Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Bloedplaatjestransfusies bij hematopoëtische stamceltransplantatie (de PATH III-studie) (PATH)

20 september 2023 bijgewerkt door: Ottawa Hospital Research Institute

Bloedplaatjestransfusies bij hematopoëtische stamceltransplantatie - de PATH fase III-studie

Er wordt verondersteld dat een strategie waarbij gebruik wordt gemaakt van profylactisch oraal en intraveneus tranexaminezuur (TXA) met therapeutische bloedplaatjestransfusies (indien nodig) veilig en effectiever is dan profylactische bloedplaatjestransfusies bij patiënten die een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (ASCT) ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In Canada worden jaarlijks meer dan 1.500 autologe hematopoëtische stamceltransplantaties (ASCT) uitgevoerd voor hematologische maligniteiten. Het is momenteel standaardpraktijk om een ​​profylactische transfusie van bloedplaatjes toe te dienen om bloedingen te voorkomen wanneer het dagelijks gemeten aantal bloedplaatjes minder is dan 10 x 109/L. Tijdens de periode na de transplantatie kan een patiënt tot zes doses bloedplaatjes voor volwassenen nodig hebben. Het werkelijke voordeel van profylactische bloedplaatjestransfusies in de ASCT-setting is echter onduidelijk en wordt door verschillende recente onderzoeken in twijfel getrokken.

Profylactische bloedplaatjestransfusies kunnen niet alleen onnodig zijn, ze kunnen ook schadelijk zijn voor de patiënt. Van de bloedproducten worden bloedplaatjestransfusies in verband gebracht met het hoogste risico op zowel infectieuze als niet-infectieuze complicaties: dit omvat bacteriële infecties en allergische/koortsreacties. Bovendien vormt het mogelijke overmatig gebruik van bloedplaatjesproducten een aanzienlijke belasting voor een schaars gezondheidsmiddel dat wordt verstrekt door vrijwillige donaties.

Een alternatieve strategie om bloedingen te voorkomen en de behoefte aan bloedplaatjestransfusies te verminderen, is de toediening van tranexaminezuur, een antifibrinolyticum om bloedstolsels te stabiliseren en bloedingen te verminderen. Tranexaminezuur is veilig en effectief in veel klinische scenario's en kan een redelijk alternatief zijn voor profylactische bloedplaatjestransfusies. In de setting van ASCT kan tranexaminezuur bloedingen verminderen en een strategie van therapeutische bloedplaatjestransfusies verder versterken, waarbij bloedplaatjes alleen worden toegediend in het geval van actieve bloedingssymptomen.

Het effect van profylactische bloedplaatjestransfusies en tranexaminezuur op de klinische, levenskwaliteit en economische resultaten bij patiënten die ASCT krijgen, is niet bekend. Het primaire doel van dit onderzoeksprogramma is het uitvoeren van een gerandomiseerde gecontroleerde studie om te bepalen of een strategie van profylactisch tranexaminezuur (met therapeutische trombocytentransfusies) veilig en effectief is in vergelijking met profylactische trombocytentransfusies bij patiënten die ASCT ondergaan.

Een pilootstudie toonde de haalbaarheid aan door met succes 100 patiënten te rekruteren en deze patiënten zullen worden doorgeschoven naar de fase III-studie. De behandelingsopdracht en bloedingsresultaten voor deze patiënten blijven geblindeerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

662

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Sohail Robert, RN
  • Telefoonnummer: 71892 613-737-8899
  • E-mail: sorobert@ohri.ca

Studie Contact Back-up

  • Naam: Alan Tinmouth, MD
  • Telefoonnummer: 73914 613-737-8899
  • E-mail: atinmouth@ohri.ca

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Werving
        • Tom Baker Cancer Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jason Tay, MD
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • Saint John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • Memorial University
        • Contact:
          • Kirsty Tompkins, MD
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • Dalhousie University
        • Contact:
          • Mahmood El-Sawy, MD
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
        • Werving
        • Hamilton Health Sciences - Juravinski Hospital and Cancer Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Irwin Walker, MD
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Werving
        • London Health Sciences Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anargyros Xenocostas, MD
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
        • Werving
        • The Ottawa Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan Tinmouth, MD MSc RCPSC
        • Contact:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Ingetrokken
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
        • Contact:
          • Silvy Lachance, MD
    • Saskatchewan

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassenen van 18 jaar of ouder die ASCT ondergaan voor een hematologische maligniteit
  2. Patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het starten van de transplantatie

Uitsluitingscriteria:

  1. Een eerdere WHO graad 2, 3 of 4 bloeding in het afgelopen jaar
  2. Een eerdere of huidige niet-uitgelokte trombotische gebeurtenis gedefinieerd als een longembolie, diepe veneuze trombose, cerebrale trombose
  3. Een door stroom veroorzaakte trombotische gebeurtenis (bijv. kathetergerelateerde trombose) in de afgelopen maand en/of waarvoor nog steeds anticoagulantia nodig zijn.
  4. Een vereiste voor therapeutische anticoagulantia of anti-bloedplaatjesgeneesmiddelen tijdens ASCT
  5. Actieve angina pectoris (pijn op de borst van vermoedelijke cardiale oorsprong, hetzij in rust of bij activiteit)
  6. Huidige of eerdere (binnen 2 weken) urinewegbloeding
  7. Een erfelijke hemostatische of trombotische aandoening
  8. Coagulopathie gedefinieerd als een protrombinetijd '/International Normalization Ratio (INR) of geactiveerde partiële tromboplastinetijd van meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal of fibrinogeen minder dan 2 g/l
  9. Eerder gedocumenteerde geschiedenis van ongevoeligheid voor bloedplaatjestransfusie secundair aan HLA-antilichamen (ongevoeligheid wordt gedefinieerd als 2 opeenvolgende ABO-gematchte bloedplaatjestransfusies met een toename van bloedplaatjes van <7,5 en de aanwezigheid van anti-HLA-antilichamen)
  10. Significante nierfunctiestoornis (creatinine meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal of een eGFR van minder dan 0,5 ml/min/1,78 m2)
  11. Zwanger of borstvoeding
  12. Niet bereid of niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven
  13. Deelnemer heeft stoornissen in zijn/haar kleurenzicht opgelopen (geldt niet voor aangeboren kleurenblindheid)
  14. Deelnemer heeft een bekende gevoeligheid of allergie voor tranexaminezuur of een van de ingrediënten ervan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Profylactische bloedplaatjestransfusie
Patiënten ingedeeld in de profylactische trombocytentransfusiegroep krijgen een trombocytentransfusie wanneer het gemeten trombocytengetal lager is dan 10 x 109/L.
Experimenteel: Profylactisch tranexaminezuur
Patiënten die zijn toegewezen aan de profylactische tranexaminezuurgroep krijgen driemaal daags een gestandaardiseerde orale of intraveneuze dosis tranexaminezuur van 1 gram.
Geneesmiddel: Tranexaminezuur

Patiënten die zijn toegewezen aan de profylactische tranexaminezuurgroep krijgen driemaal daags een gestandaardiseerde orale of intraveneuze dosis tranexaminezuur van 1 gram.

Tranexaminezuur start wanneer het aantal bloedplaatjes minder is dan 50 x 109/L en gaat door totdat de bloedplaatjes zijn getransplanteerd. Patiënten in deze groep zullen geen routinematige profylactische bloedplaatjestransfusies krijgen. Bij proefpersonen die geen orale tranexaminezuurpillen kunnen slikken, kunnen de tabletten worden geplet, via een neussonde (NG) worden toegediend of de medicatie wordt intraveneus toegediend.

Andere namen:
  • SteriMax Inc.
  • Cyclokapron®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
WHO (Wereldgezondheidsorganisatie) bloedingen van graad 2 of hoger
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen
Dagelijks, tot 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
WHO-bloedingen van graad 3 of 4
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen
Dagelijks, tot 30 dagen
Tijd vanaf randomisatie tot bloeding van WHO-gebeurtenissen Graad 2 of hoger
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen
Dagelijks, tot 30 dagen
Aantal dagen met bloeding van WHO-bloedingen Graad 2 of hoger
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen
Dagelijks, tot 30 dagen
Bleeding Severity Measurement Scale (BSMS) voor bloedingen Graad 2 of hoger
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen
De BSMS-schaal meet de bloedingsgraad en classificatie van 0-2. 0 geeft aan dat er geen bloeding is. Graad 1-bloeding bestaat uit lichte bloedingen en milde bloedingen en is niet klinisch significant. Graad 2-bloeding bestaat uit ernstige bloeding, ernstige bloeding die aanzienlijke morbiditeit veroorzaakt en fatale bloeding. Graad 2 bloedingen zijn klinisch significant.
Dagelijks, tot 30 dagen
Aantal transfusies van bloedplaatjes en/of rode bloedcellen
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen
Dagelijks, tot 30 dagen
Bijwerkingen gerelateerd aan tranexaminezuur
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen.
Aantal en soort reacties worden geregistreerd.
Dagelijks, tot 30 dagen.
Veneuze trombo-embolie graad 2 of hoger
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen.
Dagelijks, tot 30 dagen.
Bijwerkingen gerelateerd aan bloedplaatjestransfusie
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen.
Aantal en soort reacties worden geregistreerd.
Dagelijks, tot 30 dagen.
Tijd tot herstel van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen.
Dagelijks, tot 30 dagen.
Aantal dagen met een trombocytengetal < 10 x 109/L
Tijdsspanne: Dagelijks, tot 30 dagen.
Dagelijks, tot 30 dagen.
LOS (duur van ziekenhuisverblijf)
Tijdsspanne: LOS wordt gemeten als het aantal dagen dat is verstreken tussen opname in het ziekenhuis en de datum van ontslag uit het ziekenhuis, met een maximum van 30 dagen.
LOS = opnamedatum - ontslagdatum
LOS wordt gemeten als het aantal dagen dat is verstreken tussen opname in het ziekenhuis en de datum van ontslag uit het ziekenhuis, met een maximum van 30 dagen.
Transplantatiegerelateerd resultaat: Bearman-scoresysteem voor orgaantoxiciteit na HSCT
Tijdsspanne: Dag 30
Dit is een gevalideerd scoresysteem om de toxiciteit tijdens HSCT te beoordelen. In dit systeem is graad I-toxiciteit omkeerbaar zonder behandeling en graad 2 is niet levensbedreigend, maar vereist behandeling. Graad 3 vereist levensondersteunende interventie en graad 4 is dodelijk. Aan het regime gerelateerde toxiciteit in elk orgaansysteem werd gescoord als de hoogst bereikte graad in dat orgaansysteem tot en met dag 28, behalve dat sterfgevallen na dag 28 als gevolg van aan het regime gerelateerde toxiciteit die optrad vóór dag 28 ook als graad 4 worden gescoord. gebeurtenissen die kunnen worden toegeschreven aan infectie (gedocumenteerd door cultuur), bloeding of andere medicatie worden niet gescoord als regime-gerelateerde toxiciteit. De maximale toxiciteit is de hoogste graad geregistreerd in een individueel orgaansysteem en de cumulatieve toxiciteitsscore is de som van de hoogste graad geregistreerd voor alle acht orgaansystemen.
Dag 30
Transplantatiegerelateerd resultaat: incidentie van infecties op dag 30 na ASCT
Tijdsspanne: Dag 30
Dag 30
Transplantatiegerelateerde uitkomst: mortaliteit op dag 30 en 180
Tijdsspanne: Dag 30, Dag 180
Dag 30, Dag 180
Economische analyses
Tijdsspanne: 5 jaar
Incrementele kosteneffectiviteitsratio's
5 jaar
Maatregel kwaliteit van leven: FACT-trombocytopenie 18
Tijdsspanne: Wekelijks, tot 30 dagen
De FACT bestaat uit 5 subschalen die fysiek welzijn, functioneel welzijn, sociaal/gezinswelzijn en emotioneel welzijn meten. De BMT-subschaal van de FACT bevat aanvullende items die speciaal zijn ontworpen om de kwaliteit van leven en symptomen die specifiek zijn voor transplantatiepatiënten te testen.
Wekelijks, tot 30 dagen
Maatregel kwaliteit van leven: FACT- BMT
Tijdsspanne: Dag 30, Dag 90, Dag 180
De FACT-BMT-schaal is valide en gevoelig voor klinische veranderingen bij ontvangers van transplantaties. Het is de meest consequent gebruikte schaal van de Canadian Bone Marrow Transplant Group (CBMTG). Het is de geprefereerde schaal in verschillende Canadese multicenter-onderzoeken naar stamceltransplantatie. FACT- Trombocytopenie 18 is een geldige maatstaf om de kwaliteit van leven als gevolg van trombocytopenie te bepalen en zal de FACT-BMT-schaal aanvullen.
Dag 30, Dag 90, Dag 180
Maatregel kwaliteit van leven: GAD-7
Tijdsspanne: Wekelijks, tot 30 dagen
GAD-7 is een korte gevalideerde schaal die symptomen van gegeneraliseerde angst beoordeelt en die vaak wordt gebruikt in medische omgevingen. Er is geen specifieke gevalideerde schaal om angst te beoordelen bij patiënten die risico lopen op bloedingen.
Wekelijks, tot 30 dagen
Maatregel kwaliteit van leven: EQ-5D
Tijdsspanne: Wekelijks, tot 30 dagen
EQ-5D is een gestandaardiseerde meting van de gezondheidstoestand om een ​​eenvoudige, generieke meting van de gezondheid te bieden voor klinische en economische beoordeling. Het is van toepassing op een breed scala aan gezondheidsproblemen en behandelingen; het biedt een eenvoudig beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidsstatus die kan worden gebruikt bij de klinische en economische evaluatie van de gezondheidszorg. Het is cognitief niet veeleisend en duurt slechts een paar minuten.
Wekelijks, tot 30 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ottawa Hospital Research Institute

Medewerkers

Alberta Cancer Foundation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2068

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tranexaminezuur

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren