낭포성 섬유증에서 폴리에틸렌 글리콜과 장 염증 (MUCOLAX)
소아의 낭포성 섬유증과 관련된 장 염증에 대한 폴리에틸렌 글리콜 치료의 효과
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증은 프랑스에서 가장 흔한 심각한 유전병 중 하나입니다(환자 7000명). 그것은 수분 전해질 분비 균형에 관여하는 단백질을 암호화하는 CFTR 유전자의 돌연변이의 결과입니다. 이 환자들에서 잘 알려진 폐 손상 외에도 대부분의 환자에서 장 염증이 나타납니다.
낭포성 섬유증 관리의 발전으로 환자의 기대 수명이 증가하고 있지만 이 만성 장 염증이 영양 상태에 미치는 영향과 소화기암의 높은 위험을 포함하여 다른 문제가 대두되고 있습니다(Maisonneuve, 2013; Garg and Ooi, 2017; Yamada, 2018).
현재 이 장 염증을 치료하기 위한 치료법은 제안되지 않았습니다. 소화 분비물을 유동화하고 건강한 대상에 가까운 소화 생태계를 복원하기 위한 완하제의 사용은 이전에 낭포성 섬유증의 마우스 모델에서 나타난 바와 같이 이러한 장 염증에 대한 새로운 치료법을 구성할 수 있습니다(De Lisle, 2007). 그러나 현재까지 연구자가 아는 한 인간의 낭포성 섬유증의 장 염증에 대한 완하제 치료의 효과를 평가한 연구는 없습니다.
이 연구는 Fleming 계획에 따른 II상 시험을 위한 이중 중심, 비비교, 전향적 연구입니다.
연구 참가자는 3개월 동안 폴리에틸렌 글리콜로 3개월 완하제 치료를 받게 됩니다. 포함 방문 외에도 후속 방문은 3개월에 이루어지며 효능, 내약성 및 순응도를 확인하기 위해 3회의 중간 전화 통화가 이루어집니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 4세 및
- 췌장 기능 부전(대변 엘라스타제
- IBDoc 테스트(Bühlmann®)를 통한 신속한 칼프로텍틴 분석 결과 250µg/g 이상;
- 사회보장제도에 가입되어 있거나 혜택을 받고 있는 사람
- 연구 및/또는 참가자의 구두 및/또는 서면 동의(연령에 따라 다름)에 필요한 모든 검사 전에 친권자와 연구자가 서명한 무료 정보에 입각한 서면 동의.
제외 기준:
- CFTR의 기능을 조절할 수 있는 진행 중인 처리(예: lumacaftor-ivacaftor 단백질 요법)
- 포함 방문 전 3개월 이내에 이미 폴리에틸렌 글리콜 또는 기타 완하제를 복용 중인 환자;
- 포함 시 설사가 있는 환자(설사는 포함 방문 전 7일 동안 3회 이상의 변/일의 존재로 정의됨);
- 포함 방문 전 달의 급성 바이러스성 또는 세균성 설사(발열과 관련됨);
- 샘플 수집 전 달에 경구 또는 정맥 항생제 또는 항진균제의 치료;
- 포함 방문 전 달의 배경 치료의 변화(경구 또는 흡입 코르티코스테로이드 요법, 아지스로마이신, 흡입 항생제 요법, 흡입 항진균제, 양성자 펌프 억제제);
- 포함 방문 전 달에 프로바이오틱스 복용;
- 이식된 환자(면역억제제 사용);
- IBD 또는 셀리악병 환자;
- 소화관 천공 또는 소화관 천공의 위험이 있는 환자
- 장폐색 또는 장폐색이 의심되는 환자, 증후성 협착;
- 마크로골 또는 부형제에 대한 과민증 병력
- 사법적 보호를 받는 친권자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 폴리에틸렌 글리콜 처리
연구 참가자는 3개월 동안 폴리에틸렌 글리콜로 3개월 완하제 치료를 받게 됩니다.
|
폴리에틸렌 글리콜(Macrogol 4000), 경구 용액용 분말, 4g 및 10g 포로 3개월 치료.
투여량은 0.7g/kg/일이며 최대 투여량은 20g/일입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ELISA 생물학적 시험에 의한 분변 칼프로텍틴(㎍/g)의 측정에 의해 평가된 장 염증에 대한 3개월 폴리에틸렌 글리콜 처리의 영향
기간: 포함 방문 후 3개월, 즉 폴리에틸렌 글리콜 치료 시작 후 3개월
|
대변 칼프로텍틴 환자의 비율
|
포함 방문 후 3개월, 즉 폴리에틸렌 글리콜 치료 시작 후 3개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
분변 칼프로텍틴(㎍/g)의 측정에 의해 평가된 소화기 염증 반응의 진화
기간: 기준 대변 칼프로텍틴 측정에서 3개월의 변화
|
치료 개시(D0)와 폴리에틸렌 글리콜(M3)을 사용한 치료 3개월 사이에 ELISA 생물학적 시험에 의한 분변 칼프로텍틴(㎍/g)의 측정에 의해 평가된 소화기 염증 반응의 진화
|
기준 대변 칼프로텍틴 측정에서 3개월의 변화
|
|
소화 염증 반응의 진화, 염증 및 발암 반응에 관여하는 유전자의 발현 분석으로 평가
기간: 3개월 기준선 측정에서 변경
|
NanoString Technology 및 nCounters® PanCancer Immune Profiling Panel을 이용한 염증 및 발암성 반응에 관여하는 유전자 발현 분석
|
3개월 기준선 측정에서 변경
|
|
JenAbdomen CF 점수로 평가한 소화기 증상의 진행
기간: 3개월 기준선 측정에서 변경
|
JenAbdomen CF-점수는 다음 간행물 Tabori H. et al. 낭포성 섬유증의 복부 증상과 유전자형, 병력, 임상 및 실험실 소견과의 관계. 플로스원 12,e0174463 (2017). JenAbdomen CF-Score는 관련된 모든 위장관 증상과 주관적 삶의 질에 미치는 영향을 포함하는 CF 환자 보고 결과 측정(PROM)을 기반으로 합니다. |
3개월 기준선 측정에서 변경
|
|
CFQ-R 설문지로 평가한 삶의 질 점수의 진화
기간: 3개월 기준선 측정에서 변경
|
CFQ-R 설문지는 다음 간행물에 설명되어 있습니다. Modi, A. C. & Quittner, A. L. 낭포성 섬유증이 있는 어린이의 건강 관련 삶의 질에 대한 질병별 측정 검증 J. Pediatr. 사이코. 28, 535-545(2003). 낭포성 섬유증 설문지-개정(CFQ-R)은 낭포성 섬유증(CF)이 있는 어린이, 청소년 및 성인을 위한 질병별 건강 관련 삶의 질(HRQOL) 측정입니다. 여러 도메인이 있는 HRQOL의 프로필 측정입니다. 광범위한 신뢰성 및 유효성 테스트를 거쳤습니다. CFQ-R(Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised) 애플리케이션은 CFQ-R에서 파생된 점수를 0-100 척도로 계산하며 점수가 높을수록 HRQoL이 더 나은 것을 나타냅니다. |
3개월 기준선 측정에서 변경
|
|
세균성 장내 미생물 구성의 진화
기간: 3개월 기준선 측정에서 변경
|
박테리아 장내 미생물총의 구성은 박테리아 식물군의 높은 처리량 시퀀싱 및 계통 발생적 할당(Illumina®의 MiSeq에서)에 의해 평가됩니다.
|
3개월 기준선 측정에서 변경
|
|
곰팡이 장내 미생물 구성의 진화
기간: 3개월 기준선 측정에서 변경
|
진균 장내 미생물군의 구성은 진균 식물군의 높은 처리량 시퀀싱 및 계통 발생적 할당(Illumina®의 MiSeq에서)에 의해 평가됩니다.
|
3개월 기준선 측정에서 변경
|
|
가래의 칼프로텍틴 용량으로 평가한 폐 염증의 진행
기간: 3개월 기준선 측정에서 변경
|
폐 염증의 진행은 치료 개시(D0)와 폴리에틸렌 글리콜(M3)을 사용한 치료 3개월 사이에 ELISA 생물학적 시험에 의한 타액 칼프로텍틴(㎍/g)의 측정에 의해 평가될 것이다.
|
3개월 기준선 측정에서 변경
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Marie M MITTAINE, MD, CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants - Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .