Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Glikol polietylenowy i zapalenie jelit w mukowiscydozie (MUCOLAX)

2 lipca 2020 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux

WPŁYW LECZENIA GLIKOLEM POLIETYLENOWYM NA STANIE ZAPALNYM JELIT ZWIĄZANYM Z mukowiscydozą u dzieci

Głównym celem pracy jest ocena skuteczności leczenia glikolem polietylenowym zapalenia jelit u dzieci z mukowiscydozą. W tym teście zostanie zastosowana metoda zaadaptowana z jednoetapowego schematu Fleminga. Wskaźnik powodzenia mierzony jest odsetkiem pacjentów ze stężeniem kalprotektyny w kale < 250 µg/g po 3 miesiącach od rozpoczęcia leczenia.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza jest jedną z najczęstszych poważnych chorób genetycznych we Francji (7000 pacjentów). Jest konsekwencją mutacji w genie CFTR, kodującym białko biorące udział w hydroelektrolitycznej równowadze wydzielin. Poza dobrze znanym uszkodzeniem płuc u tych pacjentów, u większości pacjentów występuje zapalenie jelit.

Podczas gdy postępy w leczeniu mukowiscydozy wydłużają oczekiwaną długość życia pacjentów, pojawiają się inne problemy, w tym wpływ tego przewlekłego zapalenia jelit na stan odżywienia i wysokie ryzyko raka przewodu pokarmowego (Maisonneuve, 2013; Garg i Ooi, 2017; Yamada, 2018).

Obecnie nie proponuje się leczenia tego zapalenia jelit. Zastosowanie środków przeczyszczających w celu upłynnienia wydzieliny trawiennej i przywrócenia ekosystemu trawiennego bliskiego zdrowemu osobnikowi może stanowić nowe podejście terapeutyczne do tego zapalenia jelit, jak wykazano wcześniej w mysim modelu mukowiscydozy (De Lisle, 2007). Jednak do tej pory, zgodnie z wiedzą badacza, żadne badania nie oceniały wpływu leczenia przeczyszczającego na zapalenie jelit wywołane mukowiscydozą u ludzi.

Niniejsze badanie jest dwucentrycznym, nieporównawczym, prospektywnym badaniem fazy II według schematu Fleminga.

Uczestnicy badania podejmą 3-miesięczną kurację przeczyszczającą glikolem polietylenowym przez 3 miesiące. Oprócz wizyty włączenia, wizyta kontrolna odbędzie się po 3 miesiącach i przeprowadzone zostaną 3 pośrednie rozmowy telefoniczne w celu zapewnienia skuteczności, tolerancji i przestrzegania zaleceń.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 4 lata i
  • Pacjent z mukowiscydozą (test potowy > 60 mmol/l i/lub biologia molekularna identyfikująca mutacje w genie CFTR) ze współistniejącą niewydolnością trzustki (elastaza kałowa
  • Z wynikiem szybkiego testu kalprotektyny w teście IBDoc (Bühlmann®) wyższym lub równym 250 µg/g;
  • Osoba należąca do systemu zabezpieczenia społecznego lub korzystająca z niego;
  • Dobrowolna, świadoma i pisemna zgoda podpisana przez osoby sprawujące władzę rodzicielską i badacza przed jakimkolwiek badaniem wymaganym przez badanie oraz ustna i/lub pisemna zgoda uczestnika (w zależności od jego wieku).

Kryteria wyłączenia:

  • Trwające przetwarzanie, które może modulować funkcjonalność CFTR (takie jak terapia białkowa lumakaftorem-iwakaftorem);
  • Pacjent już na glikolu polietylenowym lub innym środku przeczyszczającym w ciągu 3 miesięcy przed wizytą włączenia;
  • Pacjent z biegunką w momencie włączenia (biegunka będzie definiowana jako obecność 3 lub więcej stolców dziennie w ciągu 7 dni przed wizytą włączenia);
  • Ostra wirusowa lub bakteryjna biegunka w miesiącu poprzedzającym wizytę włączenia (połączona z gorączką);
  • Wyleczenie doustnych lub dożylnych antybiotyków lub leków przeciwgrzybiczych w miesiącu poprzedzającym pobranie próbek;
  • Zmiana leczenia podstawowego w miesiącu poprzedzającym wizytę włączenia (kortykosteroidoterapia doustna lub wziewna, azytromycyna, antybiotykoterapia wziewna, lek przeciwgrzybiczy wziewny, inhibitory pompy protonowej);
  • Przyjmowanie probiotyków w miesiącu poprzedzającym wizytę włączenia;
  • Pacjent po przeszczepie (na lekach immunosupresyjnych);
  • Pacjent z IBD lub celiakią;
  • Pacjent z perforacją przewodu pokarmowego lub ryzykiem perforacji przewodu pokarmowego;
  • Pacjent z niedrożnością jelit lub podejrzeniem niedrożności jelit, objawowym zwężeniem;
  • Historia nadwrażliwości na makrogol lub którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Osoby sprawujące władzę rodzicielską korzystające z ochrony sądowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie glikolem polietylenowym
Uczestnicy badania podejmą 3-miesięczną kurację przeczyszczającą glikolem polietylenowym przez 3 miesiące.
Lek: Leczenie glikolem polietylenowym (Macrogol 4000)
3-miesięczna kuracja glikolem polietylenowym (Makrogol 4000), proszek do sporządzania roztworu doustnego, w saszetkach 4g i 10g. Dawkowanie 0,7 g/kg mc./dobę, z maksymalną dawką 20 g/dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ 3-miesięcznego leczenia glikolem polietylenowym na stan zapalny jelit oceniany na podstawie pomiaru kalprotektyny w kale (µg/g) testem biologicznym ELISA
Ramy czasowe: 3 miesiące po wizycie włączenia tj. 3 miesiące po rozpoczęciu leczenia glikolem polietylenowym
odsetek pacjentów z kalprotektyną w kale
3 miesiące po wizycie włączenia tj. 3 miesiące po rozpoczęciu leczenia glikolem polietylenowym

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ewolucja odpowiedzi zapalnej przewodu pokarmowego, oceniana na podstawie pomiaru kalprotektyny w kale (µg/g)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej pomiaru kalprotektyny w kale po 3 miesiącach
Ewolucja odpowiedzi zapalnej przewodu pokarmowego, oceniana na podstawie pomiaru kalprotektyny w kale (µg/g) za pomocą testu biologicznego ELISA między rozpoczęciem leczenia (D0) a 3 miesiącami leczenia glikolem polietylenowym (M3)
Zmiana od wartości początkowej pomiaru kalprotektyny w kale po 3 miesiącach
Ewolucja odpowiedzi zapalnej przewodu pokarmowego, oceniana na podstawie analizy ekspresji genów biorących udział w odpowiedzi zapalnej i proonkogennej
Ramy czasowe: Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Analiza ekspresji genów zaangażowanych w odpowiedź zapalną i proonkogenną z wykorzystaniem technologii NanoString i panelu nCounters® PanCancer Immune Profiling Panel
Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Ewolucja objawów ze strony przewodu pokarmowego, oceniana za pomocą JenAbdomen CF-score
Ramy czasowe: Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach

Wynik JenAbdomen CF został opisany w następującej publikacji Tabori H. et al. Objawy brzuszne w mukowiscydozie i ich związek z genotypem, wywiadem, objawami klinicznymi i laboratoryjnymi. PloS One 12, e0174463 (2017).

JenAbdomen CF-Score opiera się na pomiarze wyniku zgłaszanym przez pacjenta (PROM), który obejmuje wszystkie istotne objawy żołądkowo-jelitowe i ich wpływ na subiektywną jakość życia
Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Ewolucja wyników jakości życia ocenianych za pomocą kwestionariusza CFQ-R
Ramy czasowe: Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach

Kwestionariusz CFQ-R został opisany w następującej publikacji: Modi, A. C. & Quittner, A. L. Walidacja swoistej dla choroby miary jakości życia związanej ze zdrowiem dzieci z mukowiscydozą. J. Pediatr. psychol. 28, 535-545 (2003).

Zmieniony kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R) to specyficzna dla choroby miara jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) dla dzieci, młodzieży i dorosłych z mukowiscydozą (CF). Jest to profilowa miara HRQOL z kilkoma różnymi domenami. Został poddany szeroko zakrojonym testom niezawodności i ważności.

Aplikacja Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) oblicza wynik uzyskany z CFQ-R w skali 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQoL.
Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Ewolucja składu bakteryjnej mikroflory jelitowej
Ramy czasowe: Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Skład bakteryjnej mikroflory jelitowej zostanie oceniony za pomocą wysokowydajnego sekwencjonowania i alokacji filogenetycznej flory bakteryjnej (na MiSeq, z Illumina®)
Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Ewolucja składu mikroflory jelitowej grzybów
Ramy czasowe: Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Skład grzybiczej mikroflory jelitowej zostanie oceniony za pomocą wysokowydajnego sekwencjonowania i alokacji filogenetycznej flory grzybowej (na MiSeq, z Illumina®)
Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Ewolucja zapalenia płuc, oceniana na podstawie dawki kalprotektyny w plwocinie
Ramy czasowe: Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach
Ewolucja zapalenia płuc zostanie oceniona poprzez pomiar kalprotektyny w ślinie (µg/g) za pomocą testu biologicznego ELISA między rozpoczęciem leczenia (D0) a 3 miesiącami leczenia glikolem polietylenowym (M3)
Zmiana od pomiaru linii bazowej po 3 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Śledczy

  • Główny śledczy: Marie M MITTAINE, MD, CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants - Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

8 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

8 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

8 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHUBX 2019/25

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj