UPLC-MS/MS Monitorování terapie emicizumabem (EMICARE)
19. května 2026 aktualizováno: University Hospital, Lille
Hodnota monitorování emicizumabu pomocí UPLC-MS/MS pro predikci rizika krvácení u těžké hemofilie A
Emicizumab je monoklonální bispecifická protilátka s terminálním poločasem 28 dní, která je nyní schválena pro léčbu těžké hemofilie A s inhibitory nebo bez nich.
Byla hlášena určitá heterogenita reziduálních koncentrací emicizumabu v závislosti na věku, indexu tělesné hmotnosti nebo léčebném režimu.
Byly také hlášeny některé případy neutralizujících protilékových protilátek.
Není známo, zda sledování plazmatické koncentrace emicizumabu může předpovědět riziko reziduálního krvácení při podávání emicizumabu.
Vzhledem k tomu, že konvenční koagulační testy nejsou přizpůsobeny pro monitorování emicizumabu, cílem této studie je posoudit hodnotu monitorování reziduální plazmatické koncentrace emicizumabu pomocí UPLC-MS/MS při predikci rizika krvácení.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Caen, Francie
- CHU De Caen
-
Lille, Francie, 59037
- Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
100 pacientů s těžkou hemofilií A bude zařazeno do studie ve 2 francouzských centrech pro léčbu hemofilie (CHU Lille a CHU Caen)
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělý nebo dítě s klinickou diagnózou těžké hemofilie A (aktivita FVIII < 1 %) s inhibitorem nebo bez něj
- Klinická indikace k léčbě emicizumabem
Kritéria vyloučení:
- Odmítnutí dát informovaný souhlas
- získaná hemofilie A
- jiné dědičné nebo získané krvácivé poruchy
- tělesná hmotnost < 10 kg
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s těžkou hemofilou A s inhibitory nebo bez nich
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Plocha pod křivkou ROC reziduální hladiny emicizumabu v plazmě
Časové okno: V týdnu 5 (konec období načítání emicizumabu)
|
Alespoň jedno klinicky významné krvácení (definované jako jakékoli krvácení léčené FVIII, rFVIIa nebo aPCC) od dokončení nakládacího období (5. týden) do konce studie, v průměru 1 rok
|
V týdnu 5 (konec období načítání emicizumabu)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Reziduální hladina emicizumabu v plazmě měřená pomocí UPLC-MS/MS
Časové okno: V týdnu 5 (konec období načítání emicizumabu)
|
Alespoň jedna hemartróza od ukončení zátěžového období (5. týden) do konce studie, v průměru 1 rok
|
V týdnu 5 (konec období načítání emicizumabu)
|
|
Reziduální hladina emicizumabu v plazmě měřená pomocí UPLC-MS/MS
Časové okno: Při každém krvácení z průniku až do konce studie
|
Posttraumatická nebo spontánní povaha krvácivé příhody
|
Při každém krvácení z průniku až do konce studie
|
|
Reziduální hladina emicizumabu v plazmě (dávkování UPLC-MS/MS)
Časové okno: V týdnu 5 a při každém krvácení z průniku až do konce studie
|
Aktivita podobná emicizumabu FVIII (chromogenní systém FVIII BIOPHEN™ s kalibrací emicizumabu)
|
V týdnu 5 a při každém krvácení z průniku až do konce studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Antoine Rauch, MD,PhD, University Hospital, Lille
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. dubna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. července 2020
První zveřejněno (Aktuální)
15. července 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019_75
- 2020-A00584-35 (Jiný identifikátor: ID-RCB number,ANSM)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .