Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ONTDEK: een fase II-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van twee doses GT005 te evalueren (EXPLORE)

8 januari 2026 bijgewerkt door: Gyroscope Therapeutics Limited

ONTDEK: een multicenter, gerandomiseerde, multicentrische, gerandomiseerde fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van twee doses GT005 toegediend als een enkele subretinale injectie bij proefpersonen met geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van twee doses GT005 toegediend als een enkele subretinale injectie bij proefpersonen met geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, multicentrisch, gerandomiseerd onderzoek met uitkomsten door een beoordelaar om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van twee doses GT005 toegediend als een enkele subretinale injectie bij proefpersonen met GA secundair aan AMD.

De proef omvat een screeningperiode van maximaal 8 weken, gevolgd door een studieperiode van 96 weken.

Onderwerpen worden gerandomiseerd in een van twee groepen: GT005 of de onbehandelde controlegroep.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

98

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Sydney, Australië, 2000
        • Sydney Hospital and Sydney Eye Hospital
    • Victoria
      • Melbourne E., Victoria, Australië
        • The University of Melbourne - The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn
      • Düsseldorf, Duitsland, 40549
        • Internationale Innovative Ophthalmochirurgie
      • Münster, Duitsland, 48145
        • St. Franziskus-Hospital
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Duitsland, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Lübeck
  • Frankrijk
    • Alpes-Cote d'Azur
      • Marseille, Alpes-Cote d'Azur, Frankrijk, 13008
        • Centre Paradis Monticelli
    • Bourgogne-Franche-Comté
      • Dijon, Bourgogne-Franche-Comté, Frankrijk, 21079
        • CHU Hôpital F. Mitterrand
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Frankrijk, 44000
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-631
        • Oftalmika Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
  • Spanje
      • Córdoba, Spanje, 14012
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Clinica Baviera
      • Valencia, Spanje, 46100
        • Clinica Oftalvist Valencia
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Vallès, Barcelona, Spanje, 08195
        • Hospital Universitari General de Catalunya
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS1 2LX
        • Bristol Eye Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
        • St.Paul's Eye Unit
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, W1G 7LB
        • The Retina Clinic London
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2SB
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sunderland, Verenigd Koninkrijk, SR2 9HP
        • Sunderland Eye Infirmary
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85053
        • Retinal Research Institute (retina consultants of AZ)
    • California
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92647
        • Retina Associates of Southern California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
        • Byers Eye Institute at Stanford
      • Poway, California, Verenigde Staten, 92064
        • Retina Consultants San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • VitreoRetinal Associates, P.A.
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30909
        • Southeast Retina Center
    • Illinois
      • Lemont, Illinois, Verenigde Staten, 60439
        • University Retina Macula Associates PC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46290
        • Midwest Eye Institute Northside
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Verenigde Staten, 50266
        • Wolfe Eye Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21209
        • The Retina Care Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston (OCB)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55435
        • VitreoRetinal Surgery, PLLC
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87109
        • Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14620
        • Retina Associates of Western New York
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Verenigde Staten, 97401
        • Oregon Retina
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16507
        • Erie Retinal Surgery, INC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Mid Atlantic Retina
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37922
        • Southeastern Retina Associates, PC
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78705
        • Austin Research Center for Retina, PLLC
      • Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
        • Retina Consultants of Houston-TMC
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Texas Retina Associates
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
        • Retinal Consultants of San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104-2499
        • Department of Ophthalmology UW Medicine
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

55 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  2. Leeftijd ≥55 jaar
  3. Een klinische diagnose hebben van GA secundair aan AMD in het onderzoeksoog, zoals bepaald door de onderzoeker, en een diagnose van AMD in het contralaterale oog
  4. GA-laesie(s) binnen een aanvaardbare grootte op FAF, in het onderzoeksoog
  5. De GA-laesie(s) in het onderzoeksoog moeten volledig binnen het FAF-beeld liggen
  6. Tot 25% van de ingeschreven onderzoekspopulatie mag CNV in het andere oog hebben
  7. Heb een BCVA van 24 letters (6/95 en 20/320 Snellen-scherpte-equivalent) of beter, met behulp van ETDRS-kaarten, in het onderzoeksoog
  8. Een zeldzame genetische variant van het CFI-gen hebben, gedefinieerd als een kleine allelfrequentie van <1%
  9. In staat om alle studiebezoeken bij te wonen en de studieprocedures te voltooien
  10. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten binnen 2 weken voorafgaand aan randomisatie een negatieve zwangerschapstest hebben (niet vereist voor vrouwen die postmenopauzaal of chirurgisch gesteriliseerd zijn)

Uitsluitingscriteria:

  1. Een voorgeschiedenis of bewijs van CNV in het onderzoeksoog hebben
  2. Aanwezigheid van matige/ernstige of erger niet-proliferatieve diabetische retinopathie in het onderzoeksoog
  3. Een voorgeschiedenis hebben van vitrectomie, submaculaire chirurgie of maculaire fotocoagulatie in het onderzoeksoog
  4. Voorgeschiedenis van intraoculaire chirurgie in het onderzoeksoog binnen 12 weken voorafgaand aan de screening.
  5. Klinisch significante cataract hebben die tijdens de studieperiode een operatie in het onderzoeksoog kan vereisen.
  6. Aanwezigheid van matige tot ernstige glaucomateuze optische neuropathie in het onderzoeksoog, ongecontroleerde intraoculaire druk (IOP) ondanks het gebruik van meer dan twee lokale middelen, of een voorgeschiedenis van glaucoomfiltering of klepchirurgie
  7. Axiale bijziendheid van meer dan -8 dioptrieën in het onderzoeksoog
  8. Een andere significante oculaire of niet-oculaire medische of psychiatrische aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon in gevaar kan brengen of de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden
  9. Een contra-indicatie hebben voor het gespecificeerde protocol corticosteroïdenregime
  10. In de afgelopen 6 maanden of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) een onderzoeksproduct voor de behandeling van GA hebben gekregen, behalve voedingssupplementen zoals de Age-related Eye Disease Study (AREDS)-formule
  11. Ooit een gen- of celtherapie hebben gekregen
  12. niet bereid zijn om twee vormen van anticonceptie te gebruiken (waarvan er één een barrièremethode is) gedurende 90 dagen na toediening, indien relevant
  13. Actieve maligniteit in de afgelopen 12 maanden, behalve bij: passend behandeld carcinoom in situ van de cervix, niet-melanoom huidcarcinoom of prostaatkanker met een stabiel prostaatspecifiek antigeen (PSA) >12 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GT005 lage dosis [2E10 VG]
GT005 lage dosis [2E10 VG] (delen 1 en 2)
Geneesmiddel: GT005
GT005 is een recombinant, niet-replicerende AAV2 die menselijke complementfactor I (CFI) uitdrukt. GT005 werd toegediend als een enkele tijdsubretinale injectie in het studiegeoog van personen toegewezen aan een van de twee GT005 -doses.
Experimenteel: GT005 Hoge dosis [2E11 VG]
GT005 Hoge dosis [2E11 VG] (deel 1)
Geneesmiddel: GT005
GT005 is een recombinant, niet-replicerende AAV2 die menselijke complementfactor I (CFI) uitdrukt. GT005 werd toegediend als een enkele tijdsubretinale injectie in het studiegeoog van personen toegewezen aan een van de twee GT005 -doses.
Geen tussenkomst: Onbehandelde controle
Onbehandelde controle (delen 1 en 2)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering van basislijn naar week 48 in geografische atrofie (GA) - Deel 1
Tijdsspanne: Baseline, weken 12, 24, 36 en 48
De verandering van basislijn naar week 48 in GA -gebied zoals gemeten door Fundus Autofluorescentie (FAF)
Baseline, weken 12, 24, 36 en 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering ten opzichte van de basislijn in geografische atrofie (GA) in week 72 en week 96 - Deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, weken 72 en 96
De verandering van basislijn naar week 48 in GA -gebied zoals gemeten door Fundus Autofluorescentie (FAF)
Basislijn, weken 72 en 96
Samenvatting van bijwerkingen - Onderdelen 1 en 2 gecombineerd
Tijdsspanne: Bijwerkingen worden gerapporteerd van randomisatie tot het einde van de studie, voor een maximaal tijdsbestek van ongeveer 96 weken.

Een bijwerkingen (AE) is een ongewenste medische gebeurtenis (bijv. Elk ongunstig en onbedoeld teken [inclusief abnormale laboratoriumbevindingen], symptoom of ziekte) bij een onderwerp of klinisch onderzoek.

Een teae wordt gedefinieerd als elke AE die zich ontwikkelt na randomisatie of een reeds aanwezige AE die de volgende randomisatie verslechtert. De primaire samenvattingen van AE's zijn gebaseerd op Teaees.
Bijwerkingen worden gerapporteerd van randomisatie tot het einde van de studie, voor een maximaal tijdsbestek van ongeveer 96 weken.
Oculaire bijwerkingen door primaire systeemorgelklasse en voorkeursterm voor het onderzoeksoog - delen 1 en 2 gecombineerd
Tijdsspanne: Bijwerkingen worden gerapporteerd van randomisatie tot het einde van de studie, voor een maximaal tijdsbestek van ongeveer 96 weken.

Een bijwerkingen (AE) is een ongewenste medische gebeurtenis (bijv. Elk ongunstig en onbedoeld teken [inclusief abnormale laboratoriumbevindingen], symptoom of ziekte) bij een onderwerp of klinisch onderzoek.

Een teae wordt gedefinieerd als elke AE die zich ontwikkelt na randomisatie of een reeds aanwezige AE die de volgende randomisatie verslechtert. De primaire samenvattingen van AE's zijn gebaseerd op Teaees.

Systeemorgelklassen zijn alfabetisch gesorteerd en de voorkeurstermijnen worden gesorteerd door de algehele frequentie binnen de systeemorganisatie te verminderen.
Bijwerkingen worden gerapporteerd van randomisatie tot het einde van de studie, voor een maximaal tijdsbestek van ongeveer 96 weken.
Niet -oculaire bijwerkingen - Samenvatting - Onderdelen 1 en 2 gecombineerd
Tijdsspanne: Bijwerkingen worden gerapporteerd van randomisatie tot het einde van de studie, voor een maximaal tijdsbestek van ongeveer 96 weken.

Een bijwerkingen (AE) is een ongewenste medische gebeurtenis (bijv. Elk ongunstig en onbedoeld teken [inclusief abnormale laboratoriumbevindingen], symptoom of ziekte) bij een onderwerp of klinisch onderzoek.

Een teae wordt gedefinieerd als elke AE die zich ontwikkelt na randomisatie of een reeds aanwezige AE die de volgende randomisatie verslechtert. De primaire samenvattingen van AE's zijn gebaseerd op Teaees.
Bijwerkingen worden gerapporteerd van randomisatie tot het einde van de studie, voor een maximaal tijdsbestek van ongeveer 96 weken.
Verandering in GA -morfologie van baseline tot week 96 over kleurfundusfotografie (CFP) - Aantal deelnemers met een toename van fundus autofluorescentie (FAF) - Deel 1
Tijdsspanne: Baseline, weken 5,12,24,36,48,72,96

Verandering in GA -morfologie over multimodale beeldvorming tot week 96.

FAF -afbeeldingen in week 5 werden geïntroduceerd via een protocolwijziging nadat de meeste deelnemers al week 5 hadden voltooid; Daarom had slechts een minimaal aantal patiënten FAF -afbeeldingen gemaakt in week 5 voor deel 1.
Baseline, weken 5,12,24,36,48,72,96
Verandering van baseline naar week 48 in GA Morfologie op kleurfundusfotografie (CFP) - Aantal deelnemers met een toename van fundus autofluorescentie - Deel 2
Tijdsspanne: Basislijn, weken 5,12,24,36,48

Verandering in GA -morfologie over multimodale beeldvorming tot week 48.

Voor de onbehandelde controlegroep waren er geen protocol-gespecificeerde bezoeken gedurende weken 5 en 8.

De onbehandelde controle -deelnemers werden onmiddellijk stopgezet uit de studie toen het onderzoek vroeg werd beëindigd; Daarom waren week 36 en 48 gegevens in deel 2 niet van toepassing op deze de onbehandelde controlegroep.
Basislijn, weken 5,12,24,36,48
Verandering in best gecorrigeerde Visual Acuity (BCVA) score van baseline tot week 96 via de vroege behandeling voor diabetische retinopathie (ETDRS) -grafiek - deel 1
Tijdsspanne: Baseline, weken 1, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 en 96

BCVA werd beoordeeld met behulp van vroege behandelingsdiabetische retinopathiestudie (ETDRS) gezichtsscherpte testgrafieken.

Min en max mogelijke scores zijn respectievelijk 0-100. Een hogere score vertegenwoordigt een beter visueel functioneren.

Voor de onbehandelde controlegroep waren er geen protocol-gespecificeerde bezoeken gedurende weken 1, 5 en 8.
Baseline, weken 1, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 en 96
Verandering in lage luminantieverschil (LLD) Lettertelling van de basislijn bij weken 12, 24, 36, 48, 72 en 96, via een vroege behandeling voor diabetische retinopathie (ETDRS) -grafiek - Deel 1
Tijdsspanne: Baseline, weken 12, 24, 36, 48, 72 en 96

LLD werd beoordeeld met behulp van vroege behandeling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visuele scherpte testgrafieken.

De test moest worden uitgevoerd na BCVA -testen, voorafgaand aan de dilatatie van de leerling, en afstandsbreking moest worden uitgevoerd voordat lage luminantie gezichtsscherpte (LLVA) werd gemeten.

LLVA moest worden gemeten door een 2,0-log-eenheid neutrale dichtheidsfilter over de voorkant van elk oog te plaatsen en het onderwerp de normaal verlichte ETDRS-grafiek te laten lezen. De LLD werd berekend als het verschil tussen BCVA en LLVA.

Aanvankelijk moesten brieven worden gelezen op een afstand van 4 meter van de grafiek. Als <20 letters op 4 meter werden gelezen, had het testen op 1 meter moeten worden uitgevoerd. LLD moest worden gerapporteerd als het aantal letters dat correct door het onderwerp werd gelezen.

Min en max mogelijke scores zijn respectievelijk 0-100. Een hogere score vertegenwoordigt een beter visueel functioneren.
Baseline, weken 12, 24, 36, 48, 72 en 96
Verandering in lage luminantieverschil (LLD) Lettertelling van de basislijn bij weken 12, 24, 36 en 48, via een vroege behandeling voor diabetische retinopathie (ETDRS) -grafiek - Deel 2
Tijdsspanne: Baseline, weken 12, 24, 36 en 48

LLD werd beoordeeld met behulp van vroege behandeling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visuele scherpte testgrafieken.

De test moest worden uitgevoerd na BCVA -testen, voorafgaand aan de dilatatie van de leerling, en afstandsbreking moest worden uitgevoerd voordat lage luminantie gezichtsscherpte (LLVA) werd gemeten.

LLVA moest worden gemeten door een 2,0-log-eenheid neutrale dichtheidsfilter over de voorkant van elk oog te plaatsen en het onderwerp de normaal verlichte ETDRS-grafiek te laten lezen. De LLD werd berekend als het verschil tussen BCVA en LLVA.

Aanvankelijk moesten brieven worden gelezen op een afstand van 4 meter van de grafiek. Als <20 letters op 4 meter werden gelezen, had het testen op 1 meter moeten worden uitgevoerd. LLD moest worden gerapporteerd als het aantal letters dat correct door het onderwerp werd gelezen.

Min en max mogelijke scores zijn respectievelijk 0-100. Een hogere score vertegenwoordigt een beter visueel functioneren.
Baseline, weken 12, 24, 36 en 48
Verandering van de basislijn bij weken 24, 36, 48, 72 en 96 in de leesprestaties, gemeten als de maximale leessnelheid (woorden per minuut), zoals beoordeeld door Minnesota low -vision leestest (MNREAD) -grafiek - deel 1
Tijdsspanne: Baseline, weken 24, 36, 48, 72 en 96

De maximale leessnelheid (MRS) vertegenwoordigt de hoogste leessnelheid die een individu kan bereiken wanneer de afdrukgrootte geen beperkende factor is. In wezen meet het hoe snel een persoon tekst kan lezen wanneer de afdruk groot genoeg is om gemakkelijk leesbaar te zijn.

Een hogere telling vertegenwoordigt een beter visueel functioneren.
Baseline, weken 24, 36, 48, 72 en 96
Verander van de basislijn bij weken 24, 36 en 48 in leesprestaties, gemeten als de maximale leessnelheid (woorden per minuut), zoals beoordeeld door Minnesota Low -Vision Reading Test (MNREAD) -grafiek - Deel 2
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24, 36 en 48

Een hogere telling vertegenwoordigt een beter visueel functioneren.

De onbehandelde controle -deelnemers werden onmiddellijk stopgezet uit de studie toen het onderzoek vroeg werd beëindigd; Daarom waren week 36 en 48 gegevens in deel 2 niet van toepassing op deze de onbehandelde controlegroep.
Basislijn, weken 24, 36 en 48
Verandering van de basislijn bij weken 24, 36, 48, 72 en 96 in functionele leesafhankelijkheid (FRI) index - Deel 1
Tijdsspanne: Baseline, weken 24, 36, 48, 72 en 96

De FRI-index is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die speciaal is ontwikkeld voor gebruik bij GA-patiënten. De FRI -index evalueert het niveau van onafhankelijkheid die proefpersonen hebben bij het uitvoeren van dagelijkse activiteiten die moeten lezen, zoals het schrijven van een cheque of het lezen van een recept.

Scores afgeleid van de indexbereik van 1 (niet in staat om te doen) tot 4 (totale onafhankelijkheid).

Een hogere score vertegenwoordigt een beter visueel functioneren.
Baseline, weken 24, 36, 48, 72 en 96
Wijziging van de basislijn bij weken 24, 36 en 48 in de index van functionele leesafhankelijkheid (FRI) - Deel 2
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24, 36 en 48

De FRI-index is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die speciaal is ontwikkeld voor gebruik bij GA-patiënten. De FRI -index evalueert het niveau van onafhankelijkheid die proefpersonen hebben bij het uitvoeren van dagelijkse activiteiten die moeten lezen, zoals het schrijven van een cheque of het lezen van een recept.

Scores afgeleid van de indexbereik van 1 (niet in staat om te doen) tot 4 (totale onafhankelijkheid).

Een hogere score vertegenwoordigt een beter visueel functioneren.

De onbehandelde controle -deelnemers werden onmiddellijk stopgezet uit de studie toen het onderzoek vroeg werd beëindigd; Daarom waren week 36 en 48 gegevens in deel 2 niet van toepassing op deze de onbehandelde controlegroep.
Basislijn, weken 24, 36 en 48
Verandering van de basislijn bij weken 24, 36, 48, 72 en 96 in patiënt gerapporteerde resultaten (Visual Function Questionnaire -25) - Composite Score - Deel 1
Tijdsspanne: Baseline, weken 24, 36, 48, 72 en 96

Het National Eye Institute Visual Function Questionnaire-25 (NEI-VFQ-25) meet de invloed van visuele handicaps en visuele symptomen op algemene gezondheidsdomeinen.

De NEI VFQ-25 bestaat uit een basisset van 25 op visie gerichte vragen die 11 visie-gerelateerde constructen vertegenwoordigen, plus een aanvullende eenvraag voor algemene gezondheidsbeoordeling met één item. Alle items worden gescoord, zodat een hoge score een beter visueel functioneren vertegenwoordigt. Elk item wordt vervolgens omgezet in een schaal van 0 tot 100 zodat de laagste en hoogst mogelijke scores worden ingesteld op respectievelijk 0 en 100 punten. Een samengestelde score wordt afgeleid op basis van het gemiddelde van de 11 subschalen.
Baseline, weken 24, 36, 48, 72 en 96
Verandering van de basislijn bij weken 24, 36 en 48 bij door de patiënt gerapporteerde resultaten (Visual Function Questionnaire -25) - Composite Score - Deel 2
Tijdsspanne: Basislijn, weken 24, 36 en 48

Het National Eye Institute Visual Function Questionnaire-25 (NEI-VFQ-25) meet de invloed van visuele handicaps en visuele symptomen op algemene gezondheidsdomeinen.

De NEI VFQ-25 bestaat uit een basisset van 25 op visie gerichte vragen die 11 visie-gerelateerde constructen vertegenwoordigen, plus een aanvullende eenvraag voor algemene gezondheidsbeoordeling met één item. Alle items worden gescoord, zodat een hoge score een beter visueel functioneren vertegenwoordigt. Elk item wordt vervolgens omgezet in een schaal van 0 tot 100 zodat de laagste en hoogst mogelijke scores worden ingesteld op respectievelijk 0 en 100 punten. Een samengestelde score wordt afgeleid op basis van het gemiddelde van de 11 subschalen.

De onbehandelde controle -deelnemers werden onmiddellijk stopgezet uit de studie toen het onderzoek vroeg werd beëindigd; Daarom waren week 36 en 48 gegevens in deel 2 niet van toepassing op deze de onbehandelde controlegroep.
Basislijn, weken 24, 36 en 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gyroscope Therapeutics Limited

Medewerkers

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 april 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GT005-02
  • CPPY988A12202 (Andere identificatie: Novartis)
  • 2019-003421-22 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GT005

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren