詳細: GT005 の 2 回投与の安全性と有効性を評価する第 II 相試験 (EXPLORE)
調査: 加齢性黄斑変性症に続発する地図状萎縮症の被験者に単回網膜下注射として投与された GT005 の 2 回投与の安全性と有効性を評価するための第 II 相、アウトカム アセッサーをマスクした多施設無作為化試験
調査の概要
詳細な説明
これは、AMD に続発する GA の被験者に 1 回の網膜下注射として投与された GT005 の 2 回投与の安全性と有効性を評価するための第 2 相、評価者をマスクした、多施設、無作為化試験の結果です。
この試験には、最大 8 週間のスクリーニング期間と、それに続く 96 週間の研究期間が含まれます。
被験者は、GT005または未治療の対照群の2つのグループのいずれかに無作為に割り付けられます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85053
- Retinal Research Institute (retina consultants of AZ)
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、92647
- Retina Associates of Southern California
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Palo Alto、California、アメリカ、94303
- Byers Eye Institute at Stanford
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Poway、California、アメリカ、92064
- Retina Consultants San Diego
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates, P.A.
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30909
- Southeast Retina Center
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Illinois
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Lemont、Illinois、アメリカ、60439
- University Retina Macula Associates PC
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46290
- Midwest Eye Institute Northside
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Iowa
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West Des Moines、Iowa、アメリカ、50266
- Wolfe Eye Clinic
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21209
- The Retina Care Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston (OCB)
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55435
- VitreoRetinal Surgery, PLLC
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Nevada
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Reno、Nevada、アメリカ、89502
- Sierra Eye Associates
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87109
- Vision Research Center Eye Associates of New Mexico
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Rochester、New York、アメリカ、14620
- Retina Associates of Western New York
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Eugene、Oregon、アメリカ、97401
- Oregon Retina
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute
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Pennsylvania
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Erie、Pennsylvania、アメリカ、16507
- Erie Retinal Surgery, INC
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Mid Atlantic Retina
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37922
- Southeastern Retina Associates, PC
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38138
- Charles Retina Institute
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78705
- Austin Research Center for Retina, PLLC
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Houston-TMC
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Texas Retina Associates
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San Antonio、Texas、アメリカ、78240
- Retinal Consultants of San Antonio
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104-2499
- Department of Ophthalmology UW Medicine
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University
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Bristol、イギリス、BS1 2LX
- Bristol Eye Hospital
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Liverpool、イギリス、L7 8XP
- St.Paul's Eye Unit
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
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London、イギリス、W1G 7LB
- The Retina Clinic London
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Sheffield、イギリス、S10 2SB
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Sunderland、イギリス、SR2 9HP
- Sunderland Eye Infirmary
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
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Sydney、オーストラリア、2000
- Sydney Hospital and Sydney Eye Hospital
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Victoria
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Melbourne E.、Victoria、オーストラリア
- The University of Melbourne - The Centre for Eye Research Australia (CERA)
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Córdoba、スペイン、14012
- Hospital La Arruzafa
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Madrid、スペイン、28046
- Clinica Baviera
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Valencia、スペイン、46100
- Clinica Oftalvist Valencia
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Barcelona
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Sant Cugat del Vallès、Barcelona、スペイン、08195
- Hospital Universitari General de Catalunya
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Navarre
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Pamplona、Navarre、スペイン、31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitaetsklinikum Bonn
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Düsseldorf、ドイツ、40549
- Internationale Innovative Ophthalmochirurgie
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Münster、ドイツ、48145
- St. Franziskus-Hospital
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Schleswig-Holstein
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Lübeck、Schleswig-Holstein、ドイツ、23538
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Lübeck
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Alpes-Cote d'Azur
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Marseille、Alpes-Cote d'Azur、フランス、13008
- Centre Paradis Monticelli
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Bourgogne-Franche-Comté
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Dijon、Bourgogne-Franche-Comté、フランス、21079
- CHU Hôpital F. Mitterrand
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Pays de la Loire Region
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Nantes、Pays de la Loire Region、フランス、44000
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
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Bydgoszcz、ポーランド、85-631
- Oftalmika Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセントを与えることができ、喜んで
- 年齢 ≥55 歳
- -治験責任医師が決定したように、研究眼でAMDに続発するGAの臨床診断を受けており、反対側の眼でAMDの診断を受けている
- -FAFで許容可能なサイズ内のGA病変（研究眼）
- 研究眼のGA病変は、FAF画像内に完全に存在する必要があります
- 登録された研究集団の最大 25% は、他眼に CNV を持つことが許可されています
- -研究の目で、ETDRSチャートを使用して、24文字（6/95および20/320スネレン視力に相当）以上のBCVAを持っている
- 1％未満のマイナーアレル頻度として定義される、CFI遺伝子のまれな遺伝的バリアントを持っている
- -すべての研究訪問に出席し、研究手順を完了することができます
- -出産の可能性のある女性は、無作為化の2週間前に妊娠検査で陰性でなければなりません（閉経後または外科的に不妊手術を受けた女性には必要ありません）
除外基準:
- -研究の目でCNVの病歴または証拠がある
- -研究眼における中等度/重度またはより悪い非増殖性糖尿病性網膜症の存在
- -研究眼に硝子体切除術、黄斑下手術、または黄斑光凝固の病歴がある
- -スクリーニング前の12週間以内の研究眼の眼内手術の履歴。
- -研究期間中に手術を必要とする可能性のある臨床的に重大な白内障がある 研究眼。
- -研究眼における中等度から重度の緑内障性視神経症の存在、制御されていない眼内圧（IOP） 2つ以上の局所薬の使用、または緑内障フィルタリングまたは弁手術の歴史
- 研究眼の-8ジオプトリーを超える軸近視
- -他の重要な眼または非眼の医学的または精神医学的状態を持っている, 治験責任医師の意見では, 被験者を危険にさらすか、研究の結果に影響を与える可能性があります
- -指定されたプロトコルのコルチコステロイドレジメンに禁忌がある
- -過去6か月以内にGAの治療のための治験薬を受け取った、または5つの半減期（どちらか長い方） 加齢に伴う眼疾患研究（AREDS）フォーミュラなどの栄養補助食品以外
- 過去に遺伝子治療または細胞治療を受けたことがある
- 関連する場合、投薬後90日間、2つの避妊方法（そのうちの1つはバリア法）を使用したくない
- -過去12か月以内の活動性悪性腫瘍、ただし、適切に治療された子宮頸部の上皮内癌、非黒色腫皮膚癌、または安定した前立腺特異抗原（PSA）を伴う前立腺癌> 12か月
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GT005低用量[2E10 VG]
GT005低用量[2E10 VG]（パート1と2）
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。
GT005は、2つのGT005用量のいずれかに割り当てられた被験者の研究目への1回の網膜下注射として投与されました。
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実験的：GT005高用量[2E11 VG]
GT005高用量[2E11 VG]（パート1）
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。
GT005は、2つのGT005用量のいずれかに割り当てられた被験者の研究目への1回の網膜下注射として投与されました。
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介入なし：未処理のコントロール
未処理のコントロール（パート1および2）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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地理的萎縮（GA）のベースラインから48週目への変更 - パート1
時間枠：ベースライン、12、24、36、および48
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眼底自己蛍光（FAF）で測定されたGAエリアのベースラインから48週目への変化（FAF）
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ベースライン、12、24、36、および48
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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72週目と96週目の地理萎縮（GA）のベースラインからの変化 - パート1
時間枠：ベースライン、72週目と96週
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眼底自己蛍光（FAF）で測定されたGAエリアのベースラインから48週目への変化（FAF）
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ベースライン、72週目と96週
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有害事象の概要 - パート1と2を組み合わせた
時間枠：有害事象は、ランダム化から研究終了まで、最大時間枠は約96週間で報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 |
有害事象は、ランダム化から研究終了まで、最大時間枠は約96週間で報告されます。
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一次システム臓器クラスによる眼の有害事象と研究の目の好みの用語 - パート1と2を組み合わせた
時間枠：有害事象は、ランダム化から研究終了まで、最大時間枠は約96週間で報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 システムオルガンクラスはアルファベット順にソートされ、優先用語はシステムオルガンクラス内の全体的な頻度を減らすことによってソートされます。 |
有害事象は、ランダム化から研究終了まで、最大時間枠は約96週間で報告されます。
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非眼型の有害事象 - 要約 - パート1と2を組み合わせた
時間枠：有害事象は、ランダム化から研究終了まで、最大時間枠は約96週間で報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 |
有害事象は、ランダム化から研究終了まで、最大時間枠は約96週間で報告されます。
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GAの形態の変化は、ベースラインから96週目までのColor Fundus Photography（CFP）に変化します。
時間枠：ベースライン、5,12,24,36,48,72,96週目
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96週までのマルチモーダルイメージングのGA形態の変化。 5週目のFAF画像は、ほとんどの参加者がすでに5週目を完了した後、プロトコル修正によって導入されました。したがって、パート1のために5週目にFAF画像を撮影した患者の数は最小限でした。 |
ベースライン、5,12,24,36,48,72,96週目
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Color Fundus Photography（CFP）のGA形態のベースラインから48週目への変更 - 眼底自己蛍光が増加する参加者の数-2パート2
時間枠：ベースライン、5,12,24,36,48週目
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48週目までのマルチモーダルイメージングのGA形態の変化。 未処理のコントロールグループの場合、5週目と8週間のプロトコル指定訪問はありませんでした。 未処理のコントロール参加者は、研究が早期に終了したときにすぐに研究から中止されました。したがって、パート2の36週目と48週のデータは、これらに未処理のコントロールグループには適用されませんでした。 |
ベースライン、5,12,24,36,48週目
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糖尿病性網膜症（ETDRS）チャートの早期治療を介して、ベースラインから96週目までのベースラインから96週目までのベスト修正視力（BCVA）スコアの変化-1パート1
時間枠：ベースライン、1週目、5、8、12、24、36、48、72、96
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BCVAは、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力検査チャートを使用して評価されました。 最小スコアと最大スコアはそれぞれ0〜100です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 未処理のコントロールグループの場合、1、5、8のプロトコル指定訪問はありませんでした。 |
ベースライン、1週目、5、8、12、24、36、48、72、96
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糖尿病網膜症（ETDRS）チャートの早期治療による12週目、24、36、48、72、および96週目のベースラインからの低輝度差（LLD）文字カウントの変化-PART 1
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、72、96
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LLDは、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力検査チャートを使用して評価されました。 このテストは、BCVAテストの後、瞳孔拡張の前に行われ、低輝度視力（LLVA）が測定される前に距離屈折が行われました。 LLVAは、各眼の前面に2.0ログユニットの中性密度フィルターを配置し、被験者に通常照らされたETDRSチャートを読み取ることにより測定されました。 LLDは、BCVAとLLVAの差として計算されました。 当初、文字はチャートから4メートルの距離で読み取られていました。 4メートル未満の文字が4メートルで読み取られた場合、1メートルのテストを実行する必要があります。 LLDは、被験者によって正しく読まれる文字の数として報告されることになっていました。 最小スコアと最大スコアはそれぞれ0〜100です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 |
ベースライン、12、24、36、48、72、96
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糖尿病性網膜症（ETDRS）チャートの早期治療による12週目、24、36、および48週目のベースラインからの低輝度差（LLD）レターカウントの変化-2パート2
時間枠：ベースライン、12、24、36、および48
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LLDは、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力検査チャートを使用して評価されました。 このテストは、BCVAテストの後、瞳孔拡張の前に行われ、低輝度視力（LLVA）が測定される前に距離屈折が行われました。 LLVAは、各眼の前面に2.0ログユニットの中性密度フィルターを配置し、被験者に通常照らされたETDRSチャートを読み取ることにより測定されました。 LLDは、BCVAとLLVAの差として計算されました。 当初、文字はチャートから4メートルの距離で読み取られていました。 4メートル未満の文字が4メートルで読み取られた場合、1メートルのテストを実行する必要があります。 LLDは、被験者によって正しく読まれる文字の数として報告されることになっていました。 最小スコアと最大スコアはそれぞれ0〜100です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 |
ベースライン、12、24、36、および48
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ミネソタロービジョンリーディングテスト（MNREAD）チャート - パート1で評価されるように、24、36、48、72、および96の読み取りパフォーマンスでのベースラインからの変更、最大読み取り速度（単語あたりの単語）として測定されます。
時間枠：ベースライン、24、36、48、72、96
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最大読み取り速度（MRS）は、印刷サイズが制限要因ではない場合に個人が達成できる最高の読み取り速度を表します。 基本的に、プリントが簡単に読みやすくなるほど大きい場合、人がテキストを読むことができる速さを測定します。 カウントが高いほど、視覚機能が向上します。 |
ベースライン、24、36、48、72、96
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ミネソタロービジョンリーディングテスト（MNREAD）チャート - パート2で評価されているように、リーディングパフォーマンスの24、36、48のリーディングパフォーマンスのベースラインからの変更（1分あたりの単語）として測定されます。
時間枠：ベースライン、24、36、48週
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カウントが高いほど、視覚機能が向上します。 未処理のコントロール参加者は、研究が早期に終了したときにすぐに研究から中止されました。したがって、パート2の36週目と48週のデータは、これらに未処理のコントロールグループには適用されませんでした。 |
ベースライン、24、36、48週
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機能読み取り独立（FRI）インデックスの24、36、48、72、および96のベースラインからの変更-PART 1
時間枠：ベースライン、24、36、48、72、96
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FRI指数は、GA患者での使用に特化した患者報告の結果測定です。 FRIインデックスは、小切手を書いたり、処方箋を読んだりするなど、読書を必要とする日常の活動を実行する際に、独立科目のレベルを評価します。 インデックスの範囲から派生したスコアは、1（できない）から4（総独立性）までの範囲です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 |
ベースライン、24、36、48、72、96
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機能読み取り独立（FRI）インデックスの24、36、48のベースラインからの変更-PART 2
時間枠：ベースライン、24、36、48週
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FRI指数は、GA患者での使用に特化した患者報告の結果測定です。 FRIインデックスは、小切手を書いたり、処方箋を読んだりするなど、読書を必要とする日常の活動を実行する際に、独立科目のレベルを評価します。 インデックスの範囲から派生したスコアは、1（できない）から4（総独立性）までの範囲です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 未処理のコントロール参加者は、研究が早期に終了したときにすぐに研究から中止されました。したがって、パート2の36週目と48週のデータは、これらに未処理のコントロールグループには適用されませんでした。 |
ベースライン、24、36、48週
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患者報告の結果（視覚関数アンケート25）の24、36、48、72、および96のベースラインからの変更 - 複合スコア-Part 1
時間枠：ベースライン、24、36、48、72、96
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National Eye Instituteの視覚機能アンケート25（NEI-VFQ-25）は、視覚障害と視覚症状の一般的な健康領域に対する影響を測定します。 NEI VFQ-25は、11の視覚関連の構成要素を表す25の視力標的質問のベースセットと、追加の単一項目の一般的な健康評価の質問で構成されています。 すべてのアイテムがスコアリングされるため、高いスコアがより良い視覚機能を表します。 次に、各アイテムが0〜100スケールに変換され、可能な限り低いスコアがそれぞれ0ポイントと100ポイントに設定されます。 複合スコアは、11のサブスケールの平均に基づいて導出されます。 |
ベースライン、24、36、48、72、96
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患者の報告結果の24、36、48のベースラインからの変更（視覚関数アンケート25） - 複合スコア - パート2
時間枠：ベースライン、24、36週、および48週
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National Eye Instituteの視覚機能アンケート25（NEI-VFQ-25）は、視覚障害と視覚症状の一般的な健康領域に対する影響を測定します。 NEI VFQ-25は、11の視覚関連の構成要素を表す25の視力標的質問のベースセットと、追加の単一項目の一般的な健康評価の質問で構成されています。 すべてのアイテムがスコアリングされるため、高いスコアがより良い視覚機能を表します。 次に、各アイテムが0〜100スケールに変換され、可能な限り低いスコアがそれぞれ0ポイントと100ポイントに設定されます。 複合スコアは、11のサブスケールの平均に基づいて導出されます。 未処理のコントロール参加者は、研究が早期に終了したときにすぐに研究から中止されました。したがって、パート2の36週目と48週のデータは、これらに未処理のコントロールグループには適用されませんでした。 |
ベースライン、24、36週、および48週
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
GT005の臨床試験
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Gyroscope Therapeutics LimitedNovartis Pharmaceuticals終了しました目の病気 | 黄斑変性症 | 網膜変性 | 地理的萎縮 | 乾性加齢黄斑変性症 | 網膜疾患 | 黄斑萎縮アメリカ, イギリス
-
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Gyroscope Therapeutics LimitedNovartis Pharmaceuticals終了しました