Blodplatetransfusjoner ved hematopoietisk stamcelletransplantasjon (PATH III-forsøket) (PATH)
Blodplatetransfusjoner ved hematopoietisk stamcelletransplantasjon - PATH fase III-forsøket
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
I Canada utføres over 1500 autologe hematopoietiske stamcelletransplantasjoner (ASCT) årlig for hematologiske maligniteter. Det er for tiden standard praksis å gi en profylaktisk transfusjon av blodplater for å forhindre blødning når det daglige målte antallet blodplater er mindre enn 10 x 109/l. En pasient kan trenge opptil seks voksne blodplatedoser i løpet av perioden etter transplantasjonen. Imidlertid er den sanne fordelen med profylaktiske blodplatetransfusjoner i ASCT-settingen uklar og har blitt stilt spørsmål ved av flere nyere studier.
Profylaktiske blodplatetransfusjoner kan ikke bare være unødvendige, de kan være skadelige for pasienten. Blant blodprodukter er blodplatetransfusjoner assosiert med den høyeste risikoen for både smittsomme og ikke-smittsomme komplikasjoner: dette vil inkludere bakterielle infeksjoner og allergiske/febrile reaksjoner. Dessuten legger det potensielle overforbruket av blodplateprodukter en betydelig belastning på en knapp helseressurs som gis gjennom frivillige donasjoner.
En alternativ strategi for å forhindre blødning og redusere behovet for blodplatetransfusjoner involverer administrering av Tranexamic Acid, et antifibrinolytisk middel for å stabilisere blodpropp og redusere blødning. Tranexamic Acid er trygt og effektivt i mange kliniske scenarier, og kan være et rimelig alternativ for profylaktiske blodplatetransfusjoner. Ved ASCT kan Tranexamic Acid redusere blødninger og ytterligere forsterke en strategi med terapeutiske blodplatetransfusjoner der blodplater kun administreres ved aktive blødningssymptomer.
Effekten av profylaktiske blodplatetransfusjoner og traneksamsyre på kliniske, livskvalitet og økonomiske utfall hos pasienter som får ASCT er ukjent. Hovedmålet med dette forskningsprogrammet er å utføre en randomisert kontrollert studie for å avgjøre om en strategi for profylaktisk tranexamsyre (med terapeutiske blodplatetransfusjoner) er trygg og effektiv sammenlignet med profylaktiske blodplatetransfusjoner hos pasienter som gjennomgår ASCT.
En pilotstudie viste gjennomførbarhet ved å lykkes med å rekruttere 100 pasienter, og disse pasientene vil bli rullet over i fase III-studien. Behandlingsoppdraget og blødningsresultatene for disse pasientene forblir blindet.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Sohail Robert, RN
- Telefonnummer: 71892 613-737-8899
- E-post: sorobert@ohri.ca
Studer Kontakt Backup
- Navn: Alan Tinmouth, MD
- Telefonnummer: 73914 613-737-8899
- E-post: atinmouth@ohri.ca
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
- Rekruttering
- Tom Baker Cancer Centre
-
Ta kontakt med:
- Jason Tay, MD
- Telefonnummer: 403-944-1880
- E-post: Jason.Tay@ahs.ca
-
Hovedetterforsker:
- Jason Tay, MD
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Rekruttering
- Cross Cancer Institute
-
Ta kontakt med:
- Irwindeep Sandhu, MD
-
Ta kontakt med:
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
- Har ikke rekruttert ennå
- Memorial University
-
Ta kontakt med:
- Kirsty Tompkins, MD
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Rekruttering
- Eastern Regional Health Authority
-
Ta kontakt med:
- David Jones, MD
- E-post: Davidm.jones@easternhealth.ca
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada
- Har ikke rekruttert ennå
- Dalhousie University
-
Ta kontakt med:
- Mahmood El-Sawy, MD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
- Rekruttering
- Hamilton Health Sciences - Juravinski Hospital and Cancer Centre
-
Ta kontakt med:
- Kylie Lepic, MD
- Telefonnummer: 62491 905 521-2100
-
Hovedetterforsker:
- Kylie Lepic, MD
-
London, Ontario, Canada, N6A5W9
- Rekruttering
- London Health Sciences Centre
-
Ta kontakt med:
- Anargyros Xenocostas, MD
- Telefonnummer: 58631 519-685-8500
- E-post: Anargyros.Xenocostas@lhsc.on.ca
-
Hovedetterforsker:
- Anargyros Xenocostas, MD
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- Rekruttering
- The Ottawa Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Alan Tinmouth, MD MSc RCPSC
-
Ta kontakt med:
- Alan Tinmouth, MD
- Telefonnummer: 73914 613-737-8899
- E-post: atinmouth@ohri.ca
-
St. Catharines, Ontario, Canada, L2S 0A9
- Rekruttering
- Niagara Health System
-
Ta kontakt med:
- Ramsha Faisal
- Telefonnummer: 44266 905-378-4647
- E-post: Ramsha.faisal@niagarahealth.on.ca
-
Hovedetterforsker:
- Mohammad Refaei, MD
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Tilbaketrukket
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Har ikke rekruttert ennå
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
-
Ta kontakt med:
- Silvy Lachance, MD
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada
- Rekruttering
- Saskatchewan Cancer Agency
-
Ta kontakt med:
- Mohamed Elementary, MD
- E-post: mohamed.elemary@saskcancer.ca
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne 18 år eller eldre som gjennomgår ASCT for en hematologisk malignitet
- Pasienter som gir skriftlig informert samtykke før transplantasjon starter
Ekskluderingskriterier:
- En tidligere blødningshendelse fra WHO grad 2, 3 eller 4 i løpet av det siste året
- En tidligere eller nåværende uprovosert trombotisk hendelse definert som en lungeemboli, dyp venetrombose, cerebral trombose
- En pågående provosert trombotisk hendelse (f.eks. kateterrelatert trombose) innen siste måned og/eller fortsatt krever antikoagulasjonsbehandling.
- Et krav om terapeutiske antikoagulantia eller anti-blodplatemedisiner under ASCT
- Aktiv angina (brystsmerter av antatt hjerteopprinnelse enten i hvile eller med aktivitet)
- Nåværende eller tidligere (innen 2 uker) urinveisblødninger
- En arvelig hemostatisk eller trombotisk lidelse
- Koagulopati definert som en protrombintid '/International Normalization Ratio (INR) eller aktivert partiell tromboplastintid mer enn 1,5 ganger øvre grense for normal eller fibrinogen mindre enn 2 g/L
- Tidligere dokumentert historie med motstandsdyktighet mot blodplatetransfusjon sekundært til HLA-antistoffer (Refraktæritet er definert som 2 påfølgende ABO-matchede blodplatetransfusjoner med blodplateøkning på < 7,5 og tilstedeværelse av anti-HLA-antistoffer)
- Betydelig nedsatt nyrefunksjon (kreatinin mer enn 1,5 ganger øvre normalgrense eller eGFR mindre enn 0,5 ml/min/1,78 m2)
- Gravid eller ammende
- Uvillig eller i stand til å gi informert samtykke
- Deltakeren har fått forstyrrelser i fargesynet (gjelder ikke medfødt fargeblindhet)
- Deltakeren har kjent følsomhet eller allergi overfor Tranexamic Acid eller noen av dens ingredienser
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ingen inngripen: Profylaktisk blodplatetransfusjon
Pasienter som er allokert til den profylaktiske blodplatetransfusjonsgruppen vil motta en blodplatetransfusjon når det målte blodplatetallet er mindre enn 10 x 109/L.
|
|
|
Eksperimentell: Profylaktisk traneksamsyre
Pasienter som er allokert til den profylaktiske traneksamsyregruppen vil motta en standardisert rutinemessig oral eller intravenøs dose av traneksamsyre 1 gram tre ganger daglig.
|
Pasienter som er allokert til den profylaktiske traneksamsyregruppen vil motta en standardisert rutinemessig oral eller intravenøs dose av traneksamsyre 1 gram tre ganger daglig. Tranexamsyre vil starte når blodplateantallet er mindre enn 50 x 109/L og fortsetter til blodplatetransplantasjon. Pasienter i denne gruppen vil ikke motta rutinemessige profylaktiske blodplatetransfusjoner. Pasienter som ikke kan svelge orale tranexamsyre-piller kan få tablettene knust, administrert via nasogastrisk (NG) sonde, eller medisinen vil bli administrert intravenøst.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
WHO (World Health Organization) blødningshendelser av grad 2 eller høyere
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager
|
Daglig, opptil 30 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
WHO-blødninger av grad 3 eller 4
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager
|
Daglig, opptil 30 dager
|
|
|
Tid fra randomisering til blødning av WHO-hendelser grad 2 eller høyere
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager
|
Daglig, opptil 30 dager
|
|
|
Antall dager med blødning av WHO-blødningshendelser Grad 2 eller høyere
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager
|
Daglig, opptil 30 dager
|
|
|
Bleeding Severity Measurement Scale (BSMS) for blødningshendelser grad 2 eller høyere
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager
|
BSMS-skalaen måler blødningsgrad og klassifisering fra 0-2. 0 indikerer ingen blødning.
Grad 1 blødning består av sporblødning og mild blødning og er ikke klinisk signifikant.
Grad 2 blødning består av alvorlig blødning, alvorlig blødning som forårsaker betydelig sykelighet og dødelig blødning.
Grad 2 blødning er klinisk signifikant.
|
Daglig, opptil 30 dager
|
|
Antall blodplater og/eller røde blodlegemer
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager
|
Daglig, opptil 30 dager
|
|
|
Bivirkninger relatert til traneksamsyre
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager.
|
Antall og type reaksjoner vil bli registrert.
|
Daglig, opptil 30 dager.
|
|
Venøs tromboemboli grad 2 eller høyere
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager.
|
Daglig, opptil 30 dager.
|
|
|
Bivirkninger relatert til blodplatetransfusjon
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager.
|
Antall og type reaksjoner vil bli registrert.
|
Daglig, opptil 30 dager.
|
|
På tide å gjenopprette blodplater
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager.
|
Daglig, opptil 30 dager.
|
|
|
Antall dager med blodplatetall < 10 x 109/L
Tidsramme: Daglig, opptil 30 dager.
|
Daglig, opptil 30 dager.
|
|
|
LOS (lengde på sykehusopphold)
Tidsramme: LOS vil bli målt som antall dager som har gått mellom sykehusinnleggelse og utskrivningsdato opp til 30 dager.
|
LOS = innleggelsesdato - utskrivelsesdato
|
LOS vil bli målt som antall dager som har gått mellom sykehusinnleggelse og utskrivningsdato opp til 30 dager.
|
|
Transplantasjonsrelatert utfall: Bearmans scoringssystem for organtoksisitet etter HSCT
Tidsramme: Dag 30
|
Dette er et validert poengsystem for å vurdere toksisitet under HSCT.
I dette systemet er grad I toksisitet reversibel uten behandling og grad 2 er ikke livstruende, men krever behandling.
Grad 3 krever livsstøttende intervensjon og grad 4 er dødelig.
Regimrelatert toksisitet i hvert organsystem ble skåret som den høyeste karakteren oppnådd i det organsystemet gjennom dag 28, bortsett fra at dødsfall som oppstår etter dag 28 som et resultat av regimerelatert toksisitet som opptrer før dag 28, også scores som grad 4. hendelser som kan tilskrives infeksjon (kultur-dokumentert), blødning eller andre medisiner er ikke skåret som regime-relatert toksisitet.
Maksimal toksisitet er den høyeste karakteren registrert i et enkelt organsystem, og den kumulative toksisitetsskåren er summen av de høyeste karakterene registrert for alle åtte organsystemene.
|
Dag 30
|
|
Transplantasjonsrelatert utfall: Forekomst av infeksjoner på dag 30 etter ASCT
Tidsramme: Dag 30
|
Dag 30
|
|
|
Transplantasjonsrelatert utfall: Dødelighet på dag 30 og 180
Tidsramme: Dag 30, dag 180
|
Dag 30, dag 180
|
|
|
Økonomiske analyser
Tidsramme: 5 år
|
Inkrementelle kostnadseffektivitetsforhold
|
5 år
|
|
Mål for livskvalitet: FAKTA-Trombocytopeni 18
Tidsramme: Ukentlig, opptil 30 dager
|
FAKTA består av 5 underskalaer som måler fysisk velvære, funksjonelt velvære, sosialt/familiens velvære og følelsesmessig velvære.
BMT-underskalaen til FACT inkluderer ytterligere elementer som er spesielt utviklet for å teste livskvalitet og symptomer som er spesifikke for transplanterte pasienter.
|
Ukentlig, opptil 30 dager
|
|
Mål for livskvalitet: FAKTA- BMT
Tidsramme: Dag 30, dag 90, dag 180
|
FACT-BMT-skalaen er gyldig og følsom for kliniske endringer hos transplanterte mottakere.
Det er den mest konsekvent brukte skalaen blant Canadian Bone Marrow Transplant Group (CBMTG).
Det er den foretrukne skalaen i flere kanadiske multisenterforsøk innen stamcelletransplantasjon.
FACT- Trombocytopeni 18 er et gyldig mål for å fremkalle livskvalitet på grunn av trombocytopeni, og vil utfylle FACT-BMT-skalaen.
|
Dag 30, dag 90, dag 180
|
|
Mål for livskvalitet: GAD-7
Tidsramme: Ukentlig, opptil 30 dager
|
GAD-7 er en kort validert skala som vurderer symptomer på generalisert angst og brukes ofte i medisinske omgivelser.
Det er ingen spesifikk validert skala for å vurdere angst hos pasienter som har risiko for blødning.
|
Ukentlig, opptil 30 dager
|
|
Mål for livskvalitet: EQ-5D
Tidsramme: Ukentlig, opptil 30 dager
|
EQ-5D er et standardisert mål på helsestatus for å gi et enkelt, generisk mål på helse for klinisk og økonomisk vurdering.
Den kan brukes på et bredt spekter av helsetilstander og behandlinger; den gir en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus som kan brukes i klinisk og økonomisk evaluering av helsevesenet.
Det er kognitivt lite krevende, det tar bare noen få minutter å fullføre.
|
Ukentlig, opptil 30 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alan Tinmouth, MD, The Ottawa Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2068
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .