- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04472169
Monitoreo UPLC-MS/MS de la terapia con Emicizumab (EMICARE)
9 de febrero de 2023 actualizado por: University Hospital, Lille
Valor de la monitorización de emicizumab con UPLC-MS/MS para la predicción del riesgo de hemorragia en la hemofilia A grave
Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico con una vida media terminal de 28 días que ahora está autorizado para el tratamiento de la hemofilia A grave con o sin inhibidores.
Se ha notificado cierta heterogeneidad en las concentraciones residuales de emicizumab según la edad, el índice de masa corporal o el régimen terapéutico del fármaco.
También se han informado algunos casos de anticuerpos neutralizantes antidrogas.
Se desconoce si la monitorización de la concentración plasmática de emicizumab podría predecir el riesgo de hemorragia residual con emicizumab.
Dado que los ensayos de coagulación convencionales no están adaptados para la monitorización de emicizumab, este estudio tiene como objetivo evaluar el valor de la monitorización de la concentración plasmática residual de emicizumab mediante UPLC-MS/MS en la predicción del riesgo de sangrado.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Caen, Francia
- Aún no reclutando
- CHU de Caen
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Lille, Francia, 59037
- Reclutamiento
- Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
100 pacientes con hemofilia A severa serán incluidos en el estudio de 2 Centros de Tratamiento de Hemofilia franceses (CHU Lille y CHU Caen)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adulto o niño con Diagnóstico clínico de hemofilia A grave (actividad de FVIII < 1 %) con o sin inhibidor
- Indicación clínica para la terapia con emicizumab
Criterio de exclusión:
- Negativa a dar el consentimiento informado
- hemofilia A adquirida
- otro trastorno hemorrágico heredado o adquirido
- peso corporal < 10 kg
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con hemofilia A grave con o sin inhibidores
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área bajo la curva ROC de Nivel plasmático residual de emicizumab
Periodo de tiempo: En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)
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Al menos un sangrado clínicamente significativo (definido como cualquier sangrado tratado con FVIII, rFVIIa o aPCC) desde la finalización del período de carga (semana 5) hasta el final del estudio, un promedio de 1 año
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En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel plasmático residual de emicizumab medido por UPLC-MS/MS
Periodo de tiempo: En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)
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Al menos una hemartrosis desde la finalización del período de carga (semana 5) hasta el final del estudio, un promedio de 1 año
|
En la semana 5 (final del período de carga de emicizumab)
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Nivel plasmático residual de emicizumab medido por UPLC-MS/MS
Periodo de tiempo: En cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio
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Naturaleza postraumática o espontánea del evento hemorrágico
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En cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio
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Nivel plasmático residual de emicizumab (dosificación UPLC-MS/MS)
Periodo de tiempo: En la Semana 5 y en cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio
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Actividad similar a emicizumab FVIII (sistema de ensayo cromogénico FVIII BIOPHEN™ con calibración de emicizumab)
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En la Semana 5 y en cada sangrado intermenstrual hasta el final del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
13 de abril de 2022
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de febrero de 2024
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2020
Publicado por primera vez (ACTUAL)
15 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
10 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2019_75
- 2020-A00584-35 (OTRO: ID-RCB number,ANSM)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .