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Monitoreo UPLC-MS/MS de la terapia con Emicizumab (EMICARE)

9 de febrero de 2023 actualizado por: University Hospital, Lille

Valor de la monitorización de emicizumab con UPLC-MS/MS para la predicción del riesgo de hemorragia en la hemofilia A grave

Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico con una vida media terminal de 28 días que ahora está autorizado para el tratamiento de la hemofilia A grave con o sin inhibidores. Se ha notificado cierta heterogeneidad en las concentraciones residuales de emicizumab según la edad, el índice de masa corporal o el régimen terapéutico del fármaco. También se han informado algunos casos de anticuerpos neutralizantes antidrogas. Se desconoce si la monitorización de la concentración plasmática de emicizumab podría predecir el riesgo de hemorragia residual con emicizumab. Dado que los ensayos de coagulación convencionales no están adaptados para la monitorización de emicizumab, este estudio tiene como objetivo evaluar el valor de la monitorización de la concentración plasmática residual de emicizumab mediante UPLC-MS/MS en la predicción del riesgo de sangrado.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Caen, Francia
        • Aún no reclutando
        • CHU de Caen
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

100 pacientes con hemofilia A severa serán incluidos en el estudio de 2 Centros de Tratamiento de Hemofilia franceses (CHU Lille y CHU Caen)

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adulto o niño con Diagnóstico clínico de hemofilia A grave (actividad de FVIII < 1 %) con o sin inhibidor
  • Indicación clínica para la terapia con emicizumab

Criterio de exclusión:

  • Negativa a dar el consentimiento informado
  • hemofilia A adquirida
  • otro trastorno hemorrágico heredado o adquirido
  • peso corporal < 10 kg

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes con hemofilia A grave con o sin inhibidores

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva ROC de Nivel plasmático residual de emicizumab
Periodo de tiempo: En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)
Al menos un sangrado clínicamente significativo (definido como cualquier sangrado tratado con FVIII, rFVIIa o aPCC) desde la finalización del período de carga (semana 5) hasta el final del estudio, un promedio de 1 año
En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Nivel plasmático residual de emicizumab medido por UPLC-MS/MS
Periodo de tiempo: En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)
Al menos una hemartrosis desde la finalización del período de carga (semana 5) hasta el final del estudio, un promedio de 1 año
En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)
Nivel plasmático residual de emicizumab medido por UPLC-MS/MS
Periodo de tiempo: En cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio
Naturaleza postraumática o espontánea del evento hemorrágico
En cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio
Nivel plasmático residual de emicizumab (dosificación UPLC-MS/MS)
Periodo de tiempo: En la Semana 5 y en cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio
Actividad similar a emicizumab FVIII (sistema de ensayo cromogénico FVIII BIOPHEN™ con calibración de emicizumab)
En la Semana 5 y en cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

13 de abril de 2022

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de febrero de 2024

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

15 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

10 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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