Behandling av intravenøs infusjonsplasma ved amyotrofisk lateral sklerose
1. juli 2020 oppdatert av: Peking University Third Hospital
En klinisk studie om sikkerhet og effektivitet av intravenøs infusjonsplasma fra friske unge mennesker til behandling av amyotrofisk lateral sklerose
For å evaluere sikkerheten og effektiviteten av intravenøs infusjon av plasma fra friske unge mennesker for behandling av amyotrofisk lateral sklerose.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltsenter, åpen klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av intravenøs infusjon av plasma fra friske unge mennesker for behandling av amyotrofisk lateral sklerose.
De viktigste utfallsindikatorene er registreringen av bivirkninger og endringshastigheten for amyotrofisk lateral sklerose Functional Rating Scale score.
De sekundære utfallsindikatorene inkluderer overlevelsestid-tid til slutthendelsen (død, trakeotomi, kontinuerlig ventilatoravhengighet), tvungen vitalkapasitet (FVC), evaluering av kunnskapsfunksjon (ECAS-score).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Peking University Third Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Møt følgende diagnosestandard: bekreftet, foreslått og laboratoriestøttet diagnose;
- Alder 50-70 år gammel;
- 3-18 måneders sykdomsforløp;
- Forsert vitalkapasitet (FVC) ≥70 % predikert verdi;
- Total amyotrofisk lateral sklerose Funksjonell vurdering Skala score ≥36, score for respirasjonsrelaterte elementer ≥10;
- Ta Riluzole regelmessig før du deltar i denne studien (25~50mg to ganger daglig i minst 30 dager kontinuerlig) uten åpenbare bivirkninger og kan fortsette å ta i 22 måneder;
- Deltakere i fertil alder tar rimelige og effektive prevensjonstiltak fra påmeldingstidspunktet til avsluttet oppfølging;
- Signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Familiær amyotrofisk lateral sklerose;
- Kvinne under graviditet og amming;
- Positiv hepatitt B, hepatitt C eller HIV i screening
- Historie med cytomegalovirus og malariainfeksjon;
- Etter trakeotomi og respiratoravhengig tilstand (daglig bruk av ikke-invasiv respirator ≥ 22 timer i 7 påfølgende dager);
- Etter perkutan gastrostomi (PEG) operasjon;
- Har hatt allergiske reaksjoner og andre bivirkninger under blodoverføring;
- Har sykdommer i blodsystemet (inkludert immunglobulin A-mangel);
- alanintransaminase, aspartattransaminase≥ 3 ganger øvre normalgrense;
- unormal nyrefunksjon (Cr, BUN);
- Anamnese med ondartede svulster;
- Kombinere alvorlige hjerte- og lungesykdommer, autoimmune sykdommer, psykiske sykdommer, rushistorie, etc;
- Deltar for tiden i andre kliniske studier eller bruker andre medisiner i forskning.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Biologisk + Riluzole
Plasma fra friske unge mennesker behandling + Riluzole
|
Intravenøs injeksjon: forsøkspersonene fikk 400 ml intravenøs plasmainfusjon hver 2. uke, med en kontinuerlig kur på 2 behandlinger og en kur hver 3. måned.
Behandlingsforløpet varte i 10 måneder, med totalt 3200 ml plasmainfusjon.
|
|
Aktiv komparator: Riluzole
|
Grunnbehandlingen er Riluzole 25~50mg to ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Amyotrofisk lateral sklerose Functional Rating Scalescore
Tidsramme: 22 måneder etter intervensjon
|
Frekvens for amyotrofisk lateral sklerose Funksjonell vurderingsskalaendringer
|
22 måneder etter intervensjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelsestid
Tidsramme: 22 måneder etter intervensjon
|
Tidspunktet for slutthendelsen (død, trakeotomi, kontinuerlig respiratoravhengighet);
|
22 måneder etter intervensjon
|
|
Forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: 22 måneder etter intervensjon
|
Endringen fra baseline til slutten av oppfølgingen;
|
22 måneder etter intervensjon
|
|
Kognitiv funksjonsevaluering (ECAS-score)
Tidsramme: 22 måneder etter intervensjon
|
Endringen fra baseline til slutten av oppfølgingen;
|
22 måneder etter intervensjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mai 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2019
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
2. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. juli 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2020
Sist bekreftet
1. juli 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Sklerose
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Eksitatoriske aminosyreantagonister
- Eksitatoriske aminosyremidler
- Nevrobeskyttende midler
- Beskyttende agenter
- Antikonvulsiva
- Riluzole
Andre studie-ID-numre
- PUTH2017118
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .