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Polyéthylène glycol et inflammation intestinale dans la fibrose kystique (MUCOLAX)

17 juin 2026 mis à jour par: University Hospital, Bordeaux

EFFET DU TRAITEMENT AU POLYETHYLENE GLYCOL SUR L'INFLAMMATION INTESTINALE ASSOCIEE A LA FIBROSE KYSTIQUE CHEZ L'ENFANT

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du traitement au polyéthylène glycol sur l'inflammation intestinale chez les enfants atteints de mucoviscidose. Dans ce test, une méthode adaptée du schéma en une étape de Fleming sera utilisée. Le taux de réussite est mesuré par la proportion de patients ayant des taux de calprotectine fécale < 250 µg/g à 3 mois après le début du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La mucoviscidose est l'une des maladies génétiques graves les plus fréquentes en France (7000 patients). Elle est la conséquence de mutations du gène CFTR, codant pour une protéine impliquée dans l'équilibre hydro-électrolytique des sécrétions. Au-delà des atteintes pulmonaires bien connues chez ces patients, une inflammation intestinale est présente chez la majorité des patients.

Alors que les progrès dans la prise en charge de la mucoviscidose augmentent l'espérance de vie des patients, d'autres problématiques émergent, dont l'impact de cette inflammation intestinale chronique sur l'état nutritionnel et le risque élevé de cancers digestifs (Maisonneuve, 2013 ; Garg et Ooi, 2017 ; Yamada, 2018).

Actuellement, aucune prise en charge n'est proposée pour traiter cette inflammation intestinale. L'utilisation de laxatifs pour fluidifier les sécrétions digestives et restaurer un écosystème digestif proche du sujet sain pourrait constituer une nouvelle approche thérapeutique de cette inflammation intestinale, comme précédemment montré dans le modèle murin de la mucoviscidose (De Lisle, 2007). Cependant, à ce jour, à la connaissance de l'investigateur, aucune étude n'a évalué l'effet d'un traitement laxatif sur l'inflammation intestinale de la mucoviscidose chez l'homme.

Cette étude est une étude prospective bicentrique, non comparative, pour un essai de phase II selon un schéma de Fleming.

Les participants à l'étude suivront un traitement laxatif de 3 mois avec du polyéthylène glycol pendant 3 mois. En plus de la visite d'inclusion, une visite de suivi aura lieu à 3 mois et 3 appels téléphoniques intermédiaires seront effectués pour s'assurer de l'efficacité, de la tolérance et de l'observance.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • CHU de Bordeaux

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 mois à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 4 ans et
  • Patient atteint de mucoviscidose (test à la sueur > 60 mmol/l et/ou biologie moléculaire identifiant des mutations du gène CFTR) avec insuffisance pancréatique associée (élastase fécale
  • Avec un résultat de dosage rapide de la calprotectine via le test IBDoc (Bühlmann®) supérieur ou égal à 250 µg/g ;
  • Personne affiliée ou bénéficiant d'un régime de sécurité sociale ;
  • Consentement libre, éclairé et écrit signé des titulaires de l'autorité parentale et de l'investigateur avant tout examen requis par la recherche et consentement oral et/ou écrit du participant (selon son âge).

Critère d'exclusion:

  • Traitement continu qui peut moduler la fonctionnalité du CFTR (comme la thérapie protéique lumacaftor-ivacaftor);
  • Patient déjà sous polyéthylène glycol ou autre laxatif dans les 3 mois précédant la visite d'inclusion ;
  • Patient ayant une diarrhée à l'inclusion (la diarrhée sera définie comme la présence de 3 selles ou plus/jour dans les 7 jours précédant la visite d'inclusion) ;
  • Diarrhée virale ou bactérienne aiguë dans le mois précédant la visite d'inclusion (associée à de la fièvre) ;
  • Cure d'antibiotiques ou antifongiques oraux ou intraveineux dans le mois précédant le prélèvement des prélèvements ;
  • Changement de traitement de fond dans le mois précédant la visite d'inclusion (corticothérapie orale ou inhalée, azithromycine, antibiothérapie inhalée, antifongique inhalé, inhibiteurs de la pompe à protons) ;
  • Prise de probiotiques dans le mois précédant la visite d'inclusion ;
  • Patient transplanté (sous immunosuppresseurs);
  • Patient atteint de MICI ou de maladie coeliaque ;
  • Patient avec perforation digestive ou risque de perforation digestive ;
  • Patient avec iléus ou suspicion d'occlusion intestinale, sténose symptomatique ;
  • Antécédents d'hypersensibilité au macrogol ou à l'un des excipients
  • Titulaires de l'autorité parentale bénéficiant de la protection judiciaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement polyéthylène glycol
Les participants à l'étude suivront un traitement laxatif de 3 mois avec du polyéthylène glycol pendant 3 mois.
Médicament: Traitement au polyéthylène glycol (Macrogol 4000)
Traitement de 3 mois au polyéthylène glycol (Macrogol 4000), poudre pour solution buvable, en sachets de 4g et 10g. Dosage de 0,7 g/kg/jour, avec une dose maximale de 20 g/jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impact d'un traitement de 3 mois au polyéthylène glycol sur l'inflammation intestinale évalué par dosage de la calprotectine fécale (µg/g) par un test biologique ELISA
Délai: 3 mois après la visite d'inclusion soit 3 mois après le début du traitement par polyéthylène glycol
proportion de patients avec calprotectine fécale
3 mois après la visite d'inclusion soit 3 mois après le début du traitement par polyéthylène glycol

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evolution de la réponse inflammatoire digestive, appréciée par dosage de la calprotectine fécale (µg/g)
Délai: Changement par rapport à la mesure de base de la calprotectine fécale à 3 mois
Evolution de la réponse inflammatoire digestive, appréciée par dosage de la calprotectine fécale (µg/g) par un test biologique ELISA entre le début du traitement (J0) et 3 mois de traitement au polyéthylène glycol (M3)
Changement par rapport à la mesure de base de la calprotectine fécale à 3 mois
Evolution de la réponse inflammatoire digestive, évaluée par Analyse de l'expression des gènes impliqués dans la réponse inflammatoire et pro-oncogénique
Délai: Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
Analyse de l'expression des gènes impliqués dans la réponse inflammatoire et pro-oncogénique, à l'aide de la technologie NanoString et du panel de profilage immunitaire nCounters® PanCancer
Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
Évolution des symptômes digestifs, évaluée par le JenAbdomen CF-score
Délai: Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois

Le JenAbdomen CF-score a été décrit dans la publication suivante Tabori H. et al. Symptômes abdominaux dans la mucoviscidose et leur relation avec le génotype, l'histoire, les résultats cliniques et de laboratoire. PloS One 12, e0174463 (2017).

le JenAbdomen CF-Score est basé sur une mesure de résultat rapportée par le patient (PROM) qui inclut tous les symptômes gastro-intestinaux pertinents et leur impact sur la qualité de vie subjective
Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
Évolution des scores de qualité de vie, évalués par le questionnaire CFQ-R
Délai: Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois

Le questionnaire CFQ-R a été décrit dans la publication suivante : Modi, A. C. & Quittner, A. L. Validation of a disease-specific measure of health-related quality of life for children with cystic fibrosis. J. Pediatr. Psychol. 28, 535-545 (2003).

Le questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) est une mesure de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) spécifique à une maladie pour les enfants, les adolescents et les adultes atteints de fibrose kystique (FK). Il s'agit d'une mesure de profil de HRQOL avec plusieurs domaines différents. Il a fait l'objet de nombreux tests de fiabilité et de validité.

L'application Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) calcule le score dérivé du CFQ-R, sur une échelle de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure HRQoL.
Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
Évolution de la composition du microbiote intestinal bactérien
Délai: Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
La composition du microbiote intestinal bactérien sera évaluée par séquençage haut débit et allocation phylogénétique de la flore bactérienne (sur MiSeq, d'Illumina®)
Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
Évolution de la composition du microbiote intestinal fongique
Délai: Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
La composition du microbiote intestinal fongique sera évaluée par séquençage haut débit et allocation phylogénétique de la flore fongique (sur MiSeq, d'Illumina®)
Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
Evolution de l'inflammation pulmonaire, appréciée par le dosage de la calprotectine dans les crachats
Délai: Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois
L'évolution de l'inflammation pulmonaire sera appréciée par dosage de la calprotectine salivaire (µg/g) par un test biologique ELISA entre le début du traitement (J0) et 3 mois de traitement au polyéthylène glycol (M3)
Changement par rapport à la mesure de base à 3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Bordeaux

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marie M MITTAINE, MD, CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants - Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

8 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

8 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2020

Première publication (Réel)

7 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CHUBX 2019/25
  • 2019-004958-29 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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