奥地利骨髓登记处 (aMYELOIDr)
2025年4月9日 更新者:Arbeitsgemeinschaft medikamentoese Tumortherapie
Austrian Myeloid Registry (aMYELOIDr) 是一项非干预性研究。
它收集骨髓疾病患者的数据,主要是骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 和急性髓细胞白血病 (AML)。aMYELOIDr 是一个多中心数据库,收集奥地利不同地点的数据,也可能收集其他地点的数据未来在其他国家的中心。
该登记处有一个电子病例报告表 (eCRF),所有数据均由临床试验人员和/或医生输入。
它的建立是为了收集奥地利管理这些疾病患者的真实经验。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
3000
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Daniela Wolkersdorfer
- 电话号码:+436626404412
- 邮箱:office@agmt.at
研究联系人备份
- 姓名:Lisa Pleyer, MD
- 电话号码:+43676899758271
- 邮箱:dr.lisa.pleyer@gmail.com
学习地点
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Feldkirch、奥地利、6807
- 招聘中
- LKH Feldkirch, Innere Medizin II, Interne E: Hämatologie und Onkologie
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接触:
- Bernd Hartmann, MD
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Graz、奥地利、8020
- 招聘中
- KH der Barmherzigen Brüder, Innere Medizin I
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接触:
- Andrea Hammerl-Steiner, MD
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Graz、奥地利、8036
- 尚未招聘
- Medizinische Universität Graz, Universitätsklinik für Innere Medizin, Klinische Abteilung für Hämatologie
-
接触:
- Armin Zebisch, MD
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Innsbruck、奥地利、6020
- 招聘中
- Universitätsklinik Innsbruck, Univ.-Klinik für Innere Medizin V, Hämatologie und Onkologie
-
接触:
- Dominik Wolf, MD
-
Krems、奥地利、3500
- 招聘中
- Universitätsklinikum Krems, Innere Medizin II Hämato-Onkologie
-
接触:
- Martin Pecherstorfer, MD
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Leoben、奥地利、8700
- 招聘中
- LKH Hochsteiermark, Abteilung für Hämato-Onkologie
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接触:
- Angelika PICHLER, MD
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Linz、奥地利、4010
- 招聘中
- Ordensklinikum Linz GmbH, Barmherzige Schwestern, Interne I: Internistische Onkologie, Hämatologie und Gastroenterologie
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接触:
- Gregor Aschauer, MD
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Linz、奥地利、4020
- 招聘中
- Ordensklinikum Linz GmbH, Elisabethinen, I. Interne Abteilung Hämato-Onkologie
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接触:
- Sigrid Machherndl-Spandl, MD
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Linz、奥地利、4021
- 招聘中
- Kepler Universitätsklinikum Linz, Med. Campus III., Univ.-Klinik für Hämatologie und Internistische Onkologie
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接触:
- Clemens Schmitt, MD
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Salzburg、奥地利、5020
- 招聘中
- Universitätsklinik für Innere Med. III, PMU Salzburg
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接触:
- Lisa Pleyer, MD
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St. Pölten、奥地利、3100
- 招聘中
- Universitätsklinikum St. Pölten, Klinische Abteilung für Innere Medizin 1
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接触:
- Petra PICHLER, MD
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Steyr、奥地利、4400
- 招聘中
- Klinikum Steyr, Innere Medizin II
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接触:
- Johannes Andel, MD
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Vienna、奥地利、1220
- 招聘中
- Klinik Donaustadt: 2. Medizinische Abteilung
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接触:
- Margarete Stampfl-Mattersberger, MD
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Wels、奥地利、4600
- 招聘中
- Klinikum Wels-Grieskirchen, Abteilung für Innere Medizin IV
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接触:
- Sonja HEIBL, MD
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Wien、奥地利、1140
- 招聘中
- Hanusch KH, 3. Med. Abteilung
-
接触:
- Felix Keil, MD
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Wien、奥地利、1160
- 招聘中
- Klinik Ottakring, 1. Med. Abteilung
-
接触:
- Martin Schreder, MD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
符合 WHO 2016 诊断标准的 AML、MDS、CMML 或 PMF 患者
描述
纳入标准:
- 年龄 >17 岁
- 根据 WHO 2016 诊断髓系疾病
- 签署患者知情同意书 (IC)
排除标准:
- 患者无法或不愿签署 IC
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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反洗钱
WHO 2016 年诊断为 AML 的患者
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仅记录已记录在患者病历中的常规临床数据。
任何其他数据评估(例如
EQ-5D 和 QLQ-C30 等生活质量分析已获得 Ehtikkommission für das Bundesland Salzburg 的批准,并且是可选的。
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材料数据表
WHO 2016年诊断为MDS的患者
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仅记录已记录在患者病历中的常规临床数据。
任何其他数据评估(例如
EQ-5D 和 QLQ-C30 等生活质量分析已获得 Ehtikkommission für das Bundesland Salzburg 的批准,并且是可选的。
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CMML
WHO 2016 年诊断为 CMML 的患者
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仅记录已记录在患者病历中的常规临床数据。
任何其他数据评估(例如
EQ-5D 和 QLQ-C30 等生活质量分析已获得 Ehtikkommission für das Bundesland Salzburg 的批准,并且是可选的。
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保偏光纤
WHO 2016 年诊断为 PMF 的患者
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仅记录已记录在患者病历中的常规临床数据。
任何其他数据评估(例如
EQ-5D 和 QLQ-C30 等生活质量分析已获得 Ehtikkommission für das Bundesland Salzburg 的批准,并且是可选的。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估骨髓疾病患者的治疗模式(治疗环境)。
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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由于 aMYELOIDr 的非干预性质、治疗适应症、提供治疗的决定、治疗选择、剂量、时间表和剂量减少/增加应完全基于主治医生的风险/收益估计。
我们建议遵守现行准则。
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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一线治疗对总生存期 (OS) 的影响
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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治疗线的数量和选择对初始诊断和/或治疗开始时 OS 的影响
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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总缓解率 (ORR)
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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将根据相应疾病的现行指南评估反应。
由于 aMYELOIDr 的非干预性质,反应评估的时间点和类型应完全基于治疗医师的风险/收益估计。
我们建议遵守现行准则。
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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无事件生存 (EFS)
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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事件包括治疗失败、疾病进展、CR/CRi 后复发、全因死亡。
失访或仍然活着但没有事件的患者将在最后一次随访日期被审查
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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反洗钱改造
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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初始诊断为非 AML 的患者转化为 AML 的时间
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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治疗安全
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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研究人员应根据奥地利现行或未来版本的立法(Pharmakovigilanz-Verordnung 2013(PhVO,药物警戒条例),Österreichisches Arzneimittel Gesetz( AMG,奥地利医药产品法)。
参与该注册中心并不免除参与中心的法律报告义务。
根据 AE 通用术语标准 (CTCAE v.5),记录不良事件 (AE) 的因果关系、持续时间、频率和严重程度。
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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伴随治疗
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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伴随治疗(给药次数,例如
预防性抗生素、抗病毒药、抗真菌药)
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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治疗特点
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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除其他外,将评估每个治疗线的以下治疗特征:物质
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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治疗特点
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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其中,将评估每个治疗线的以下治疗特征:申请日期
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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治疗特点
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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除其他外,将针对每个治疗线评估以下治疗特征:
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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治疗特点
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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其中,将评估每个治疗线的以下治疗特征:剂量
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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治疗特点
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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其中,将针对每个治疗线评估以下治疗特征:住院或门诊环境
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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伴随治疗最佳支持治疗 (BSC)
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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伴随的最佳支持治疗 (BSC) 措施(例如
输血次数、生长因子、铁螯合剂)
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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生活质量评估EQ-5D-5L(可选)
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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具有 5 个级别的 EuroQol-5 维度。
描述系统包括五个维度:行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。
每个维度有5个等级:没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极度问题。
要求患者通过勾选五个维度中每个维度中最合适的陈述旁边的框来表明他/她的健康状况。
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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EORTC 生活质量评估 QLQ-C30(可选)
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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欧洲癌症研究与治疗组织 30 项癌症患者生活质量问卷包含五个功能量表(身体、角色、认知、情绪和社交)、三个症状量表(疲劳、疼痛、恶心和呕吐)、一个全球健康状况/QoL 量表,以及一些评估癌症患者通常报告的其他症状(呼吸困难、食欲不振、失眠、便秘和腹泻)的单个项目,以及该疾病对经济的影响。
它采用“一点也不”、“有点”、“相当多”和“非常多”四级计分。
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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微小残留病
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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评估奥地利有多少以及哪些患者进行了微小残留病 (MRD) 评估,评估采用何种技术以及在哪些时间点进行。
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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OS 上的 MRD 阴性
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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评估 MRD 阴性对 OS 的影响。
根据 2017 年现行 ELN 指南,通过流式细胞术和聚合酶链反应进行的 MRD 评估应完全基于主治医师的风险/收益评估。
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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预后和预测标志物
大体时间:通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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分析已知或被认为影响 OS、ORR、EFS、PFS 和下一次治疗时间的各种因素,以验证现有或建立新的预后和预测标志物
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通过研究完成,中位数预计在 100 个月内完成
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Lisa Pleyer, MD、3rd Med Dept Paracelsus Medical University, Salzburg
- 学习椅:Richard Greil, MD、AGMT gemeinnützige GmbH
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Almeida AM, Prebet T, Itzykson R, Ramos F, Al-Ali H, Shammo J, Pinto R, Maurillo L, Wetzel J, Musto P, Van De Loosdrecht AA, Costa MJ, Esteves S, Burgstaller S, Stauder R, Autzinger EM, Lang A, Krippl P, Geissler D, Falantes JF, Pedro C, Bargay J, Deben G, Garrido A, Bonanad S, Diez-Campelo M, Thepot S, Ades L, Sperr WR, Valent P, Fenaux P, Sekeres MA, Greil R, Pleyer L. Clinical Outcomes of 217 Patients with Acute Erythroleukemia According to Treatment Type and Line: A Retrospective Multinational Study. Int J Mol Sci. 2017 Apr 14;18(4):837. doi: 10.3390/ijms18040837.
- Falantes J, Pleyer L, Thepot S, Almeida AM, Maurillo L, Martinez-Robles V, Stauder R, Itzykson R, Pinto R, Venditti A, Bargay J, Burgstaller S, Martinez MP, Seegers V, Cortesao E, Foncillas MA, Gardin C, Montesinos P, Musto P, Fenaux P, Greil R, Sanz MA, Ramos F; European ALMA + Investigators. Real life experience with frontline azacitidine in a large series of older adults with acute myeloid leukemia stratified by MRC/LRF score: results from the expanded international E-ALMA series (E-ALMA+). Leuk Lymphoma. 2018 May;59(5):1113-1120. doi: 10.1080/10428194.2017.1365854. Epub 2017 Aug 24.
- Leisch M, Weiss L, Lindlbauer N, Jungbauer C, Egle A, Rohde E, Greil R, Grabmer C, Pleyer L. Red blood cell alloimmunization in 184 patients with myeloid neoplasms treated with azacitidine - A retrospective single center experience. Leuk Res. 2017 Aug;59:12-19. doi: 10.1016/j.leukres.2017.05.006. Epub 2017 May 9.
- Huemer F, Weiss L, Faber V, Neureiter D, Egle A, Geissler K, Voskova D, Zebisch A, Burgstaller S, Pichler A, Stauder R, Sperr W, Lang A, Pfeilstocker M, Machherndl-Spandl S, Stampfl M, Greil R, Pleyer L. Establishment and validation of a novel risk model for estimating time to first treatment in 120 patients with chronic myelomonocytic leukaemia. Wien Klin Wochenschr. 2018 Feb;130(3-4):115-125. doi: 10.1007/s00508-018-1315-2. Epub 2018 Jan 30.
- Pleyer L, Dohner H, Dombret H, Seymour JF, Schuh AC, Beach CL, Swern AS, Burgstaller S, Stauder R, Girschikofsky M, Sill H, Schlick K, Thaler J, Halter B, Machherndl Spandl S, Zebisch A, Pichler A, Pfeilstocker M, Autzinger EM, Lang A, Geissler K, Voskova D, Sperr WR, Hojas S, Rogulj IM, Andel J, Greil R. Azacitidine for Front-Line Therapy of Patients with AML: Reproducible Efficacy Established by Direct Comparison of International Phase 3 Trial Data with Registry Data from the Austrian Azacitidine Registry of the AGMT Study Group. Int J Mol Sci. 2017 Feb 15;18(2):415. doi: 10.3390/ijms18020415.
- Pleyer L, Burgstaller S, Stauder R, Girschikofsky M, Sill H, Schlick K, Thaler J, Halter B, Machherndl-Spandl S, Zebisch A, Pichler A, Pfeilstocker M, Autzinger EM, Lang A, Geissler K, Voskova D, Geissler D, Sperr WR, Hojas S, Rogulj IM, Andel J, Greil R. Azacitidine front-line in 339 patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukaemia: comparison of French-American-British and World Health Organization classifications. J Hematol Oncol. 2016 Apr 16;9:39. doi: 10.1186/s13045-016-0263-4.
- Ramos F, Thepot S, Pleyer L, Maurillo L, Itzykson R, Bargay J, Stauder R, Venditti A, Seegers V, Martinez-Robles V, Burgstaller S, Recher C, Deben G, Gaidano G, Gardin C, Musto P, Greil R, Sanchez-Guijo F, Fenaux P; European ALMA Investigators. Azacitidine frontline therapy for unfit acute myeloid leukemia patients: clinical use and outcome prediction. Leuk Res. 2015 Mar;39(3):296-306. doi: 10.1016/j.leukres.2014.12.013. Epub 2014 Dec 31.
- Pleyer L, Burgstaller S, Girschikofsky M, Linkesch W, Stauder R, Pfeilstocker M, Schreder M, Tinchon C, Sliwa T, Lang A, Sperr WR, Krippl P, Geissler D, Voskova D, Schlick K, Thaler J, Machherndl-Spandl S, Theiler G, Eckmullner O, Greil R. Azacitidine in 302 patients with WHO-defined acute myeloid leukemia: results from the Austrian Azacitidine Registry of the AGMT-Study Group. Ann Hematol. 2014 Nov;93(11):1825-38. doi: 10.1007/s00277-014-2126-9. Epub 2014 Jun 21.
- Pleyer L, Germing U, Sperr WR, Linkesch W, Burgstaller S, Stauder R, Girschikofsky M, Schreder M, Pfeilstocker M, Lang A, Sliwa T, Geissler D, Schlick K, Placher-Sorko G, Theiler G, Thaler J, Mitrovic M, Neureiter D, Valent P, Greil R. Azacitidine in CMML: matched-pair analyses of daily-life patients reveal modest effects on clinical course and survival. Leuk Res. 2014 Apr;38(4):475-83. doi: 10.1016/j.leukres.2014.01.006. Epub 2014 Jan 18.
- Melchardt T, Weiss L, Pleyer L, Steinkirchner S, Auberger J, Hopfinger G, Greil R, Egle A. Complications of 5-azacytidine: Three cases of severe ischemic colitis in elderly patients with myelodysplastic syndrome. Oncol Lett. 2013 Dec;6(6):1756-1758. doi: 10.3892/ol.2013.1629. Epub 2013 Oct 15.
- Pleyer L, Stauder R, Burgstaller S, Schreder M, Tinchon C, Pfeilstocker M, Steinkirchner S, Melchardt T, Mitrovic M, Girschikofsky M, Lang A, Krippl P, Sliwa T, Egle A, Linkesch W, Voskova D, Angermann H, Greil R. Azacitidine in patients with WHO-defined AML - results of 155 patients from the Austrian Azacitidine Registry of the AGMT-Study Group. J Hematol Oncol. 2013 Apr 29;6:32. doi: 10.1186/1756-8722-6-32.
- Valentiny C, Mitrovic M, Pleyer L, Steurer M, Willenbacher W, Stauder R. Complete remission after a single cycle of azacitidine in a case of relapsed acute myeloid leukemia. Wien Klin Wochenschr. 2013 Jan;125(1-2):50-3. doi: 10.1007/s00508-012-0319-6. Epub 2013 Jan 5.
- Weiss L, Melchardt T, Neureiter D, Kemmerling R, Moshir S, Pleyer L, Greil R, Egle A. Complete remission of Waldenstrom macroglobulinemia with azacitidine and rituximab. J Clin Oncol. 2011 Aug 20;29(24):e696-8. doi: 10.1200/JCO.2011.35.8283. Epub 2011 Jul 5. No abstract available.
- Pleyer L, Leisch M, Kourakli A, Padron E, Maciejewski JP, Xicoy Cirici B, Kaivers J, Ungerstedt J, Heibl S, Patiou P, Hunter AM, Mora E, Geissler K, Dimou M, Jimenez Lorenzo MJ, Melchardt T, Egle A, Viniou AN, Patel BJ, Arnan M, Valent P, Roubakis C, Bernal Del Castillo T, Galanopoulos A, Calabuig Munoz M, Bonadies N, Medina de Almeida A, Cermak J, Jerez A, Montoro MJ, Cortes A, Avendano Pita A, Lopez Andrade B, Hellstroem-Lindberg E, Germing U, Sekeres MA, List AF, Symeonidis A, Sanz GF, Larcher-Senn J, Greil R. Outcomes of patients with chronic myelomonocytic leukaemia treated with non-curative therapies: a retrospective cohort study. Lancet Haematol. 2021 Feb;8(2):e135-e148. doi: 10.1016/S2352-3026(20)30374-4.
- Leisch M, Pfeilstocker M, Stauder R, Heibl S, Sill H, Girschikofsky M, Stampfl-Mattersberger M, Tinchon C, Hartmann B, Petzer A, Schreder M, Kiesl D, Vallet S, Egle A, Melchardt T, Piringer G, Zebisch A, Machherndl-Spandl S, Wolf D, Keil F, Drost M, Greil R, Pleyer L. Adverse Events in 1406 Patients Receiving 13,780 Cycles of Azacitidine within the Austrian Registry of Hypomethylating Agents-A Prospective Cohort Study of the AGMT Study-Group. Cancers (Basel). 2022 May 17;14(10):2459. doi: 10.3390/cancers14102459.
- Pleyer L, Sekeres MA. An early glimpse at azacitidine plus venetoclax for myelodysplastic syndromes. Lancet Haematol. 2022 Oct;9(10):e714-e716. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00252-6. Epub 2022 Sep 2. No abstract available.
- Pleyer L, Heibl S, Tinchon C, Vallet S, Schreder M, Melchardt T, Stute N, Fohrenbach Quiroz KT, Leisch M, Egle A, Scagnetti L, Wolf D, Beswick R, Drost M, Larcher-Senn J, Grochtdreis T, Vaisband M, Hasenauer J, Zaborsky N, Greil R, Stauder R. Health-Related Quality of Life as Assessed by the EQ-5D-5L Predicts Outcomes of Patients Treated with Azacitidine-A Prospective Cohort Study by the AGMT. Cancers (Basel). 2023 Feb 22;15(5):1388. doi: 10.3390/cancers15051388.
- Jansko-Gadermeir B, Leisch M, Gassner FJ, Zaborsky N, Dillinger T, Hutter S, Risch A, Melchardt T, Egle A, Drost M, Larcher-Senn J, Greil R, Pleyer L. Myeloid NGS Analyses of Paired Samples from Bone Marrow and Peripheral Blood Yield Concordant Results: A Prospective Cohort Analysis of the AGMT Study Group. Cancers (Basel). 2023 Apr 14;15(8):2305. doi: 10.3390/cancers15082305.
- Pleyer L, Vaisband M, Drost M, Pfeilstocker M, Stauder R, Heibl S, Sill H, Girschikofsky M, Stampfl-Mattersberger M, Pichler A, Hartmann B, Petzer A, Schreder M, Schmitt CA, Vallet S, Melchardt T, Zebisch A, Pichler P, Zaborsky N, Machherndl-Spandl S, Wolf D, Keil F, Hasenauer J, Larcher-Senn J, Greil R. Cox proportional hazards deep neural network identifies peripheral blood complete remission to be at least equivalent to morphologic complete remission in predicting outcomes of patients treated with azacitidine-A prospective cohort study by the AGMT. Am J Hematol. 2023 Nov;98(11):1685-1698. doi: 10.1002/ajh.27046. Epub 2023 Aug 7.
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月13日
初级完成 (估计的)
2029年4月1日
研究完成 (估计的)
2030年4月1日
研究注册日期
首次提交
2020年2月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月17日
首次发布 (实际的)
2020年6月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月9日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
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