Emicizumab 治疗的 UPLC-MS/MS 监测 (EMICARE)
2026年5月19日 更新者：University Hospital, Lille
使用 UPLC-MS/MS 监测 Emicizumab 对严重血友病 A 出血风险预测的价值
Emicizumab 是一种单克隆双特异性抗体，终末半衰期为 28 天，现已获准用于治疗有或没有抑制剂的严重血友病 A。
根据年龄、体重指数或药物治疗方案，已报道残留 emicizumab 浓度存在一些异质性。
还报道了一些中和抗药物抗体的病例。
监测 emicizumab 血浆浓度是否可以预测 emicizumab 下的残余出血风险尚不清楚。
由于常规凝血测定不适用于 emicizumab 监测，本研究旨在评估通过 UPLC-MS/MS 监测残留 emicizumab 血浆浓度在出血风险预测中的价值。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Caen、法国
- CHU de Caen
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Lille、法国、59037
- Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
100名严重血友病A患者将被纳入2个法国血友病治疗中心（CHU Lille和CHU Caen）的研究
描述
纳入标准：
- 具有或不具有抑制物的重度血友病 A（FVIII 活性 < 1%）临床诊断的成人或儿童
- emicizumab 治疗的临床适应症
排除标准：
- 拒绝给予知情同意
- 获得性血友病A
- 其他遗传性或获得性出血性疾病
- 体重 < 10 公斤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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有或没有抑制物的重症A型血友病患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Emicizumab 残留血浆水平 ROC 曲线下面积
大体时间：第 5 周（emicizumab 加载期结束）
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从负荷期完成（第 5 周）到研究结束至少有一次临床显着出血（定义为用 FVIII、rFVIIa 或 aPCC 治疗的任何出血），平均 1 年
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第 5 周（emicizumab 加载期结束）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 UPLC-MS/MS 测量的 emicizumab 残留血浆水平
大体时间：第 5 周（emicizumab 加载期结束）
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从负荷期完成（第 5 周）到研究结束至少有一次关节积血，平均 1 年
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第 5 周（emicizumab 加载期结束）
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通过 UPLC-MS/MS 测量的 emicizumab 残留血浆水平
大体时间：每次突破性出血直至研究结束
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出血事件的创伤后或自发性
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每次突破性出血直至研究结束
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Emicizumab 的残留血浆水平（UPLC-MS/MS 给药）
大体时间：在第 5 周和每次突破性出血时直至研究结束
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Emicizumab FVIII 样活性（带 emicizumab 校准的显色 FVIII BIOPHEN™ 测定系统）
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在第 5 周和每次突破性出血时直至研究结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Antoine Rauch, MD,PhD、University Hospital, Lille
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年4月13日
初级完成 (估计的)
2026年11月1日
研究完成 (估计的)
2026年11月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月10日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月10日
首次发布 (实际的)
2020年7月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月19日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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