Monitoraggio UPLC-MS/MS della terapia con emicizumab (EMICARE)
19 maggio 2026 aggiornato da: University Hospital, Lille
Valore del monitoraggio di emicizumab con UPLC-MS/MS per la previsione del rischio di sanguinamento nell'emofilia A grave
Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico con un'emivita terminale di 28 giorni che è ora autorizzato nel trattamento dell'emofilia A grave con o senza inibitori.
È stata segnalata una certa eterogeneità nelle concentrazioni residue di emicizumab in base all'età, all'indice di massa corporea o al regime terapeutico farmacologico.
Sono stati segnalati anche alcuni casi di anticorpi neutralizzanti antifarmaco.
Non è noto se il monitoraggio della concentrazione plasmatica di emicizumab possa predire il rischio di sanguinamento residuo sotto emicizumab.
Poiché i test di coagulazione convenzionali non sono adattati per il monitoraggio di emicizumab, questo studio mira a valutare il valore del monitoraggio della concentrazione plasmatica residua di emicizumab mediante UPLC-MS/MS nella previsione del rischio di sanguinamento.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
100
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Caen, Francia
- CHU De Caen
-
Lille, Francia, 59037
- Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
100 pazienti con emofilia A grave saranno inclusi nello studio su 2 centri di trattamento dell'emofilia francesi (CHU Lille e CHU Caen)
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulti o bambini con diagnosi clinica di emofilia A grave (attività del FVIII < 1%) con o senza inibitore
- Indicazione clinica alla terapia con emicizumab
Criteri di esclusione:
- Rifiuto di prestare il consenso informato
- emofilia acquisita A
- altri disturbi emorragici ereditari o acquisiti
- peso corporeo < 10 kg
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
Pazienti affetti da emofilia A grave con o senza inibitori
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Area sotto la curva ROC del livello plasmatico residuo di emicizumab
Lasso di tempo: Alla settimana 5 (fine del periodo di caricamento di emicizumab)
|
Almeno un sanguinamento clinicamente significativo (definito come qualsiasi sanguinamento trattato con FVIII, rFVIIa o aPCC) dal completamento del periodo di carico (settimana 5) alla fine dello studio, una media di 1 anno
|
Alla settimana 5 (fine del periodo di caricamento di emicizumab)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Livello plasmatico residuo di emicizumab misurato mediante UPLC-MS/MS
Lasso di tempo: Alla settimana 5 (fine del periodo di caricamento di emicizumab)
|
Almeno un emartro dal completamento del periodo di carico (settimana 5) alla fine dello studio, in media 1 anno
|
Alla settimana 5 (fine del periodo di caricamento di emicizumab)
|
|
Livello plasmatico residuo di emicizumab misurato mediante UPLC-MS/MS
Lasso di tempo: Ad ogni emorragia da rottura fino alla fine dello studio
|
Natura post-traumatica o spontanea dell'evento emorragico
|
Ad ogni emorragia da rottura fino alla fine dello studio
|
|
Livello plasmatico residuo di emicizumab (dosaggio UPLC-MS/MS)
Lasso di tempo: Alla settimana 5 e ad ogni emorragia da rottura fino alla fine dello studio
|
Attività simil-FVIII di emicizumab (sistema di analisi BIOPHEN™ per FVIII cromogenico con calibrazione di emicizumab)
|
Alla settimana 5 e ad ogni emorragia da rottura fino alla fine dello studio
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Antoine Rauch, MD,PhD, University Hospital, Lille
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 aprile 2022
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 novembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
15 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019_75
- 2020-A00584-35 (Altro identificatore: ID-RCB number,ANSM)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .