Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

UPLC-MS/MS-overvåking av Emicizumab-terapi (EMICARE)

19. mai 2026 oppdatert av: University Hospital, Lille

Verdien av Emicizumab-overvåking med UPLC-MS/MS for prediksjon av blødningsrisiko ved alvorlig hemofili A

Emicizumab er et monoklonalt bispesifikt antistoff med en terminal halveringstid på 28 dager som nå er lisensiert for behandling av alvorlig hemofili A med eller uten inhibitorer. Noe heterogenitet i gjenværende emicizumab-konsentrasjoner er rapportert i henhold til alder, kroppsmasseindeks eller legemiddelterapeutisk regime. Noen tilfeller av nøytraliserende antistoffantistoffer er også rapportert. Hvorvidt overvåking av plasmakonsentrasjonen av emicizumab kan forutsi gjenværende blødningsrisiko under emicizumab er ukjent. Siden konvensjonelle koagulasjonsanalyser ikke er tilpasset for emicizumab-overvåking, har denne studien som mål å vurdere verdien av å overvåke gjenværende plasmakonsentrasjon av emicizumab ved UPLC-MS/MS i blødningsrisikoprediksjon.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Caen, Frankrike
        • CHU De Caen
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

100 pasienter med alvorlig hemofili A vil bli inkludert i studien på 2 franske hemofilibehandlingssentre (CHU Lille og CHU Caen)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksen eller barn med klinisk diagnose av alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet < 1%) med eller uten inhibitor
  • Klinisk indikasjon for emicizumab-behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Avslag på å gi informert samtykke
  • ervervet hemofili A
  • annen arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse
  • kroppsvekt < 10 kg

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pasienter med alvorlig hemofili A med eller uten inhibitorer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Område under kurven ROC for Restplasmanivå av emicizumab
Tidsramme: Ved uke 5 (slutten av emicizumab-lastingsperioden)
Minst én klinisk signifikant blødning (definert som enhver blødning behandlet med FVIII, rFVIIa eller aPCC) fra fullført belastningsperiode (uke 5) til slutten av studien, i gjennomsnitt 1 år
Ved uke 5 (slutten av emicizumab-lastingsperioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Restplasmanivå av emicizumab målt ved UPLC-MS/MS
Tidsramme: Ved uke 5 (slutten av emicizumab-lastingsperioden)
Minst én hemartrose fra fullført belastningsperiode (uke 5) til slutten av studien, i gjennomsnitt 1 år
Ved uke 5 (slutten av emicizumab-lastingsperioden)
Restplasmanivå av emicizumab målt ved UPLC-MS/MS
Tidsramme: Ved hvert gjennombrudd blødning til slutten av studien
Posttraumatisk eller spontan karakter av blødningshendelse
Ved hvert gjennombrudd blødning til slutten av studien
Resterende plasmanivå av emicizumab (UPLC-MS/MS-dosering)
Tidsramme: Ved uke 5 og ved hver gjennombruddsblødning til slutten av studien
Emicizumab FVIII-lignende aktivitet (kromogent FVIII BIOPHEN™-analysesystem med emicizumab-kalibrering)
Ved uke 5 og ved hver gjennombruddsblødning til slutten av studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Lille

Samarbeidspartnere

Groupement Interrégional de Recherche Clinique et d'Innovation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Antoine Rauch, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

15. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2019_75
  • 2020-A00584-35 (Annen identifikator: ID-RCB number,ANSM)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere