造血干细胞移植中的血小板输注（PATH III 试验） (PATH)
2026年1月6日 更新者：Ottawa Hospital Research Institute
造血干细胞移植中的血小板输注 - PATH III 期试验
据推测，在接受自体造血干细胞移植 (ASCT) 的患者中，使用预防性口服和静脉内氨甲环酸 (TXA) 以及治疗性血小板输注（如果需要）的策略比预防性血小板输注更安全且更有效。
研究概览
详细说明
在加拿大，每年有超过 1,500 例自体造血干细胞移植 (ASCT) 用于血液系统恶性肿瘤。 当每日测量的血小板计数低于 10 x 109/L 时，提供预防性血小板输注以防止出血是目前的标准做法。 在移植后期间，患者可能需要多达六次成人血小板剂量。 然而，预防性血小板输注在 ASCT 环境中的真正益处尚不清楚，最近的几项研究对此提出了质疑。
预防性血小板输注不仅没有必要，而且可能对患者有害。 在血液制品中，血小板输注与感染性和非感染性并发症的风险最高相关：这包括细菌感染和过敏/发热反应。 此外，血小板产品的潜在过度使用给通过志愿者捐赠提供的稀缺医疗保健资源带来了沉重负担。
预防出血和减少血小板输注需求的另一种策略是使用氨甲环酸，这是一种抗纤维蛋白溶解剂，可稳定血栓并减少出血。 氨甲环酸在许多临床情况下是安全有效的，可能是预防性血小板输注的合理替代方案。 在 ASCT 的情况下，氨甲环酸可以减少出血并进一步增强治疗性血小板输注策略，其中仅在出现活动性出血症状时才给予血小板。
预防性血小板输注和氨甲环酸对接受 ASCT 患者的临床、生活质量和经济结果的影响尚不清楚。 该研究计划的主要目的是进行一项随机对照试验，以确定与接受 ASCT 的患者进行预防性血小板输注相比，预防性氨甲环酸（与治疗性血小板输注）策略是否安全有效。
试点试验通过成功招募 100 名患者证明了可行性，这些患者将转入 III 期研究。 这些患者的治疗分配和出血结果仍然是盲的。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
662
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sohail Robert, RN
- 电话号码：71892 613-737-8899
- 邮箱：sorobert@ohri.ca
研究联系人备份
- 姓名：Alan Tinmouth, MD
- 电话号码：73914 613-737-8899
- 邮箱：atinmouth@ohri.ca
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T2N4N2
- 招聘中
- Tom Baker Cancer Centre
-
接触：
- Jason Tay, MD
- 电话号码：403-944-1880
- 邮箱：Jason.Tay@ahs.ca
-
首席研究员：
- Jason Tay, MD
-
Edmonton、Alberta、加拿大
- 招聘中
- Cross Cancer Institute
-
接触：
- Irwindeep Sandhu, MD
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大
- 尚未招聘
- Memorial University
-
接触：
- Kirsty Tompkins, MD
-
St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
- 招聘中
- Eastern Regional Health Authority
-
接触：
- David Jones, MD
- 邮箱：Davidm.jones@easternhealth.ca
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、加拿大
- 尚未招聘
- Dalhousie University
-
接触：
- Mahmood El-Sawy, MD
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、加拿大、L8V 1C3
- 招聘中
- Hamilton Health Sciences - Juravinski Hospital and Cancer Centre
-
接触：
- Kylie Lepic, MD
- 电话号码：62491 905 521-2100
-
首席研究员：
- Kylie Lepic, MD
-
London、Ontario、加拿大、N6A5W9
- 招聘中
- London Health Sciences Centre
-
接触：
- Anargyros Xenocostas, MD
- 电话号码：58631 519-685-8500
- 邮箱：Anargyros.Xenocostas@lhsc.on.ca
-
首席研究员：
- Anargyros Xenocostas, MD
-
Ottawa、Ontario、加拿大、K1H8L6
- 招聘中
- The Ottawa Hospital
-
首席研究员：
- Alan Tinmouth, MD MSc RCPSC
-
接触：
- Alan Tinmouth, MD
- 电话号码：73914 613-737-8899
- 邮箱：atinmouth@ohri.ca
-
St. Catharines、Ontario、加拿大、L2S 0A9
- 招聘中
- Niagara Health System
-
接触：
- Ramsha Faisal
- 电话号码：44266 905-378-4647
- 邮箱：Ramsha.faisal@niagarahealth.on.ca
-
首席研究员：
- Mohammad Refaei, MD
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
- 撤销
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大
- 尚未招聘
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
-
接触：
- Silvy Lachance, MD
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon、Saskatchewan、加拿大
- 招聘中
- Saskatchewan Cancer Agency
-
接触：
- Mohamed Elementary, MD
- 邮箱：mohamed.elemary@saskcancer.ca
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 因血液系统恶性肿瘤接受 ASCT 的 18 岁或以上成人
- 患者在开始移植前提供书面知情同意书
排除标准：
- 过去一年内曾发生过 WHO 2、3 或 4 级出血事件
- 既往或当前无故血栓形成事件定义为肺栓塞、深静脉血栓形成、脑血栓形成
- 当前引起的血栓形成事件（例如 导管相关血栓形成）在上个月内和/或仍需要抗凝治疗。
- ASCT 期间对治疗性抗凝剂或抗血小板药物的要求
- 活动性心绞痛（假定心源性胸痛在休息或活动时）
- 当前或以前（2 周内）尿路出血
- 遗传性止血或血栓性疾病
- 凝血病定义为凝血酶原时间/国际标准化比值 (INR) 或活化部分凝血活酶时间超过正常上限的 1.5 倍或纤维蛋白原低于 2 g/L
- 先前记录的继发于 HLA 抗体的血小板输注无效史（无效定义为连续 2 次 ABO 匹配的血小板输注，血小板增量 < 7.5 且存在抗 HLA 抗体）
- 显着肾功能损害（肌酐超过正常上限的 1.5 倍或 eGFR 小于 0.5 mL/min/1.78m2）
- 怀孕或哺乳
- 不愿意或不能提供知情同意
- 参与者的色觉有后天障碍（不适用于先天性色盲）
- 参与者已知对氨甲环酸或其任何成分敏感或过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
无干预：预防性血小板输注
当测量的血小板计数低于 10 x 109/L 时，分配到预防性血小板输注组的患者将接受血小板输注。
|
|
|
实验性的：预防性氨甲环酸
分配给预防性氨甲环酸组的患者将接受标准常规口服或静脉注射剂量的氨甲环酸，每次 1 克，每天 3 次。
|
分配给预防性氨甲环酸组的患者将接受标准常规口服或静脉注射剂量的氨甲环酸，每次 1 克，每天 3 次。 当血小板计数低于 50 x 109/L 时，氨甲环酸将开始使用，并持续到血小板植入。 该组患者将不接受常规预防性血小板输注。 无法吞咽口服氨甲环酸药丸的受试者可能会将药片压碎，通过鼻胃管 (NG) 给药，或者药物将通过静脉内给药。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
WHO（世界卫生组织）2 级或更高级别的出血事件
大体时间：每天，最多 30 天
|
每天，最多 30 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
WHO 3 级或 4 级出血事件
大体时间：每天，最多 30 天
|
每天，最多 30 天
|
|
|
从随机分组到发生 WHO 2 级或更高级别事件出血的时间
大体时间：每天，最多 30 天
|
每天，最多 30 天
|
|
|
WHO 2 级或更高级别出血事件的出血天数
大体时间：每天，最多 30 天
|
每天，最多 30 天
|
|
|
2 级或更高级别出血事件的出血严重程度测量量表 (BSMS)
大体时间：每天，最多 30 天
|
BSMS 量表从 0-2 测量出血等级和分类。 0 表示没有出血。
1 级出血包括微量出血和轻度出血，没有临床意义。
2 级出血包括严重出血、导致严重并发症的严重出血和致命性出血。
2 级出血具有临床意义。
|
每天，最多 30 天
|
|
血小板和/或红细胞输注次数
大体时间：每天，最多 30 天
|
每天，最多 30 天
|
|
|
氨甲环酸相关不良反应
大体时间：每天，最多 30 天。
|
将记录反应的数量和类型。
|
每天，最多 30 天。
|
|
静脉血栓栓塞 2 级或更高
大体时间：每天，最多 30 天。
|
每天，最多 30 天。
|
|
|
血小板输注相关不良反应
大体时间：每天，最多 30 天。
|
将记录反应的数量和类型。
|
每天，最多 30 天。
|
|
血小板计数恢复时间
大体时间：每天，最多 30 天。
|
每天，最多 30 天。
|
|
|
血小板计数 < 10 x 109/L 的天数
大体时间：每天，最多 30 天。
|
每天，最多 30 天。
|
|
|
LOS（住院时间）
大体时间：LOS 将以入院和出院日期之间最多 30 天的天数来衡量。
|
LOS = 入院日期 - 出院日期
|
LOS 将以入院和出院日期之间最多 30 天的天数来衡量。
|
|
移植相关结果：HSCT 后器官毒性的 Bearman 评分系统
大体时间：第 30 天
|
这是一个经过验证的评分系统，用于评估 HSCT 期间的毒性。
在这个系统中，I 级毒性无需治疗即可逆转，2 级毒性不会危及生命，但需要治疗。
3 级需要生命支持干预，4 级是致命的。
每个器官系统中的方案相关毒性评分为该器官系统直至第 28 天达到的最高等级，但由于第 28 天之前发生的方案相关毒性导致的第 28 天之后发生的死亡也评分为 4 级。可归因于感染（培养记录）、出血或其他药物的事件不计入与方案相关的毒性。
最大毒性是在任何单个器官系统中记录的最高等级，累积毒性评分是所有八个器官系统记录的最高等级的总和。
|
第 30 天
|
|
移植相关结果：ASCT 后第 30 天的感染发生率
大体时间：第 30 天
|
第 30 天
|
|
|
移植相关结果：第 30 天和第 180 天的死亡率
大体时间：第 30 天，第 180 天
|
第 30 天，第 180 天
|
|
|
经济分析
大体时间：5年
|
增量成本效益比
|
5年
|
|
生活质量测量：FACT-血小板减少症 18
大体时间：每周一次，最多 30 天
|
FACT 由 5 个分量表组成，衡量身体健康、功能健康、社会/家庭健康和情绪健康。
FACT 的 BMT 子量表包括专门设计用于测试移植患者特有的生活质量和症状的附加项目。
|
每周一次，最多 30 天
|
|
生活质量衡量标准：FACT- BMT
大体时间：第 30 天、第 90 天、第 180 天
|
FACT-BMT 量表对移植受者的临床变化有效且敏感。
它是加拿大骨髓移植小组 (CBMTG) 中最常用的量表。
它是加拿大几项干细胞移植多中心试验的首选量表。
FACT-血小板减少症 18 是衡量因血小板减少症引起的生活质量的有效指标，并将补充 FACT-BMT 量表。
|
第 30 天、第 90 天、第 180 天
|
|
生活质量测量：GAD-7
大体时间：每周一次，最多 30 天
|
GAD-7 是一种经过验证的简短量表，用于评估广泛性焦虑的症状，通常用于医疗环境。
没有经过验证的具体量表来评估有出血风险的患者的焦虑。
|
每周一次，最多 30 天
|
|
生活质量测量：EQ-5D
大体时间：每周一次，最多 30 天
|
EQ-5D 是一种标准化的健康状况衡量标准，可为临床和经济评估提供简单、通用的健康衡量标准。
它适用于广泛的健康状况和治疗；它提供了一个简单的描述性概况和一个单一的健康状况指数值，可用于医疗保健的临床和经济评估。
它对认知要求不高，只需几分钟即可完成。
|
每周一次，最多 30 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alan Tinmouth, MD、The Ottawa Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年2月16日
初级完成 (估计的)
2027年2月1日
研究完成 (估计的)
2027年2月1日
研究注册日期
首次提交
2020年4月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月24日
首次发布 (实际的)
2020年6月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2026年1月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月6日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.