetsklinikum Bonn
      • Düsseldorf、德国、40549
        • Internationale Innovative Ophthalmochirurgie
      • Münster、德国、48145
        • St. Franziskus-Hospital
      • Tübingen、德国、72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck、Schleswig-Holstein、德国、23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Lübeck
  • 法国
    • Alpes-Cote d'Azur
      • Marseille、Alpes-Cote d'Azur、法国、13008
        • Centre Paradis Monticelli
    • Bourgogne-Franche-Comté
      • Dijon、Bourgogne-Franche-Comté、法国、21079
        • CHU Hôpital F. Mitterrand
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes、Pays de la Loire Region、法国、44000
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-631
        • Oftalmika Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
  • 澳大利亚
      • Sydney、澳大利亚、2000
        • Sydney Hospital and Sydney Eye Hospital
    • Victoria
      • Melbourne E.、Victoria、澳大利亚
        • The University of Melbourne - The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85053
        • Retinal Research Institute (retina consultants of AZ)
    • California
      • Huntington Beach、California、美国、92647
        • Retina Associates of Southern California
      • Palo Alto、California、美国、94303
        • Byers Eye Institute at Stanford
      • Poway、California、美国、92064
        • Retina Consultants San Diego
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • VitreoRetinal Associates, P.A.
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
      • St. Petersburg、Florida、美国、33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30909
        • Southeast Retina Center
    • Illinois
      • Lemont、Illinois、美国、60439
        • University Retina Macula Associates PC
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46290
        • Midwest Eye Institute Northside
    • Iowa
      • West Des Moines、Iowa、美国、50266
        • Wolfe Eye Clinic
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21209
        • The Retina Care Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston (OCB)
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55435
        • VitreoRetinal Surgery, PLLC
    • Nevada
      • Reno、Nevada、美国、89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87109
        • Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester、New York、美国、14620
        • Retina Associates of Western New York
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Eugene、Oregon、美国、97401
        • Oregon Retina
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Casey Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Erie、Pennsylvania、美国、16507
        • Erie Retinal Surgery, INC
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Mid Atlantic Retina
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、美国、37922
        • Southeastern Retina Associates, PC
      • Memphis、Tennessee、美国、38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78705
        • Austin Research Center for Retina, PLLC
      • Bellaire、Texas、美国、77401
        • Retina Consultants of Houston-TMC
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Texas Retina Associates
      • San Antonio、Texas、美国、78240
        • Retinal Consultants of San Antonio
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104-2499
        • Department of Ophthalmology UW Medicine
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • West Virginia University
  • 英国
      • Bristol、英国、BS1 2LX
        • Bristol Eye Hospital
      • Liverpool、英国、L7 8XP
        • St.Paul's Eye Unit
      • London、英国、EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
      • London、英国、W1G 7LB
        • The Retina Clinic London
      • Sheffield、英国、S10 2SB
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sunderland、英国、SR2 9HP
        • Sunderland Eye Infirmary
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰、6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • 西班牙
      • Córdoba、西班牙、14012
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid、西班牙、28046
        • Clinica Baviera
      • Valencia、西班牙、46100
        • Clinica Oftalvist Valencia
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Vallès、Barcelona、西班牙、08195
        • Hospital Universitari General de Catalunya
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、西班牙、31008
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

55年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 能够并愿意给予书面知情同意
  2. 年龄≥55岁
  3. 根据研究者的判断，在研究眼中有继发于 AMD 的 GA 的临床诊断，并且在对侧眼中有 AMD 的诊断
  4. 在研究眼中，FAF 可接受大小内的 GA 病变
  5. 研究眼中的 GA 病变必须完全位于 FAF 图像内
  6. 允许多达 25% 的登记研究人群的对侧眼有 CNV
  7. 使用 ETDRS 图表，研究眼的 BCVA 为 24 个字母（相当于 6/95 和 20/320 Snellen 视力）或更好
  8. 具有 CFI 基因的罕见遗传变异，定义为次要等位基因频率 <1%
  9. 能够参加所有的学习访问并完成学习程序
  10. 有生育能力的女性必须在随机分组前 2 周内进行阴性妊娠试验（绝经后或手术绝育的女性不需要）

排除标准：

  1. 研究眼中有 CNV 病史或证据
  2. 研究眼中存在中度/重度或更严重的非增殖性糖尿病视网膜病变
  3. 研究眼有玻璃体切除术、黄斑下手术或黄斑光凝术史
  4. 筛选前 12 周内研究眼的眼内手术史。
  5. 患有临床上显着的白内障，可能需要在研究期间对研究眼进行手术。
  6. 研究眼中存在中度至重度青光眼性视神经病变，尽管使用了两种以上的局部药物，但眼内压 (IOP) 不受控制，或者有青光眼滤过或瓣膜手术史
  7. 研究眼的轴性近视度数大于 -8 屈光度
  8. 有任何其他重要的眼部或非眼部医学或精神疾病，研究者认为这些疾病可能会使受试者处于危险之中或可能影响研究结果
  9. 对指定的皮质类固醇方案有禁忌症
  10. 在过去 6 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何治疗 GA 的研究产品，但营养补充剂除外，例如与年龄相关的眼病研究 (AREDS) 配方
  11. 在任何时候接受过基因或细胞疗法
  12. 不愿意在给药后 90 天内使用两种避孕方法（其中一种是屏障方法）（如果相关）
  13. 在过去 12 个月内患有活动性恶性肿瘤，但以下情况除外：经过适当治疗的宫颈原位癌、非黑色素瘤皮肤癌或前列腺特异性抗原 (PSA) 稳定 >12 个月的前列腺癌

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GT005低剂量[2E10 VG]
GT005低剂量[2E10 VG]（第1部分和第2部分）
药品：GT005
GT005是一种重组，不复制的AAV2，表达人类补体因子I（CFI）。 将GT005作为单视视网膜下注射施用，以分配给两种GT005剂量之一的受试者的研究眼。
实验性的：GT005高剂量[2E11 VG]
GT005高剂量[2E11 VG]（第1部分）
药品：GT005
GT005是一种重组，不复制的AAV2，表达人类补体因子I（CFI）。 将GT005作为单视视网膜下注射施用，以分配给两种GT005剂量之一的受试者的研究眼。
无干预：未经处理的控制
未经处理的控制（第1部分和第2部分）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
地理萎缩（GA）中的基线到第48周的变化 - 第1部分
大体时间：基线，第12、24、36和48周
通过眼底自动荧光（FAF）测量的GA区域的基线变为第48周的变化
基线，第12、24、36和48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第72周和第96周的地理萎缩（GA）中的基线变化 - 第1部分
大体时间：基线，第72周和第96周
通过眼底自动荧光（FAF）测量的GA区域的基线变为第48周的变化
基线，第72周和第96周
不利事件的摘要 - 第1部分和第2部分合并
大体时间：从随机化到研究结束的不良事件，最大时间范围约为96周。

不良事件（AE）是任何不愉快的医疗事件（例如 在受试者或临床研究受试者中，任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现]，症状或疾病）。

TEAE定义为在随机化或随机化后已经存在恶化的任何AE后发展的任何AE。 AE的主要摘要是基于TEAE的。
从随机化到研究结束的不良事件，最大时间范围约为96周。
基本系统器官类别的眼部不良事件，研究眼的首选项 - 第1部分和2组合
大体时间：从随机化到研究结束的不良事件，最大时间范围约为96周。

不良事件（AE）是任何不愉快的医疗事件（例如 在受试者或临床研究受试者中，任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现]，症状或疾病）。

TEAE定义为在随机化或随机化后已经存在恶化的任何AE后发展的任何AE。 AE的主要摘要是基于TEAE的。

系统器官类是按字母顺序排序的，首选术语通过减少系统器官类中的总体频率进行排序。
从随机化到研究结束的不良事件，最大时间范围约为96周。
非眼不利事件 - 摘要 - 第1部分和第2部分合并
大体时间：从随机化到研究结束的不良事件，最大时间范围约为96周。

不良事件（AE）是任何不愉快的医疗事件（例如 在受试者或临床研究受试者中，任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现]，症状或疾病）。

TEAE定义为在随机化或随机化后已经存在恶化的任何AE后发展的任何AE。 AE的主要摘要是基于TEAE的。
从随机化到研究结束的不良事件，最大时间范围约为96周。
GA形态的变化从基线到第96周的Color Fellus摄影（CFP） - 底眼自动荧光增加的参与者数量（FAF） - 第1部分
大体时间：基线，第5,12,24,36,48,72,96周

通过第96周的多模式成像的GA形态变化。

大多数参与者已经完成第5周后，通过协议修正案引入了第5周的FAF图像；因此，只有最少的患者在第1周的第5周拍摄了FAF图像。
基线，第5,12,24,36,48,72,96周
从基线到第48周的GA形态学上的颜色底面摄影（CFP）的变化 - 无底荧光增加的参与者数量 - 第2部分
大体时间：基线，第5,12,24,36,48周

通过第48周，多模式成像的GA形态变化。

对于未经处理的对照组，第5周和第8周没有方案指定的访问。

提早终止研究时，未经治疗的对照参与者立即停止研究。因此，第2部分中的第36和48周不适用于未处理的对照组。
基线，第5,12,24,36,48周
最佳校正视力（BCVA）得分从基线到第96周的更改通过糖尿病性视网膜病（ETDRS）图表的早期治疗 - 第1部分
大体时间：基线，第1、5、8、12、24、36、48、72和96

使用早期治疗糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）视力测试图表对BCVA进行评估。

最小和最大分数分别为0-100。 更高的分数代表更好的视觉功能。

对于未经处理的对照组，在第1、5和8周没有方案指定的访问。
基线，第1、5、8、12、24、36、48、72和96
低亮度差异（LLD）字母计数的变化从基线在第12、24、36、48、72和96周的基线，通过早期治疗糖尿病性视网膜病（ETDRS）图表 - 第1部分
大体时间：基线，第12、24、36、48、72和96

使用早期治疗糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）视力测试图表对LLD进行了评估。

该测试将在BCVA测试后，学生扩张前进行，并在测量低亮度视力（LLVA）之前进行距离折射。

LLVA可以通过在每只眼睛的前部放置2.0 log单位中性密度过滤器来测量LLVA，并让受试者读取正常照明的ETDRS图表。 LLD计算为BCVA和LLVA之间的差异。

最初，字母应在距图表4米的距离上读取。 如果在4米处读取<20个字母，则应在1米处进行测试。 LLD应报告为对主题正确读取的字母数量。

最小和最大分数分别为0-100。 更高的分数代表更好的视觉功能。
基线，第12、24、36、48、72和96
低亮度差异（LLD）字母的变化从基线在第12、24、36和48周的基线，通过早期治疗糖尿病性视网膜病变（ETDRS）图表 - 第2部分
大体时间：基线，第12、24、36和48周

使用早期治疗糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）视力测试图表对LLD进行了评估。

该测试将在BCVA测试后，学生扩张前进行，并在测量低亮度视力（LLVA）之前进行距离折射。

LLVA可以通过在每只眼睛的前部放置2.0 log单位中性密度过滤器来测量LLVA，并让受试者读取正常照明的ETDRS图表。 LLD计算为BCVA和LLVA之间的差异。

最初，字母应在距图表4米的距离上读取。 如果在4米处读取<20个字母，则应在1米处进行测试。 LLD应报告为对主题正确读取的字母数量。

最小和最大分数分别为0-100。 更高的分数代表更好的视觉功能。
基线，第12、24、36和48周
从明尼苏达州低视觉阅读测试（MNREAD）图表评估的最大阅读速度（单词 /分钟）的阅读性能（MNREAD）图表 - 第1部分，从24、36、48、72和96的基线变化，以最大阅读速度（单词 /分钟）的变化 - 第1部分
大体时间：基线，第24、36、48、72和96

最大阅读速度（MRS）代表当打印尺寸不是限制因素时，个人可以达到的最高读数速度。 从本质上讲，它可以衡量当一个人足够大以易于阅读时，一个人可以读取文本的速度。

较高的计数代表更好的视觉功能。
基线，第24、36、48、72和96
从明尼苏达州低视觉阅读测试（MNREAD）图表评估的最大阅读速度（每分钟单词）的阅读速度（单词）中，从第24、36和48周的基线变化，以最大的阅读速度（单词每分钟）的变化 - 第2部分
大体时间：基线，第24、36和48周

较高的计数代表更好的视觉功能。

提早终止研究时，未经治疗的对照参与者立即停止研究。因此，第2部分中的第36和48周不适用于未处理的对照组。
基线，第24、36和48周
在功能阅读独立性（FRI）指数的第24、36、48、72和96周的基线变化 - 第1部分
大体时间：基线，第24、36、48、72和96

FRI指数是一种专门用于GA患者使用的患者报告的结果指标。 周五指数评估了需要阅读的日常活动时的独立性受试者的水平，例如编写检查或阅读处方。

从指数得出的分数范围从1（无法做到）到4（总独立性）。

更高的分数代表更好的视觉功能。
基线，第24、36、48、72和96
在功能阅读独立性（FRI）指数的第24、36和48周的基线变化 - 第2部分
大体时间：基线，第24、36和48周

FRI指数是一种专门用于GA患者使用的患者报告的结果指标。 周五指数评估了需要阅读的日常活动时的独立性受试者的水平，例如编写检查或阅读处方。

从指数得出的分数范围从1（无法做到）到4（总独立性）。

更高的分数代表更好的视觉功能。

提早终止研究时，未经治疗的对照参与者立即停止研究。因此，第2部分中的第36和48周不适用于未处理的对照组。
基线，第24、36和48周
在患者报告的结果（视觉功能问卷-25）中，第24、36、48、72和96周的基线变化 - 综合评分 - 第1部分
大体时间：基线，第24、36、48、72和96

国家眼研究所视觉功能问卷25（NEI-VFQ-25）测量视觉障碍和视觉症状对通用健康领域的影响。

NEI VFQ-25由一个基本组成的25个以视觉为目标的问题组成，代表11个与视觉相关的构建体，再加上一个额外的单项一般健康评级问题。 所有项目均已评分，以使高分代表更好的视觉功能。 然后将每个项目转换为0至100比例，以便将最低和最高分数设置为0和100点。 基于11个子量表的平均值得出复合分数。
基线，第24、36、48、72和96
患者报告的结果（视觉功能问卷25）的基线从基线发生变化 - 复合评分 - 第2部分
大体时间：基线，第24、36和48周

国家眼研究所视觉功能问卷25（NEI-VFQ-25）测量视觉障碍和视觉症状对通用健康领域的影响。

NEI VFQ-25由一个基本组成的25个以视觉为目标的问题组成，代表11个与视觉相关的构建体，再加上一个额外的单项一般健康评级问题。 所有项目均已评分，以使高分代表更好的视觉功能。 然后将每个项目转换为0至100比例，以便将最低和最高分数设置为0和100点。 基于11个子量表的平均值得出复合分数。

提早终止研究时，未经治疗的对照参与者立即停止研究。因此，第2部分中的第36和48周不适用于未处理的对照组。
基线，第24、36和48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Gyroscope Therapeutics Limited

合作者

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年4月26日

初级完成 (实际的)

2024年4月5日

研究完成 (实际的)

2024年4月5日

研究注册日期

首次提交

2020年6月3日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月17日

首次发布 (实际的)

2020年6月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年1月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月8日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GT005-02
  • CPPY988A12202 (其他标识符：Novartis)
  • 2019-003421-22 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅