Traitement du plasma par perfusion intraveineuse dans la sclérose latérale amyotrophique
1 juillet 2020 mis à jour par: Peking University Third Hospital
Une étude clinique sur l'innocuité et l'efficacité du plasma de perfusion intraveineuse de jeunes en bonne santé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique
Évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse de plasma de jeunes en bonne santé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude clinique monocentrique ouverte visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion intraveineuse de plasma de jeunes en bonne santé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique.
Les principaux indicateurs de résultat sont l'enregistrement des effets indésirables et le taux de variation du score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique.
Les indicateurs de résultats secondaires comprennent le temps de survie jusqu'à l'événement final (décès, trachéotomie, dépendance continue au ventilateur), la capacité vitale forcée (CVF), la reconnaissance de l'évaluation de la fonction de connaissance (score ECAS).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing, Chine
- Peking University Third Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Répondre à la norme de diagnostic suivante : diagnostic confirmé, proposé et appuyé par un laboratoire ;
- Âge 50-70 ans ;
- 3-18 mois d'évolution de la maladie ;
- Capacité vitale forcée (CVF) ≥ 70 % de la valeur prédite ;
- Score total sur l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique ≥ 36, scores des éléments liés à la respiration ≥ 10 ;
- Prenez Riluzole régulièrement avant de participer à cet essai (25 ~ 50 mg deux fois par jour pendant au moins 30 jours en continu) sans effets secondaires évidents et pouvez continuer à prendre pendant 22 mois ;
- Les participants en âge de procréer prennent des mesures contraceptives raisonnables et efficaces du moment de l'inscription à la fin du suivi ;
- Consentement éclairé signé.
Critère d'exclusion:
- Sclérose latérale amyotrophique familiale ;
- Femelle pendant la grossesse et l'allaitement;
- Positif pour l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH lors du dépistage
- Antécédents d'infection à cytomégalovirus et paludisme ;
- Après trachéotomie et état ventilo-dépendant (utilisation quotidienne d'un ventilateur non invasif ≥ 22 heures pendant 7 jours consécutifs) ;
- Après une opération de gastrostomie percutanée (PEG);
- A eu des réactions allergiques et d'autres effets indésirables lors d'une transfusion sanguine ;
- Avoir des maladies du système sanguin (y compris un déficit en immunoglobuline A);
- alanine transaminase, Aspartate transaminase≥ 3 fois la limite supérieure de la normale ;
- Fonction rénale anormale (Cr, BUN);
- Antécédents de tumeurs malignes ;
- Combinant maladies cardio-pulmonaires sévères, maladies auto-immunes, maladies mentales, antécédents de toxicomanie, etc.
- Participe actuellement à d'autres études cliniques ou utilise d'autres médicaments dans la recherche.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Biologique+Riluzole
Traitement Plasma de jeunes en bonne santé + Riluzole
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Injection intraveineuse : les sujets ont reçu 400 ml de plasma en perfusion intraveineuse toutes les 2 semaines, avec une cure continue de 2 traitements et une cure tous les 3 mois.
Le cours du traitement a duré 10 mois, avec un total de 3200 ml de perfusion de plasma.
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Comparateur actif: Riluzole
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Le traitement de base est Riluzole 25 ~ 50 mg deux fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Scores de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique
Délai: 22 mois après l'intervention
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Taux de modification des scores de la sclérose latérale amyotrophique Functional Rating Scale
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22 mois après l'intervention
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Temps de survie
Délai: 22 mois après l'intervention
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L'heure de l'événement final (décès, trachéotomie, dépendance continue au ventilateur) ;
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22 mois après l'intervention
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Capacité vitale forcée (CVF)
Délai: 22 mois après l'intervention
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Le passage de la ligne de base à la fin du suivi ;
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22 mois après l'intervention
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Évaluation des fonctions cognitives (score ECAS)
Délai: 22 mois après l'intervention
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Le passage de la ligne de base à la fin du suivi ;
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22 mois après l'intervention
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mai 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 mai 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mai 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juin 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 juin 2020
Première publication (Réel)
2 juillet 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 juillet 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 juillet 2020
Dernière vérification
1 juillet 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antagonistes des acides aminés excitateurs
- Agents d'acides aminés excitateurs
- Agents neuroprotecteurs
- Agents protecteurs
- Anticonvulsivants
- Riluzole
Autres numéros d'identification d'étude
- PUTH2017118
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .