Tratamento de Plasma de Infusão Intravenosa na Esclerose Lateral Amiotrófica
1 de julho de 2020 atualizado por: Peking University Third Hospital
Um estudo clínico sobre segurança e eficácia do plasma de infusão intravenosa de jovens saudáveis para tratar a esclerose lateral amiotrófica
Avaliar a segurança e eficácia da infusão intravenosa de plasma de jovens saudáveis para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo clínico aberto e de centro único para avaliar a segurança e eficácia da infusão intravenosa de plasma de jovens saudáveis para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica.
Os principais indicadores de resultado são o registro de reações adversas e a taxa de alteração da pontuação da escala de avaliação funcional da esclerose lateral amiotrófica.
Os indicadores de resultados secundários incluem o tempo de sobrevivência até o evento final (morte, traqueostomia, dependência contínua do ventilador), capacidade vital forçada (FVC), avaliação da função de conhecimento de reconhecimento (escore ECAS).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Beijing, China
- Peking University Third Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Atende ao seguinte padrão de diagnóstico: diagnóstico confirmado, proposto e com suporte laboratorial;
- Idade 50-70 anos;
- 3-18 meses de evolução da doença;
- Capacidade vital forçada (CVF) ≥70% do valor previsto;
- Esclerose lateral amiotrófica total Pontuação da escala funcional de classificação ≥36, pontuações de itens relacionados à respiração ≥10;
- Tome Riluzol regularmente antes de participar deste estudo (25~50mg duas vezes ao dia por pelo menos 30 dias continuamente) sem efeitos colaterais óbvios e pode continuar tomando por 22 meses;
- Participantes em idade reprodutiva tomam medidas contraceptivas razoáveis e eficazes desde o momento da inscrição até o final do acompanhamento;
- Consentimento informado assinado.
Critério de exclusão:
- Esclerose lateral amiotrófica familiar;
- Fêmea durante a gravidez e lactação;
- Hepatite B, hepatite C ou HIV positivos na triagem
- Histórico de infecção por citomegalovírus e malária;
- Após traqueostomia e estado dependente de ventilador (uso diário de ventilador não invasivo ≥ 22 horas por 7 dias consecutivos);
- Depois da operação percutânea de gastrostomia (PEG);
- Teve reações alérgicas e outras reações adversas durante transfusão de sangue;
- Tem doenças do sistema sanguíneo (incluindo deficiência de imunoglobulina A);
- alanina transaminase, aspartato transaminase ≥ 3 vezes o limite superior do normal;
- Função renal anormal (Cr, BUN);
- História de tumores malignos;
- Combinando doenças cardiopulmonares graves, doenças autoimunes, doenças mentais, história de abuso de substâncias, etc;
- Atualmente participando de outros estudos clínicos ou usando outras drogas em pesquisas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Biológico+Riluzol
Tratamento de plasma de jovens saudáveis + Riluzol
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Injeção intravenosa: os indivíduos receberam 400ml de infusão intravenosa de plasma a cada 2 semanas, com um curso contínuo de 2 tratamentos e um curso de tratamento a cada 3 meses.
O curso de tratamento durou 10 meses, com um total de 3200ml de infusão de plasma.
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Comparador Ativo: Riluzol
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O tratamento básico é Riluzol 25~50mg duas vezes ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escores da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica
Prazo: 22 meses após a intervenção
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Taxa de alterações nas pontuações da escala de avaliação funcional da esclerose lateral amiotrófica
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22 meses após a intervenção
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo de sobrevivência
Prazo: 22 meses após a intervenção
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A hora do evento final (morte, traqueostomia, dependência contínua do ventilador);
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22 meses após a intervenção
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Capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: 22 meses após a intervenção
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A mudança da linha de base até o final do acompanhamento;
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22 meses após a intervenção
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Avaliação da função cognitiva (escore ECAS)
Prazo: 22 meses após a intervenção
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A mudança da linha de base até o final do acompanhamento;
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22 meses após a intervenção
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de junho de 2020
Primeira postagem (Real)
2 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de julho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de julho de 2020
Última verificação
1 de julho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antagonistas de Aminoácidos Excitatórios
- Agentes Aminoácidos Excitatórios
- Agentes Neuroprotetores
- Agentes de proteção
- Anticonvulsivantes
- Riluzol
Outros números de identificação do estudo
- PUTH2017118
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .