- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04458129
Polietilenglicol e inflamación intestinal en la fibrosis quística (MUCOLAX)
EFECTO DEL TRATAMIENTO CON POLIETILENIGLICOL SOBRE LA INFLAMACIÓN INTESTINAL ASOCIADA A LA FIBROSIS QUÍSTICA EN NIÑOS
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes en Francia (7000 pacientes). Es consecuencia de mutaciones en el gen CFTR, que codifica una proteína implicada en el equilibrio hidroelectrolítico de las secreciones. Más allá del conocido daño pulmonar en estos pacientes, la inflamación intestinal está presente en la mayoría de los pacientes.
Si bien los avances en el tratamiento de la fibrosis quística están aumentando la esperanza de vida de los pacientes, están surgiendo otros problemas, incluido el impacto de esta inflamación intestinal crónica en el estado nutricional y el alto riesgo de cánceres digestivos (Maisonneuve, 2013; Garg y Ooi, 2017; Yamada, 2018).
Actualmente, no se propone ningún manejo para tratar esta inflamación intestinal. El uso de laxantes para fluidificar las secreciones digestivas y restaurar un ecosistema digestivo cercano al sujeto sano podría constituir un nuevo enfoque terapéutico para esta inflamación intestinal, como se mostró previamente en el modelo de ratón con fibrosis quística (De Lisle, 2007). Sin embargo, hasta la fecha, según el conocimiento del investigador, ningún estudio ha evaluado el efecto del tratamiento laxante sobre la inflamación intestinal de la fibrosis quística en humanos.
Este estudio es un estudio prospectivo bicéntrico, no comparativo, para un ensayo de fase II según un esquema de Fleming.
Los participantes del estudio tomarán un tratamiento laxante de 3 meses con polietilenglicol durante 3 meses. Además de la visita de inclusión, se realizará una visita de seguimiento a los 3 meses y se realizarán 3 llamadas telefónicas intermedias para asegurar eficacia, tolerancia y cumplimiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Raphaël R ENAUD, MD
- Número de teléfono: 0556799824
- Correo electrónico: raphael.enaud@chu-bordeaux.fr
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 4 años y
- Paciente con fibrosis quística (prueba de sudor > 60 mmol/l y/o biología molecular identificando mutaciones en el gen CFTR) con insuficiencia pancreática asociada (elastasa fecal
- Con resultado de ensayo rápido de calprotectina mediante el test IBDoc (Bühlmann®) superior o igual a 250 µg/g;
- Persona afiliada o beneficiaria de un régimen de seguridad social;
- Consentimiento libre, informado y escrito firmado por los titulares de la patria potestad y el investigador antes de cualquier examen requerido por la investigación y consentimiento oral y/o escrito del participante (dependiendo de su edad).
Criterio de exclusión:
- Procesamiento en curso que puede modular la funcionalidad del CFTR (como la terapia con proteína lumacaftor-ivacaftor);
- Paciente que ya toma polietilenglicol u otro laxante dentro de los 3 meses anteriores a la visita de inclusión;
- Paciente con diarrea en la inclusión (se definirá como diarrea la presencia de 3 o más deposiciones/día en los 7 días previos a la visita de inclusión);
- Diarrea viral o bacteriana aguda en el mes anterior a la visita de inclusión (asociada a fiebre);
- Cura de antibióticos o antifúngicos orales o intravenosos en el mes anterior a la toma de muestras;
- Cambio en el tratamiento de base en el mes anterior a la visita de inclusión (terapia con corticosteroides orales o inhalados, azitromicina, terapia con antibióticos inhalados, agente antifúngico inhalado, inhibidores de la bomba de protones);
- Tomar probióticos en el mes anterior a la visita de inclusión;
- Paciente trasplantado (en inmunosupresores);
- Paciente con EII o enfermedad celíaca;
- Paciente con perforación digestiva o riesgo de perforación digestiva;
- Paciente con íleo o sospecha de obstrucción intestinal, estenosis sintomática;
- Antecedentes de hipersensibilidad al macrogol o a alguno de los excipientes
- Titulares de la patria potestad que gocen de tutela judicial.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Tratamiento de polietilenglicol
Los participantes del estudio tomarán un tratamiento laxante de 3 meses con polietilenglicol durante 3 meses.
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Tratamiento de 3 meses con polietilenglicol (Macrogol 4000), polvo para solución oral, en sobres de 4g y 10g.
Dosis de 0,7 g/kg/día, con una dosis máxima de 20 g/día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impacto de un tratamiento con polietilenglicol de 3 meses sobre la inflamación intestinal evaluado mediante la medición de la calprotectina fecal (µg/g) mediante una prueba biológica ELISA
Periodo de tiempo: 3 meses después de la visita de inclusión, es decir, 3 meses después del inicio del tratamiento con polietilenglicol
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proporción de pacientes con calprotectina fecal
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3 meses después de la visita de inclusión, es decir, 3 meses después del inicio del tratamiento con polietilenglicol
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Evolución de la respuesta inflamatoria digestiva, evaluada por medida de calprotectina fecal (µg/g)
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la medición de calprotectina fecal basal a los 3 meses
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Evolución de la respuesta inflamatoria digestiva, evaluada mediante medida de calprotectina fecal (µg/g) mediante test biológico ELISA entre el inicio del tratamiento (D0) y 3 meses de tratamiento con polietilenglicol (M3)
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Cambio con respecto a la medición de calprotectina fecal basal a los 3 meses
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Evolución de la respuesta inflamatoria digestiva, evaluada mediante Análisis de la expresión de genes implicados en la respuesta inflamatoria y prooncogénica
Periodo de tiempo: Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Análisis de la expresión de genes implicados en la respuesta inflamatoria y pro-oncogénica, utilizando NanoString Technology y el nCounters® PanCancer Immune Profiling Panel
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Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Evolución de los síntomas digestivos, evaluados por JenAbdomen CF-score
Periodo de tiempo: Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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La puntuación JenAbdomen CF se ha descrito en la siguiente publicación Tabori H. et al. Síntomas abdominales en la fibrosis quística y su relación con el genotipo, antecedentes, hallazgos clínicos y de laboratorio. PloS One 12,e0174463 (2017). JenAbdomen CF-Score se basa en una medida de resultado informada por el paciente con FQ (PROM) que incluye todos los síntomas gastrointestinales relevantes y su impacto en la calidad de vida subjetiva |
Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Evolución de las puntuaciones de calidad de vida, evaluadas por el cuestionario CFQ-R
Periodo de tiempo: Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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El cuestionario CFQ-R ha sido descrito en la siguiente publicación: Modi, A. C. & Quittner, A. L. Validation of a disease-specific Measure of Health-related Life Quality for Children with Cystic Fibr. J. Pediatría. psicol. 28, 535-545 (2003). El Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado (CFQ-R) es una medida de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) específica de la enfermedad para niños, adolescentes y adultos con fibrosis quística (FQ). Es una medida de perfil de HRQOL con varios dominios diferentes. Ha sido objeto de extensas pruebas de fiabilidad y validez. La aplicación del Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado (CFQ-R) calcula la puntuación derivada del CFQ-R, en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS. |
Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Evolución de la composición de la microbiota intestinal bacteriana
Periodo de tiempo: Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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La composición de la microbiota intestinal bacteriana se evaluará mediante secuenciación de alto rendimiento y asignación filogenética de la flora bacteriana (en MiSeq, de Illumina®)
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Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Evolución de la composición de la microbiota intestinal fúngica
Periodo de tiempo: Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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La composición de la microbiota intestinal fúngica se evaluará mediante secuenciación de alto rendimiento y asignación filogenética de la flora fúngica (en MiSeq, de Illumina®)
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Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Evolución de la inflamación pulmonar, evaluada por la dosificación de calprotectina en el esputo
Periodo de tiempo: Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Se valorará la evolución de la inflamación Pulmonar mediante la medida de calprotectina salival (µg/g) mediante un test biológico ELISA entre el inicio del tratamiento (D0) y los 3 meses de tratamiento con polietilenglicol (M3)
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Cambio desde la medición inicial a los 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marie M MITTAINE, MD, CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants - Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CHUBX 2019/25
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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