Polietilén-glikol és bélgyulladás cisztás fibrózisban (MUCOLAX)
A POLIETILÉN-GLIKOL KEZELÉS HATÁSA GYERMEKEK CISZTUS FIBROSISÁVAL KAPCSOLATOS BÉLGYULLADÁSRA
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A cisztás fibrózis az egyik leggyakoribb súlyos genetikai betegség Franciaországban (7000 beteg). Ez a váladék hidroelektrolitikus egyensúlyában szerepet játszó fehérjét kódoló CFTR gén mutációinak következménye. Ezeknél a betegeknél a jól ismert tüdőkárosodáson túlmenően a betegek többségében bélgyulladás is jelen van.
Míg a cisztás fibrózis kezelésében elért előrelépések növelik a betegek várható élettartamát, más problémák is felmerülnek, beleértve a krónikus bélgyulladás táplálkozási állapotra gyakorolt hatását és az emésztőrendszeri rákos megbetegedések magas kockázatát (Maisonneuve, 2013; Garg és Ooi, 2017; Yamada, 2018).
Jelenleg nem javasoltak kezelést ennek a bélgyulladásnak a kezelésére. A hashajtók használata az emésztési váladék fluidizálására és az egészséges alanyhoz közeli emésztési ökoszisztéma helyreállítására új terápiás megközelítést jelenthet ennek a bélgyulladásnak a kezelésére, amint azt korábban a cisztás fibrózis egérmodellje is bemutatta (De Lisle, 2007). A vizsgáló tudomása szerint azonban a mai napig egyetlen tanulmány sem értékelte a hashajtó kezelés hatását a cisztás fibrózis bélgyulladására emberekben.
Ez a tanulmány egy kétközpontú, nem összehasonlító, prospektív vizsgálat egy Fleming-séma szerinti II. fázisú vizsgálathoz.
A vizsgálatban résztvevők 3 hónapos hashajtó kezelést kapnak polietilénglikollal 3 hónapig. A befogadó látogatáson kívül 3 hónap múlva utóellenőrző látogatásra kerül sor, és 3 közbenső telefonhívásra kerül sor a hatékonyság, a tolerancia és a megfelelőség biztosítása érdekében.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 4 éves és
- Cisztás fibrózisban szenvedő beteg (izzadtsági teszt > 60 mmol/l és/vagy molekuláris biológia, amely a CFTR gén mutációit azonosítja) hasnyálmirigy-elégtelenséggel (széklet elasztáz)
- Az IBDoc teszt (Bühlmann®) gyors kalprotektin vizsgálati eredménye 250 µg/g vagy annál jobb;
- Társadalombiztosítási rendszerhez csatlakozott vagy abból részesülő személy;
- A szülői jogkörrel rendelkezők és a vizsgáló által aláírt ingyenes, tájékozott és írásos hozzájárulás a kutatás által megkövetelt bármely vizsgálat előtt, valamint a résztvevő szóbeli és/vagy írásbeli hozzájárulása (életkorától függően).
Kizárási kritériumok:
- Folyamatos feldolgozás, amely módosíthatja a CFTR funkcionalitását (például lumakaftor-ivakaftor fehérjeterápia);
- a beteg már polietilénglikolt vagy más hashajtót szed a felvételi vizit előtt 3 hónapon belül;
- Hasmenéses beteg az inklúziókor (hasmenésnek minősül napi 3 vagy több széklet jelenléte az inklúziós látogatást megelőző 7 napon belül);
- Akut vírusos vagy bakteriális hasmenés a felvételi látogatást megelőző hónapban (lázzal összefüggésben);
- Orális vagy intravénás antibiotikumok vagy gombaellenes szerek gyógyítása a mintavételt megelőző hónapban;
- Háttérkezelés változása a befogadó látogatást megelőző hónapban (orális vagy inhalációs kortikoszteroid terápia, azitromicin, inhalációs antibiotikum terápia, inhalációs gombaellenes szer, protonpumpa gátlók);
- Probiotikumok szedése a befogadó látogatást megelőző hónapban;
- Átültetett beteg (immunszuppresszáns);
- IBD-ben vagy cöliákiában szenvedő beteg;
- emésztési perforációban szenvedő vagy emésztési perforáció kockázata;
- ileusban szenvedő vagy bélelzáródás gyanúja, tüneti szűkület;
- A makrogollal vagy a készítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység anamnézisében
- A szülői felügyelet birtokosai, akik bírói védelmet élveznek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Polietilénglikol kezelés
A vizsgálatban résztvevők 3 hónapos hashajtó kezelést kapnak polietilénglikollal 3 hónapig.
|
3 hónapos kezelés polietilénglikollal (Macrogol 4000), por belsőleges oldathoz, 4 g-os és 10 g-os tasakban.
Adagolás 0,7 g/ttkg/nap, maximum 20 g/nap.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egy 3 hónapos polietilénglikolos kezelés hatása a bélgyulladásra, a széklet kalprotektin (µg/g) ELISA biológiai teszttel történő mérésével értékelve
Időkeret: 3 hónappal a felvételi vizit után, azaz 3 hónappal a polietilénglikolos kezelés megkezdése után
|
a széklet kalprotektinben szenvedő betegek aránya
|
3 hónappal a felvételi vizit után, azaz 3 hónappal a polietilénglikolos kezelés megkezdése után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az emésztőrendszer gyulladásos válaszának alakulása, a széklet kalprotektin (µg/g) mérésével értékelve
Időkeret: Változás a 3 hónapos széklet kalprotektin kiindulási méréséhez képest
|
Az emésztőrendszer gyulladásos válaszának alakulása, a széklet kalprotektin (µg/g) ELISA biológiai teszttel történő mérésével értékelve a kezelés megkezdése (D0) és a polietilénglikolos (M3) 3 hónapos kezelés között
|
Változás a 3 hónapos széklet kalprotektin kiindulási méréséhez képest
|
|
Az emésztőrendszer gyulladásos válaszának alakulása, a gyulladásos és pro-onkogén válaszban részt vevő gének expressziójának elemzésével értékelve
Időkeret: Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
A gyulladásos és pro-onkogén válaszban részt vevő gének expressziójának elemzése a NanoString technológia és az nCounters® PanCancer Immune Profiling Panel segítségével
|
Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
|
Az emésztési tünetek alakulása, a JenAbdomen CF-pontszámmal értékelve
Időkeret: Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
A JenAbdomen CF-pontszámot a következő publikációban írták le Tabori H. et al. A cisztás fibrózis hasi tünetei és kapcsolatuk a genotípussal, a történelemmel, a klinikai és laboratóriumi leletekkel. PloS One 12, e0174463 (2017). a JenAbdomen CF-score a CF-beteg által jelentett kimenetel mérésén (PROM) alapul, amely magában foglalja az összes releváns gyomor-bélrendszeri tünetet és azok szubjektív életminőségre gyakorolt hatását |
Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
|
Az életminőségi pontszámok alakulása, a CFQ-R kérdőívvel értékelve
Időkeret: Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
A CFQ-R kérdőívet a következő publikáció ismerteti: Modi, A. C. & Quittner, A. L. Az egészséggel kapcsolatos életminőség betegség-specifikus mérésének validálása cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél. J. Pediatr. Psychol. 28, 535-545 (2003). A felülvizsgált cisztás fibrózis kérdőív (CFQ-R) egy betegség-specifikus egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL) mérőszám cisztás fibrózisban (CF) szenvedő gyermekek, serdülők és felnőttek számára. Ez a HRQOL profilmértéke több különböző tartományban. Széleskörű megbízhatósági és érvényességi vizsgálaton esett át. A Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) alkalmazás kiszámítja a CFQ-R-ből származó pontszámot egy 0-tól 100-ig terjedő skálán, ahol a magasabb pontszámok jobb HRQoL-t jeleznek. |
Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
|
A bakteriális bélmikrobióta összetételének alakulása
Időkeret: Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
A bakteriális bélmikrobióta összetételét nagy áteresztőképességű szekvenálással és a bakteriális flóra filogenetikai allokációjával értékelik (a MiSeq-en, az Illumina®-tól)
|
Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
|
A gombás bélmikrobióta összetételének alakulása
Időkeret: Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
A gombás bélmikrobióta összetételét nagy áteresztőképességű szekvenálással és a gombaflóra filogenetikai allokációjával fogják értékelni (a MiSeq-en, az Illumina®-tól)
|
Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
|
A tüdőgyulladás kialakulása, a köpetben lévő kalprotektin adagjával értékelve
Időkeret: Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
A tüdőgyulladás kialakulását a nyál kalprotektin (µg/g) mérésével, ELISA biológiai teszttel kell értékelni a kezelés megkezdése (D0) és a polietilénglikolos (M3) kezelés 3 hónapja között.
|
Változás a kiindulási méréshez képest 3 hónapnál
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marie M MITTAINE, MD, CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants - Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CHUBX 2019/25
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile