Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

UPLC-MS/MS-övervakning av Emicizumab-terapi (EMICARE)

19 maj 2026 uppdaterad av: University Hospital, Lille

Värdet av Emicizumab-övervakning med UPLC-MS/MS för förutsägelse av blödningsrisk vid svår hemofili A

Emicizumab är en monoklonal bispecifik antikropp med en terminal halveringstid på 28 dagar som nu är licensierad för behandling av svår hemofili A med eller utan inhibitorer. Viss heterogenitet i kvarvarande emicizumabkoncentrationer har rapporterats beroende på ålder, kroppsmassaindex eller läkemedelsbehandling. Vissa fall av neutraliserande antikroppar mot läkemedel har också rapporterats. Huruvida övervakning av plasmakoncentrationen av emicizumab kan förutsäga den kvarvarande blödningsrisken under emicizumab är okänt. Eftersom konventionella koagulationsanalyser inte är anpassade för emicizumab-övervakning, syftar denna studie till att bedöma värdet av att övervaka kvarvarande plasmakoncentration av emicizumab med UPLC-MS/MS vid förutsägelse av blödningsrisk.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Blödarsjuka A

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Frankrike
- - Caen, Frankrike
    - CHU de Caen
  - Lille, Frankrike, 59037
    - Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

100 patienter med svår hemofili A kommer att inkluderas i studien på 2 franska hemofilibehandlingscenter (CHU Lille och CHU Caen)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Vuxen eller barn med klinisk diagnos av svår hemofili A (FVIII-aktivitet < 1%) med eller utan inhibitor
Klinisk indikation för emicizumabbehandling

Exklusions kriterier:

Vägra att ge informerat samtycke
förvärvad hemofili A
annan ärftlig eller förvärvad blödningsrubbning
kroppsvikt < 10 kg

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Observationsmodeller: Kohort
Tidsperspektiv: Blivande

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Patienter med svår hemofili A med eller utan inhibitorer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Area under kurvan ROC för restplasmanivå av emicizumab Tidsram: Vid vecka 5 (slutet av laddningsperioden för emicizumab)	Minst en kliniskt signifikant blödning (definierad som varje blödning behandlad med FVIII, rFVIIa eller aPCC) från avslutad laddningsperiod (vecka 5) till slutet av studien, i genomsnitt 1 år	Vid vecka 5 (slutet av laddningsperioden för emicizumab)

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Resterande plasmanivå av emicizumab mätt med UPLC-MS/MS Tidsram: Vid vecka 5 (slutet av laddningsperioden för emicizumab)	Minst en hemartros från avslutad laddningsperiod (vecka 5) till slutet av studien, i genomsnitt 1 år	Vid vecka 5 (slutet av laddningsperioden för emicizumab)
Resterande plasmanivå av emicizumab mätt med UPLC-MS/MS Tidsram: Vid varje genombrott blödning till slutet av studien	Posttraumatisk eller spontan karaktär av blödning	Vid varje genombrott blödning till slutet av studien
Resterande plasmanivå av emicizumab (UPLC-MS/MS-dosering) Tidsram: Vid vecka 5 och vid varje genombrottsblödning fram till slutet av studien	Emicizumab FVIII-liknande aktivitet (kromogent FVIII BIOPHEN™-analyssystem med emicizumab-kalibrering)	Vid vecka 5 och vid varje genombrottsblödning fram till slutet av studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Lille

Samarbetspartners

Groupement Interrégional de Recherche Clinique et d'Innovation

Utredare

Huvudutredare: Antoine Rauch, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 april 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna