Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Polyethyleenglycol en darmontsteking bij cystische fibrose (MUCOLAX)

17 juni 2026 bijgewerkt door: University Hospital, Bordeaux

EFFECT VAN POLYETHYLEENGLYCOLBEHANDELING OP DARMONTSTEKING GEASSOCIEERD MET CYSTIC FIBROSE BIJ KINDEREN

Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van behandeling met polyethyleenglycol op darmontsteking bij kinderen met cystische fibrose. In deze test zal een methode worden gebruikt die is aangepast aan het Vlaamse eenstapsschema. Het slagingspercentage wordt gemeten aan de hand van het aantal patiënten met fecale calprotectinespiegels < 250 µg/g 3 maanden na aanvang van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cystic fibrosis is een van de meest voorkomende ernstige genetische ziekten in Frankrijk (7000 patiënten). Het is het gevolg van mutaties in het CFTR-gen, dat codeert voor een eiwit dat betrokken is bij de hydro-elektrolytische balans van secreties. Naast de bekende longschade bij deze patiënten, is bij de meeste patiënten een darmontsteking aanwezig.

Terwijl de vooruitgang in de behandeling van cystische fibrose de levensverwachting van patiënten verhoogt, duiken er andere problemen op, waaronder de impact van deze chronische darmontsteking op de voedingsstatus en het hoge risico op spijsverteringskanker (Maisonneuve, 2013; Garg en Ooi, 2017; Yamada, 2018).

Momenteel wordt er geen behandeling voorgesteld om deze darmontsteking te behandelen. Het gebruik van laxeermiddelen om spijsverteringsafscheidingen vloeibaar te maken en een spijsverterings-ecosysteem te herstellen dat dicht bij de gezonde persoon staat, zou een nieuwe therapeutische benadering van deze darmontsteking kunnen vormen, zoals eerder aangetoond in het muismodel van cystische fibrose (De Lisle, 2007). Voor zover de onderzoeker weet, hebben tot op heden echter geen studies het effect van laxerende behandeling op darmontsteking van cystische fibrose bij mensen geëvalueerd.

Deze studie is een bicentrische, niet-vergelijkende, prospectieve studie voor een fase II-studie volgens een Vlaams schema.

Studiedeelnemers zullen gedurende 3 maanden een laxerende behandeling van 3 maanden met polyethyleenglycol ondergaan. Naast het opnamebezoek zal er na 3 maanden een vervolgbezoek plaatsvinden en zullen er 3 tussentijdse telefoongesprekken worden gevoerd om de werkzaamheid, tolerantie en therapietrouw te waarborgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • CHU de Bordeaux

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 4 jaar en
  • Patiënt met cystische fibrose (zweettest > 60 mmol/l en/of moleculaire biologische identificatie van mutaties in het CFTR-gen) met geassocieerde pancreasinsufficiëntie (fecaal elastase
  • Met een snel resultaat van de calprotectine-assay via de IBDoc-test (Bühlmann®) hoger dan of gelijk aan 250 µg/g;
  • Persoon aangesloten bij of genietend van een socialezekerheidsregeling;
  • Vrije, geïnformeerde en schriftelijke toestemming ondertekend door de houders van het ouderlijk gezag en de onderzoeker vóór elk onderzoek vereist door het onderzoek en mondelinge en/of schriftelijke toestemming van de deelnemer (afhankelijk van zijn/haar leeftijd).

Uitsluitingscriteria:

  • Doorlopende verwerking die de functionaliteit van de CFTR kan moduleren (zoals lumacaftor-ivacaftor-eiwittherapie);
  • Patiënt gebruikt al polyethyleenglycol of een ander laxeermiddel binnen 3 maanden voor het opnamebezoek;
  • Patiënt met diarree bij opname (diarree wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van 3 of meer ontlasting/dag in de 7 dagen voorafgaand aan het opnamebezoek);
  • Acute virale of bacteriële diarree in de maand voorafgaand aan het opnamebezoek (vergezeld van koorts);
  • kuur van orale of intraveneuze antibiotica of antischimmelmiddelen in de maand voorafgaand aan de monstername;
  • Verandering in achtergrondbehandeling in de maand voorafgaand aan het opnamebezoek (orale of inhalatiecorticosteroïdtherapie, azitromycine, inhalatieantibiotische therapie, inhalatieantischimmelmiddel, protonpompremmers);
  • Inname van probiotica in de maand voor het opnamebezoek;
  • Getransplanteerde patiënt (op immunosuppressiva);
  • Patiënt met IBD of coeliakie;
  • Patiënt met spijsverteringsperforatie of risico op spijsverteringsperforatie;
  • Patiënt met ileus of vermoeden van darmobstructie, symptomatische stenose;
  • Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor macrogol of een van de hulpstoffen
  • Houders van het ouderlijk gezag die rechtsbescherming genieten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling met polyethyleenglycol
Studiedeelnemers zullen gedurende 3 maanden een laxerende behandeling van 3 maanden met polyethyleenglycol ondergaan.
Geneesmiddel: Behandeling met polyethyleenglycol (Macrogol 4000)
Behandeling van 3 maanden met polyethyleenglycol (Macrogol 4000), poeder voor drank, in sachets van 4 g en 10 g. Dosering van 0,7 g/kg/dag, met een maximale dosis van 20 g/dag.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Impact van een polyethyleenglycolbehandeling van 3 maanden op darmontsteking beoordeeld door meting van fecaal calprotectine (µg/g) door een biologische ELISA-test
Tijdsspanne: 3 maanden na het opnamebezoek, d.w.z. 3 maanden na de start van de behandeling met polyethyleenglycol
percentage patiënten met fecaal calprotectine
3 maanden na het opnamebezoek, d.w.z. 3 maanden na de start van de behandeling met polyethyleenglycol

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evolutie van de spijsverteringsontstekingsreactie, beoordeeld door meting van fecaal calprotectine (µg/g)
Tijdsspanne: Verandering van baseline fecale calprotectinemeting na 3 maanden
Evolutie van de spijsverteringsontstekingsreactie, beoordeeld door meting van fecaal calprotectine (µg/g) door een biologische ELISA-test tussen de start van de behandeling (D0) en 3 maanden behandeling met polyethyleenglycol (M3)
Verandering van baseline fecale calprotectinemeting na 3 maanden
Evolutie van de ontstekingsreactie van de spijsvertering, beoordeeld door analyse van de expressie van genen die betrokken zijn bij de ontstekings- en pro-oncogene reactie
Tijdsspanne: Verandering van nulmeting na 3 maanden
Analyse van de expressie van genen die betrokken zijn bij de inflammatoire en pro-oncogene respons, met behulp van NanoString Technology en het nCounters® PanCancer Immune Profiling Panel
Verandering van nulmeting na 3 maanden
Evolutie van de spijsverteringssymptomen, beoordeeld door de JenAbdomen CF-score
Tijdsspanne: Verandering van nulmeting na 3 maanden

De JenAbdomen CF-score is beschreven in de volgende publicatie Tabori H. et al. Buiksymptomen bij cystische fibrose en hun relatie tot genotype, geschiedenis, klinische en laboratoriumbevindingen. PloS One 12, e0174463 (2017).

de JenAbdomen CF-Score is gebaseerd op een CF-patiëntgerapporteerde uitkomstmaat (PROM) die alle relevante gastro-intestinale symptomen en hun impact op de subjectieve kwaliteit van leven omvat
Verandering van nulmeting na 3 maanden
Evolutie van de kwaliteit van leven-scores, beoordeeld met de CFQ-R-vragenlijst
Tijdsspanne: Verandering van nulmeting na 3 maanden

De CFQ-R-vragenlijst is beschreven in de volgende publicatie: Modi, A.C. & Quittner, A.L. Validatie van een ziektespecifieke meting van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven voor kinderen met cystische fibrose. J. Pediatr. psychol. 28, 535-545 (2003).

De Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) is een ziektespecifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GGQOL)-meting voor kinderen, adolescenten en volwassenen met cystic fibrosis (CF). Het is een profielmaatstaf van HRQOL met verschillende domeinen. Het heeft uitgebreide betrouwbaarheids- en validiteitstesten ondergaan.

De toepassing Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) berekent de score die is afgeleid van de CFQ-R, op een schaal van 0-100, waarbij hogere scores een betere HRQoL aangeven.
Verandering van nulmeting na 3 maanden
Evolutie van de samenstelling van de bacteriële darmmicrobiota
Tijdsspanne: Verandering van nulmeting na 3 maanden
De samenstelling van de bacteriële darmmicrobiota zal worden beoordeeld door middel van High-throughput sequencing en fylogenetische toewijzing van de bacteriële flora (op MiSeq, van Illumina®)
Verandering van nulmeting na 3 maanden
Evolutie van de samenstelling van de darmmicrobiota van schimmels
Tijdsspanne: Verandering van nulmeting na 3 maanden
De samenstelling van de darmmicrobiota van schimmels zal worden beoordeeld door middel van high-throughput sequencing en fylogenetische toewijzing van de schimmelflora (op MiSeq, van Illumina®)
Verandering van nulmeting na 3 maanden
Evolutie van de longontsteking, beoordeeld door de dosering van calprotectine in het sputum
Tijdsspanne: Verandering van nulmeting na 3 maanden
Evolutie van de longontsteking zal worden beoordeeld door meting van speekselcalprotectine (µg / g) door een biologische ELISA-test tussen de start van de behandeling (D0) en 3 maanden behandeling met polyethyleenglycol (M3)
Verandering van nulmeting na 3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marie M MITTAINE, MD, CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants - Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHUBX 2019/25
  • 2019-004958-29 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren