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囊性纤维化中的聚乙二醇和肠道炎症 (MUCOLAX)

2026年6月17日 更新者:University Hospital, Bordeaux

聚乙二醇治疗对儿童囊性纤维化相关肠道炎症的影响

该研究的主要目的是评估聚乙二醇治疗囊性纤维化儿童肠道炎症的有效性。 在此测试中,将使用一种改编自弗莱明单步方案的方法。 成功率通过治疗开始后 3 个月时粪便钙卫蛋白水平 < 250 µg/g 的患者比例来衡量。

研究概览

详细说明

囊性纤维化是法国最常见的严重遗传病之一(7000 名患者)。 这是 CFTR 基因突变的结果,该基因编码一种参与分泌物水电解平衡的蛋白质。 除了这些患者众所周知的肺损伤外,大多数患者还存在肠道炎症。

虽然囊性纤维化管理的进步正在延长患者的预期寿命,但其他问题也正在出现,包括这种慢性肠道炎症对营养状况的影响和消化系统癌症的高风险(Maisonneuve,2013 年;Garg 和 Ooi,2017 年;Yamada, 2018)。

目前,没有提出治疗这种肠道炎症的管理方法。 使用泻药来流化消化分泌物并恢复接近健康受试者的消化生态系统可能构成这种肠道炎症的新治疗方法,如先前在囊性纤维化小鼠模型中所示(De Lisle,2007)。 然而,迄今为止,据研究人员所知,还没有研究评估泻药治疗对人类囊性纤维化肠道炎症的影响。

本研究是一项双中心、非比较、前瞻性研究,根据弗莱明方案进行 II 期试验。

研究参与者将接受为期 3 个月的聚乙二醇泻药治疗 3 个月。 除了纳入访问外,还将在 3 个月时进行后续访问,并进行 3 次中间电话,以确保疗效、耐受性和依从性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

23

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Bordeaux、法国、33000
        • CHU de Bordeaux

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2个月 至 13年 (孩子)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 年龄 ≥ 4 岁并且
  • 患有囊性纤维化(汗液试验 > 60 mmol/l 和/或分子生物学鉴定 CFTR 基因突变)并伴有胰腺功能不全(粪便弹性蛋白酶)的患者
  • 通过 IBDoc 测试 (Bühlmann®) 的快速钙卫蛋白测定结果优于或等于 250 µg/g;
  • 参加或受益于社会保障计划的人;
  • 在研究要求的任何检查和参与者的口头和/或书面同意(取决于他/她的年龄)之前,由亲权持有人和研究者签署的自由、知情和书面同意。

排除标准:

  • 可以调节 CFTR 功能的持续处理(例如 lumacaftor-ivacaftor 蛋白疗法);
  • 纳入访视前 3 个月内已服用聚乙二醇或其他泻药的患者;
  • 纳入时患有腹泻的患者(腹泻定义为纳入访视前 7 天内每天出现 3 次或更多次大便);
  • 纳入访视前一个月出现急性病毒性或细菌性腹泻(伴有发烧);
  • 样本采集前一个月口服或静脉注射抗生素或抗真菌药物治愈;
  • 纳入访视前一个月背景治疗的变化(口服或吸入皮质类固醇治疗、阿奇霉素、吸入抗生素治疗、吸入抗真菌剂、质子泵抑制剂);
  • 在纳入访视前一个月服用益生菌;
  • 移植患者(服用免疫抑制剂);
  • 患有 IBD 或乳糜泻的患者;
  • 有消化道穿孔或有消化道穿孔风险的患者;
  • 患有肠梗阻或疑似肠梗阻、症状性狭窄的患者;
  • 对聚乙二醇或任何赋形剂过敏史
  • 享有司法保护的亲权持有人。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:聚乙二醇处理
研究参与者将接受为期 3 个月的聚乙二醇泻药治疗 3 个月。
用聚乙二醇(聚乙二醇 4000)治疗 3 个月,口服溶液粉末,4 克和 10 克小袋装。 剂量为 0.7 g/kg/天,最大剂量为 20 g/天。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
3 个月聚乙二醇治疗对肠道炎症的影响,通过 ELISA 生物试验测量粪便钙卫蛋白 (µg / g)
大体时间:纳入访视后 3 个月,即聚乙二醇治疗开始后 3 个月
粪便钙卫蛋白患者比例
纳入访视后 3 个月,即聚乙二醇治疗开始后 3 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
消化道炎症反应的演变,通过测量粪便钙卫蛋白 (µg / g) 进行评估
大体时间:3 个月时基线粪便钙卫蛋白测量值的变化
在治疗开始 (D0) 和聚乙二醇 (M3) 治疗 3 个月之间,通过 ELISA 生物试验测量粪便钙卫蛋白 (µg / g) 来评估消化炎症反应的演变
3 个月时基线粪便钙卫蛋白测量值的变化
消化炎症反应的演变,通过分析参与炎症和促癌反应的基因表达进行评估
大体时间:3 个月时基线测量值的变化
使用 NanoString 技术和 nCounters® PanCancer Immune Profiling Panel 分析参与炎症和致癌反应的基因表达
3 个月时基线测量值的变化
通过 JenAbdomen CF 评分评估消化系统症状的演变
大体时间:3 个月时基线测量值的变化

JenAbdomen CF 评分已在以下出版物 Tabori H. 等人中进行了描述。 囊性纤维化的腹部症状及其与基因型、病史、临床和实验室检查结果的关系。 公共科学图书馆一号 12,e0174463 (2017)。

JenAbdomen CF-Score 基于 CF 患者报告的结果测量 (PROM),其中包括所有相关的胃肠道症状及其对主观生活质量的影响

3 个月时基线测量值的变化
通过 CFQ-R 问卷评估的生活质量评分的演变
大体时间:3 个月时基线测量值的变化

CFQ-R 问卷已在以下出版物中进行了描述:Modi, A. C. & Quittner, A. L. 囊性纤维化儿童健康相关生活质量疾病特异性测量的验证。 J. 儿科医生。 心理学家。 28, 535-545 (2003)。

囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 是针对患有囊性纤维化 (CF) 的儿童、青少年和成人的疾病特异性健康相关生活质量 (HRQOL) 量度。 它是具有多个不同域的 HRQOL 的概况测量。 它经过了广泛的可靠性和有效性测试。

囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 应用程序计算从 CFQ-R 得出的分数,分数为 0-100,分数越高表示 HRQoL 越好。

3 个月时基线测量值的变化
细菌肠道菌群组成的演变
大体时间:3 个月时基线测量值的变化
细菌肠道微生物群的组成将通过细菌菌群的高通量测序和系统发育分配进行评估(在 MiSeq 上,来自 Illumina®)
3 个月时基线测量值的变化
真菌肠道菌群组成的演变
大体时间:3 个月时基线测量值的变化
真菌肠道微生物群的组成将通过真菌菌群的高通量测序和系统发育分配进行评估(在 MiSeq 上,来自 Illumina®)
3 个月时基线测量值的变化
通过痰中钙卫蛋白的剂量评估肺部炎症的演变
大体时间:3 个月时基线测量值的变化
在开始治疗 (D0) 和用聚乙二醇 (M3) 治疗 3 个月之间,通过 ELISA 生物测试测量唾液钙卫蛋白 (µg / g) 来评估肺部炎症的演变
3 个月时基线测量值的变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Marie M MITTAINE, MD、CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants - Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年9月29日

初级完成 (实际的)

2022年4月8日

研究完成 (实际的)

2022年7月8日

研究注册日期

首次提交

2020年6月30日

首先提交符合 QC 标准的

2020年7月2日

首次发布 (实际的)

2020年7月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月17日

最后验证

2020年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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