静脉输注血浆治疗肌萎缩侧索硬化症
2020年7月1日 更新者：Peking University Third Hospital
健康青年人静脉输注血浆治疗肌萎缩侧索硬化安全性和有效性的临床研究
评价静脉输注健康青年人血浆治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项单中心、开放标签的临床研究，旨在评估静脉输注健康年轻人血浆治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性。
主要结局指标为不良反应记录和肌萎缩侧索硬化功能评定量表评分变化率。
次要结局指标包括生存时间-至结束事件（死亡、气管切开、持续呼吸机依赖）的时间、用力肺活量（FVC）、识别知识功能评价（ECAS评分）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- Peking University Third Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 符合以下诊断标准：确诊、拟诊和实验室支持诊断；
- 年龄50-70岁；
- 病程3-18个月；
- 用力肺活量（FVC）≥70%预测值；
- 总肌萎缩侧索硬化功能评定量表评分≥36分，呼吸相关项目评分≥10分；
- 参加本试验前定期服用利鲁唑（25~50mg，每天两次，至少连续服用30天）无明显副作用，可继续服用22个月；
- 育龄参与者自入组至随访结束采取合理有效的避孕措施；
- 签署知情同意书。
排除标准：
- 家族性肌萎缩侧索硬化症；
- 怀孕和哺乳期间的女性；
- 乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 筛查呈阳性
- 巨细胞病毒和疟疾感染史；
- 气管切开术后呼吸机依赖状态（连续7天每天使用无创呼吸机≥22小时）；
- 经皮胃造口术 (PEG) 手术后；
- 曾在输血过程中出现过过敏反应等不良反应；
- 患有血液系统疾病（包括免疫球蛋白 A 缺乏症）；
- 谷丙转氨酶、谷草转氨酶≥正常值上限的3倍；
- 肾功能异常（Cr、BUN）；
- 恶性肿瘤史；
- 结合严重心肺疾病、自身免疫性疾病、精神疾病、药物滥用史等；
- 目前正在参加其他临床研究或正在研究中使用其他药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：生物+利鲁唑
健康青年人血浆治疗+利鲁唑
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静脉注射：受试者每2周静脉滴注血浆400ml，连续2个疗程，每3个月1个疗程。
疗程10个月，共输血浆3200ml。
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有源比较器：利鲁唑
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基本治疗是利鲁唑 25~50mg 每日两次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌萎缩侧索硬化症功能评定量表评分
大体时间：干预后 22 个月
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肌萎缩侧索硬化症功能评定量表评分变化率
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干预后 22 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生存时间
大体时间：干预后 22 个月
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结束事件的时间（死亡、气管切开术、持续的呼吸机依赖）；
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干预后 22 个月
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用力肺活量 (FVC)
大体时间：干预后 22 个月
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从基线到随访结束的变化；
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干预后 22 个月
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认知功能评估（ECAS评分）
大体时间：干预后 22 个月
|
从基线到随访结束的变化；
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干预后 22 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年5月1日
初级完成 (实际的)
2019年5月1日
研究完成 (实际的)
2019年5月1日
研究注册日期
首次提交
2020年6月29日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月29日
首次发布 (实际的)
2020年7月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年7月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月1日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
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